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对单独量身定制的治疗方法的安全和监督：一项新型试点研究（裁缝）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 癌症 | Drug: Trametinib Drug: Cobimetinib Drug: Binimetinib Drug: Alpelisib Drug: Vemurafenib Drug: Dabrafenib Drug: Encorafenib Drug: Palbociclib Drug: Olaparib Drug: Ribociclib Drug: Abemaciclib Drug: Talazoparib Drug: Nivolumab Drug: Atezolizumab Drug: Pembrolizumab | 不适用 |
一些高级癌症具有许多标准治疗方案，在临床试验中已证明了功效。但是，在其他癌症中，在一项大型临床试验中确定的有效疗效可能几乎没有或没有标准治疗方案。对于缺乏临床研究的罕见癌症，可能尤其如此。当严重病人的患者用完标准治疗方案时，他们通常会考虑非标准的治疗选择（例如，监管机构目前未针对给定适应症的治疗方法）。大多数临床医生和研究人员都同意，这是在临床试验环境中最好接受的，因为这提供了道德和临床的监督，并解决了可以公开报告的前瞻性定义研究问题。这允许整个临床和研究社区的研究结论。
通常，在临床试验环境之外，访问计划使患者可以使用未赔偿的治疗剂。富有同情心的访问通常用于尚未批准或注册TGA的治疗剂，并且仍被视为研究。通常，制药公司与临床医生和患者之间就获得治疗剂的机会进行谈判，以及是否免费提供药物，或以某种形式的成本分担安排提供。在澳大利亚，使用TGA未注册的药物也需要通过“特殊访问计划”进行申请。对于大多数癌症患者，对于定义为重病的患者，使用属于A类。这种子研究通常与富有同情心的治疗剂有关。鉴于患者富有同情心的机会的临时性质，关于临床结果的数据相对较少。
富有同情心的访问是一个建立的过程，需求不断增加。这项研究旨在为接受富有同情心的治疗治疗的患者提供一个框架，以便可以克服临时富有同情心的访问计划的某些局限性。
研究委员会将以客观和及时的方式前瞻性地评估每个患者的详细治疗方法。如果获得批准，患者可能有资格注册到研究的治疗阶段。研究委员会对于提供平衡的方法来理解研究治疗的基本原理以及可能出现的潜在安全问题至关重要。如前所述，这是改善患者监督和权益的重要组成部分
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 安全和对单独量身定制的治疗方法的监督：一项新型试点研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年4月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年10月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗 所有参与者将制定个性化的治疗计划。可以规定的可能的治疗如下，它们可以作为单个代理或合并给予
| 药物：Trametinib 每天2毫克，连续 药物：cobimetinib 28天周期的21天60毫克/天 药物：Binimetinib 每天两次45毫克/连续 药物：alpelisib 300毫克/天，连续 药物：vemurafenib 960 mg/每天两次，连续 药物：dabrafenib 每天150 mg/twicce，连续 药物：Encorafenib 450毫克/天，连续 药物：palbociclib 28天周期的125毫克/天，第1-21天 药物：Olaparib 每天300毫克/两次，连续 药物：Ribociclib 600毫克/天，在28天周期的第1天-21天 药物：Abemaciclib 每天两次150毫克，连续 药物：Talazoparib 1毫克/天，在每28天周期的第1天-28天 药物：Nivolumab 每2周240 mg IV一次 药物：atezolizumab 21天周期的第1天1200 mg IV 药物：Pembrolizumab 21天周期的第1天200 mg IV |
- 研究设计的安全性作为对无法治愈的恶性肿瘤患者进行个性疗法的机制[时间范围：在研究结束时，大约在第一次参与者开始治疗后约5年]NCI CTCAE v5.0确定的不良事件的严重程度
- 研究设计的可行性是为无法治愈的恶性肿瘤管理个性疗法的机制[时间范围：在研究结束时，大约在第一次参与者开始治疗后约5年]
可行性通过：
提议批准的批准计划比例的研究委员会比例的治疗计划的数量，该计划获得了研究药物的批准计划的比例，该计划获得了研究药物的批准计划，并在试验中注册了患者
- 个性化疗法在注册研究的患者中的功效[时间范围：在研究结束时，在第一次参与者开始治疗后约5年]
通过：
- 客观反应率（ORR），定义为具有客观反应的患者（部分反应[PR]或完全反应[CR]）的比例，由RECIST 1.1确定（或用于原代CNS CANCERS或CHESON IWG的RANO，用于用于淋巴瘤）
- 临床益处（CBR）定义为≥4个月的CR，PR或稳定疾病患者的比例，由Recist 1.1确定（或用于淋巴瘤的原发性CNS CANCERS或CHESON IWG的RANO）确定
- 根据研究人员根据Recist 1.1或Rano确定的原发性中枢神经系统癌症或Cheson IWG的淋巴瘤或任何原因死亡的疾病，无效的时间（PFS），定义为从注册到疾病进展的第一次发生的时间，或者是RANO的时间。首先发生。
- 总生存（OS）
| 符合研究资格的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 患者或他们的父母/法律监护人已使用主要研究PICF提供了书面知情同意书
按照以下三角框架协议，继续满足所有纳入标准：
- 男性或女性患者，年龄2岁或以上
- 患者在病理上证实了任何组织学类型的局部晚期，无法治愈或转移性癌症
- 有一个可用的分类子研究，并具有匹配的疗法
- 标准疗法后有记录的进展，或者在研究人员认为的情况下，没有适当的标准疗法
- 预期寿命> 3个月
- 足够的性能状态：
一世。对于18岁或以上的患者，东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≤2（附录1）ii。对于17岁的患者，Karnofsky得分≥50（附录2）III。对于16岁以下的患者，兰斯基评分≥50（附录3）
- 裁缝研究委员会批准的治疗方案和评估时间表
- 可以获得批准的治疗
- 患者患有可测量的疾病或可评估的疾病，如Recist 1.1（或原发性中枢神经系统癌症的RANO标准或Cheson（IWG）修订的淋巴瘤的修订标准）
患者必须在注册前7天内具有足够的骨髓，肝功能和肾功能：
- ANC≥1.5x 109/l
- 血小板计数≥100x 109/l（血小板计数≥50x 109/l用于血液学恶性肿瘤适应症）
- Alt≤2.5倍ULN，除非存在肝转移或侵袭，在这种情况下必须≤5倍ULN
- AST≤2.5倍ULN，除非存在肝转移或侵袭，在这种情况下必须≤5倍ULN
- 胆红素总≤1.5倍ULN，除了吉尔伯特综合症患者，他们有资格与医生协商
- 血清肌酐≤1.5倍ULN
- 患者愿意并且能够在研究期间遵守该方案，包括接受，治疗和预定访问和检查，包括随访
- 育儿潜力的女性患者在筛查主要研究时必须进行阴性血清妊娠试验，并同意使用高效的节育方法，同时在上次剂量后接受批准的ITAP中指定的批准治疗。生育潜力的患者是那些尚未通过手术灭菌或未经月经持续超过1年的患者。
- 性活跃的男性必须同意在性交期间使用避孕套，同时将被批准的治疗方法带到上次剂量后批准的ITAP中指定的时间范围，并且在此期间不应父亲。
排除标准：
根据“分诊框架协议”的一个或多个排除标准，如下所示：
- 严重的心血管疾病
- 任何其他疾病，代谢功能障碍，体格检查发现或临床实验室发现，这些发现禁忌使用研究药物，可能会影响结果的解释，或者可能使患者因治疗并发症而处于高风险
- 其他合并症或条件可能会损害关键结果或临床医生认为的评估，限制患者遵守该方案的能力
除脱发外，任何未解决的毒性（≥CTCAE2级）除脱发外。
可以包括不可逆转毒性的患者可能会被研究产品加剧，例如听力损失，周围神经病）
有症状或积极进展的CNS转移（除非原发性脑肿瘤）患有治疗史
只要满足以下所有标准，CNS病变都是符合条件的：
每次恢复1.1的可测量疾病必须存在于中枢神经系统转移以外的小脑或上部区域（即没有转移到中脑，PON，PONS，延髓或脊髓）的临床证据，没有CNS--完成临床进展的临床证据。该研究的定向治疗和注册（不需要放射学重新评估）患者在允许稳定剂量的注册抗惊厥治疗前14天内未接受放射治疗
- 除非原发性脑肿瘤，否
- 已知的活性感染，包括结核病，HBV，HCV或HIV。患有过去或分辨的HBV感染的患者（定义为HBCAB的存在和HBSAG的不存在）是符合条件的。仅当聚合酶链反应为HCV RNA阴性时，患有过去或分辨的HCV感染的患者才有资格
主要研究的其他纳入和/或排除标准将在批准的个性化治疗和评估计划中规定，因为每种治疗方案都有特定的要求。
| 联系人：Stephen Luen，MBBS | +61385595000 | stephen.luen@petermac.org | |
| 联系人：Jayesh Desai，MBBS | +61385595000 | jayesh.desai@petermac.org |
| 澳大利亚，维多利亚 | |
| 彼得·麦卡勒姆癌症中心 | |
| 澳大利亚维多利亚州墨尔本，3000 | |
| 联系人：Stephen Luen +61385595000 stephen.luen@petermac.org | |
| 首席研究员：Stephen Luen，MBBS | |
| 子注视器：Jayesh Desai，MBBS | |
| 首席研究员： | Stephen Luen，MBBS | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月13日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月17日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 个性化疗法在注册研究的患者中的功效[时间范围：在研究结束时，在第一次参与者开始治疗后约5年] 通过：
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 安全和对单独量身定制的治疗方法的监督：一项新型试点研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 安全和对单独量身定制的治疗方法的监督：一项新型试点研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究正在研究患有耗尽标准治疗方案的高级癌症患者的结果，并通过从制造商的富有同情心获取来访问指示或未注册的药物或药物组合。 | ||||||||
| 详细说明 | 一些高级癌症具有许多标准治疗方案，在临床试验中已证明了功效。但是，在其他癌症中，在一项大型临床试验中确定的有效疗效可能几乎没有或没有标准治疗方案。对于缺乏临床研究的罕见癌症，可能尤其如此。当严重病人的患者用完标准治疗方案时，他们通常会考虑非标准的治疗选择（例如，监管机构目前未针对给定适应症的治疗方法）。大多数临床医生和研究人员都同意，这是在临床试验环境中最好接受的，因为这提供了道德和临床的监督，并解决了可以公开报告的前瞻性定义研究问题。这允许整个临床和研究社区的研究结论。 通常，在临床试验环境之外，访问计划使患者可以使用未赔偿的治疗剂。富有同情心的访问通常用于尚未批准或注册TGA的治疗剂，并且仍被视为研究。通常，制药公司与临床医生和患者之间就获得治疗剂的机会进行谈判，以及是否免费提供药物，或以某种形式的成本分担安排提供。在澳大利亚，使用TGA未注册的药物也需要通过“特殊访问计划”进行申请。对于大多数癌症患者，对于定义为重病的患者，使用属于A类。这种子研究通常与富有同情心的治疗剂有关。鉴于患者富有同情心的机会的临时性质，关于临床结果的数据相对较少。 富有同情心的访问是一个建立的过程，需求不断增加。这项研究旨在为接受富有同情心的治疗治疗的患者提供一个框架，以便可以克服临时富有同情心的访问计划的某些局限性。 研究委员会将以客观和及时的方式前瞻性地评估每个患者的详细治疗方法。如果获得批准，患者可能有资格注册到研究的治疗阶段。研究委员会对于提供平衡的方法来理解研究治疗的基本原理以及可能出现的潜在安全问题至关重要。如前所述，这是改善患者监督和权益的重要组成部分 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 癌症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗 所有参与者将制定个性化的治疗计划。可以规定的可能的治疗如下，它们可以作为单个代理或合并给予
干预措施：
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年10月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
主要研究的其他纳入和/或排除标准将在批准的个性化治疗和评估计划中规定，因为每种治疗方案都有特定的要求。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04801966 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 20/029 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 癌症 | Drug: Trametinib Drug: Cobimetinib Drug: Binimetinib Drug: Alpelisib Drug: Vemurafenib Drug: Dabrafenib Drug: Encorafenib Drug: Palbociclib Drug: Olaparib Drug: Ribociclib Drug: Abemaciclib Drug: Talazoparib Drug: Nivolumab Drug: Atezolizumab Drug: Pembrolizumab | 不适用 |
一些高级癌症具有许多标准治疗方案，在临床试验中已证明了功效。但是，在其他癌症中，在一项大型临床试验中确定的有效疗效可能几乎没有或没有标准治疗方案。对于缺乏临床研究的罕见癌症，可能尤其如此。当严重病人的患者用完标准治疗方案时，他们通常会考虑非标准的治疗选择（例如，监管机构目前未针对给定适应症的治疗方法）。大多数临床医生和研究人员都同意，这是在临床试验环境中最好接受的，因为这提供了道德和临床的监督，并解决了可以公开报告的前瞻性定义研究问题。这允许整个临床和研究社区的研究结论。
通常，在临床试验环境之外，访问计划使患者可以使用未赔偿的治疗剂。富有同情心的访问通常用于尚未批准或注册TGA的治疗剂，并且仍被视为研究。通常，制药公司与临床医生和患者之间就获得治疗剂的机会进行谈判，以及是否免费提供药物，或以某种形式的成本分担安排提供。在澳大利亚，使用TGA未注册的药物也需要通过“特殊访问计划”进行申请。对于大多数癌症患者，对于定义为重病的患者，使用属于A类。这种子研究通常与富有同情心的治疗剂有关。鉴于患者富有同情心的机会的临时性质，关于临床结果的数据相对较少。
富有同情心的访问是一个建立的过程，需求不断增加。这项研究旨在为接受富有同情心的治疗治疗的患者提供一个框架，以便可以克服临时富有同情心的访问计划的某些局限性。
研究委员会将以客观和及时的方式前瞻性地评估每个患者的详细治疗方法。如果获得批准，患者可能有资格注册到研究的治疗阶段。研究委员会对于提供平衡的方法来理解研究治疗的基本原理以及可能出现的潜在安全问题至关重要。如前所述，这是改善患者监督和权益的重要组成部分
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 安全和对单独量身定制的治疗方法的监督：一项新型试点研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年4月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年10月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗 所有参与者将制定个性化的治疗计划。可以规定的可能的治疗如下，它们可以作为单个代理或合并给予
| 药物：Trametinib 每天2毫克，连续 药物：cobimetinib 28天周期的21天60毫克/天 药物：Binimetinib 每天两次45毫克/连续 药物：alpelisib 300毫克/天，连续 药物：vemurafenib 960 mg/每天两次，连续 药物：dabrafenib 每天150 mg/twicce，连续 药物：Encorafenib 450毫克/天，连续 药物：palbociclib 28天周期的125毫克/天，第1-21天 药物：Olaparib 每天300毫克/两次，连续 药物：Ribociclib 600毫克/天，在28天周期的第1天-21天 药物：Abemaciclib 每天两次150毫克，连续 药物：Talazoparib 1毫克/天，在每28天周期的第1天-28天 药物：Nivolumab 每2周240 mg IV一次 药物：atezolizumab 21天周期的第1天1200 mg IV 药物：Pembrolizumab 21天周期的第1天200 mg IV |
- 研究设计的安全性作为对无法治愈的恶性肿瘤患者进行个性疗法的机制[时间范围：在研究结束时，大约在第一次参与者开始治疗后约5年]NCI CTCAE v5.0确定的不良事件的严重程度
- 研究设计的可行性是为无法治愈的恶性肿瘤管理个性疗法的机制[时间范围：在研究结束时，大约在第一次参与者开始治疗后约5年]
可行性通过：
提议批准的批准计划比例的研究委员会比例的治疗计划的数量，该计划获得了研究药物的批准计划的比例，该计划获得了研究药物的批准计划，并在试验中注册了患者
- 个性化疗法在注册研究的患者中的功效[时间范围：在研究结束时，在第一次参与者开始治疗后约5年]
通过：
- 客观反应率（ORR），定义为具有客观反应的患者（部分反应[PR]或完全反应[CR]）的比例，由RECIST 1.1确定（或用于原代CNS CANCERS或CHESON IWG的RANO，用于用于淋巴瘤）
- 临床益处（CBR）定义为≥4个月的CR，PR或稳定疾病患者的比例，由Recist 1.1确定（或用于淋巴瘤的原发性CNS CANCERS或CHESON IWG的RANO）确定
- 根据研究人员根据Recist 1.1或Rano确定的原发性中枢神经系统癌症或Cheson IWG的淋巴瘤或任何原因死亡的疾病，无效的时间（PFS），定义为从注册到疾病进展的第一次发生的时间，或者是RANO的时间。首先发生。
- 总生存（OS）
| 符合研究资格的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 患者或他们的父母/法律监护人已使用主要研究PICF提供了书面知情同意书
按照以下三角框架协议，继续满足所有纳入标准：
- 男性或女性患者，年龄2岁或以上
- 患者在病理上证实了任何组织学类型的局部晚期，无法治愈或转移性癌症
- 有一个可用的分类子研究，并具有匹配的疗法
- 标准疗法后有记录的进展，或者在研究人员认为的情况下，没有适当的标准疗法
- 预期寿命> 3个月
- 足够的性能状态：
一世。对于18岁或以上的患者，东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≤2（附录1）ii。对于17岁的患者，Karnofsky得分≥50（附录2）III。对于16岁以下的患者，兰斯基评分≥50（附录3）
- 裁缝研究委员会批准的治疗方案和评估时间表
- 可以获得批准的治疗
- 患者患有可测量的疾病或可评估的疾病，如Recist 1.1（或原发性中枢神经系统癌症的RANO标准或Cheson（IWG）修订的淋巴瘤的修订标准）
患者必须在注册前7天内具有足够的骨髓，肝功能和肾功能：
- ANC≥1.5x 109/l
- 血小板计数≥100x 109/l（血小板计数≥50x 109/l用于血液学恶性肿瘤适应症）
- Alt≤2.5倍ULN，除非存在肝转移或侵袭，在这种情况下必须≤5倍ULN
- AST≤2.5倍ULN，除非存在肝转移或侵袭，在这种情况下必须≤5倍ULN
- 胆红素总≤1.5倍ULN，除了吉尔伯特综合症患者，他们有资格与医生协商
- 血清肌酐≤1.5倍ULN
- 患者愿意并且能够在研究期间遵守该方案，包括接受，治疗和预定访问和检查，包括随访
- 育儿潜力的女性患者在筛查主要研究时必须进行阴性血清妊娠试验，并同意使用高效的节育方法，同时在上次剂量后接受批准的ITAP中指定的批准治疗。生育潜力的患者是那些尚未通过手术灭菌或未经月经持续超过1年的患者。
- 性活跃的男性必须同意在性交期间使用避孕套，同时将被批准的治疗方法带到上次剂量后批准的ITAP中指定的时间范围，并且在此期间不应父亲。
排除标准：
根据“分诊框架协议”的一个或多个排除标准，如下所示：
- 严重的心血管疾病
- 任何其他疾病，代谢功能障碍，体格检查发现或临床实验室发现，这些发现禁忌使用研究药物，可能会影响结果的解释，或者可能使患者因治疗并发症而处于高风险
- 其他合并症或条件可能会损害关键结果或临床医生认为的评估，限制患者遵守该方案的能力
除脱发外，任何未解决的毒性（≥CTCAE2级）除脱发外。
可以包括不可逆转毒性的患者可能会被研究产品加剧，例如听力损失，周围神经病）
有症状或积极进展的CNS转移（除非原发性脑肿瘤）患有治疗史
只要满足以下所有标准，CNS病变都是符合条件的：
每次恢复1.1的可测量疾病必须存在于中枢神经系统转移以外的小脑或上部区域（即没有转移到中脑，PON，PONS，延髓或脊髓）的临床证据，没有CNS--完成临床进展的临床证据。该研究的定向治疗和注册（不需要放射学重新评估）患者在允许稳定剂量的注册抗惊厥治疗前14天内未接受放射治疗
- 除非原发性脑肿瘤，否
- 已知的活性感染，包括结核病，HBV，HCV或HIV。患有过去或分辨的HBV感染的患者（定义为HBCAB的存在和HBSAG的不存在）是符合条件的。仅当聚合酶链反应为HCV RNA阴性时，患有过去或分辨的HCV感染的患者才有资格
主要研究的其他纳入和/或排除标准将在批准的个性化治疗和评估计划中规定，因为每种治疗方案都有特定的要求。
| 联系人：Stephen Luen，MBBS | +61385595000 | stephen.luen@petermac.org | |
| 联系人：Jayesh Desai，MBBS | +61385595000 | jayesh.desai@petermac.org |
| 澳大利亚，维多利亚 | |
| 彼得·麦卡勒姆癌症中心 | |
| 澳大利亚维多利亚州墨尔本，3000 | |
| 联系人：Stephen Luen +61385595000 stephen.luen@petermac.org | |
| 首席研究员：Stephen Luen，MBBS | |
| 子注视器：Jayesh Desai，MBBS | |
| 首席研究员： | Stephen Luen，MBBS | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月13日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月17日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 个性化疗法在注册研究的患者中的功效[时间范围：在研究结束时，在第一次参与者开始治疗后约5年] 通过：
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 安全和对单独量身定制的治疗方法的监督：一项新型试点研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 安全和对单独量身定制的治疗方法的监督：一项新型试点研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究正在研究患有耗尽标准治疗方案的高级癌症患者的结果，并通过从制造商的富有同情心获取来访问指示或未注册的药物或药物组合。 | ||||||||
| 详细说明 | 一些高级癌症具有许多标准治疗方案，在临床试验中已证明了功效。但是，在其他癌症中，在一项大型临床试验中确定的有效疗效可能几乎没有或没有标准治疗方案。对于缺乏临床研究的罕见癌症，可能尤其如此。当严重病人的患者用完标准治疗方案时，他们通常会考虑非标准的治疗选择（例如，监管机构目前未针对给定适应症的治疗方法）。大多数临床医生和研究人员都同意，这是在临床试验环境中最好接受的，因为这提供了道德和临床的监督，并解决了可以公开报告的前瞻性定义研究问题。这允许整个临床和研究社区的研究结论。 通常，在临床试验环境之外，访问计划使患者可以使用未赔偿的治疗剂。富有同情心的访问通常用于尚未批准或注册TGA的治疗剂，并且仍被视为研究。通常，制药公司与临床医生和患者之间就获得治疗剂的机会进行谈判，以及是否免费提供药物，或以某种形式的成本分担安排提供。在澳大利亚，使用TGA未注册的药物也需要通过“特殊访问计划”进行申请。对于大多数癌症患者，对于定义为重病的患者，使用属于A类。这种子研究通常与富有同情心的治疗剂有关。鉴于患者富有同情心的机会的临时性质，关于临床结果的数据相对较少。 富有同情心的访问是一个建立的过程，需求不断增加。这项研究旨在为接受富有同情心的治疗治疗的患者提供一个框架，以便可以克服临时富有同情心的访问计划的某些局限性。 研究委员会将以客观和及时的方式前瞻性地评估每个患者的详细治疗方法。如果获得批准，患者可能有资格注册到研究的治疗阶段。研究委员会对于提供平衡的方法来理解研究治疗的基本原理以及可能出现的潜在安全问题至关重要。如前所述，这是改善患者监督和权益的重要组成部分 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 癌症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：治疗 所有参与者将制定个性化的治疗计划。可以规定的可能的治疗如下，它们可以作为单个代理或合并给予
干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年10月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
主要研究的其他纳入和/或排除标准将在批准的个性化治疗和评估计划中规定，因为每种治疗方案都有特定的要求。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04801966 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 20/029 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 澳大利亚彼得·麦卡卢姆癌症中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
