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出境医 / 临床实验 / 研究需要进一步降低LDL-C（Liberate-FH）的HEFH患者对HEFH患者的疗效和安全性的研究（Liberate-FH）
研究需要进一步降低LDL-C（Liberate-FH）的HEFH患者对HEFH患者的疗效和安全性的研究（Liberate-FH）
研究描述
简要摘要：
这项研究是为了评估第24周的LDL-C减少，平均第22周和24周，每月Q4W（≤31天）的LIB003剂量300毫克皮下给药（SC）（SC）与18岁或年龄较大的杂合FH患者相比关于稳定的饮食和口服LDL-C降低药物疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 杂合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | 药物：Lerodalcibep | 阶段3 |
详细说明：
一项随机，双盲，安慰剂对照，3阶段研究的持续时间为24周。大约有600名男性和年龄≥18岁的男性患有临床或遗传杂合FH，这些FH符合纳入和排除标准。患者将以2：1的比例与LIB003（400名患者）或安慰剂（200例）施用SC Q4W（≤31天）随机分配。该研究将包括筛查期和治疗期。总研究持续时间最多为35周，其中包括长达11周的筛查期（最多包括8周的洗涤时间）和24周的研究药物治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 600名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 随机双盲安慰剂控制 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 双眼治疗（LIB003或安慰剂）和脂质数据 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究，以评估杂合FH患者对稳定脂质降低脂质疗法的长期疗效和安全性，需要额外的LDL-C |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：lib003（Lerodalcibep） 300毫克（1.2毫升）SC Q4W | 药物：Lerodalcibep 300毫克Q4W 其他名称：lib003 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 1.2毫升SC Q4W | 药物：Lerodalcibep 300毫克Q4W 其他名称：lib003 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 与LDL-C水平的安慰剂相比，基线的变化[时间范围：24周]与安慰剂相比，LDL-胆固醇的平均百分比变化百分比变化
次要结果度量 ：
- 医学词典评估的监管活动评估的治疗急性不良事件的发生率[时间范围：24周]与安慰剂相比
- 与安慰剂相比，用LIB003更改无PCSK9 [时间范围：24周]ls百分比的变化平均值在lib003和安慰剂之间
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在任何特定研究程序之前，请求书面和签署的知情同意书；
- 重量≥40kg（88磅）和体重指数（BMI）≥17和≤42kg/m2;
- 诊断基于临床标准（Simon Broome登记标准或荷兰脂质诊所[DLC]网络标准）或基因分型的确定，可能或可能的HEFH诊断，以及定义的合格访问（筛查或清除/稳定后）
- LDL-C≥70mg/dL（如果CVD的高风险）或≥100mg/dL（如果CVD的高风险）和Tg≤400mg/dl，则在稳定的脂质降低口服药物治疗时（例如，最大耐受性，他汀类药物有或不带埃泽蒂米伯）；只要剂量和剂量频率保持一致，无法忍受他汀类药物剂量的患者可能会低于批准的剂量，并且频率少于每天的频率。
- 具有无法忍受任何剂量或横纹肌溶解病史并且无法耐受任何其他允许的口服脂质降低剂的患者，因此在没有脂质降低疗法的情况下必须具有LDL-C≥190mg/dl（4.99） Mmol/l）在筛查访问中，除非它们具有记录的病原FH变体；
- 稳定的饮食和其他脂质降低口服疗法以外的汀类药物和ezetimibe，包括胆汁酸隔离剂，OM-3化合物，fenofirtrate，bezafibrate，烟酸酸和烟酸或组合酸或组合至少4周
- PCSK9 mAb的患者的剂量为75 mg，140 mg或150 mg Q2W必须在上次剂量后进行≥4周的冲洗周期；对于剂量300 mg或420 mg Q4W（≤31天）的人，上次剂量后的洗涤周期≥8周；
- 生育潜力的女性必须使用高效的避孕形式，如果性活跃，并且在上次筛查中进行负尿液妊娠试验
排除标准：
- 在筛查后的6个月内使用禁止的口服脂质降低剂Mipomersen或Lomitapide，在筛查后的6周内或LDL/血浆（LDL/等离子体）在第1天前2个月内使用了吉菲贝罗齐；
- 临床或遗传上定义的HOFH的历史记录
- 由研究人员酌情决定，任何先前或活跃的临床状况或急性和/或不稳定的全身性疾病损害患者纳入的病史。
- 性活跃，不使用或不愿意使用高效的避孕，怀孕或母乳喂养的女性，或在上次筛查时进行尿液妊娠试验阳性；
- 中度至重度肾功能障碍，定义为EGFR <30 mL/min/1.73m2
- 活性肝病或肝功能障碍，肝移植病史和/或AST或ALT> 2.5倍ULN
- 不受控制的甲状腺疾病：分别由TSH <LLN或> 1.5×ULN定义的甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退症
- 不受控制的1型或2型DM（空腹葡萄糖≥200mg/dl或HbA1c为≥9％；
- 计划的心脏手术或血运重建；
- 纽约心脏协会III-IV心力衰竭
- 先前用Lib003或任何依到蛋白产品治疗；
- 研究人员认为，任何其他发现都会损害患者的安全或参与研究
联系人和位置
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 代谢和动脉粥样硬化研究中心（MARC） | |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45227 | |
| 以色列 | |
| 哈达萨大学医院医学系 | |
| 耶路撒冷，以色列，12000 | |
| 拉宾医学中心，贝林森医院， | |
| 佩塔·蒂克瓦（Petah Tikva），以色列，49100 | |
| 挪威 | |
| 奥斯陆大学医院脂质诊所 | |
| 奥斯陆，挪威，0586 | |
| 南非 | |
| 碳水化合物和脂质代谢研究单元 | |
| 南非豪登省约翰内斯堡，2193 | |
| 开普敦大学医学系脂质学系 | |
| 南非西部省开普敦，7925 | |
| 火鸡 | |
| 埃格大学医学院 | |
| 伊兹密尔，土耳其伯恩瓦，35040 | |
赞助商和合作者
Lib Therapeutics LLC
Medpace，Inc。
调查人员
| 研究主任： | David Kallend，MB BCH | LIB治疗学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月10日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月15日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与LDL-C水平的安慰剂相比，基线的变化[时间范围：24周] 与安慰剂相比，LDL-胆固醇的平均百分比变化百分比变化 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 占用功效终点是评估基线的百分比变化与安慰剂在第24周的LDL-C水平和第22周和第24周的LDL-C水平相比[时间范围：24周] 与安慰剂相比，LDL-胆固醇的降低百分比百分比 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估LIB003患者对口服脂质疗法的疗效和安全性的研究，需要进一步降低LDL-C | ||||
| 官方标题ICMJE | 随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究，以评估杂合FH患者对稳定脂质降低脂质疗法的长期疗效和安全性，需要额外的LDL-C | ||||
| 简要摘要 | 这项研究是为了评估第24周的LDL-C减少，平均第22周和24周，每月Q4W（≤31天）的LIB003剂量300毫克皮下给药（SC）（SC）与18岁或年龄较大的杂合FH患者相比关于稳定的饮食和口服LDL-C降低药物疗法。 | ||||
| 详细说明 | 一项随机，双盲，安慰剂对照，3阶段研究的持续时间为24周。大约有600名男性和年龄≥18岁的男性患有临床或遗传杂合FH，这些FH符合纳入和排除标准。患者将以2：1的比例与LIB003（400名患者）或安慰剂（200例）施用SC Q4W（≤31天）随机分配。该研究将包括筛查期和治疗期。总研究持续时间最多为35周，其中包括长达11周的筛查期（最多包括8周的洗涤时间）和24周的研究药物治疗。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 随机双盲安慰剂控制 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）掩盖说明： 双眼治疗（LIB003或安慰剂）和脂质数据 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 杂合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Lerodalcibep 300毫克Q4W 其他名称：lib003 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 600 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月31日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 以色列，挪威，南非，土耳其，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04797104 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | lib003-004 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Lib Therapeutics LLC | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Lib Therapeutics LLC | ||||
| 合作者ICMJE | Medpace，Inc。 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Lib Therapeutics LLC | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究是为了评估第24周的LDL-C减少，平均第22周和24周，每月Q4W（≤31天）的LIB003剂量300毫克皮下给药（SC）（SC）与18岁或年龄较大的杂合FH患者相比关于稳定的饮食和口服LDL-C降低药物疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 杂合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | 药物：Lerodalcibep | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 600名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 随机双盲安慰剂控制 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 双眼治疗（LIB003或安慰剂）和脂质数据 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究，以评估杂合FH患者对稳定脂质降低脂质疗法的长期疗效和安全性，需要额外的LDL-C |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：lib003（Lerodalcibep） 300毫克（1.2毫升）SC Q4W | 药物：Lerodalcibep 300毫克Q4W 其他名称：lib003 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 1.2毫升SC Q4W | 药物：Lerodalcibep 300毫克Q4W 其他名称：lib003 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 与LDL-C水平的安慰剂相比，基线的变化[时间范围：24周]与安慰剂相比，LDL-胆固醇的平均百分比变化百分比变化
次要结果度量 ：
- 医学词典评估的监管活动评估的治疗急性不良事件的发生率[时间范围：24周]与安慰剂相比
- 与安慰剂相比，用LIB003更改无PCSK9 [时间范围：24周]ls百分比的变化平均值在lib003和安慰剂之间
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在任何特定研究程序之前，请求书面和签署的知情同意书；
- 重量≥40kg（88磅）和体重指数（BMI）≥17和≤42kg/m2;
- 诊断基于临床标准（Simon Broome登记标准或荷兰脂质诊所[DLC]网络标准）或基因分型的确定，可能或可能的HEFH诊断，以及定义的合格访问（筛查或清除/稳定后）
- LDL-C≥70mg/dL（如果CVD的高风险）或≥100mg/dL（如果CVD的高风险）和Tg≤400mg/dl，则在稳定的脂质降低口服药物治疗时（例如，最大耐受性，他汀类药物有或不带埃泽蒂米伯）；只要剂量和剂量频率保持一致，无法忍受他汀类药物剂量的患者可能会低于批准的剂量，并且频率少于每天的频率。
- 具有无法忍受任何剂量或横纹肌溶解病史并且无法耐受任何其他允许的口服脂质降低剂的患者，因此在没有脂质降低疗法的情况下必须具有LDL-C≥190mg/dl（4.99） Mmol/l）在筛查访问中，除非它们具有记录的病原FH变体；
- 稳定的饮食和其他脂质降低口服疗法以外的汀类药物和ezetimibe，包括胆汁酸隔离剂，OM-3化合物，fenofirtrate，bezafibrate，烟酸酸和烟酸或组合酸或组合至少4周
- PCSK9 mAb的患者的剂量为75 mg，140 mg或150 mg Q2W必须在上次剂量后进行≥4周的冲洗周期；对于剂量300 mg或420 mg Q4W（≤31天）的人，上次剂量后的洗涤周期≥8周；
- 生育潜力的女性必须使用高效的避孕形式，如果性活跃，并且在上次筛查中进行负尿液妊娠试验
排除标准：
- 在筛查后的6个月内使用禁止的口服脂质降低剂Mipomersen或Lomitapide，在筛查后的6周内或LDL/血浆（LDL/等离子体）在第1天前2个月内使用了吉菲贝罗齐；
- 临床或遗传上定义的HOFH的历史记录
- 由研究人员酌情决定，任何先前或活跃的临床状况或急性和/或不稳定的全身性疾病损害患者纳入的病史。
- 性活跃，不使用或不愿意使用高效的避孕，怀孕或母乳喂养的女性，或在上次筛查时进行尿液妊娠试验阳性；
- 中度至重度肾功能障碍，定义为EGFR <30 mL/min/1.73m2
- 活性肝病或肝功能障碍，肝移植病史和/或AST或ALT> 2.5倍ULN
- 不受控制的甲状腺疾病' target='_blank'>甲状腺疾病：分别由TSH <LLN或> 1.5×ULN定义的甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症
- 不受控制的1型或2型DM（空腹葡萄糖≥200mg/dl或HbA1c为≥9％；
- 计划的心脏手术或血运重建；
- 纽约心脏协会III-IV心力衰竭
- 先前用Lib003或任何依到蛋白产品治疗；
- 研究人员认为，任何其他发现都会损害患者的安全或参与研究
联系人和位置
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 代谢和动脉粥样硬化研究中心（MARC） | |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45227 | |
| 以色列 | |
| 哈达萨大学医院医学系 | |
| 耶路撒冷，以色列，12000 | |
| 拉宾医学中心，贝林森医院， | |
| 佩塔·蒂克瓦（Petah Tikva），以色列，49100 | |
| 挪威 | |
| 奥斯陆大学医院脂质诊所 | |
| 奥斯陆，挪威，0586 | |
| 南非 | |
| 碳水化合物和脂质代谢研究单元 | |
| 南非豪登省约翰内斯堡，2193 | |
| 开普敦大学医学系脂质学系 | |
| 南非西部省开普敦，7925 | |
| 火鸡 | |
| 埃格大学医学院 | |
| 伊兹密尔，土耳其伯恩瓦，35040 | |
赞助商和合作者
Lib Therapeutics LLC
Medpace，Inc。
调查人员
| 研究主任： | David Kallend，MB BCH | LIB治疗学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月10日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月15日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与LDL-C水平的安慰剂相比，基线的变化[时间范围：24周] 与安慰剂相比，LDL-胆固醇的平均百分比变化百分比变化 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 占用功效终点是评估基线的百分比变化与安慰剂在第24周的LDL-C水平和第22周和第24周的LDL-C水平相比[时间范围：24周] 与安慰剂相比，LDL-胆固醇的降低百分比百分比 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估LIB003患者对口服脂质疗法的疗效和安全性的研究，需要进一步降低LDL-C | ||||
| 官方标题ICMJE | 随机，双盲，安慰剂对照，第3阶段研究，以评估杂合FH患者对稳定脂质降低脂质疗法的长期疗效和安全性，需要额外的LDL-C | ||||
| 简要摘要 | 这项研究是为了评估第24周的LDL-C减少，平均第22周和24周，每月Q4W（≤31天）的LIB003剂量300毫克皮下给药（SC）（SC）与18岁或年龄较大的杂合FH患者相比关于稳定的饮食和口服LDL-C降低药物疗法。 | ||||
| 详细说明 | 一项随机，双盲，安慰剂对照，3阶段研究的持续时间为24周。大约有600名男性和年龄≥18岁的男性患有临床或遗传杂合FH，这些FH符合纳入和排除标准。患者将以2：1的比例与LIB003（400名患者）或安慰剂（200例）施用SC Q4W（≤31天）随机分配。该研究将包括筛查期和治疗期。总研究持续时间最多为35周，其中包括长达11周的筛查期（最多包括8周的洗涤时间）和24周的研究药物治疗。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 随机双盲安慰剂控制 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）掩盖说明： 双眼治疗（LIB003或安慰剂）和脂质数据 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 杂合高胆固醇血症' target='_blank'>家族性高胆固醇血症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：Lerodalcibep 300毫克Q4W 其他名称：lib003 | ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 600 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月31日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 以色列，挪威，南非，土耳其，美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04797104 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | lib003-004 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Lib Therapeutics LLC | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Lib Therapeutics LLC | ||||
| 合作者ICMJE | Medpace，Inc。 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Lib Therapeutics LLC | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
