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出境医 / 临床实验 / 经典先天性肾上腺增生性儿科患者中克里内塞芬的全球安全和疗效注册研究（Cahtalyst小儿研究）
经典先天性肾上腺增生性儿科患者中克里内塞芬的全球安全和疗效注册研究（Cahtalyst小儿研究）
研究描述
简要摘要：
这是一项3阶段研究，旨在评估Crinecerfont与安慰剂与安慰剂的功效，安全性和耐受性，在大约81名经典先天性肾上腺增生性增生（CAH）的儿科患者中，由于21-羟化酶缺乏酶。该研究包括一个28周的双盲，安慰剂对照期，然后对Crinecerfont进行24周的治疗。参与时间约为14个月。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 药物：Crinecerfont药物：安慰剂 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 81名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估Crinecerfont（NBI-74788）在经典先天性肾上腺增生性增生的儿科受试者中的安全性和功效，然后进行开放标签治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年4月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Crinecerfont 溶液或胶囊，口服给药，每天两次，持续28周，然后进行主动治疗24周。 | 药物：Crinecerfont CRF1受体拮抗剂 其他名称：NBI-74788 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 溶液或胶囊，口服给药，每天两次，持续28周，然后进行主动治疗24周。 | 药物：安慰剂 非活动剂型 药物：Crinecerfont CRF1受体拮抗剂 其他名称：NBI-74788 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 第4周（时间范围：基线到第4周）从血清中的基线变化（A4）
次要结果度量 ：
- 在第4周（时间范围：基线到第4周）的血清17-羟基孕酮（17-OHP）的基线变化
- 在第28周（时间范围：基线到第28周）的糖皮质激素每日剂量的基线变化百分比变化。
- 在第28周（时间范围：基线至第28周），糖皮质激素每日剂量降低到生理水平的实现
- 在第28周的体重指数的基线[时间范围：基线到第28周]
- 在第28周的唾液17-OHP中的基线[时间范围：基线到第28周]
- 第28周的骨龄增长变化[时间范围：基线到第28周]
- 在第52周的成人高度的基线[时间范围：基线：第52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至17岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 愿意并且能够遵守研究程序，包括研究中心的所有要求，并返回后续访问。
- 有医学确定的21-羟化酶缺乏症CAH的诊断。
- 采取稳定的CAH类固醇治疗方案。
- 雄激素水平升高。
- 生育潜力的患者必须戒酒或同意在研究期间使用适当的节育。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Cheryl Chen | 858-617-7744 | cechen@neurocrine.com | |
| 联系人：Szecho Lin | 858-617-7192 | slin@neurocrine.com |
位置
| 美国，纽约 | |
| 神经分泌临床部位 | 招募 |
| 皇后区，纽约，美国，11040 | |
赞助商和合作者
神经分泌生物科学
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月19日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月19日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第4周（时间范围：基线到第4周）从血清中的基线变化（A4） | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 经典先天性肾上腺增生性儿科患者中克里内塞芬的全球安全和疗效注册研究（Cahtalyst小儿研究） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估Crinecerfont（NBI-74788）在经典先天性肾上腺增生性增生的儿科受试者中的安全性和功效，然后进行开放标签治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项3阶段研究，旨在评估Crinecerfont与安慰剂与安慰剂的功效，安全性和耐受性，在大约81名经典先天性肾上腺增生性增生（CAH）的儿科患者中，由于21-羟化酶缺乏酶。该研究包括一个28周的双盲，安慰剂对照期，然后对Crinecerfont进行24周的治疗。参与时间约为14个月。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 81 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2年至17岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04806451 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NBI-74788-CAH2006 2020-004381-19（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 神经分泌生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 神经分泌生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 神经分泌生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项3阶段研究，旨在评估Crinecerfont与安慰剂与安慰剂的功效，安全性和耐受性，在大约81名经典先天性肾上腺增生性增生（CAH）的儿科患者中，由于21-羟化酶缺乏酶。该研究包括一个28周的双盲，安慰剂对照期，然后对Crinecerfont进行24周的治疗。参与时间约为14个月。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 药物：Crinecerfont药物：安慰剂 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 81名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估Crinecerfont（NBI-74788）在经典先天性肾上腺增生性增生的儿科受试者中的安全性和功效，然后进行开放标签治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年4月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Crinecerfont 溶液或胶囊，口服给药，每天两次，持续28周，然后进行主动治疗24周。 | 药物：Crinecerfont CRF1受体拮抗剂 其他名称：NBI-74788 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 溶液或胶囊，口服给药，每天两次，持续28周，然后进行主动治疗24周。 | 药物：安慰剂 非活动剂型 药物：Crinecerfont CRF1受体拮抗剂 其他名称：NBI-74788 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 第4周（时间范围：基线到第4周）从血清中的基线变化（A4）
次要结果度量 ：
- 在第4周（时间范围：基线到第4周）的血清17-羟基孕酮（17-OHP）的基线变化
- 在第28周（时间范围：基线到第28周）的糖皮质激素每日剂量的基线变化百分比变化。
- 在第28周（时间范围：基线至第28周），糖皮质激素每日剂量降低到生理水平的实现
- 在第28周的体重指数的基线[时间范围：基线到第28周]
- 在第28周的唾液17-OHP中的基线[时间范围：基线到第28周]
- 第28周的骨龄增长变化[时间范围：基线到第28周]
- 在第52周的成人高度的基线[时间范围：基线：第52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至17岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月19日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月19日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 第4周（时间范围：基线到第4周）从血清中的基线变化（A4） | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 经典先天性肾上腺增生性儿科患者中克里内塞芬的全球安全和疗效注册研究（Cahtalyst小儿研究） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂控制的研究，以评估Crinecerfont（NBI-74788）在经典先天性肾上腺增生性增生的儿科受试者中的安全性和功效，然后进行开放标签治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项3阶段研究，旨在评估Crinecerfont与安慰剂与安慰剂的功效，安全性和耐受性，在大约81名经典先天性肾上腺增生性增生（CAH）的儿科患者中，由于21-羟化酶缺乏酶。该研究包括一个28周的双盲，安慰剂对照期，然后对Crinecerfont进行24周的治疗。参与时间约为14个月。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 81 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至17岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04806451 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NBI-74788-CAH2006 2020-004381-19（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 神经分泌生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 神经分泌生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 神经分泌生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
