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出境医 / 临床实验 / 研究血小板输血依赖性的低风险MDS患者Eltrombopag的疗效和安全性
研究血小板输血依赖性的低风险MDS患者Eltrombopag的疗效和安全性
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在评估Eltrombopag单一疗法对日本血小板输血依赖性下风险髓质发育异常综合征（LR-MDS）的疗效和安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征 | 药物：Eltrombopag药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的日本局部II期研究，可评估Eltrombopag单药治疗在日本成年成年患者血小板输血依赖性低风险MDS（IPSS-R非常低，低，低，中间体）中的疗效和安全性骨髓爆炸的风险<5％，细胞遗传学非常好，良好或中等风险）。基线时的血小板输血依赖性定义为在随机分组前4周内定期接受2次或更多次的血小板输血。应为血小板计数<20 x 10^9/L或出血症状和血小板计数<30 x 10^9/L进行血小板输血。
主要目的是在第24周获得血小板输血独立性的参与者比例方面证明了Eltrombopag与安慰剂的优势。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 44名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 参与者，调查人员，现场工作人员和现场监视器将对从随机分组到数据库锁定进行最终分析的治疗的身份视而不见，临床研究团队成员以及日本注册活动的任何人都将视而不见用于主要分析。随机数据一直严格保密，直到无盲的时间，并且参与研究的其他人将无法访问以下例外：DMC成员并将对DMC执行数据分析。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照，日本局部II期临床研究，比较Eltrombopag单药治疗与安慰剂在成人低风险的脊髓发育不全综合征（MDS）患者血小板输血依赖性患者中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年5月25日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年7月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Eltrombopag手臂 随机分配到1：1的参与者将占据Eltrombopag。 | 药物：Eltrombopag Eltrombopag有12.5毫克和25毫克片剂，每天口服一次（QD） 其他名称：ETB115 |
| 安慰剂比较器：安慰剂臂 参与者将随机分为1：1的比例。 | 药物：安慰剂 安慰剂有12.5毫克和25毫克片剂，每天口服一次（QD） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第24周获得血小板输血独立的参与者的百分比[时间范围：第24周]血小板输血独立性定义为至少8周没有血小板输血。血小板计数应高于基线计数。
次要结果度量 ：
- 血小板输血独立的时间[时间范围：1年级，2年]这将定义为从随机日期到至少8周的无血小板输血期的第一天。
- 血小板输血独立的持续时间[时间范围：1年级，第2年]这是针对仅实现血小板输血独立性的参与者而定义的，并且将从第一次无血小板输血的日期计算，从而导致将输血独立性实现到成为血小板输血依赖的日期。
- 血小板输血独立性的参与者百分比[时间范围：1年级，第二年]血小板输血独立性定义为至少8周没有血小板输血。血小板计数应高于基线计数。
- 第24周的血小板输血频率降低的参与者百分比[时间范围：第24周]与随机分组前的4周相比，这在前4周内将其定义为至少50％。
- 血小板反应的参与者百分比（血液学改善（HI） - 血小板）[时间范围：第24周，第1年，第2年]根据国际工作组标准，血小板响应定义为HI-PLATELT。
- 血小板响应的时间[时间范围：第24周，第一年，第2年]这将定义为从随机日期到达到每个修改IWG标准的血小板响应标准的第一个日期的时间。
- 血小板响应的持续时间[时间范围：第24周，第一年，第2年]这是针对达到血小板响应的参与者定义的，将从第一次达到血小板响应标准的日期到每个修饰IWG标准的血小板响应损失之前的日期。
- 血液学改善术和 - 中性磷脂的百分比[时间范围：第24周，第1年，第2年]按照24周和2年的IWG标准修改了IWG标准
- 疾病进展的参与者的百分比不包括HI之后的复发[时间范围：第24周，第1年，第2年]这是针对研究人员评估和每个修改的IWG标准的中央审查的爆炸计数。
- HI和输血独立后复发的参与者的百分比[时间范围：第24周，第1年，第2年]在HI之后复发的参与者和第24周和第2年的输血独立性的比例。
- 急性髓样白血病（AML）的参与者百分比[时间范围：第24周，第一年，第2年]这被定义为第24周，第1年和2年的≥20％的爆炸，用于调查员评估和中央审查WHO分类的第4版。
- 白血病免费生存（LFS）[时间范围：第24周，第一年，第2年]这将定义为从随机分组到AML到AML的时间，WHO分类将第4版修订为≥20％的爆炸或死亡，这是由于调查员评估和中央审查的任何原因而导致的。
- 临床上重要的出血事件[时间范围：第24周，第一年，第2年]根据WHO量表，这将定义为≥2级事件。
- 总生存（OS）[时间范围：第24周，第一年，第2年]OS被定义为由于任何原因而导致的从随机化到死亡的时间。
- 使用QLQ-C30 [时间范围：基线，每4周，直到第52周，每82周后每周52周或治疗后的结束或治疗后随访终止，每4周一次测量的生活质量，大约3。5年。这是给予的
从基线到使用QLQ-C30测量的每个访问的变化。 EORTC-QLQ-C30是一份30项问卷，旨在评估癌症患者的生活质量。受试者对28个有关其身体功能，疾病症状，全球健康状况和公用事业的问题的回答是4分（1 =完全不是4 =非常多），低分表明功能高 /健康水平。并且对与健康相关的QOL的两个问题的回答以7分制评分（1 =非常差至7 =优秀），高分表示高 /健康的功能水平。
使用线性转换，原始得分是标准化的，因此得分范围从0到100。
- 药代动力学（PK）：CMAX [时间范围：密集：剂量后1、2、4、6、8和24小时剂量。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的Eltrombopag在24小时内在初始剂量下以24小时的稳定状态，在参与者子集中以125 mg和150毫克的稳定状态。
- PK：TMAX [时间范围：密集：剂量后1、2、4、6、8和24小时。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的Eltrombopag在24小时内在初始剂量下以24小时的稳定状态，在参与者子集中以125 mg和150毫克的稳定状态。
- PK：AUC [时间范围：密集：预剂量，1、2、4、6、8和24小时后剂量。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的Eltrombopag在24小时内在初始剂量下以24小时的稳定状态，在参与者子集中以125 mg和150毫克的稳定状态。
- 稳态处的Eltrombopag的谷浓度[时间范围：密集：剂量前1、2、4、6、8和24小时剂量。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的在所有参与者中的每个剂量级别
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据WHO分类诊断为MDS的患者根据国际评估，根据国际评估，由调查员评估修订了第四版。
预后评分系统（IPSS-R）：
- 非常低（0-1.5）
- 低（2-3）
- 中等风险（3.5-4.5）应满足每个IPSS-R的预后变量的所有以下标准。
- 骨髓爆炸<5％（根据研究者的评估和中央审查）
细胞遗传学非常好，良好或中间风险，对应于IPSS-R
- 血小板输血依赖性
- 难治性，不耐受或不符合MDS治疗
- 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态（PS）0或1
排除标准：
- 具有先前给予Eltrombopag，Romiplostim或其他TPO-RA的患者
- WHO分类的与治疗相关的MDS
- MDS/脊髓增生性肿瘤包括WHO分类的第四版，包括慢性脊髓细胞性白血病
- WHO分类的MD爆炸过多（EB）修订了第四版
- IPSS-R高风险MD的已知历史
- 目前接受MDS治疗（例如HMA，环孢菌素A（CSA）或Lenalidomide）。如果在稳定剂量筛查前3个月，允许在稳定的中性粒细胞减少症患者中，允许在贫血和粒细胞 - 粘膜刺激因子（G-CSF）中对红细胞生成剂（ESA）的支持性治疗（ESA）在筛查前3个月进行稳定剂量，并继续进行相同剂量的剂量感染。 /安排直到建立Eltrombopag的最佳剂量。
- 计划进行造血干细胞移植的患者
- 骨髓纤维化导致无法抽吸足够的骨髓样品
- 已知的血栓精神危险因素（除了参与研究的潜在益处大于研究人员确定的血栓栓塞事件（TEE）的潜在风险之外）
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | +81337978748 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 |
位置
| 日本 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 日本Yamagata，990 9585 | |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月15日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月2日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年5月25日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第24周获得血小板输血独立的参与者的百分比[时间范围：第24周] 血小板输血独立性定义为至少8周没有血小板输血。血小板计数应高于基线计数。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究血小板输血依赖性的低风险MDS患者Eltrombopag的疗效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照，日本局部II期临床研究，比较Eltrombopag单药治疗与安慰剂在成人低风险的脊髓发育不全综合征（MDS）患者血小板输血依赖性患者中 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估Eltrombopag单一疗法对日本血小板输血依赖性下风险髓质发育异常综合征（LR-MDS）的疗效和安全性。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的日本局部II期研究，可评估Eltrombopag单药治疗在日本成年成年患者血小板输血依赖性低风险MDS（IPSS-R非常低，低，低，中间体）中的疗效和安全性骨髓爆炸的风险<5％，细胞遗传学非常好，良好或中等风险）。基线时的血小板输血依赖性定义为在随机分组前4周内定期接受2次或更多次的血小板输血。应为血小板计数<20 x 10^9/L或出血症状和血小板计数<30 x 10^9/L进行血小板输血。 主要目的是在第24周获得血小板输血独立性的参与者比例方面证明了Eltrombopag与安慰剂的优势。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 掩盖说明： 参与者，调查人员，现场工作人员和现场监视器将对从随机分组到数据库锁定进行最终分析的治疗的身份视而不见，临床研究团队成员以及日本注册活动的任何人都将视而不见用于主要分析。随机数据一直严格保密，直到无盲的时间，并且参与研究的其他人将无法访问以下例外：DMC成员并将对DMC执行数据分析。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 44 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
预后评分系统（IPSS-R）：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 20岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04797000 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CETB115L11201 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在评估Eltrombopag单一疗法对日本血小板输血依赖性下风险髓质发育异常综合征（LR-MDS）的疗效和安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生综合征 | 药物：Eltrombopag药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的日本局部II期研究，可评估Eltrombopag单药治疗在日本成年成年患者血小板输血依赖性低风险MDS（IPSS-R非常低，低，低，中间体）中的疗效和安全性骨髓爆炸的风险<5％，细胞遗传学非常好，良好或中等风险）。基线时的血小板输血依赖性定义为在随机分组前4周内定期接受2次或更多次的血小板输血。应为血小板计数<20 x 10^9/L或出血症状和血小板计数<30 x 10^9/L进行血小板输血。
主要目的是在第24周获得血小板输血独立性的参与者比例方面证明了Eltrombopag与安慰剂的优势。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 44名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 参与者，调查人员，现场工作人员和现场监视器将对从随机分组到数据库锁定进行最终分析的治疗的身份视而不见，临床研究团队成员以及日本注册活动的任何人都将视而不见用于主要分析。随机数据一直严格保密，直到无盲的时间，并且参与研究的其他人将无法访问以下例外：DMC成员并将对DMC执行数据分析。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照，日本局部II期临床研究，比较Eltrombopag单药治疗与安慰剂在成人低风险的脊髓发育不全综合征（MDS）患者血小板输血依赖性患者中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年5月25日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年7月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Eltrombopag手臂 随机分配到1：1的参与者将占据Eltrombopag。 | 药物：Eltrombopag Eltrombopag有12.5毫克和25毫克片剂，每天口服一次（QD） 其他名称：ETB115 |
| 安慰剂比较器：安慰剂臂 参与者将随机分为1：1的比例。 | 药物：安慰剂 安慰剂有12.5毫克和25毫克片剂，每天口服一次（QD） |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第24周获得血小板输血独立的参与者的百分比[时间范围：第24周]血小板输血独立性定义为至少8周没有血小板输血。血小板计数应高于基线计数。
次要结果度量 ：
- 血小板输血独立的时间[时间范围：1年级，2年]这将定义为从随机日期到至少8周的无血小板输血期的第一天。
- 血小板输血独立的持续时间[时间范围：1年级，第2年]这是针对仅实现血小板输血独立性的参与者而定义的，并且将从第一次无血小板输血的日期计算，从而导致将输血独立性实现到成为血小板输血依赖的日期。
- 血小板输血独立性的参与者百分比[时间范围：1年级，第二年]血小板输血独立性定义为至少8周没有血小板输血。血小板计数应高于基线计数。
- 第24周的血小板输血频率降低的参与者百分比[时间范围：第24周]与随机分组前的4周相比，这在前4周内将其定义为至少50％。
- 血小板反应的参与者百分比（血液学改善（HI） - 血小板）[时间范围：第24周，第1年，第2年]根据国际工作组标准，血小板响应定义为HI-PLATELT。
- 血小板响应的时间[时间范围：第24周，第一年，第2年]这将定义为从随机日期到达到每个修改IWG标准的血小板响应标准的第一个日期的时间。
- 血小板响应的持续时间[时间范围：第24周，第一年，第2年]这是针对达到血小板响应的参与者定义的，将从第一次达到血小板响应标准的日期到每个修饰IWG标准的血小板响应损失之前的日期。
- 血液学改善术和 - 中性磷脂的百分比[时间范围：第24周，第1年，第2年]按照24周和2年的IWG标准修改了IWG标准
- 疾病进展的参与者的百分比不包括HI之后的复发[时间范围：第24周，第1年，第2年]这是针对研究人员评估和每个修改的IWG标准的中央审查的爆炸计数。
- HI和输血独立后复发的参与者的百分比[时间范围：第24周，第1年，第2年]在HI之后复发的参与者和第24周和第2年的输血独立性的比例。
- 急性髓样白血病（AML）的参与者百分比[时间范围：第24周，第一年，第2年]这被定义为第24周，第1年和2年的≥20％的爆炸，用于调查员评估和中央审查WHO分类的第4版。
- 白血病免费生存（LFS）[时间范围：第24周，第一年，第2年]这将定义为从随机分组到AML到AML的时间，WHO分类将第4版修订为≥20％的爆炸或死亡，这是由于调查员评估和中央审查的任何原因而导致的。
- 临床上重要的出血事件[时间范围：第24周，第一年，第2年]根据WHO量表，这将定义为≥2级事件。
- 总生存（OS）[时间范围：第24周，第一年，第2年]OS被定义为由于任何原因而导致的从随机化到死亡的时间。
- 使用QLQ-C30 [时间范围：基线，每4周，直到第52周，每82周后每周52周或治疗后的结束或治疗后随访终止，每4周一次测量的生活质量，大约3。5年。这是给予的
从基线到使用QLQ-C30测量的每个访问的变化。 EORTC-QLQ-C30是一份30项问卷，旨在评估癌症患者的生活质量。受试者对28个有关其身体功能，疾病症状，全球健康状况和公用事业的问题的回答是4分（1 =完全不是4 =非常多），低分表明功能高 /健康水平。并且对与健康相关的QOL的两个问题的回答以7分制评分（1 =非常差至7 =优秀），高分表示高 /健康的功能水平。
使用线性转换，原始得分是标准化的，因此得分范围从0到100。
- 药代动力学（PK）：CMAX [时间范围：密集：剂量后1、2、4、6、8和24小时剂量。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的Eltrombopag在24小时内在初始剂量下以24小时的稳定状态，在参与者子集中以125 mg和150毫克的稳定状态。
- PK：TMAX [时间范围：密集：剂量后1、2、4、6、8和24小时。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的Eltrombopag在24小时内在初始剂量下以24小时的稳定状态，在参与者子集中以125 mg和150毫克的稳定状态。
- PK：AUC [时间范围：密集：预剂量，1、2、4、6、8和24小时后剂量。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的Eltrombopag在24小时内在初始剂量下以24小时的稳定状态，在参与者子集中以125 mg和150毫克的稳定状态。
- 稳态处的Eltrombopag的谷浓度[时间范围：密集：剂量前1、2、4、6、8和24小时剂量。槽：开始初始剂量或每次修饰剂量后的第15天，直到达到最大剂量。这是给予的在所有参与者中的每个剂量级别
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据WHO分类诊断为MDS的患者根据国际评估，根据国际评估，由调查员评估修订了第四版。
预后评分系统（IPSS-R）：
- 非常低（0-1.5）
- 低（2-3）
- 中等风险（3.5-4.5）应满足每个IPSS-R的预后变量的所有以下标准。
- 骨髓爆炸<5％（根据研究者的评估和中央审查）
细胞遗传学非常好，良好或中间风险，对应于IPSS-R
- 血小板输血依赖性
- 难治性，不耐受或不符合MDS治疗
- 东部合作肿瘤学小组（ECOG）绩效状态（PS）0或1
排除标准：
- 具有先前给予Eltrombopag，Romiplostim或其他TPO-RA的患者
- WHO分类的与治疗相关的MDS
- MDS/脊髓增生性肿瘤包括WHO分类的第四版，包括慢性脊髓细胞性白血病
- WHO分类的MD爆炸过多（EB）修订了第四版
- IPSS-R高风险MD的已知历史
- 目前接受MDS治疗（例如HMA，环孢菌素A（CSA）或Lenalidomide）。如果在稳定剂量筛查前3个月，允许在稳定的中性粒细胞减少症患者中，允许在贫血和粒细胞 - 粘膜刺激因子（G-CSF）中对红细胞生成剂（ESA）的支持性治疗（ESA）在筛查前3个月进行稳定剂量，并继续进行相同剂量的剂量感染。 /安排直到建立Eltrombopag的最佳剂量。
- 计划进行造血干细胞移植的患者
- 骨髓纤维化导致无法抽吸足够的骨髓样品
- 已知的血栓精神危险因素（除了参与研究的潜在益处大于研究人员确定的血栓栓塞事件（TEE）的潜在风险之外）
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | +81337978748 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 |
位置
| 日本 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 日本Yamagata，990 9585 | |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月4日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月15日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月2日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年5月25日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第24周获得血小板输血独立的参与者的百分比[时间范围：第24周] 血小板输血独立性定义为至少8周没有血小板输血。血小板计数应高于基线计数。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究血小板输血依赖性的低风险MDS患者Eltrombopag的疗效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照，日本局部II期临床研究，比较Eltrombopag单药治疗与安慰剂在成人低风险的脊髓发育不全综合征（MDS）患者血小板输血依赖性患者中 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估Eltrombopag单一疗法对日本血小板输血依赖性下风险髓质发育异常综合征（LR-MDS）的疗效和安全性。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项随机，双盲的，安慰剂对照的日本局部II期研究，可评估Eltrombopag单药治疗在日本成年成年患者血小板输血依赖性低风险MDS（IPSS-R非常低，低，低，中间体）中的疗效和安全性骨髓爆炸的风险<5％，细胞遗传学非常好，良好或中等风险）。基线时的血小板输血依赖性定义为在随机分组前4周内定期接受2次或更多次的血小板输血。应为血小板计数<20 x 10^9/L或出血症状和血小板计数<30 x 10^9/L进行血小板输血。 主要目的是在第24周获得血小板输血独立性的参与者比例方面证明了Eltrombopag与安慰剂的优势。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 掩盖说明： 参与者，调查人员，现场工作人员和现场监视器将对从随机分组到数据库锁定进行最终分析的治疗的身份视而不见，临床研究团队成员以及日本注册活动的任何人都将视而不见用于主要分析。随机数据一直严格保密，直到无盲的时间，并且参与研究的其他人将无法访问以下例外：DMC成员并将对DMC执行数据分析。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓增生综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 44 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年7月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
预后评分系统（IPSS-R）：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 20岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04797000 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CETB115L11201 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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