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出境医 / 临床实验 / IB阶段研究较低风险MD的患者的精选药物组合
IB阶段研究较低风险MD的患者的精选药物组合
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是表征安全性，耐受性并确认风险较低（非常低，低和中间风险）MDS的单一药物和组合的剂量。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征 | 药物：MBG453药物：NIS793药物：canakinumab | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | IB期，多中心，开放标签平台研究，对具有较低风险（非常低，低或中等风险）的成年患者的精选药物组合研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月28日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年11月21日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年11月22日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ARM 1：MBG453单位试剂 用MBG453单位试剂Q4W处理，以确认RD的安全性和耐受性。 | 药物：MBG453 抗TIM3单克隆抗体 |
| 实验：ARM 2：NIS793单位代理 用NIS793单位试剂Q3W处理以在此指示下建立RD并确认安全性和耐受性。 | 药物：NIS793 抗TGF-β单克隆抗体 |
| 实验：手臂3：canakinumab单位代理 用单药canakinumab Q4W处理，以确认RD的安全性和耐受性。 | 药物：canakinumab 抗IL-1β单克隆抗体 其他名称：ACZ885 |
| 实验：ARM 4：MBG453 + NIS793组合 结合MBG453和NIS793 Q3W处理，以确认组合RD的安全性和耐受性。 | 药物：MBG453 抗TIM3单克隆抗体 药物：NIS793 抗TGF-β单克隆抗体 |
| 实验：手臂5：MBG453 + Canakinumab组合 用MBG453 + canakinumab组合Q4W处理，以确认组合RD的安全性和耐受性。 | 药物：MBG453 抗TIM3单克隆抗体 药物：canakinumab 抗IL-1β单克隆抗体 其他名称：ACZ885 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 减少剂量中断[时间范围：30个月]剂量耐受性
- DLT的发病率[时间范围：30个月]剂量限制毒性（DLT）的发生率在剂量升级/确认部分期间的第一个2周期中
- 剂量强度[时间范围：30个月]剂量耐受性
- AE和SAE示意[时间范围：30个月]根据CTCAE v5.0，不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）的发病率和严重程度通过治疗
次要结果度量 ：
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：最佳总体反应（BOR）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 单个药物的功效和对输血依赖患者的组合的功效：反应持续时间（DOR）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：无进展生存（PFS）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：进展时间（TTP）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：最佳总体反应（BOR）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：反应持续时间（DOR）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：无进展生存率（PFS）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：进展时间（TTP）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 表征单药和组合的药代动力学：CMAX [时间范围：30个月]血清浓度和派生的PK参数
- 表征单剂和组合的药代动力学：TMAX [时间范围：30个月]血清浓度和派生的PK参数
- 表征单药和组合的药代动力学：croth [时间范围：30个月]血清浓度和派生的PK参数
- 表征免疫原性的患病率[时间范围：30个月]基线和治疗时的抗药物抗体患病率。
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：总体反应率（ORR）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：总体缓解率（ORR）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 在参与研究之前，必须获得签署的知情同意书。
- 签署知情同意书（ICF）时，患者必须年龄≥18岁。
患者必须在参与IPSS-R的研究之前进行诊断，而IPSS-R非常低，低或中级的风险MDS，其骨髓爆炸和以下一项或多项：
- 血红蛋白<10 g/dL的有症状性贫血，在ESA后复发或难治性（或患者不耐受ESA）
- 血红蛋白<10 g /dl的有症状性贫血，ESA-NEIVE，EPO水平≥500 /ul
- 血小板减少症，血小板<30,000/ul或临床上显着的出血或瘀伤，血小板<50,000/ul
- 绝对嗜中性粒细胞计数（ANC）<500/ µL或复发性和/或严重感染的中性粒细胞减少症，ANC <1000/ µL且适合国际工作组（IWG）的响应评估（Cheson等人）（Cheson等人）（Cheson等人（Cheson等） 2006）
- 难治性，不耐受或不符合符合条件/无法接受SOC治疗选择的患者（包括Lenalidomide）
- 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态（PS）≤2
- 患者必须根据机构的指南进行连环骨髓抽吸和/或活检的候选者，并愿意在筛查时，在本研究结束期间和在本研究结束时进行骨髓抽吸和/或活检 -
关键排除标准：
- 全身性抗塑性疗法（包括细胞毒性化学疗法，α-相互作用，激酶抑制剂或其他靶向的小分子和毒素 - 免疫偶联物）或14天或5个半衰期内的任何实验疗法，在第一次剂量的研究治疗之前。
- 对任何研究治疗或其赋形剂或类似化学类别的药物的过敏史。
- 患有慢性脊髓细胞性白血病（CMML）或骨髓增生性/脊髓增生性肿瘤（MDS/MPN）的患者
- 在开始研究治疗之前，使用造血集群刺激生长因子（例如G-CSF，GM-CSF，M-CSF），血小板蛋白模拟物或ESA（或5个半寿命，以每种为准的5周）。
- 全身性慢性皮质类固醇治疗（> 10 mg/天泼尼松或同等疗法）或任何免疫抑制疗法在第一次剂量的研究治疗后7天内。允许局部，吸入，鼻和眼科类固醇。
- 对于含有canakinumab的手臂：ANC <500 /µL的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
位置
| 澳大利亚，维多利亚 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 普拉兰，澳大利亚维多利亚州，3181 | |
| 新加坡 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 新加坡，新加坡，169608 | |
赞助商和合作者
诺华药品
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月9日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月2日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月21日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | IB阶段研究较低风险MD的患者的精选药物组合 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IB期，多中心，开放标签平台研究，对具有较低风险（非常低，低或中等风险）的成年患者的精选药物组合研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是表征安全性，耐受性并确认风险较低（非常低，低和中间风险）MDS的单一药物和组合的剂量。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 90 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年11月22日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月21日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，新加坡 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04810611 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CMBG453E12101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是表征安全性，耐受性并确认风险较低（非常低，低和中间风险）MDS的单一药物和组合的剂量。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征 | 药物：MBG453药物：NIS793药物：canakinumab | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | IB期，多中心，开放标签平台研究，对具有较低风险（非常低，低或中等风险）的成年患者的精选药物组合研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月28日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年11月21日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年11月22日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ARM 1：MBG453单位试剂 用MBG453单位试剂Q4W处理，以确认RD的安全性和耐受性。 | 药物：MBG453 抗TIM3单克隆抗体 |
| 实验：ARM 2：NIS793单位代理 用NIS793单位试剂Q3W处理以在此指示下建立RD并确认安全性和耐受性。 | 药物：NIS793 抗TGF-β单克隆抗体 |
| 实验：手臂3：canakinumab单位代理 用单药canakinumab Q4W处理，以确认RD的安全性和耐受性。 | 药物：canakinumab 抗IL-1β单克隆抗体 其他名称：ACZ885 |
| 实验：ARM 4：MBG453 + NIS793组合 结合MBG453和NIS793 Q3W处理，以确认组合RD的安全性和耐受性。 | 药物：MBG453 抗TIM3单克隆抗体 药物：NIS793 抗TGF-β单克隆抗体 |
| 实验：手臂5：MBG453 + Canakinumab组合 用MBG453 + canakinumab组合Q4W处理，以确认组合RD的安全性和耐受性。 | 药物：MBG453 抗TIM3单克隆抗体 药物：canakinumab 抗IL-1β单克隆抗体 其他名称：ACZ885 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 减少剂量中断[时间范围：30个月]剂量耐受性
- DLT的发病率[时间范围：30个月]剂量限制毒性（DLT）的发生率在剂量升级/确认部分期间的第一个2周期中
- 剂量强度[时间范围：30个月]剂量耐受性
- AE和SAE示意[时间范围：30个月]根据CTCAE v5.0，不良事件（AES）和严重的不良事件（SAE）的发病率和严重程度通过治疗
次要结果度量 ：
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：最佳总体反应（BOR）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 单个药物的功效和对输血依赖患者的组合的功效：反应持续时间（DOR）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：无进展生存（PFS）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：进展时间（TTP）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：最佳总体反应（BOR）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：反应持续时间（DOR）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：无进展生存率（PFS）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：进展时间（TTP）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
- 表征单药和组合的药代动力学：CMAX [时间范围：30个月]血清浓度和派生的PK参数
- 表征单剂和组合的药代动力学：TMAX [时间范围：30个月]血清浓度和派生的PK参数
- 表征单药和组合的药代动力学：croth [时间范围：30个月]血清浓度和派生的PK参数
- 表征免疫原性的患病率[时间范围：30个月]基线和治疗时的抗药物抗体患病率。
- 单个药物和对输血依赖患者的组合的功效：总体反应率（ORR）[时间范围：30个月]评估输血负担和血液学参数的变化
- 独立输血的患者的单个药物和组合的功效：总体缓解率（ORR）[时间范围：30个月]评估血液学参数的变化
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 在参与研究之前，必须获得签署的知情同意书。
- 签署知情同意书（ICF）时，患者必须年龄≥18岁。
患者必须在参与IPSS-R的研究之前进行诊断，而IPSS-R非常低，低或中级的风险MDS，其骨髓爆炸和以下一项或多项：
- 难治性，不耐受或不符合符合条件/无法接受SOC治疗选择的患者（包括Lenalidomide）
- 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态（PS）≤2
- 患者必须根据机构的指南进行连环骨髓抽吸和/或活检的候选者，并愿意在筛查时，在本研究结束期间和在本研究结束时进行骨髓抽吸和/或活检 -
关键排除标准：
- 全身性抗塑性疗法（包括细胞毒性化学疗法，α-相互作用，激酶抑制剂或其他靶向的小分子和毒素 - 免疫偶联物）或14天或5个半衰期内的任何实验疗法，在第一次剂量的研究治疗之前。
- 对任何研究治疗或其赋形剂或类似化学类别的药物的过敏史。
- 患有慢性脊髓细胞性白血病（CMML）或骨髓增生性/脊髓增生性肿瘤（MDS/MPN）的患者
- 在开始研究治疗之前，使用造血集群刺激生长因子（例如G-CSF，GM-CSF，M-CSF），血小板蛋白模拟物或ESA（或5个半寿命，以每种为准的5周）。
- 全身性慢性皮质类固醇治疗（> 10 mg/天泼尼松或同等疗法）或任何免疫抑制疗法在第一次剂量的研究治疗后7天内。允许局部，吸入，鼻和眼科类固醇。
- 对于含有canakinumab的手臂：ANC <500 /µL的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
位置
| 澳大利亚，维多利亚 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 普拉兰，澳大利亚维多利亚州，3181 | |
| 新加坡 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 新加坡，新加坡，169608 | |
赞助商和合作者
诺华药品
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月9日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月2日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月21日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | IB阶段研究较低风险MD的患者的精选药物组合 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IB期，多中心，开放标签平台研究，对具有较低风险（非常低，低或中等风险）的成年患者的精选药物组合研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是表征安全性，耐受性并确认风险较低（非常低，低和中间风险）MDS的单一药物和组合的剂量。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 90 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年11月22日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月21日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，新加坡 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04810611 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CMBG453E12101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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