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出境医 / 临床实验 / LGMD2I患者的BBP-418
LGMD2I患者的BBP-418
研究描述
简要摘要：
BBP-418正在开发用于治疗2i型肢体营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（LGMD2I）的患者。这是一项开放式标签研究，旨在确定BBP-418上升剂量水平在治疗ABBP-418中的安全性和耐受性，目前尚无批准的疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| lgmd2i | 药物：BBP-418 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项针对LGMD2I（也称为LGMD R9）的门诊和非室外受试者的开放标签研究。这是一项研究，以确定这些受试者中BBP-418的上升剂量水平的安全性和耐受性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 必须参加MLB-01-001研究的受试者参加该试验。计划每个4个受试者的三个升剂剂量队列，但可以添加第四个队列。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BBP-418的开放标签2阶段研究对肢体肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症2i型（MLB-01-003）的患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月18日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年8月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年8月5日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 受试者每天将获得6克BBP-418 x 90天 | 药物：BBP-418 BBP-418正在开发用于治疗2型肢体营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（LGMD2I）的患者，目前尚无批准的治疗。它通过向突变酶提供过量的底物来靶向分子缺陷，从而促进肌肉α-脱糖层的糖基化。 BBP-418药品将包装在袋中，并在纸箱中提供用于临床和家庭使用的纸箱。 |
| 实验：队列2 受试者将每天两次获得6克BBP-418（大约每12小时）x 90天 | 药物：BBP-418 BBP-418正在开发用于治疗2型肢体营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（LGMD2I）的患者，目前尚无批准的治疗。它通过向突变酶提供过量的底物来靶向分子缺陷，从而促进肌肉α-脱糖层的糖基化。 BBP-418药品将包装在袋中，并在纸箱中提供用于临床和家庭使用的纸箱。 |
| 实验：队列3 受试者将获得BBP-418 BID每日X 90天的TBD克 | 药物：BBP-418 BBP-418正在开发用于治疗2型肢体营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（LGMD2I）的患者，目前尚无批准的治疗。它通过向突变酶提供过量的底物来靶向分子缺陷，从而促进肌肉α-脱糖层的糖基化。 BBP-418药品将包装在袋中，并在纸箱中提供用于临床和家庭使用的纸箱。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 导致剂量降低或停用的治疗生物不良事件的发生率（TEAE）[时间范围：90天]
次要结果度量 ：
- 通过评估最大浓度（CMAX）的BBP-418的药代动力学特征[时间范围：第1天和第90天]
- 通过评估Alpha Dystroglycan（α-DG）的N末端片段水平的变化[时间范围：第1天和第90天]，通过评估药效学参数的变化。
- 通过评估胫骨前肌的肌肉活检[时间范围：第1天和第90天]来改变药效参数
- BBP-418的药代动力学轮廓通过评估曲线下面积（AUC）[时间范围：第1天和第90天]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至55岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 体重> 30公斤
- 对LGMD2I的遗传确认诊断并受到临床影响（定义为以肢体束模式或远端末端的床边评估表现出临床弱点）
- 能够在≤12秒内完成10米的步行测试（“中度疾病”），或者使用“严重疾病”/非式仪式，这是由于无法在12秒内完成的10米步行而定义的。
- 愿意从同意到上次剂量后的12周开始使用足够的避孕方法
- MLB-01-001研究的先前入学人数
排除标准：
临床上显着伴随疾病的证据，包括：
- 胃肠道疾病的任何病史，包括手术，这可能会影响口服后的吸收
- 除与LGMD2I相关的患者外，包括心脏，肺，肾脏，肝或内分泌疾病，包括心脏，肺，肾脏，肝或内分泌病
- 除LGMD2I以外的任何情况都需要使用处方药治疗（与PI和医疗监测仪协商后，可以使用普通和轻度伴随的情况进行治疗）
- 研究人员认为，任何其他实验室，生命体征，心电图异常或临床病史或发现可能会不利地改变研究参与，混淆研究结果或干扰研究行为或合规性的风险效益
- 如果怀孕，计划怀孕和/或母乳喂养或计划在研究治疗后12周内预计的研究期限内怀孕儿童。
- 毒品滥用的历史包括在同意之前的2年内包括酒精中毒
- 在第1天的60天内使用核糖或其他含糖的补充剂
- 在第1天的60天内使用皮质类固醇
- 血小板疾病，出血障碍或其他肌肉活检的禁忌症
- 在第1天的60天内积极进行实验疗法或设备或进行实验疗法或装置。
联系人和位置
位置
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 弗吉尼亚联邦大学 | |
| 弗吉尼亚州里士满，美国，23219 | |
赞助商和合作者
ML Bio Solutions，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 尼古拉斯·约翰逊（Nicholas Johnson），医学博士 | 弗吉尼亚联邦大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月25日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月16日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月16日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月18日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 导致剂量降低或停用的治疗生物不良事件的发生率（TEAE）[时间范围：90天] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | LGMD2I患者的BBP-418 | ||||
| 官方标题ICMJE | BBP-418的开放标签2阶段研究对肢体肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症2i型（MLB-01-003）的患者 | ||||
| 简要摘要 | BBP-418正在开发用于治疗2i型肢体营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（LGMD2I）的患者。这是一项开放式标签研究，旨在确定BBP-418上升剂量水平在治疗ABBP-418中的安全性和耐受性，目前尚无批准的疗法。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项针对LGMD2I（也称为LGMD R9）的门诊和非室外受试者的开放标签研究。这是一项研究，以确定这些受试者中BBP-418的上升剂量水平的安全性和耐受性。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 必须参加MLB-01-001研究的受试者参加该试验。计划每个4个受试者的三个升剂剂量队列，但可以添加第四个队列。 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | lgmd2i | ||||
| 干预ICMJE | 药物：BBP-418 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年8月5日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12年至55岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04800874 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MLB-01-003 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | ML Bio Solutions，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | ML Bio Solutions，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | ML Bio Solutions，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
BBP-418正在开发用于治疗2i型肢体营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（LGMD2I）的患者。这是一项开放式标签研究，旨在确定BBP-418上升剂量水平在治疗ABBP-418中的安全性和耐受性，目前尚无批准的疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| lgmd2i | 药物：BBP-418 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项针对LGMD2I（也称为LGMD R9）的门诊和非室外受试者的开放标签研究。这是一项研究，以确定这些受试者中BBP-418的上升剂量水平的安全性和耐受性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 必须参加MLB-01-001研究的受试者参加该试验。计划每个4个受试者的三个升剂剂量队列，但可以添加第四个队列。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BBP-418的开放标签2阶段研究对肢体肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症2i型（MLB-01-003）的患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月18日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年8月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年8月5日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1 受试者每天将获得6克BBP-418 x 90天 | 药物：BBP-418 BBP-418正在开发用于治疗2型肢体营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（LGMD2I）的患者，目前尚无批准的治疗。它通过向突变酶提供过量的底物来靶向分子缺陷，从而促进肌肉α-脱糖层的糖基化。 BBP-418药品将包装在袋中，并在纸箱中提供用于临床和家庭使用的纸箱。 |
| 实验：队列2 受试者将每天两次获得6克BBP-418（大约每12小时）x 90天 | 药物：BBP-418 BBP-418正在开发用于治疗2型肢体营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（LGMD2I）的患者，目前尚无批准的治疗。它通过向突变酶提供过量的底物来靶向分子缺陷，从而促进肌肉α-脱糖层的糖基化。 BBP-418药品将包装在袋中，并在纸箱中提供用于临床和家庭使用的纸箱。 |
| 实验：队列3 受试者将获得BBP-418 BID每日X 90天的TBD克 | 药物：BBP-418 BBP-418正在开发用于治疗2型肢体营养不良' target='_blank'>肌肉营养不良（LGMD2I）的患者，目前尚无批准的治疗。它通过向突变酶提供过量的底物来靶向分子缺陷，从而促进肌肉α-脱糖层的糖基化。 BBP-418药品将包装在袋中，并在纸箱中提供用于临床和家庭使用的纸箱。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 导致剂量降低或停用的治疗生物不良事件的发生率（TEAE）[时间范围：90天]
次要结果度量 ：
- 通过评估最大浓度（CMAX）的BBP-418的药代动力学特征[时间范围：第1天和第90天]
- 通过评估Alpha Dystroglycan（α-DG）的N末端片段水平的变化[时间范围：第1天和第90天]，通过评估药效学参数的变化。
- 通过评估胫骨前肌的肌肉活检[时间范围：第1天和第90天]来改变药效参数
- BBP-418的药代动力学轮廓通过评估曲线下面积（AUC）[时间范围：第1天和第90天]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至55岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 体重> 30公斤
- 对LGMD2I的遗传确认诊断并受到临床影响（定义为以肢体束模式或远端末端的床边评估表现出临床弱点）
- 能够在≤12秒内完成10米的步行测试（“中度疾病”），或者使用“严重疾病”/非式仪式，这是由于无法在12秒内完成的10米步行而定义的。
- 愿意从同意到上次剂量后的12周开始使用足够的避孕方法
- MLB-01-001研究的先前入学人数
排除标准：
临床上显着伴随疾病的证据，包括：
- 如果怀孕，计划怀孕和/或母乳喂养或计划在研究治疗后12周内预计的研究期限内怀孕儿童。
- 毒品滥用的历史包括在同意之前的2年内包括酒精中毒
- 在第1天的60天内使用核糖或其他含糖的补充剂
- 在第1天的60天内使用皮质类固醇
- 血小板疾病，出血障碍或其他肌肉活检的禁忌症
- 在第1天的60天内积极进行实验疗法或设备或进行实验疗法或装置。
联系人和位置
位置
| 美国，弗吉尼亚州 | |
| 弗吉尼亚联邦大学 | |
| 弗吉尼亚州里士满，美国，23219 | |
赞助商和合作者
ML Bio Solutions，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 尼古拉斯·约翰逊（Nicholas Johnson），医学博士 | 弗吉尼亚联邦大学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月25日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月16日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月16日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月18日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 导致剂量降低或停用的治疗生物不良事件的发生率（TEAE）[时间范围：90天] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | LGMD2I患者的BBP-418 | ||||
| 官方标题ICMJE | BBP-418的开放标签2阶段研究对肢体肌肉营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症2i型（MLB-01-003）的患者 | ||||
| 简要摘要 | BBP-418正在开发用于治疗2i型肢体营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症（LGMD2I）的患者。这是一项开放式标签研究，旨在确定BBP-418上升剂量水平在治疗ABBP-418中的安全性和耐受性，目前尚无批准的疗法。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项针对LGMD2I（也称为LGMD R9）的门诊和非室外受试者的开放标签研究。这是一项研究，以确定这些受试者中BBP-418的上升剂量水平的安全性和耐受性。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 必须参加MLB-01-001研究的受试者参加该试验。计划每个4个受试者的三个升剂剂量队列，但可以添加第四个队列。 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | lgmd2i | ||||
| 干预ICMJE | 药物：BBP-418 | ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年8月5日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至55岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04800874 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MLB-01-003 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | ML Bio Solutions，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | ML Bio Solutions，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | ML Bio Solutions，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
