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出境医 / 临床实验 / LUM-201在生长激素缺乏症儿童中的PK和PD研究（Oragrowth212）
LUM-201在生长激素缺乏症儿童中的PK和PD研究（Oragrowth212）
研究描述
简要摘要：
这项单一站点试验的目标是研究LUM-201的药代动力学（PK）和药效学，以及LUM-2011给药对儿科生长激素缺乏症（PGHD）儿童随时间释放的生长激素释放的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 生长激素缺乏 | 药物：Lum-2011 | 阶段2 |
详细说明：
该试验将进行一次筛查，以评估受试者是否有资格开始学习治疗。一旦受试者完成筛查，如果确定符合条件，他们将返回诊所进行12小时的脉动研究。在该试验的第二天，将随机分配受试者接受两种口服每日剂量的LUM-201之一，并收集PK样品。所有受试者都有同等的机会被放置在两组中的任何一个中。
该试验包括6个月的治疗。筛选后，受试者将每月返回诊所进行访问。在大多数诊所就诊时，受试者将进行身体检查，血液和尿液收集。在第6个月，访问受试者将重复12小时的脉动和PK研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 单中心，6个月，随机，开放标签，平行手臂研究每日口服LUM-2010在幼稚到治疗的，小儿生长激素缺乏症（PGHD） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Lum-2011（1.6 mg/kg/天） | 药物：Lum-2011 每天口服一次 |
| 实验：Lum-2011（3.2 mg/kg/天） | 药物：Lum-2011 每天口服一次 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估增强生长激素（GH）搏动性[时间范围：第1天到第6个月]12小时的平均GH浓度
- LUM-201和M8的药代动力学[时间范围：第1天到第6个月]血浆浓度（CMAX/稳态）
次要结果度量 ：
- GHD儿童不良事件的发生率[时间范围：第1天到第6个月]事件数量
- 高度标准偏差分数（SDS）[时间范围：第1天到第6个月]HT-SD从基线更改为6个月
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 4年至9岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄>年龄> 4.0岁，女孩的年龄<8.0岁，男孩的年龄<10.0岁。
- 筛查时的最小体重为17公斤。
- 在筛查时或在筛查前的6个月内进行骨龄化检查，在解释PI时，会延迟相对于年龄的年龄。
- 有一个HT -SD <-2.0
- 在过去6个月内，至少一个先前的GH刺激测试具有最大的GH响应<10 ng/ml
- 坦纳（Tanner）一期乳房发育中的女生和男孩的睾丸体积<4.0毫升的乳房乳房发育证明了青春期前的状态。
- 具有高度减去臂跨度差<4.5厘米。
- 在女孩中，有基因测试结果，排除特纳综合征。如果可获得SHOX遗传测试结果，则需要为阴性。
- 具有正常的甲状腺功能。诊断患有甲状腺功能减退症的受试者必须在基线访问前至少30天内记录成功治疗。
排除标准：
- 在PI或医疗监测仪（MM）认为的任何医学或遗传状况都可以成为身材矮小和/或限制对外源生长因子治疗的反应（例如糖尿病）的独立原因。
- PI和/或MM认为，一种医学或遗传状况增加了使用Lum-201的无理风险（例如，脊柱侧弯）。
- 使用PI和/或MM认为的任何药物都可以独立导致身材矮小或限制对外源生长因子的反应（例如糖皮质激素）。
- 颅内肿块的证据或病史（例如垂体肿瘤，颅咽性瘤）。
- 先前对生长因素的治疗，包括但不限于GH，IGF-1和GH促分子。 （这些可以用于有限时间作为诊断测试。）
- 最大刺激的GH≤3ng/mL或GH和甲状腺功能以外的垂体激素缺乏症所证明的，对缺乏垂体功能的怀疑。
- 胎龄调整后的出生体重<5个百分位（胎龄小）。
- 出生时，胎龄<36.0周。
- 在前6个月内参加任何研究药物试验。
- 脊柱或全身照射的史。
- 注意力缺陷多动障碍（ADHD）和/或使用药物治疗多动症的诊断。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Lumos Pharma | 515-598-2921 | clinical.trials@lumos-pharma.com |
位置
| 智利 | |
| 智利大学孕产妇研究所 | |
| 圣地亚哥，智利 | |
| 联系人：Fernando Cassorla，MD 56 22 977 0850 fcassorl@med.uchile.cl | |
赞助商和合作者
Lumos Pharma
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | PK和PD研究LUM-201在患有生长激素缺乏症儿童中 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 单中心，6个月，随机，开放标签，平行手臂研究每日口服LUM-2010在幼稚到治疗的，小儿生长激素缺乏症（PGHD） | ||||||
| 简要摘要 | 这项单一站点试验的目标是研究LUM-201的药代动力学（PK）和药效学，以及LUM-2011给药对儿科生长激素缺乏症（PGHD）儿童随时间释放的生长激素释放的影响。 | ||||||
| 详细说明 | 该试验将进行一次筛查，以评估受试者是否有资格开始学习治疗。一旦受试者完成筛查，如果确定符合条件，他们将返回诊所进行12小时的脉动研究。在该试验的第二天，将随机分配受试者接受两种口服每日剂量的LUM-201之一，并收集PK样品。所有受试者都有同等的机会被放置在两组中的任何一个中。 该试验包括6个月的治疗。筛选后，受试者将每月返回诊所进行访问。在大多数诊所就诊时，受试者将进行身体检查，血液和尿液收集。在第6个月，访问受试者将重复12小时的脉动和PK研究。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 生长激素缺乏 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：Lum-2011 每天口服一次 | ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 4年至9岁（孩子） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 智利 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04806854 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Lum-201-03 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | Lumos Pharma | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Lumos Pharma | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Lumos Pharma | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 生长激素缺乏 | 药物：Lum-2011 | 阶段2 |
详细说明：
该试验将进行一次筛查，以评估受试者是否有资格开始学习治疗。一旦受试者完成筛查，如果确定符合条件，他们将返回诊所进行12小时的脉动研究。在该试验的第二天，将随机分配受试者接受两种口服每日剂量的LUM-201之一，并收集PK样品。所有受试者都有同等的机会被放置在两组中的任何一个中。
该试验包括6个月的治疗。筛选后，受试者将每月返回诊所进行访问。在大多数诊所就诊时，受试者将进行身体检查，血液和尿液收集。在第6个月，访问受试者将重复12小时的脉动和PK研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 单中心，6个月，随机，开放标签，平行手臂研究每日口服LUM-2010在幼稚到治疗的，生长激素缺乏症' target='_blank'>小儿生长激素缺乏症（PGHD） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Lum-2011（1.6 mg/kg/天） | 药物：Lum-2011 每天口服一次 |
| 实验：Lum-2011（3.2 mg/kg/天） | 药物：Lum-2011 每天口服一次 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估增强生长激素（GH）搏动性[时间范围：第1天到第6个月]12小时的平均GH浓度
- LUM-201和M8的药代动力学[时间范围：第1天到第6个月]血浆浓度（CMAX/稳态）
次要结果度量 ：
- GHD儿童不良事件的发生率[时间范围：第1天到第6个月]事件数量
- 高度标准偏差分数（SDS）[时间范围：第1天到第6个月]HT-SD从基线更改为6个月
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 4年至9岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 年龄>年龄> 4.0岁，女孩的年龄<8.0岁，男孩的年龄<10.0岁。
- 筛查时的最小体重为17公斤。
- 在筛查时或在筛查前的6个月内进行骨龄化检查，在解释PI时，会延迟相对于年龄的年龄。
- 有一个HT -SD <-2.0
- 在过去6个月内，至少一个先前的GH刺激测试具有最大的GH响应<10 ng/ml
- 坦纳（Tanner）一期乳房发育中的女生和男孩的睾丸体积<4.0毫升的乳房乳房发育证明了青春期前的状态。
- 具有高度减去臂跨度差<4.5厘米。
- 在女孩中，有基因测试结果，排除特纳综合征。如果可获得SHOX遗传测试结果，则需要为阴性。
- 具有正常的甲状腺功能。诊断患有甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症的受试者必须在基线访问前至少30天内记录成功治疗。
排除标准：
- 在PI或医疗监测仪（MM）认为的任何医学或遗传状况都可以成为身材矮小和/或限制对外源生长因子治疗的反应（例如糖尿病）的独立原因。
- PI和/或MM认为，一种医学或遗传状况增加了使用Lum-201的无理风险（例如，脊柱侧弯）。
- 使用PI和/或MM认为的任何药物都可以独立导致身材矮小或限制对外源生长因子的反应（例如糖皮质激素）。
- 颅内肿块的证据或病史（例如垂体肿瘤，颅咽性瘤）。
- 先前对生长因素的治疗，包括但不限于GH，IGF-1和GH促分子。 （这些可以用于有限时间作为诊断测试。）
- 最大刺激的GH≤3ng/mL或GH和甲状腺功能以外的垂体激素缺乏症所证明的，对缺乏垂体功能的怀疑。
- 胎龄调整后的出生体重<5个百分位（胎龄小）。
- 出生时，胎龄<36.0周。
- 在前6个月内参加任何研究药物试验。
- 脊柱或全身照射的史。
- 注意力缺陷多动障碍（ADHD）和/或使用药物治疗多动症的诊断。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | PK和PD研究LUM-201在患有生长激素缺乏症儿童中 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 单中心，6个月，随机，开放标签，平行手臂研究每日口服LUM-2010在幼稚到治疗的，生长激素缺乏症' target='_blank'>小儿生长激素缺乏症（PGHD） | ||||||
| 简要摘要 | 这项单一站点试验的目标是研究LUM-201的药代动力学（PK）和药效学，以及LUM-2011给药对儿科生长激素缺乏症（PGHD）儿童随时间释放的生长激素释放的影响。 | ||||||
| 详细说明 | 该试验将进行一次筛查，以评估受试者是否有资格开始学习治疗。一旦受试者完成筛查，如果确定符合条件，他们将返回诊所进行12小时的脉动研究。在该试验的第二天，将随机分配受试者接受两种口服每日剂量的LUM-201之一，并收集PK样品。所有受试者都有同等的机会被放置在两组中的任何一个中。 该试验包括6个月的治疗。筛选后，受试者将每月返回诊所进行访问。在大多数诊所就诊时，受试者将进行身体检查，血液和尿液收集。在第6个月，访问受试者将重复12小时的脉动和PK研究。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 生长激素缺乏 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：Lum-2011 每天口服一次 | ||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 4年至9岁（孩子） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 智利 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04806854 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Lum-201-03 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Lumos Pharma | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Lumos Pharma | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Lumos Pharma | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
