• 使用Kaplan Meier方法估算所有SMA患者生存率的可能性变化[时间范围：基于基线时收集的信息以及每6个月至2年的随访，然后每年进行15年随访。这是给出的
• 从症状前或I型SMA（时间范围：基线：基线，每6个月至2年的随访，然后每年进行15年）的婴儿中，从基线儿童医院的神经肌肉疾病（Chop-intend）的基线儿童医院的改动（Chop-intend）变化。向上 ]
  CHOP的意图分数范围从0到64，得分较高，表明运动功能较高
• 在患有I型，I型或II型SMA的婴儿中，基线锤史密斯婴儿神经检查（HINE）[HINE）[时间范围：基线：基线和每6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]
  Hine分数范围从0到26，得分较高，表明更多的发展。
• II型和III SMA患者的锤子匠功能运动量表的基线变化（HFMSE）[时间范围：基线和每6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]
  HFMSE得分范围为0到66，得分较高，表明更多的发展。
• 治疗出现的不良事件的发生率[时间范围：通过15年的随访]
• 治疗的发生率很严重不良事件[时间范围：通过15年的随访]
• 治疗的发生率与治疗有关的不良事件[时间范围：通过15年的随访]
• 治疗的发生率出现的出现血小板减少症，肝毒性和心脏不良事件[时间范围：通过15年的随访]

• 住院率的基线变化[时间范围：基线和每6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]
• 从Zarit负担访谈中的基线更改[时间范围：基线以及每6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]
  Zarit负担总分从0到88。较高的分数与较高的负担相关。
• 从PEDSQL患者访谈中的基线变化[时间范围：基线和每6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]
  PEDSQL总比例分数是所有项目的平均值，范围从0到100。较高的分数与与健康相关的生活质量更好
• 在PEDSQL父母面试中的基线[时间范围：基线以及每6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]
  PEDSQL总比例分数是所有项目的平均值，范围从0到100。较高的分数与与健康相关的生活质量更好
• 需要呼吸机支持的患者百分比（BIPAP，气管内管）[时间范围：：基线和每6个月至2年的随访，然后每年一次到15年的随访]，从基线变化。
• 需要营养支持的患者百分比的基线变化（胃造口管，胃肠道管（GT），带有尼森的脚本折叠，无尼森替代基本原理的GT，Nasogastrictibe，Nasojejejejejunaltube或经皮的内镜下胃造口术：通过6个月：跟进，然后每年进行15年跟进]
• 在需要移动设备支持的患者百分比（脚踝矫形器，超肌矫形器，矫形器/鞋子插入物，膝盖固定器，膝盖骨骼矫形器，手部隔离，脊柱，脊髓夹板，脊柱钉）[时间框架）[时间框架：基线和每个基线和每个基线， 6个月至2年的随访，然后每年进行15年跟进]

脊柱肌肉萎缩（SMA）是一种神经遗传疾病，是由5q13染色体上生存运动神经元1基因（SMN1）的损失或突变引起的，可导致SMN蛋白水平降低和运动神经元的选择性功能障碍。 SMA是一种常染色体隐性幼儿疾病，发病率为1：10,000。 SMA是由于遗传疾病引起的婴儿死亡率的主要原因。

直到最近，对这些患者的治疗的支柱是支持医疗。然而，重点置于基因置换，增强基因，运动神经元保护和肌肉增强的医学治疗进展可能会改变这些患者的管理和预后。

该注册表的目的是在治疗方案进展的背景下评估SMA患者的长期结果。

• 其他：前瞻性观察注册表
  该前瞻性观察注册中心将评估诊断为SMA的患者的长期结局。
• 药物：Zolgensma
  根据正常的临床实践，将向患者提供Zolgensma，该方案不会要求临床护理。因此，开处方Zolgensma的决定与将患者纳入本研究的决定是分开的

纳入标准：

• SMA患者在2018年5月24日或之后遗传确认。
• 已获得适当的同意/同意参加注册表

排除标准：

- 目前正在参加一项涉及研究SMA的研究药物的介入临床试验。

注意：参加AVXS-101（ZOLGENSMA）的富有同情使用计划（CUP）的患者，例如托管访问计划（MAP），扩展的访问计划（EAP），单个患者调查新药（IND）（SPI）（SPI）或指定的患者计划（NPP）有资格参加注册表，无论SMA的遗传确认日期如何。