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从免疫系统损害到足细胞细胞损伤：具有MGLS和HSFP（BiobankSni）的患者（儿童和成人）的前瞻性数据库和生物收集
特发性肾病综合征（INS）是一种肾脏疾病，其特征是大量蛋白尿和低藻症。它包括两个解剖学实体：具有最小肾小球病变（SNLGM）的肾病综合征和原发性节性和局灶性透明质炎（PHF）。肾脏活检揭示了没有炎症病变或免疫复合物沉积的足细胞脚的融合。临床和实验性观察强烈表明免疫系统和足细胞功能障碍是该疾病的两个方面。目前尚无临床或生物学标志物来预测皮质类固醇敏感性，皮质类固醇依赖性或肾脏移植后肾脏疾病复发的风险。据我们所知，尚未设计前瞻性研究来研究免疫系统的改变和足细胞损伤以及NIS中的遗传倾向变体。因此，使用类固醇/免疫抑制剂纯粹是经验的，具有多种副作用。
目的是使用候选药物或分子使用适当的读出来的重新定位分子的库选择，而不是使用现有治疗方法进行新的治疗靶标，而不是使用现有治疗方法进行新的试验。生物库也可用于分析常规处理对已识别新生物标志物的影响。我们预计该项目将产生原始的和专利的结果，并随后估值。在任何关于该主题的出版物之前，都将预料到可申请的能力。获得医院，INSERM和大学的专利细胞，一旦获得结果就会参与结果。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 肾病综合征 | 其他：血液样本其他：组织样本其他：排泄物 |
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 144名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 从免疫系统损害到足细胞细胞损伤：具有最小肾小球损伤肾病综合征（MGLS）的患者（儿童和成人）的前瞻性数据库和生物收集，以及原发性分段和局灶性透性（HSFP） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年5月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年5月20日 |
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| SNLGM 70例SNLGM患者 | 其他：血液样本 计划在患者随访中的血液样本。 其他：组织样品 计划在患者随访期间的组织样品。 其他：排泄物 计划在患者随访期间的尿液样本。 |
| 主要FSH 74主要FSH | 其他：血液样本 计划在患者随访中的血液样本。 其他：组织样品 计划在患者随访期间的组织样品。 其他：排泄物 计划在患者随访期间的尿液样本。 |
- 生物样品的数量[时间范围：5年]在每个中心建立一个前瞻性收集的血液，尿液和肾脏活检样品，并根据标准操作程序进行取样并储存，并由协调的临床和生物学数据库支持
生物测量保留率：DNA样品
血液：专门为生物库收集的全血 /血浆 /血清 /血清，但在患者随访的血液检查期间。
组织样品：在治疗排泄过程中拍摄的活检的幻灯片：尿液
| 有资格学习的年龄： | 12个月以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 特发性肾病综合征的第一集，年龄在12个月至18岁的儿童中，体重> 10 kg，生物学上定义为蛋白尿> 0.20 g / mmol cretinuria和低藻蛋白血症<25 g / mmol
- NIS在成人中定义为白蛋白水平<30 g / l的第一集，尿蛋白 /肌酐比（UPCR）≥300mg / mmol系统地与肾解剖病理学检查的性能相关，并以光线为特征显微镜（SNLGM）或HSF病变的存在。
- 对于成人：签署的知情同意参加该研究
- 对于儿童：将告知患者，并将签署书面知情同意书。
- 隶属法国卫生系统的患者
排除标准：
- 以前接受过皮质类固醇和/或免疫抑制剂的患者
- CH50和/或C3降低和/或C4和/或C4降低的患者（在某些情况下，SC5B9增加了和/或存在C3肾病因子；抗C3B ...）
- 由次级过程（淋巴样血症或肿瘤）或已知与SNLGM相关的治疗后发生的SNLGM（淋巴样血症或肿瘤症）（锂，干扰素，非甾体类抗炎药）导致的SNLGM。
- 非主要FHH（缺乏肾病综合征，病因评估揭示了继发于鉴定原因的FHH（遗传或遗传），不引入皮质类固醇或免疫抑制剂作为一线治疗）
- HIV，乙型肝炎或C的血清学筛查测试阳性
- 抗核和抗DNA抗体或抗Pla2R1和抗THSD7A的阳性免疫学检测
- 监护或策展人的患者
| 联系人：Barbara Seitz Polski | 33 4 92 03 55 02 | seitz-polski.b@chu-nice.fr |
| 法国 | |
| 好医院 | 招募 |
| 很好，法国，06000 | |
| 联系人：Barbara Seitz Polski 334 92 03 55 02 Seitz-polski.b@chu-nice.fr | |
| 首席研究员：芭芭拉·塞兹·波尔斯基（Barbara Seitz Polski） | |
| 次级评论者：Vincent Esnault | |
| APHP | 招募 |
| 法国巴黎，75000 | |
| 联系人：Vincent Audard（33）149814446 vincent.audard@aphp.fr | |
| 首席调查员：文森特·奥达德（Vincent Audard） | |
| 首席研究员：Emmanuelle Plaisier | |
| 次级评论者：皮埃尔·罗恩科（Pierre Ronco） | |
| 首席研究员：Georges Deschenes | |
| 次级评论者：克莱尔档案 | |
| 首席调查员：奥利维亚·博耶（Olivia Boyer） | |
| 次级评论者：伯特兰·克内贝尔曼 | |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年11月19日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2019年11月22日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月19日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月20日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 生物样品的数量[时间范围：5年] 在每个中心建立一个前瞻性收集的血液，尿液和肾脏活检样品，并根据标准操作程序进行取样并储存，并由协调的临床和生物学数据库支持 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 从免疫系统损害到足细胞细胞损伤：具有MGL和HSFP的患者（儿童和成人）的前瞻性数据库和生物收集 | ||||
| 官方头衔 | 从免疫系统损害到足细胞细胞损伤：具有最小肾小球损伤肾病综合征（MGLS）的患者（儿童和成人）的前瞻性数据库和生物收集，以及原发性分段和局灶性透性（HSFP） | ||||
| 简要摘要 | 特发性肾病综合征（INS）是一种肾脏疾病，其特征是大量蛋白尿和低藻症。它包括两个解剖学实体：具有最小肾小球病变（SNLGM）的肾病综合征和原发性节性和局灶性透明质炎（PHF）。肾脏活检揭示了没有炎症病变或免疫复合物沉积的足细胞脚的融合。临床和实验性观察强烈表明免疫系统和足细胞功能障碍是该疾病的两个方面。目前尚无临床或生物学标志物来预测皮质类固醇敏感性，皮质类固醇依赖性或肾脏移植后肾脏疾病复发的风险。据我们所知，尚未设计前瞻性研究来研究免疫系统的改变和足细胞损伤以及NIS中的遗传倾向变体。因此，使用类固醇/免疫抑制剂纯粹是经验的，具有多种副作用。 目的是使用候选药物或分子使用适当的读出来的重新定位分子的库选择，而不是使用现有治疗方法进行新的治疗靶标，而不是使用现有治疗方法进行新的试验。生物库也可用于分析常规处理对已识别新生物标志物的影响。我们预计该项目将产生原始的和专利的结果，并随后估值。在任何关于该主题的出版物之前，都将预料到可申请的能力。获得医院，INSERM和大学的专利细胞，一旦获得结果就会参与结果。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血液：专门为生物库收集的全血 /血浆 /血清 /血清，但在患者随访的血液检查期间。 组织样品：在治疗排泄过程中拍摄的活检的幻灯片：尿液 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 特发性肾病综合征患者 | ||||
| 健康）状况 | 肾病综合征 | ||||
| 干涉 |
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| 研究组/队列 |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 144 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2025年5月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年5月20日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 12个月以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04174066 | ||||
| 其他研究ID编号 | 18-PP-16 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 中心医院的大学 | ||||
| 研究赞助商 | 中心医院的大学 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 中心医院的大学 | ||||
| 验证日期 | 2019年11月 | ||||
