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出境医 / 临床实验 / Omegaven在肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的儿科患者中的安全性(PNAC)

Omegaven在肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的儿科患者中的安全性(PNAC)

研究描述
简要摘要:
这项研究将证明用Omegaven®治疗的肠胃外营养相关的小儿患者的短期,中期和长期安全性,该患者被认为是该患者人群中卡路里和脂肪酸的来源

病情或疾病 干预/治疗
肠胃外营养相关肝病必需脂肪酸缺乏神经认知缺陷营养不良小儿药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液

详细说明:
前瞻性,受控的,纵向 - 霍尔特阶段IV研究,以评估PNAC儿科患者的omegaven的安全性,以证明有关EFAD,严重的出血事件的短期,中和长期安全性心包积液和神经认知发展。将接受omegaven作为常规营养治疗的一部分的PNAC患者与另一位FDA批准的ILE治疗的儿科患者相比,将接受Omegaven的儿科患者。切换到非FDA批准的ILE或omegaven的患者将分别分析。 ILE的使用将由他们的治疗医师所指示,理想情况下≥1年。剂量方式应从相关的处方信息中获取。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 40名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题:一项多中心,前瞻性,受控的,纵向的研究研究,评估伴肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的小儿患者的omegaven安全性(PNAC)
估计研究开始日期 2021年7月1日
估计初级完成日期 2027年1月1日
估计 学习完成日期 2027年1月1日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
小儿患者
新发育PNAC的儿科患者
药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液
剂量,频率和持续时间是研究者的决定

结果措施
主要结果指标
  1. 发病率:[时间范围:通过研究完成,最多6年]
    1. Efad的发病率
    2. 严重出血事件的发生率
    3. 威胁生命的心包积液事件的发生率
    4. 威胁生命的胸腔积液事件的发生率
    5. 任何神经发育延迟的严重程度。


其他结果措施:
  1. 不良事件(AES)/严重的不良事件(SAE)[时间范围:通过研究完成,最多6年]
    不良事件(AES)/严重不良事件(SAE)的发生率


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
<6个月大(校正年龄)的男性和雌性儿科患者将在多个部位招募新的PNAC(在过去21天内被诊断出); PNAC定义为PN依赖性,DBIL水平≥2.0mg/dL,没有其他已知的肝功能障碍原因。
标准

纳入标准:

  1. 患者的父母或法定监护人提供了签名和过时的知情同意书(ICF)。
  2. 患者是PN依赖性的,在过去的21天内被诊断为PNAC,定义为直接或共轭胆红素(DBIL)≥2.0mg/dL,在招募时没有其他已知的肝功能障碍原因。
  3. 患者患有不耐受性或至少需要一种需要PN的胃肠道疾病。
  4. 患者的年龄<6个月(预计交付时间到筛查时间)。

排除标准:

  1. 患者还有其他任何已知原因导致慢性肝病,例如丙型肝炎囊性纤维化,胆道闭锁,α-1-抗抗蛋白酶缺乏症,由于心力衰竭等导致的被动肝充血等。
  2. 患者已知肝硬化(根据该方案,不需要肝活检)。
  3. 患者具有已知的门血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成(在此方案下不需要成像研究)。
  4. 患者先前接受过仅肝或肝脏的移植。
  5. 患者患有血液动力学不稳定性的主要心脏异常。
  6. 患者患有严重的威胁生命的疾病(例如,需要大剂量加压剂,急性呼吸窘迫综合征,veno cocclusive疾病,癌症)。
  7. 患者患有多器官衰竭,败血性休克,需要压力疗法的低血压,需要吸入一氧化氮的持续性肺动脉高压或需要体外膜氧合(ECMO)或类似的干预措施。
  8. 患者患有肾功能衰竭,需要透析。
  9. 患者患有严重的出血性疾病
  10. 患者的INR> 2.0。
  11. 患者患有严重的高脂血症或严重的脂质代谢疾病,其特征是高甘油三酯血症(即血清甘油三酸酯水平> 1,000 mg/dL)。
  12. 患者的记录是先前的T:T比≥0.2或先前诊断为EFAD。
  13. 患者患有中枢神经系统异常(例如,脑喉)或任何损伤(例如,3或4级内出血' target='_blank'>脑室内出血,中度至重度低氧缺血性脑病),会影响神经发育。
  14. 患者已被诊断出患有或被怀疑患有遗传疾病,已知与神经发育障碍有关(例如,三体术21、18、13)。
  15. 患者已被诊断出患有或被怀疑有代谢的天生错误。
  16. 患者对鱼类或卵子蛋白或omegaven的任何活性成分或赋形剂具有已知的过敏性。
  17. 医疗团队认为患者的医疗服务已被认为是徒劳的。
  18. 患者接受了任何其他研究药物的研究。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:医学博士Petra Loedige +496172686 EXT 5237 petra.loedige@fresenius-kabi.com

赞助商和合作者
弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
追踪信息
首先提交日期2021年3月10日
第一个发布日期2021年3月19日
最后更新发布日期2021年3月19日
估计研究开始日期2021年7月1日
估计初级完成日期2027年1月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年3月18日)
发病率:[时间范围:通过研究完成,最多6年]
  1. Efad的发病率
  2. 严重出血事件的发生率
  3. 威胁生命的心包积液事件的发生率
  4. 威胁生命的胸腔积液事件的发生率
  5. 任何神经发育延迟的严重程度。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2021年3月18日)
不良事件(AES)/严重的不良事件(SAE)[时间范围:通过研究完成,最多6年]
不良事件(AES)/严重不良事件(SAE)的发生率
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短标题Omegaven在肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的儿科患者中的安全性(PNAC)
官方头衔一项多中心,前瞻性,受控的,纵向的研究研究,评估伴肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的小儿患者的omegaven安全性(PNAC)
简要摘要这项研究将证明用Omegaven®治疗的肠胃外营养相关的小儿患者的短期,中期和长期安全性,该患者被认为是该患者人群中卡路里和脂肪酸的来源
详细说明前瞻性,受控的,纵向 - 霍尔特阶段IV研究,以评估PNAC儿科患者的omegaven的安全性,以证明有关EFAD,严重的出血事件的短期,中和长期安全性心包积液和神经认知发展。将接受omegaven作为常规营养治疗的一部分的PNAC患者与另一位FDA批准的ILE治疗的儿科患者相比,将接受Omegaven的儿科患者。切换到非FDA批准的ILE或omegaven的患者将分别分析。 ILE的使用将由他们的治疗医师所指示,理想情况下≥1年。剂量方式应从相关的处方信息中获取。
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:前瞻性
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群<6个月大(校正年龄)的男性和雌性儿科患者将在多个部位招募新的PNAC(在过去21天内被诊断出); PNAC定义为PN依赖性,DBIL水平≥2.0mg/dL,没有其他已知的肝功能障碍原因。
健康)状况
  • 肠胃外营养相关肝病
  • 必需脂肪酸缺乏
  • 神经认知缺陷
  • 营养不良
  • 儿科全部
干涉药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液
剂量,频率和持续时间是研究者的决定
研究组/队列小儿患者
新发育PNAC的儿科患者
干预:药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2021年3月18日)
40
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2027年1月1日
估计初级完成日期2027年1月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  1. 患者的父母或法定监护人提供了签名和过时的知情同意书(ICF)。
  2. 患者是PN依赖性的,在过去的21天内被诊断为PNAC,定义为直接或共轭胆红素(DBIL)≥2.0mg/dL,在招募时没有其他已知的肝功能障碍原因。
  3. 患者患有不耐受性或至少需要一种需要PN的胃肠道疾病。
  4. 患者的年龄<6个月(预计交付时间到筛查时间)。

排除标准:

  1. 患者还有其他任何已知原因导致慢性肝病,例如丙型肝炎囊性纤维化,胆道闭锁,α-1-抗抗蛋白酶缺乏症,由于心力衰竭等导致的被动肝充血等。
  2. 患者已知肝硬化(根据该方案,不需要肝活检)。
  3. 患者具有已知的门血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成(在此方案下不需要成像研究)。
  4. 患者先前接受过仅肝或肝脏的移植。
  5. 患者患有血液动力学不稳定性的主要心脏异常。
  6. 患者患有严重的威胁生命的疾病(例如,需要大剂量加压剂,急性呼吸窘迫综合征,veno cocclusive疾病,癌症)。
  7. 患者患有多器官衰竭,败血性休克,需要压力疗法的低血压,需要吸入一氧化氮的持续性肺动脉高压或需要体外膜氧合(ECMO)或类似的干预措施。
  8. 患者患有肾功能衰竭,需要透析。
  9. 患者患有严重的出血性疾病
  10. 患者的INR> 2.0。
  11. 患者患有严重的高脂血症或严重的脂质代谢疾病,其特征是高甘油三酯血症(即血清甘油三酸酯水平> 1,000 mg/dL)。
  12. 患者的记录是先前的T:T比≥0.2或先前诊断为EFAD。
  13. 患者患有中枢神经系统异常(例如,脑喉)或任何损伤(例如,3或4级内出血' target='_blank'>脑室内出血,中度至重度低氧缺血性脑病),会影响神经发育。
  14. 患者已被诊断出患有或被怀疑患有遗传疾病,已知与神经发育障碍有关(例如,三体术21、18、13)。
  15. 患者已被诊断出患有或被怀疑有代谢的天生错误。
  16. 患者对鱼类或卵子蛋白或omegaven的任何活性成分或赋形剂具有已知的过敏性。
  17. 医疗团队认为患者的医疗服务已被认为是徒劳的。
  18. 患者接受了任何其他研究药物的研究。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者
联系人
联系人:医学博士Petra Loedige +496172686 EXT 5237 petra.loedige@fresenius-kabi.com
列出的位置国家不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04807478
其他研究ID编号Omeg-038-CP4
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
研究赞助商弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
验证日期2021年3月
研究描述
简要摘要:
这项研究将证明用Omegaven®治疗的肠胃外营养相关的小儿患者的短期,中期和长期安全性,该患者被认为是该患者人群中卡路里和脂肪酸的来源

病情或疾病 干预/治疗
肠胃外营养相关肝病必需脂肪酸缺乏神经认知缺陷营养不良小儿药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液

详细说明:
前瞻性,受控的,纵向 - 霍尔特阶段IV研究,以评估PNAC儿科患者的omegaven的安全性,以证明有关EFAD,严重的出血事件的短期,中和长期安全性心包积液和神经认知发展。将接受omegaven作为常规营养治疗的一部分的PNAC患者与另一位FDA批准的ILE治疗的儿科患者相比,将接受Omegaven的儿科患者。切换到非FDA批准的ILE或omegaven的患者将分别分析。 ILE的使用将由他们的治疗医师所指示,理想情况下≥1年。剂量方式应从相关的处方信息中获取。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 40名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题:一项多中心,前瞻性,受控的,纵向的研究研究,评估伴肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的小儿患者的omegaven安全性(PNAC
估计研究开始日期 2021年7月1日
估计初级完成日期 2027年1月1日
估计 学习完成日期 2027年1月1日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
小儿患者
新发育PNAC的儿科患者
药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液
剂量,频率和持续时间是研究者的决定

结果措施
主要结果指标
  1. 发病率:[时间范围:通过研究完成,最多6年]
    1. Efad的发病率
    2. 严重出血事件的发生率
    3. 威胁生命的心包积液事件的发生率
    4. 威胁生命的胸腔积液事件的发生率
    5. 任何神经发育延迟的严重程度。


其他结果措施:
  1. 不良事件(AES)/严重的不良事件(SAE)[时间范围:通过研究完成,最多6年]
    不良事件(AES)/严重不良事件(SAE)的发生率


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄:儿童,成人,老年人
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
<6个月大(校正年龄)的男性和雌性儿科患者将在多个部位招募新的PNAC(在过去21天内被诊断出); PNAC定义为PN依赖性,DBIL水平≥2.0mg/dL,没有其他已知的肝功能障碍原因。
标准

纳入标准:

  1. 患者的父母或法定监护人提供了签名和过时的知情同意书(ICF)。
  2. 患者是PN依赖性的,在过去的21天内被诊断为PNAC,定义为直接或共轭胆红素(DBIL)≥2.0mg/dL,在招募时没有其他已知的肝功能障碍原因。
  3. 患者患有不耐受性或至少需要一种需要PN的胃肠道疾病。
  4. 患者的年龄<6个月(预计交付时间到筛查时间)。

排除标准:

  1. 患者还有其他任何已知原因导致慢性肝病,例如丙型肝炎囊性纤维化,胆道闭锁,α-1-抗抗蛋白酶缺乏症,由于心力衰竭等导致的被动肝充血等。
  2. 患者已知肝硬化(根据该方案,不需要肝活检)。
  3. 患者具有已知的门血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成(在此方案下不需要成像研究)。
  4. 患者先前接受过仅肝或肝脏的移植。
  5. 患者患有血液动力学不稳定性的主要心脏异常。
  6. 患者患有严重的威胁生命的疾病(例如,需要大剂量加压剂,急性呼吸窘迫综合征,veno cocclusive疾病,癌症)。
  7. 患者患有多器官衰竭,败血性休克,需要压力疗法的低血压,需要吸入一氧化氮持续性肺动脉高压或需要体外膜氧合(ECMO)或类似的干预措施。
  8. 患者患有肾功能衰竭,需要透析。
  9. 患者患有严重的出血性疾病
  10. 患者的INR> 2.0。
  11. 患者患有严重的高脂血症或严重的脂质代谢疾病,其特征是高甘油三酯血症(即血清甘油三酸酯水平> 1,000 mg/dL)。
  12. 患者的记录是先前的T:T比≥0.2或先前诊断为EFAD。
  13. 患者患有中枢神经系统异常(例如,脑喉)或任何损伤(例如,3或4级内出血' target='_blank'>脑室内出血,中度至重度低氧缺血性脑病),会影响神经发育。
  14. 患者已被诊断出患有或被怀疑患有遗传疾病,已知与神经发育障碍有关(例如,三体术21、18、13)。
  15. 患者已被诊断出患有或被怀疑有代谢的天生错误。
  16. 患者对鱼类或卵子蛋白或omegaven的任何活性成分或赋形剂具有已知的过敏性。
  17. 医疗团队认为患者的医疗服务已被认为是徒劳的。
  18. 患者接受了任何其他研究药物的研究。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:医学博士Petra Loedige +496172686 EXT 5237 petra.loedige@fresenius-kabi.com

赞助商和合作者
弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
追踪信息
首先提交日期2021年3月10日
第一个发布日期2021年3月19日
最后更新发布日期2021年3月19日
估计研究开始日期2021年7月1日
估计初级完成日期2027年1月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年3月18日)
发病率:[时间范围:通过研究完成,最多6年]
  1. Efad的发病率
  2. 严重出血事件的发生率
  3. 威胁生命的心包积液事件的发生率
  4. 威胁生命的胸腔积液事件的发生率
  5. 任何神经发育延迟的严重程度。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标
(提交:2021年3月18日)
不良事件(AES)/严重的不良事件(SAE)[时间范围:通过研究完成,最多6年]
不良事件(AES)/严重不良事件(SAE)的发生率
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短标题Omegaven在肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的儿科患者中的安全性(PNAC
官方头衔一项多中心,前瞻性,受控的,纵向的研究研究,评估伴肠胃外营养相关胆汁淤积(PNAC)的小儿患者的omegaven安全性(PNAC
简要摘要这项研究将证明用Omegaven®治疗的肠胃外营养相关的小儿患者的短期,中期和长期安全性,该患者被认为是该患者人群中卡路里和脂肪酸的来源
详细说明前瞻性,受控的,纵向 - 霍尔特阶段IV研究,以评估PNAC儿科患者的omegaven的安全性,以证明有关EFAD,严重的出血事件的短期,中和长期安全性心包积液和神经认知发展。将接受omegaven作为常规营养治疗的一部分的PNAC患者与另一位FDA批准的ILE治疗的儿科患者相比,将接受Omegaven的儿科患者。切换到非FDA批准的ILE或omegaven的患者将分别分析。 ILE的使用将由他们的治疗医师所指示,理想情况下≥1年。剂量方式应从相关的处方信息中获取。
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:前瞻性
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群<6个月大(校正年龄)的男性和雌性儿科患者将在多个部位招募新的PNAC(在过去21天内被诊断出); PNAC定义为PN依赖性,DBIL水平≥2.0mg/dL,没有其他已知的肝功能障碍原因。
健康)状况
  • 肠胃外营养相关肝病
  • 必需脂肪酸缺乏
  • 神经认知缺陷
  • 营养不良
  • 儿科全部
干涉药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液
剂量,频率和持续时间是研究者的决定
研究组/队列小儿患者
新发育PNAC的儿科患者
干预:药物:Omegaven®(鱼油甘油三酸酯)注射乳液
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2021年3月18日)
40
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2027年1月1日
估计初级完成日期2027年1月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  1. 患者的父母或法定监护人提供了签名和过时的知情同意书(ICF)。
  2. 患者是PN依赖性的,在过去的21天内被诊断为PNAC,定义为直接或共轭胆红素(DBIL)≥2.0mg/dL,在招募时没有其他已知的肝功能障碍原因。
  3. 患者患有不耐受性或至少需要一种需要PN的胃肠道疾病。
  4. 患者的年龄<6个月(预计交付时间到筛查时间)。

排除标准:

  1. 患者还有其他任何已知原因导致慢性肝病,例如丙型肝炎囊性纤维化,胆道闭锁,α-1-抗抗蛋白酶缺乏症,由于心力衰竭等导致的被动肝充血等。
  2. 患者已知肝硬化(根据该方案,不需要肝活检)。
  3. 患者具有已知的门血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成(在此方案下不需要成像研究)。
  4. 患者先前接受过仅肝或肝脏的移植。
  5. 患者患有血液动力学不稳定性的主要心脏异常。
  6. 患者患有严重的威胁生命的疾病(例如,需要大剂量加压剂,急性呼吸窘迫综合征,veno cocclusive疾病,癌症)。
  7. 患者患有多器官衰竭,败血性休克,需要压力疗法的低血压,需要吸入一氧化氮持续性肺动脉高压或需要体外膜氧合(ECMO)或类似的干预措施。
  8. 患者患有肾功能衰竭,需要透析。
  9. 患者患有严重的出血性疾病
  10. 患者的INR> 2.0。
  11. 患者患有严重的高脂血症或严重的脂质代谢疾病,其特征是高甘油三酯血症(即血清甘油三酸酯水平> 1,000 mg/dL)。
  12. 患者的记录是先前的T:T比≥0.2或先前诊断为EFAD。
  13. 患者患有中枢神经系统异常(例如,脑喉)或任何损伤(例如,3或4级内出血' target='_blank'>脑室内出血,中度至重度低氧缺血性脑病),会影响神经发育。
  14. 患者已被诊断出患有或被怀疑患有遗传疾病,已知与神经发育障碍有关(例如,三体术21、18、13)。
  15. 患者已被诊断出患有或被怀疑有代谢的天生错误。
  16. 患者对鱼类或卵子蛋白或omegaven的任何活性成分或赋形剂具有已知的过敏性。
  17. 医疗团队认为患者的医疗服务已被认为是徒劳的。
  18. 患者接受了任何其他研究药物的研究。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄儿童,成人,老年人
接受健康的志愿者
联系人
联系人:医学博士Petra Loedige +496172686 EXT 5237 petra.loedige@fresenius-kabi.com
列出的位置国家不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04807478
其他研究ID编号Omeg-038-CP4
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明不提供
责任方弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
研究赞助商弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
合作者不提供
调查人员不提供
PRS帐户弗雷斯尼乌斯·卡比(Fresenius Kabi)
验证日期2021年3月