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在高风险MDS参与者中与阿扎西丁氨酸和威尼诺克拉克斯联合使用sabatolimab的研究（刺激-MDS3）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征（MDS） | 药物：sabatolimab药物：阿扎西替丁药物：venetoclax | 阶段2 |
大约有76人患有高风险骨髓增生综合征（MDS）和≥18岁的人加入这项研究。
第1部分的主要目的（安全磨合）是与阿扎西替丁和威尼诺克拉克斯联合施用时，排除了萨巴托利莫比的过度毒性。当与AZACITIDINE和Venetoclax结合使用，在具有高风险MDS的成年参与者中，当安全磨合（第1部分）和扩展（第2部分）的组合队列2的主要目的是评估Sabatolimab的功效。
这项研究将由两个部分组成：
安全磨合零件：
第一批加入研究的参与者将成为安全磨合的一部分。每四周sabatolimab安全磨合队列每四个星期，大约有6名参与者将被招募到下剂量。
在这些参与者完成2个治疗周期后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地持续约12名参与者，每四个星期的安全跑步者都会招募更高剂量。在队列中。在这些参与者完成2个治疗周期之后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地继续进行研究。
扩展部分：
在安全磨合部分确认研究治疗（每四周用阿扎西丁和威尼诺克拉克斯剂给予的较高剂量的sabatolimab）是安全的，大约有58名参与者将参加扩张部分，以更好地研究研究治疗的功效。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 76名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 根据IPSS-R标准，sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax结合使用的单臂开放标签，II期研究，与AZACITIDINE和VENETOCLAX结合使用 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月24日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年10月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年10月20日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：sabatolimab + azacitidine + venetoclax 第1部分：安全磨合包括2个随后的较低剂量（队列1）和S更高剂量（队列2）的sabatolimab与固定剂量的Venetoclax和Azacitidine组成。队列2仅在对同类群1的安全数据进行审查表明该方案是安全的。如果在下剂量下使用sabatolimab的方案不安全，则该研究将停止。随后，如果对队列2的参与者的安全数据进行审查表明该方案是安全的，则将打开第2部分。否则，如果较高剂量的方案不安全，则该研究也将停止。 第2部分：扩展将招募更多参与者，以进一步研究包括较高剂量，阿扎西替丁和静脉藻的疗程。将从第1部分和第2部分用较高剂量处理的参与者数据合并，以确定完整的缓解率。 | 药物：sabatolimab Sabatolimab将以低剂量（安全磨合（第1部分）队列1）或高剂量（安全磨合（第1部分）队列2和膨胀（第2部分））在一天内通过IV输注30分钟，以施用。每个治疗周期的8个。 药物：偶氮丁丁 在确认的治疗周期的第1-7天，每天连续七天静静地或静脉内给予一定剂量的偶氮丁丁剂量。为了与标准的临床实践保持一致，第1-5天连续五天进行替代时间表，然后进行两天休息，然后允许在第8-9天连续两天（替代时间表）。 药物：venetoclax Venetoclax膜包被的片剂将以400 mg口服的剂量或相应的降低剂量施用，以供P-gp抑制剂或中等或强的CYP3A4抑制剂在治疗周期内从C1D1到C1D14。不需要对Venetoclax进行升级。 |
- 剂量限制毒性的发生率（DLTS）（仅安全磨合患者）[时间范围：从周期1天到第2周期结束（周期= 28天）]评估MBG与Venetoclax和Azacitidine的耐受性评估
- 每次研究员评估的参与者（接收800mg sabatolimab）的比例（接收800mg sabatolimab）[时间范围：整个研究完成，最多3年]该终点将评估第1部分和第2部分的参与者的完全缓解（CR），根据调查员评估IWG -MDS -Cheson 2006标准。 CR定义如下：骨髓爆炸<= 5％，血红蛋白水平≥10g/dL，血小板计数≥100*10^9/L，中性粒细胞计数≥1.0*10^9/L，外周血中没有爆炸。
- 实现完全缓解（CR） +形态完全缓解（MCR）的受试者百分比：安全磨合（第1部分）和扩展（第2部分）[时间范围：时间范围：整个研究完成，平均3年]评估完全缓解（CR）或形态完全缓解（MCR）的耐用性（定义为CR或MCR最佳总体响应的参与者的比例）
- 实现血液学改善（HI）或以最佳响应（时间范围：在整个研究完成，平均3年）的参与者的总体缓解率（ORR）（ORR）根据修改的IWG-MDS Cheson 2006标准
- RBC/血小板输血的参与者的百分比是独立的[时间范围：从上次患者首次治疗从治疗开始至3年的连续收集]根据IWG-MDS的剂量水平，红细胞（RBC）/血小板输血独立性的改善
- 输血独立持续时间[时间范围：从上次患者首次治疗从治疗开始到3年，连续收集根据IWG-MDS的输血独立性按剂量水平
- 峰血清浓度（CMAX）MBG453 [时间框架：在上次治疗后长达150天治疗期间，患者连续收集患者）MBG453的最大浓度
- 水槽血清浓度（CMIN）MBG453 [时间框架：在上次治疗后长达150天治疗期间，患者连续收集患者）下一次给药之前或治疗结束后的sabatolimab浓度
- 基线抗药物抗体（ADA）患病率和通过剂量水平进行治疗的ADA发病率[时间范围：在上次治疗后长达150天治疗期间的患者连续收集患者]萨巴托利莫比在sabatolimab暴露之前和治疗期间的免疫原性
- 完全缓解的持续时间（CR）[时间范围：整个研究完成，平均3年]CR的持续时间定义为从CR首次出现到CR复发，CR，进展或死亡的时间，任何原因首先发生
- 完成缓解的时间（CR）/骨髓完全缓解（MCR）[时间范围：整个研究完成，平均3年]根据研究者评估，CR/MCR的时间定义为从治疗开始到首次出现CR或MCR的时间
- CR/MCR的持续时间[时间范围：整个研究完成，平均3年]CR/MCR的持续时间定义为从CR/MCR首次出现到从CR复发，进展或死亡引起的任何原因首次发生的时间
- 实现血液学改善（HI）或更好的[时间范围：整个研究完成，平均3年]的参与者的反应持续时间将针对较高剂量的sabatolimab治疗的参与者得出响应持续时间，他们根据研究者评估获得HI或更好，并根据CR，MCR，PR或HI的首次出现，直到由于任何原因而导致复发，进展或死亡。
- 无进展生存期（PFS）[时间范围：整个研究完成，平均3年]从治疗开始到疾病进展的时间（包括2016年世界卫生组织的转化为急性白血病），从CR或因任何原因引起的死亡的复发，首先发生的
- 无白血病生存期（LFS）[时间范围：整个研究完成，平均3年]从治疗开始到转化到急性白血病的时间[定义为骨髓/外周血中的≥20％的爆炸（根据WHO 2016年分类）或诊断出因任何原因而导致的任何原因，以任何原因的诊断，以任何原因首先发生）
- 无事件生存（EFS）[时间范围：整个研究完成，平均3年]从治疗开始到在前6个周期内缺乏CR的时间，从CR或由于任何原因引起的死亡复发，首先发生
- 总生存期（OS）[时间范围：因任何原因而导致的治疗日期（在最后一个患者首次治疗后长达3年）]由于任何原因从治疗开始到死亡的时间
- 疲劳的变化（第2部分 - 扩展）[时间范围：在整个扩展阶段，平均3年]疲劳的变化是通过仅在膨胀部分的较高剂量下对Sabatolimab治疗的参与者的慢性疾病疗法（FACIT）的功能评估来衡量的。测量是通过0（完全不是）到4（非常多）的分数进行的。分数越高，生活质量越好。
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 必须在参与研究之前获得签署的知情同意
- 签署知情同意书（ICF）的年龄≥18岁
Morphologically confirmed diagnosis of myelodysplastic syndrome (MDS) based on 2016 WHO classification (Arber et al, 2016) by local investigator assessment with one of the following Prognostic Risk Categories, based on the revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) (Greenberg et Al 2012）：
- 很高（> 6分）
- 高（> 4.5-6分）
- 由于各个临床因素，例如年龄，合并症和绩效状态，供体的可用性，均不立即有资格接受造血干细胞移植（HSCT）或强化化学疗法，供体可用（De Witte等人，2017年）
- 东部合作肿瘤学集团（ECOG）的性能状态为0、1或2
排除标准：
- 任何时间
- 如果在4个月内给药，则不允许使用免疫检查点抑制剂（例如抗CTLA4，抗CTLA4，抗PD-1，抗PD-L1或抗PD-L2）或癌症疫苗在开始治疗之前
- 以前对非常高风险或高风险骨髓增生综合征的一线治疗（基于IPSS-R，Greenberg等，2012和Arber等，2016），以任何抗塑料的批准或研究，包括化学疗法，Lenalidomide和hypomethylations （HMA）但是，诸如Decitabine或Azacitidine之类的（HMA）然而，仅允许在入学前开始一个单一的HMAS治疗周期。
- 在开始治疗前30天内进行的实时疫苗
- 在开始治疗全身类固醇治疗（> 10 mg/天泼尼松或同等）或任何免疫抑制治疗之前的14天内使用或使用。允许局部，吸入，鼻，眼科类固醇。替换疗法，在输血背景下给出的类固醇，被允许，而不是全身治疗的形式
- 对任何研究药物（S）（Azacitidine，venetoclax或sabatolimab）或单克隆抗体（MABS）（mAb）和/或其摄取的任何成分的严重超敏反应病史
- 基于2016年WHO分类的骨髓增生综合征（MDS）的参与者（Arber等，2016），具有修订的国际预后评分系统（IPSS-R）≤4.5
其他协议定义的包含/排除可能适用。
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月24日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年10月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax结合使用的研究很高或非常高风险的MDS参与者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 根据IPSS-R标准，sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax结合使用的单臂开放标签，II期研究，与AZACITIDINE和VENETOCLAX结合使用 | ||||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是找出与阿扎西丁氨酸和威尼诺克拉克斯联合给予的新药sabatolimab是安全的，并且对高风险骨髓增生综合征（MDS）的参与者具有有益的作用，他们不适合接受强化治疗化学疗法或干细胞移植（HSCT）。 | ||||||||
| 详细说明 | 大约有76人患有高风险骨髓增生综合征（MDS）和≥18岁的人加入这项研究。 第1部分的主要目的（安全磨合）是与阿扎西替丁和威尼诺克拉克斯联合施用时，排除了萨巴托利莫比的过度毒性。当与AZACITIDINE和Venetoclax结合使用，在具有高风险MDS的成年参与者中，当安全磨合（第1部分）和扩展（第2部分）的组合队列2的主要目的是评估Sabatolimab的功效。 这项研究将由两个部分组成： 安全磨合零件： 第一批加入研究的参与者将成为安全磨合的一部分。每四周sabatolimab安全磨合队列每四个星期，大约有6名参与者将被招募到下剂量。 在这些参与者完成2个治疗周期后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地持续约12名参与者，每四个星期的安全跑步者都会招募更高剂量。在队列中。在这些参与者完成2个治疗周期之后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地继续进行研究。 扩展部分： 在安全磨合部分确认研究治疗（每四周用阿扎西丁和威尼诺克拉克斯剂给予的较高剂量的sabatolimab）是安全的，大约有58名参与者将参加扩张部分，以更好地研究研究治疗的功效。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征（MDS） | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：sabatolimab + azacitidine + venetoclax 第1部分：安全磨合包括2个随后的较低剂量（队列1）和S更高剂量（队列2）的sabatolimab与固定剂量的Venetoclax和Azacitidine组成。队列2仅在对同类群1的安全数据进行审查表明该方案是安全的。如果在下剂量下使用sabatolimab的方案不安全，则该研究将停止。随后，如果对队列2的参与者的安全数据进行审查表明该方案是安全的，则将打开第2部分。否则，如果较高剂量的方案不安全，则该研究也将停止。 第2部分：扩展将招募更多参与者，以进一步研究包括较高剂量，阿扎西替丁和静脉藻的疗程。将从第1部分和第2部分用较高剂量处理的参与者数据合并，以确定完整的缓解率。 干预措施：
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 76 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年10月20日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年10月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04812548 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CMBG453B12203 2020-003669-21（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征（MDS） | 药物：sabatolimab药物：阿扎西替丁药物：venetoclax | 阶段2 |
大约有76人患有高风险骨髓增生综合征（MDS）和≥18岁的人加入这项研究。
第1部分的主要目的（安全磨合）是与阿扎西替丁和威尼诺克拉克斯联合施用时，排除了萨巴托利莫比的过度毒性。当与AZACITIDINE和Venetoclax结合使用，在具有高风险MDS的成年参与者中，当安全磨合（第1部分）和扩展（第2部分）的组合队列2的主要目的是评估Sabatolimab的功效。
这项研究将由两个部分组成：
安全磨合零件：
第一批加入研究的参与者将成为安全磨合的一部分。每四周sabatolimab安全磨合队列每四个星期，大约有6名参与者将被招募到下剂量。
在这些参与者完成2个治疗周期后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地持续约12名参与者，每四个星期的安全跑步者都会招募更高剂量。在队列中。在这些参与者完成2个治疗周期之后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地继续进行研究。
扩展部分：
在安全磨合部分确认研究治疗（每四周用阿扎西丁和威尼诺克拉克斯剂给予的较高剂量的sabatolimab）是安全的，大约有58名参与者将参加扩张部分，以更好地研究研究治疗的功效。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 76名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 根据IPSS-R标准，sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax结合使用的单臂开放标签，II期研究，与AZACITIDINE和VENETOCLAX结合使用 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月24日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年10月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年10月20日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：sabatolimab + azacitidine + venetoclax 第1部分：安全磨合包括2个随后的较低剂量（队列1）和S更高剂量（队列2）的sabatolimab与固定剂量的Venetoclax和Azacitidine组成。队列2仅在对同类群1的安全数据进行审查表明该方案是安全的。如果在下剂量下使用sabatolimab的方案不安全，则该研究将停止。随后，如果对队列2的参与者的安全数据进行审查表明该方案是安全的，则将打开第2部分。否则，如果较高剂量的方案不安全，则该研究也将停止。 第2部分：扩展将招募更多参与者，以进一步研究包括较高剂量，阿扎西替丁和静脉藻的疗程。将从第1部分和第2部分用较高剂量处理的参与者数据合并，以确定完整的缓解率。 | 药物：sabatolimab Sabatolimab将以低剂量（安全磨合（第1部分）队列1）或高剂量（安全磨合（第1部分）队列2和膨胀（第2部分））在一天内通过IV输注30分钟，以施用。每个治疗周期的8个。 药物：偶氮丁丁 在确认的治疗周期的第1-7天，每天连续七天静静地或静脉内给予一定剂量的偶氮丁丁剂量。为了与标准的临床实践保持一致，第1-5天连续五天进行替代时间表，然后进行两天休息，然后允许在第8-9天连续两天（替代时间表）。 药物：venetoclax Venetoclax膜包被的片剂将以400 mg口服的剂量或相应的降低剂量施用，以供P-gp抑制剂或中等或强的CYP3A4抑制剂在治疗周期内从C1D1到C1D14。不需要对Venetoclax进行升级。 |
- 剂量限制毒性的发生率（DLTS）（仅安全磨合患者）[时间范围：从周期1天到第2周期结束（周期= 28天）]评估MBG与Venetoclax和Azacitidine的耐受性评估
- 每次研究员评估的参与者（接收800mg sabatolimab）的比例（接收800mg sabatolimab）[时间范围：整个研究完成，最多3年]该终点将评估第1部分和第2部分的参与者的完全缓解（CR），根据调查员评估IWG -MDS -Cheson 2006标准。 CR定义如下：骨髓爆炸<= 5％，血红蛋白水平≥10g/dL，血小板计数≥100*10^9/L，中性粒细胞计数≥1.0*10^9/L，外周血中没有爆炸。
- 实现完全缓解（CR） +形态完全缓解（MCR）的受试者百分比：安全磨合（第1部分）和扩展（第2部分）[时间范围：时间范围：整个研究完成，平均3年]评估完全缓解（CR）或形态完全缓解（MCR）的耐用性（定义为CR或MCR最佳总体响应的参与者的比例）
- 实现血液学改善（HI）或以最佳响应（时间范围：在整个研究完成，平均3年）的参与者的总体缓解率（ORR）（ORR）根据修改的IWG-MDS Cheson 2006标准
- RBC/血小板输血的参与者的百分比是独立的[时间范围：从上次患者首次治疗从治疗开始至3年的连续收集]根据IWG-MDS的剂量水平，红细胞（RBC）/血小板输血独立性的改善
- 输血独立持续时间[时间范围：从上次患者首次治疗从治疗开始到3年，连续收集根据IWG-MDS的输血独立性按剂量水平
- 峰血清浓度（CMAX）MBG453 [时间框架：在上次治疗后长达150天治疗期间，患者连续收集患者）MBG453的最大浓度
- 水槽血清浓度（CMIN）MBG453 [时间框架：在上次治疗后长达150天治疗期间，患者连续收集患者）下一次给药之前或治疗结束后的sabatolimab浓度
- 基线抗药物抗体（ADA）患病率和通过剂量水平进行治疗的ADA发病率[时间范围：在上次治疗后长达150天治疗期间的患者连续收集患者]萨巴托利莫比在sabatolimab暴露之前和治疗期间的免疫原性
- 完全缓解的持续时间（CR）[时间范围：整个研究完成，平均3年]CR的持续时间定义为从CR首次出现到CR复发，CR，进展或死亡的时间，任何原因首先发生
- 完成缓解的时间（CR）/骨髓完全缓解（MCR）[时间范围：整个研究完成，平均3年]根据研究者评估，CR/MCR的时间定义为从治疗开始到首次出现CR或MCR的时间
- CR/MCR的持续时间[时间范围：整个研究完成，平均3年]CR/MCR的持续时间定义为从CR/MCR首次出现到从CR复发，进展或死亡引起的任何原因首次发生的时间
- 实现血液学改善（HI）或更好的[时间范围：整个研究完成，平均3年]的参与者的反应持续时间将针对较高剂量的sabatolimab治疗的参与者得出响应持续时间，他们根据研究者评估获得HI或更好，并根据CR，MCR，PR或HI的首次出现，直到由于任何原因而导致复发，进展或死亡。
- 无进展生存期（PFS）[时间范围：整个研究完成，平均3年]从治疗开始到疾病进展的时间（包括2016年世界卫生组织的转化为急性白血病），从CR或因任何原因引起的死亡的复发，首先发生的
- 无白血病生存期（LFS）[时间范围：整个研究完成，平均3年]从治疗开始到转化到急性白血病的时间[定义为骨髓/外周血中的≥20％的爆炸（根据WHO 2016年分类）或诊断出因任何原因而导致的任何原因，以任何原因的诊断，以任何原因首先发生）
- 无事件生存（EFS）[时间范围：整个研究完成，平均3年]从治疗开始到在前6个周期内缺乏CR的时间，从CR或由于任何原因引起的死亡复发，首先发生
- 总生存期（OS）[时间范围：因任何原因而导致的治疗日期（在最后一个患者首次治疗后长达3年）]由于任何原因从治疗开始到死亡的时间
- 疲劳的变化（第2部分 - 扩展）[时间范围：在整个扩展阶段，平均3年]疲劳的变化是通过仅在膨胀部分的较高剂量下对Sabatolimab治疗的参与者的慢性疾病疗法（FACIT）的功能评估来衡量的。测量是通过0（完全不是）到4（非常多）的分数进行的。分数越高，生活质量越好。
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 必须在参与研究之前获得签署的知情同意
- 签署知情同意书（ICF）的年龄≥18岁
Morphologically confirmed diagnosis of myelodysplastic syndrome (MDS) based on 2016 WHO classification (Arber et al, 2016) by local investigator assessment with one of the following Prognostic Risk Categories, based on the revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) (Greenberg et Al 2012）：
- 很高（> 6分）
- 高（> 4.5-6分）
- 由于各个临床因素，例如年龄，合并症和绩效状态，供体的可用性，均不立即有资格接受造血干细胞移植（HSCT）或强化化学疗法，供体可用（De Witte等人，2017年）
- 东部合作肿瘤学集团（ECOG）的性能状态为0、1或2
排除标准：
- 任何时间
- 如果在4个月内给药，则不允许使用免疫检查点抑制剂（例如抗CTLA4，抗CTLA4，抗PD-1，抗PD-L1或抗PD-L2）或癌症疫苗在开始治疗之前
- 以前对非常高风险或高风险骨髓增生综合征的一线治疗（基于IPSS-R，Greenberg等，2012和Arber等，2016），以任何抗塑料的批准或研究，包括化学疗法，Lenalidomide和hypomethylations （HMA）但是，诸如Decitabine或Azacitidine之类的（HMA）然而，仅允许在入学前开始一个单一的HMAS治疗周期。
- 在开始治疗前30天内进行的实时疫苗
- 在开始治疗全身类固醇治疗（> 10 mg/天泼尼松或同等）或任何免疫抑制治疗之前的14天内使用或使用。允许局部，吸入，鼻，眼科类固醇。替换疗法，在输血背景下给出的类固醇，被允许，而不是全身治疗的形式
- 对任何研究药物（S）（Azacitidine，venetoclax或sabatolimab）或单克隆抗体（MABS）（mAb）和/或其摄取的任何成分的严重超敏反应病史
- 基于2016年WHO分类的骨髓增生综合征（MDS）的参与者（Arber等，2016），具有修订的国际预后评分系统（IPSS-R）≤4.5
其他协议定义的包含/排除可能适用。
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月23日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月24日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年10月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax结合使用的研究很高或非常高风险的MDS参与者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 根据IPSS-R标准，sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax结合使用的单臂开放标签，II期研究，与AZACITIDINE和VENETOCLAX结合使用 | ||||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是找出与阿扎西丁氨酸和威尼诺克拉克斯联合给予的新药sabatolimab是安全的，并且对高风险骨髓增生综合征（MDS）的参与者具有有益的作用，他们不适合接受强化治疗化学疗法或干细胞移植（HSCT）。 | ||||||||
| 详细说明 | 大约有76人患有高风险骨髓增生综合征（MDS）和≥18岁的人加入这项研究。 第1部分的主要目的（安全磨合）是与阿扎西替丁和威尼诺克拉克斯联合施用时，排除了萨巴托利莫比的过度毒性。当与AZACITIDINE和Venetoclax结合使用，在具有高风险MDS的成年参与者中，当安全磨合（第1部分）和扩展（第2部分）的组合队列2的主要目的是评估Sabatolimab的功效。 这项研究将由两个部分组成： 安全磨合零件： 第一批加入研究的参与者将成为安全磨合的一部分。每四周sabatolimab安全磨合队列每四个星期，大约有6名参与者将被招募到下剂量。 在这些参与者完成2个治疗周期后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地持续约12名参与者，每四个星期的安全跑步者都会招募更高剂量。在队列中。在这些参与者完成2个治疗周期之后，将决定确认Sabatolimab与Azacitidine和Venetoclax的选择组合是否可以安全地继续进行研究。 扩展部分： 在安全磨合部分确认研究治疗（每四周用阿扎西丁和威尼诺克拉克斯剂给予的较高剂量的sabatolimab）是安全的，大约有58名参与者将参加扩张部分，以更好地研究研究治疗的功效。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征（MDS） | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：sabatolimab + azacitidine + venetoclax 第1部分：安全磨合包括2个随后的较低剂量（队列1）和S更高剂量（队列2）的sabatolimab与固定剂量的Venetoclax和Azacitidine组成。队列2仅在对同类群1的安全数据进行审查表明该方案是安全的。如果在下剂量下使用sabatolimab的方案不安全，则该研究将停止。随后，如果对队列2的参与者的安全数据进行审查表明该方案是安全的，则将打开第2部分。否则，如果较高剂量的方案不安全，则该研究也将停止。 第2部分：扩展将招募更多参与者，以进一步研究包括较高剂量，阿扎西替丁和静脉藻的疗程。将从第1部分和第2部分用较高剂量处理的参与者数据合并，以确定完整的缓解率。 干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 76 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年10月20日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年10月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04812548 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CMBG453B12203 2020-003669-21（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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