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出境医 / 临床实验 / 成年参与者的pozelimab和Cemdisiran组合治疗，接受过夜间夜间血红蛋白尿症，他们接受了pozelimab单药治疗
成年参与者的pozelimab和Cemdisiran组合治疗，接受过夜间夜间血红蛋白尿症，他们接受了pozelimab单药治疗
研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是评估开放标签治疗期（OLTP）2剂量pozelimab和Cemdisiran联合疗法的安全性和耐受性。
该研究的次要目标是：
- 为了评估联合处理对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶（LDH）对照，突破性溶血和抑制总补体溶血活性（CH50）
- 评估组合治疗对血红蛋白水平的影响
- 评估联合治疗对红细胞（RBC）输血要求的影响
- 评估组合治疗对临床结果评估（COA）的影响（COAS）测量疲劳和与健康相关的生活质量
- 评估血清中总pozelimab的浓度和总补体成分（c）5和cemdisiran在等离子体中的浓度
- 评估对Pozelimab和Cemdisiran的免疫原性
- 评估Pozelimab和Cemdisiran在可选的开放标签扩展期（OLEP）中的长期安全性和功效
- 用pozelimab和cemdisiran在治疗后的安全性评估
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：pozelimab药物：cemdisiran | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，开放标签的两臂研究，用于评估Pozelimab和Cemdisiran联合治疗对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿的患者的安全性，功效和药效学作用 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月12日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年11月23日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月23日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：pozelimab Q4W + Cemdisiran | 药物：pozelimab 根据协议管理的亚皮（SC） 其他名称：regn3918 药物：Cemdisiran 根据协议管理SC 其他名称：ALN-CC5 |
| 实验：pozelimab Q2W + Cemdisiran | 药物：pozelimab 根据协议管理的亚皮（SC） 其他名称：regn3918 药物：Cemdisiran 根据协议管理SC 其他名称：ALN-CC5 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗的发生率和严重性紧急事件（TEAES）[时间范围：通过第28周]开放标签治疗期（OLTP）
次要结果度量 ：
- LDH从预处理到治疗期结束期的变化百分比[时间范围：治疗期结束，大约28周]OLTP预处理（组合给药之前的LDH值的平均值）；治疗结束（第24周至第28周的LDH值的平均值）
- 能够充分控制其LDH的参与者的比例[时间范围：第1天到第28周]OLTP
- 能够充分控制其LDH的参与者比例[时间范围：第4周至第28周]OLTP
- 其LDH标准化的参与者比例[时间范围：第1天到第28周]OLTP
- 其LDH标准化的参与者比例[时间范围：第4周至第28周]OLTP
- LDH的曲线（AUC）下方的区域随时间时间[时间范围：第1天到第28周]OLTP
- 随着时间的推移[时间范围：第4周至第28周] AUCOLTP
- 突破性溶血的参与者比例[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 血红蛋白稳定的参与者比例[时间范围：基线至第28周]未接受RBC输血并且血红蛋白水平没有降低的OLTP参与者
- 血红蛋白水平的变化[时间范围：基线到第28周]OLTP
- 无输血的参与者比例[时间范围：基线至第28周]OLTP不需要根据协议算法进行RBC输血
- RBCS的速率输出[时间范围：基线至第28周]OLTP
- RBCS的单位数量输出[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 更改CH50 [时间范围：基线到第28周]OLTP
- 通过慢性疾病疗法竞争（FACIT-FATIGUE）量表的功能评估来衡量疲劳的变化[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 欧洲癌症研究和治疗组织的全球健康状况/生活质量量表（GHS/QOL）的平均变化：生活质量问卷核心30项（EORTC QLQ-C30）[时间范围：时间范围：基线至第28周这是给予的OLTP
- EORTC QLQ-C30上的身体功能（PF）得分的平均变化[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 血清中总pozelimab的浓度[时间范围：直到第28周]OLTP
- 等离子体中的Cemdisiran浓度[时间范围：最多28周]OLTP
- 总C5的浓度从基线变化[时间范围：基线到第28周]OLTP
- 随着时间的推移[时间范围：最多28周），pozelimab抗药物抗体（ADA）反应的发生率OLTP
- 随着时间的推移[时间范围：最多28周]，Cemdisiran抗药物抗体（ADA）的发病率OLTP
- 接受治疗加强的参与者的茶的发病率和严重程度[时间范围：直到第28周]OLTP
- 更改LDH [时间范围：第1天到第24周]可选的开放标签扩展期（OLEP）
- LDH的变化百分比[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 更改LDH [时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- LDH的变化百分比[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 能够充分控制其LDH的参与者的比例[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 能够充分控制其LDH的参与者比例[时间范围：第1天至第52周]橄榄色
- LDH标准化的参与者比例[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- LDH标准化的参与者比例[时间范围：第1天至第52周]橄榄色
- 随着时间的时间[时间范围：第1天至第52周]的AUC橄榄色
- 突破性溶血的参与者比例[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 突破性溶血的参与者比例[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 血红蛋白稳定的参与者比例[时间范围：第1天到第24周]未接受RBC输血并且血红蛋白水平没有降低的OLEP参与者
- 血红蛋白稳定的参与者比例[时间范围：第1天到第52周]未接受RBC输血并且血红蛋白水平没有降低的OLEP参与者
- 变化血红蛋白水平[时间范围：第1天到周24]橄榄色
- 变化血红蛋白水平[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 无输血的参与者的比例[时间范围：第1天到第24周]OLEP不需要根据协议算法进行RBC输血
- 无输血的参与者比例[时间范围：第1天至第52周]OLEP不需要根据协议算法进行RBC输血
- RBCS的速率输出[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- RBCS的速率输出[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- RBCS的单位数量输出[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- RBCS的单位数量输出[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 更改ch50 [时间范围：第1天到第16周]橄榄色
- 更改ch50 [时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 更改ch50 [时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- CH50的变化百分比[时间范围：第1天到第16周]橄榄色
- CH50的变化百分比[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- CH50的变化百分比[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 通过慢性疾病疗法竞争（FACIT-FATIGUE）量表的功能评估来衡量疲劳的变化[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 更改EORTC QLQ-C30上的GHS/QOL [时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 更改EORTC QLQ-C30上的PF分数[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 茶的发病率和严重程度[时间范围：最多最多，第52周]橄榄色
- 血清中总pozelimab的浓度[时间范围：最多可达第52周]橄榄色
- 总C5的浓度[时间范围：最多截至第52周]橄榄色
- 等离子体中的Cemdisiran浓度[时间范围：最多到第52周]橄榄色
- 随着时间的推移[时间范围：最多最多的第52周），pozelimab抗药物抗体（ADA）的发生率橄榄色
- 随着时间的时间[时间范围：最多最多的第52周]，Cemdisiran抗药物抗体（ADA）的发病率（ADA）的发生率橄榄色
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
1.在R3918-PNH-1868研究中接受Pozelimab单药治疗的PNH的参与者（NCT04162470）
关键排除标准：
- 根据协议中定义的COVID-19或可疑的SARS-COV-2感染，记录了阳性聚合酶链反应（PCR）或等效测试。
- 肝硬化病史或患有肝病的参与者有证据表明肝功能受损；或丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）的参与者，如协议中所述
- 根据协议中描述的研究者的判断，在父母研究中的重大协议偏差
- 现有状况的任何新状况或恶化，调查员认为这将使参与者不适合入学，或者会危及参与者的安全性
- 已知对Cemdisiran或Cemdisiran配方的任何成分的过敏性
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：临床试验管理员 | 844-734-6643 | clinicaltrials@regeneron.com |
赞助商和合作者
Regeneron Pharmaceuticals
调查人员
| 研究主任： | 临床试验管理 | Regeneron Pharmaceuticals |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月19日 | ||||||||||||||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||||||||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月23日 | ||||||||||||||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月12日 | ||||||||||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年11月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗的发生率和严重性紧急事件（TEAES）[时间范围：通过第28周] 开放标签治疗期（OLTP） | ||||||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 成年参与者的pozelimab和Cemdisiran组合治疗，接受过夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症，他们接受了pozelimab单药治疗 | ||||||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，开放标签的两臂研究，用于评估Pozelimab和Cemdisiran联合治疗对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿的患者的安全性，功效和药效学作用 | ||||||||||||||||||||
| 简要摘要 | 该研究的主要目的是评估开放标签治疗期（OLTP）2剂量pozelimab和Cemdisiran联合疗法的安全性和耐受性。 该研究的次要目标是：
| ||||||||||||||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||||||||||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||||||||||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月23日 | ||||||||||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年11月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准： 1.在R3918-PNH-1868研究中接受Pozelimab单药治疗的PNH的参与者（NCT04162470） 关键排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用 | ||||||||||||||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04811716 | ||||||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | R3918-PNH-2092 2020-005005-17（Eudract编号） | ||||||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||||||||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| 责任方 | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||||||||||||||
| PRS帐户 | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||||||||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||||||
研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是评估开放标签治疗期（OLTP）2剂量pozelimab和Cemdisiran联合疗法的安全性和耐受性。
该研究的次要目标是：
- 为了评估联合处理对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶（LDH）对照，突破性溶血和抑制总补体溶血活性（CH50）
- 评估组合治疗对血红蛋白水平的影响
- 评估联合治疗对红细胞（RBC）输血要求的影响
- 评估组合治疗对临床结果评估（COA）的影响（COAS）测量疲劳和与健康相关的生活质量
- 评估血清中总pozelimab的浓度和总补体成分（c）5和cemdisiran在等离子体中的浓度
- 评估对Pozelimab和Cemdisiran的免疫原性
- 评估Pozelimab和Cemdisiran在可选的开放标签扩展期（OLEP）中的长期安全性和功效
- 用pozelimab和cemdisiran在治疗后的安全性评估
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：pozelimab药物：cemdisiran | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，开放标签的两臂研究，用于评估Pozelimab和Cemdisiran联合治疗对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿的患者的安全性，功效和药效学作用 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月12日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年11月23日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月23日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：pozelimab Q4W + Cemdisiran | 药物：pozelimab 根据协议管理的亚皮（SC） 其他名称：regn3918 药物：Cemdisiran 根据协议管理SC 其他名称：ALN-CC5 |
| 实验：pozelimab Q2W + Cemdisiran | 药物：pozelimab 根据协议管理的亚皮（SC） 其他名称：regn3918 药物：Cemdisiran 根据协议管理SC 其他名称：ALN-CC5 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗的发生率和严重性紧急事件（TEAES）[时间范围：通过第28周]开放标签治疗期（OLTP）
次要结果度量 ：
- LDH从预处理到治疗期结束期的变化百分比[时间范围：治疗期结束，大约28周]OLTP预处理（组合给药之前的LDH值的平均值）；治疗结束（第24周至第28周的LDH值的平均值）
- 能够充分控制其LDH的参与者的比例[时间范围：第1天到第28周]OLTP
- 能够充分控制其LDH的参与者比例[时间范围：第4周至第28周]OLTP
- 其LDH标准化的参与者比例[时间范围：第1天到第28周]OLTP
- 其LDH标准化的参与者比例[时间范围：第4周至第28周]OLTP
- LDH的曲线（AUC）下方的区域随时间时间[时间范围：第1天到第28周]OLTP
- 随着时间的推移[时间范围：第4周至第28周] AUCOLTP
- 突破性溶血的参与者比例[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 血红蛋白稳定的参与者比例[时间范围：基线至第28周]未接受RBC输血并且血红蛋白水平没有降低的OLTP参与者
- 血红蛋白水平的变化[时间范围：基线到第28周]OLTP
- 无输血的参与者比例[时间范围：基线至第28周]OLTP不需要根据协议算法进行RBC输血
- RBCS的速率输出[时间范围：基线至第28周]OLTP
- RBCS的单位数量输出[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 更改CH50 [时间范围：基线到第28周]OLTP
- 通过慢性疾病疗法竞争（FACIT-FATIGUE）量表的功能评估来衡量疲劳的变化[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 欧洲癌症研究和治疗组织的全球健康状况/生活质量量表（GHS/QOL）的平均变化：生活质量问卷核心30项（EORTC QLQ-C30）[时间范围：时间范围：基线至第28周这是给予的OLTP
- EORTC QLQ-C30上的身体功能（PF）得分的平均变化[时间范围：基线至第28周]OLTP
- 血清中总pozelimab的浓度[时间范围：直到第28周]OLTP
- 等离子体中的Cemdisiran浓度[时间范围：最多28周]OLTP
- 总C5的浓度从基线变化[时间范围：基线到第28周]OLTP
- 随着时间的推移[时间范围：最多28周），pozelimab抗药物抗体（ADA）反应的发生率OLTP
- 随着时间的推移[时间范围：最多28周]，Cemdisiran抗药物抗体（ADA）的发病率OLTP
- 接受治疗加强的参与者的茶的发病率和严重程度[时间范围：直到第28周]OLTP
- 更改LDH [时间范围：第1天到第24周]可选的开放标签扩展期（OLEP）
- LDH的变化百分比[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 更改LDH [时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- LDH的变化百分比[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 能够充分控制其LDH的参与者的比例[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 能够充分控制其LDH的参与者比例[时间范围：第1天至第52周]橄榄色
- LDH标准化的参与者比例[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- LDH标准化的参与者比例[时间范围：第1天至第52周]橄榄色
- 随着时间的时间[时间范围：第1天至第52周]的AUC橄榄色
- 突破性溶血的参与者比例[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 突破性溶血的参与者比例[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 血红蛋白稳定的参与者比例[时间范围：第1天到第24周]未接受RBC输血并且血红蛋白水平没有降低的OLEP参与者
- 血红蛋白稳定的参与者比例[时间范围：第1天到第52周]未接受RBC输血并且血红蛋白水平没有降低的OLEP参与者
- 变化血红蛋白水平[时间范围：第1天到周24]橄榄色
- 变化血红蛋白水平[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 无输血的参与者的比例[时间范围：第1天到第24周]OLEP不需要根据协议算法进行RBC输血
- 无输血的参与者比例[时间范围：第1天至第52周]OLEP不需要根据协议算法进行RBC输血
- RBCS的速率输出[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- RBCS的速率输出[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- RBCS的单位数量输出[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- RBCS的单位数量输出[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 更改ch50 [时间范围：第1天到第16周]橄榄色
- 更改ch50 [时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- 更改ch50 [时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- CH50的变化百分比[时间范围：第1天到第16周]橄榄色
- CH50的变化百分比[时间范围：第1天到第24周]橄榄色
- CH50的变化百分比[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 通过慢性疾病疗法竞争（FACIT-FATIGUE）量表的功能评估来衡量疲劳的变化[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 更改EORTC QLQ-C30上的GHS/QOL [时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 更改EORTC QLQ-C30上的PF分数[时间范围：第1天到第52周]橄榄色
- 茶的发病率和严重程度[时间范围：最多最多，第52周]橄榄色
- 血清中总pozelimab的浓度[时间范围：最多可达第52周]橄榄色
- 总C5的浓度[时间范围：最多截至第52周]橄榄色
- 等离子体中的Cemdisiran浓度[时间范围：最多到第52周]橄榄色
- 随着时间的推移[时间范围：最多最多的第52周），pozelimab抗药物抗体（ADA）的发生率橄榄色
- 随着时间的时间[时间范围：最多最多的第52周]，Cemdisiran抗药物抗体（ADA）的发病率（ADA）的发生率橄榄色
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
1.在R3918-PNH-1868研究中接受Pozelimab单药治疗的PNH的参与者（NCT04162470）
关键排除标准：
- 根据协议中定义的COVID-19或可疑的SARS-COV-2感染，记录了阳性聚合酶链反应（PCR）或等效测试。
- 肝硬化病史或患有肝病的参与者有证据表明肝功能受损；或丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）的参与者，如协议中所述
- 根据协议中描述的研究者的判断，在父母研究中的重大协议偏差
- 现有状况的任何新状况或恶化，调查员认为这将使参与者不适合入学，或者会危及参与者的安全性
- 已知对Cemdisiran或Cemdisiran配方的任何成分的过敏性
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||||||||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月19日 | ||||||||||||||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||||||||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月23日 | ||||||||||||||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月12日 | ||||||||||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年11月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗的发生率和严重性紧急事件（TEAES）[时间范围：通过第28周] 开放标签治疗期（OLTP） | ||||||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 成年参与者的pozelimab和Cemdisiran组合治疗，接受过夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症，他们接受了pozelimab单药治疗 | ||||||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，开放标签的两臂研究，用于评估Pozelimab和Cemdisiran联合治疗对阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿的患者的安全性，功效和药效学作用 | ||||||||||||||||||||
| 简要摘要 | 该研究的主要目的是评估开放标签治疗期（OLTP）2剂量pozelimab和Cemdisiran联合疗法的安全性和耐受性。 该研究的次要目标是：
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| 详细说明 | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||||||||||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||||||||||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月23日 | ||||||||||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年11月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准： 1.在R3918-PNH-1868研究中接受Pozelimab单药治疗的PNH的参与者（NCT04162470） 关键排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用 | ||||||||||||||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04811716 | ||||||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | R3918-PNH-2092 2020-005005-17（Eudract编号） | ||||||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Regeneron Pharmaceuticals | ||||||||||||||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||||||||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||||||
