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评估VIT-2763在患有镰状细胞疾病受试者的疗效和安全性的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：VIT-2763药物：安慰剂 | 阶段2 |
在随机化/基线（A部分）时，受试者以1：1：1：1：1的比例随机分为4个VIT 2763剂量组，以接收30 mg（队列1A和1B）或60 mg VIT-2763（队列2A）和2b）和1个安慰剂组（队列3）。
在B部分期间，队列1A（VIT-2763 30 mg）和队列2A（VIT-2763 60 mg）中的受试者保持与A部分相同的VIT-2763剂量。而在队列1B和队列2B中的受试者分别继续增加VIT-2763、60 mg和120 mg的剂量。
在A部分（队列3）期间随机分配安慰剂的受试者在B部分中继续保持不变。
这项研究的主要目的是探索VIT-2763对溶血标记的影响。
主要的探索性目标是探索VIT-2763的安全性和耐受性。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 25名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 2A期，双盲，随机，安慰剂对照，上升剂量和维持剂量，疗效以及多剂量的VIT-2763在患有镰状细胞病的受试者中 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1A 受试者在8周的治疗中每天接受VIT-2763 30mg（A部分和B部分） | 药物：VIT-2763 受试者将在早上获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，并在晚上获得1个安慰剂胶囊，持续8周。 胶囊将口服。 |
| 实验：队列1B 受试者每天在治疗的前4周接受VIT-2763 30mg（A部分），然后每天60mg在其他4周（B部分）。 | 药物：VIT-2763 受试者将在早上获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，晚上将获得1个安慰剂胶囊，持续4周，然后在早上130毫克VIT-2763，1胶囊在晚上1粒胶囊30mg vit-2763 4周。 胶囊将口服。 |
| 实验：队列2A 受试者在8周的治疗中每天接受VIT-2763 60mg（A部分和B部分） | 药物：VIT-2763 受试者在早上将获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，晚上将获得1个胶囊，1粒胶囊为30 mg vit-2763。 胶囊将口服。 |
| 实验：队列2B 受试者每天在治疗的前4周接受VIT-2763 60mg（A部分），然后每天120毫克其他4周（B部分）。 | 药物：VIT-2763 受试者在早上将获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，晚上将获得1个胶囊30毫克VIT-2763，持续4周，然后在早上16毫克VIT-2763和1胶囊1胶囊和60 mg vit-的1胶囊。 2763在晚上持续4周。 胶囊将口服。 |
| 安慰剂比较器：队列3 A部分期间A部分中随机分配安慰剂的受试者在B部分中继续保持不变。 | 药物：安慰剂 受试者早上将获得1个安慰剂胶囊，晚上将获得1个安慰剂胶囊，持续8周。 胶囊将口服。 |
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过减少间接胆红素（UMOL/L）（计算）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过直接和总胆红素（UMOL/L）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过乳酸脱氢酶（LDH）（IU/L）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过钾（mmol/l）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过血红蛋白（Hb）水平（G/L）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过自由触觉球蛋白（UMOL/L）测量
- 报告或观察到的不良事件的频率和严重程度（AES）[时间范围：8周的治疗]使用系统器官类（SOC）和首选术语（PTS）使用医学词典进行监管活动（MEDDRA）编码术语，表明严重性标准和相关性
| 符合研究资格的年龄： | 18年至50年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 雄性或女性受试者确认诊断为SCD，包括HBS/S或HBS/βT0基因型。
- 在筛查前12个月内报告了至少1个且不超过6个血管熟悉危机（VOC）的受试者。
- 体重≥50kg，筛查和基线时体重≤100kg。
- 筛选过程中的绝对网状细胞计数和电网细胞计数> 1.5×ULN。
- 伴随羟基脲的受试者必须在筛查前≥3个月内进行稳定剂量（mg/kg）访问v1
- 女性的生育潜力，必须具有负怀孕，必须在初次剂量开始之前停止母乳喂养，并且必须承诺与异性恋接触的真正节制，或者必须愿意使用足够的避孕预防措施。
- 男性受试者必须在与怀孕的女性或生育潜力的女性发生性接触期间进行真正的禁欲或同意使用避孕套
排除标准：
- HB级<6.0 g/dl或> 10.4 g/dl筛查访问v1
- 在筛查前4周内接受了红细胞（RBC）输血疗法，或在研究过程中持续或计划的RBC输血疗法
- 筛查时低水平的铁蛋白或转铁蛋白饱和或总铁结合能力
- 在筛查前30天内，在30天内因与SCD相关的事件住院的受试者
- 基线时慢性肝病或肝硬化病史和/或高水平的丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶
- 筛查或慢性透析时，低估计的肾小球过滤率和/或明显的高尿蛋白/肌酐比率。
- 新诊断的叶酸缺乏性贫血，研究人员在筛查时被认为是临床上相关的
- 心脏或肺部疾病的任何病史或临床上重要发现
- 研究方案中定义的已知肺动脉高压
- 随机化之前，任何临床上相关的异常12铅心电图（ECG）发现
- 长QT综合征或猝死的家族病史，没有先前诊断为可能导致猝死的疾病
- 需要治疗的细菌，真菌，寄生虫或病毒感染具有临床意义。注意：符合此标准的主题应延迟至少2周的筛查和/或注册，或者如果排除在以后的时间点最多可以重新筛选2次。
- 筛查前2年内毒品或酗酒的历史
- 目前母乳喂养的怀孕或女性。
- 历史或已知的伴随实体瘤和/或血液学恶性肿瘤，除非在≥5年内解决，否则皮肤的基底或鳞状细胞癌除外，子宫颈或乳腺癌的原位癌，偶然的组织学发现前列腺癌
- 无法服用和吸收口服药物，无法吞咽0粒胶囊。
- 筛查前的六个月，急性消化性胃或十二指肠溃疡。
| 联系人：Vifor Pharma Management Ltd.通讯 | +41 588 518 00 | info@viforpharma.com |
| 研究主任： | 朱利安·V·普拉顿（Julian V. Platon），医学博士 | Vifor Pharma Management Ltd. |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月26日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月9日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗] 通过减少间接胆红素（UMOL/L）（计算）测量 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估VIT-2763在患有镰状细胞疾病受试者的疗效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 2A期，双盲，随机，安慰剂对照，上升剂量和维持剂量，疗效以及多剂量的VIT-2763在患有镰状细胞病的受试者中 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是研究VIT-2763对镰状细胞疾病的疗效，安全性和耐受性。这是一项随机，双盲，安慰剂对照，并行组试验，包括4周初始治疗期（A部分），然后是额外的4周（B部分），并维持剂量水平或剂量加速。该研究还包括治疗后4周的随访期。 | ||||
| 详细说明 | 在随机化/基线（A部分）时，受试者以1：1：1：1：1的比例随机分为4个VIT 2763剂量组，以接收30 mg（队列1A和1B）或60 mg VIT-2763（队列2A）和2b）和1个安慰剂组（队列3）。 在B部分期间，队列1A（VIT-2763 30 mg）和队列2A（VIT-2763 60 mg）中的受试者保持与A部分相同的VIT-2763剂量。而在队列1B和队列2B中的受试者分别继续增加VIT-2763、60 mg和120 mg的剂量。 在A部分（队列3）期间随机分配安慰剂的受试者在B部分中继续保持不变。 这项研究的主要目的是探索VIT-2763对溶血标记的影响。 主要的探索性目标是探索VIT-2763的安全性和耐受性。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 25 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至50年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04817670 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | VIT-2763-SCD-202 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Vifor Pharma（Vifor（International）Inc。） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Vifor（International）Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Vifor Pharma | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：VIT-2763药物：安慰剂 | 阶段2 |
在随机化/基线（A部分）时，受试者以1：1：1：1：1的比例随机分为4个VIT 2763剂量组，以接收30 mg（队列1A和1B）或60 mg VIT-2763（队列2A）和2b）和1个安慰剂组（队列3）。
在B部分期间，队列1A（VIT-2763 30 mg）和队列2A（VIT-2763 60 mg）中的受试者保持与A部分相同的VIT-2763剂量。而在队列1B和队列2B中的受试者分别继续增加VIT-2763、60 mg和120 mg的剂量。
在A部分（队列3）期间随机分配安慰剂的受试者在B部分中继续保持不变。
这项研究的主要目的是探索VIT-2763对溶血标记的影响。
主要的探索性目标是探索VIT-2763的安全性和耐受性。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 25名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 2A期，双盲，随机，安慰剂对照，上升剂量和维持剂量，疗效以及多剂量的VIT-2763在患有镰状细胞病的受试者中 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1A 受试者在8周的治疗中每天接受VIT-2763 30mg（A部分和B部分） | 药物：VIT-2763 受试者将在早上获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，并在晚上获得1个安慰剂胶囊，持续8周。 胶囊将口服。 |
| 实验：队列1B 受试者每天在治疗的前4周接受VIT-2763 30mg（A部分），然后每天60mg在其他4周（B部分）。 | 药物：VIT-2763 受试者将在早上获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，晚上将获得1个安慰剂胶囊，持续4周，然后在早上130毫克VIT-2763，1胶囊在晚上1粒胶囊30mg vit-2763 4周。 胶囊将口服。 |
| 实验：队列2A 受试者在8周的治疗中每天接受VIT-2763 60mg（A部分和B部分） | 药物：VIT-2763 受试者在早上将获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，晚上将获得1个胶囊，1粒胶囊为30 mg vit-2763。 胶囊将口服。 |
| 实验：队列2B 受试者每天在治疗的前4周接受VIT-2763 60mg（A部分），然后每天120毫克其他4周（B部分）。 | 药物：VIT-2763 受试者在早上将获得1个30毫克VIT-2763的胶囊，晚上将获得1个胶囊30毫克VIT-2763，持续4周，然后在早上16毫克VIT-2763和1胶囊1胶囊和60 mg vit-的1胶囊。 2763在晚上持续4周。 胶囊将口服。 |
| 安慰剂比较器：队列3 A部分期间A部分中随机分配安慰剂的受试者在B部分中继续保持不变。 | 药物：安慰剂 受试者早上将获得1个安慰剂胶囊，晚上将获得1个安慰剂胶囊，持续8周。 胶囊将口服。 |
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过减少间接胆红素（UMOL/L）（计算）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过直接和总胆红素（UMOL/L）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过乳酸脱氢酶（LDH）（IU/L）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过钾（mmol/l）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过血红蛋白（Hb）水平（G/L）测量
- 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗]通过自由触觉球蛋白（UMOL/L）测量
- 报告或观察到的不良事件的频率和严重程度（AES）[时间范围：8周的治疗]使用系统器官类（SOC）和首选术语（PTS）使用医学词典进行监管活动（MEDDRA）编码术语，表明严重性标准和相关性
| 符合研究资格的年龄： | 18年至50年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 雄性或女性受试者确认诊断为SCD，包括HBS/S或HBS/βT0基因型。
- 在筛查前12个月内报告了至少1个且不超过6个血管熟悉危机（VOC）的受试者。
- 体重≥50kg，筛查和基线时体重≤100kg。
- 筛选过程中的绝对网状细胞计数和电网细胞计数> 1.5×ULN。
- 伴随羟基脲的受试者必须在筛查前≥3个月内进行稳定剂量（mg/kg）访问v1
- 女性的生育潜力，必须具有负怀孕，必须在初次剂量开始之前停止母乳喂养，并且必须承诺与异性恋接触的真正节制，或者必须愿意使用足够的避孕预防措施。
- 男性受试者必须在与怀孕的女性或生育潜力的女性发生性接触期间进行真正的禁欲或同意使用避孕套
排除标准：
- HB级<6.0 g/dl或> 10.4 g/dl筛查访问v1
- 在筛查前4周内接受了红细胞（RBC）输血疗法，或在研究过程中持续或计划的RBC输血疗法
- 筛查时低水平的铁蛋白或转铁蛋白饱和或总铁结合能力
- 在筛查前30天内，在30天内因与SCD相关的事件住院的受试者
- 基线时慢性肝病或肝硬化病史和/或高水平的丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶
- 筛查或慢性透析时，低估计的肾小球过滤率和/或明显的高尿蛋白/肌酐比率。
- 新诊断的叶酸缺乏性贫血，研究人员在筛查时被认为是临床上相关的
- 心脏或肺部疾病的任何病史或临床上重要发现
- 研究方案中定义的已知肺动脉高压
- 随机化之前，任何临床上相关的异常12铅心电图（ECG）发现
- 长QT综合征或猝死的家族病史，没有先前诊断为可能导致猝死的疾病
- 需要治疗的细菌，真菌，寄生虫或病毒感染具有临床意义。注意：符合此标准的主题应延迟至少2周的筛查和/或注册，或者如果排除在以后的时间点最多可以重新筛选2次。
- 筛查前2年内毒品或酗酒的历史
- 目前母乳喂养的怀孕或女性。
- 历史或已知的伴随实体瘤和/或血液学恶性肿瘤，除非在≥5年内解决，否则皮肤的基底或鳞状细胞癌除外，子宫颈或乳腺癌的原位癌，偶然的组织学发现前列腺癌
- 无法服用和吸收口服药物，无法吞咽0粒胶囊。
- 筛查前的六个月，急性消化性胃或十二指肠溃疡。
| 联系人：Vifor Pharma Management Ltd.通讯 | +41 588 518 00 | info@viforpharma.com |
| 研究主任： | 朱利安·V·普拉顿（Julian V. Platon），医学博士 | Vifor Pharma Management Ltd. |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月26日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月9日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 溶血标记中基线的平均变化[时间范围：8周的治疗] 通过减少间接胆红素（UMOL/L）（计算）测量 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估VIT-2763在患有镰状细胞疾病受试者的疗效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 2A期，双盲，随机，安慰剂对照，上升剂量和维持剂量，疗效以及多剂量的VIT-2763在患有镰状细胞病的受试者中 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是研究VIT-2763对镰状细胞疾病的疗效，安全性和耐受性。这是一项随机，双盲，安慰剂对照，并行组试验，包括4周初始治疗期（A部分），然后是额外的4周（B部分），并维持剂量水平或剂量加速。该研究还包括治疗后4周的随访期。 | ||||
| 详细说明 | 在随机化/基线（A部分）时，受试者以1：1：1：1：1的比例随机分为4个VIT 2763剂量组，以接收30 mg（队列1A和1B）或60 mg VIT-2763（队列2A）和2b）和1个安慰剂组（队列3）。 在B部分期间，队列1A（VIT-2763 30 mg）和队列2A（VIT-2763 60 mg）中的受试者保持与A部分相同的VIT-2763剂量。而在队列1B和队列2B中的受试者分别继续增加VIT-2763、60 mg和120 mg的剂量。 在A部分（队列3）期间随机分配安慰剂的受试者在B部分中继续保持不变。 这项研究的主要目的是探索VIT-2763对溶血标记的影响。 主要的探索性目标是探索VIT-2763的安全性和耐受性。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 25 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至50年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04817670 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | VIT-2763-SCD-202 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Vifor Pharma（Vifor（International）Inc。） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Vifor（International）Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Vifor Pharma | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
