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出境医 / 临床实验 / TS中的皮马万塞林治疗

TS中的皮马万塞林治疗

研究描述
简要摘要:
这项研究是确定一种称为pimavanserin的药物是否可以安全有效地治疗图雷特综合征的症状。 Pimavanserin是Tourette综合征的研究药物,这意味着它尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准来治疗Tourette综合征。 Pimavanserin已获得FDA的批准,作为帕金森氏病幻觉的治疗方法。目前,它以Acadia Pharmaceuticals的名称为Nuplazid(Pimavanserin)胶囊。

病情或疾病 干预/治疗阶段
雷特综合征迟发性运动障碍药物:pimavanserin早期1

详细说明:

Tourette综合征通常用阻断或降低多巴胺功能的药物(一种参与运动涉及的大脑化学物质)。但是,这些药物中的许多药物都具有不良影响,包括不可逆的非自愿运动,通常会影响面部,称为迟发性运动障碍。较新的药物可能患有迟发性运动障碍的风险较低。但是,其中许多药物仍在临床试验中,或者使用标签外(未经FDA批准)来治疗Tourette综合征时非常昂贵。鉴于这些局限性,探索其他药物的潜力对于帮助患者至关重要。

几项研究表明,羟色胺是多巴胺等大脑中的另一种化学物质,也可能在图雷特综合征的症状中发挥作用。 5-羟色胺已经是许多药物在抑郁症,焦虑和强迫症治疗中经常发生的抑郁,焦虑和强迫症的靶标。 Pimavanserin也是一种从事5-羟色胺系统的药物。这意味着它可能有助于对图雷特综合征的治疗。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 10名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
干预模型描述:这是一项开放标签,原则证明,为期8周的治疗,针对年龄18岁以上的Tourette综合征的男性和女性患者进行试验研究。没有对照组也没有随机分组。
掩蔽:无(开放标签)
主要意图:治疗
官方标题:一项开放标签,原理证明,试点研究,用于评估皮马万塞林的电动机和行为症状的治疗
实际学习开始日期 2018年11月12日
实际的初级完成日期 2021年2月28日
实际 学习完成日期 2021年2月28日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:皮马万塞林
所有参与者每天每天接受17mg的皮马万塞林,持续1周,如果TICS被视为不充分控制,则每天每天增加到34毫克,每天口服每天两次17毫克片剂。
药物:pimavanserin
Pimavanserin是一种5-羟色胺受体反向激动剂,用于治疗帕金森氏病的精神病。
其他名称:nuplazid

结果措施
主要结果指标
  1. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    主要目的是使用耶鲁大学全球抽动严重程度量表评估皮马万塞林对与图雷特综合征相关的运动和音抽动的影响。此量表的最低分数为0,并且该量表的最高分数100。较高的分数表明抽动更加严重,或者TIC对人的生活产生了更大的影响。


次要结果度量
  1. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估pimavanserin对使用耶鲁棕色的强迫性量表与Tourette综合征相关的强迫性行为的影响。该量表的最小分数为0,该量表的最大分数为40。较高的分数代表了强迫性症状的严重程度更大。

  2. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与临床全球印象量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最小分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更高。

  3. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与患者全球改善量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最低分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更糟。

  4. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用哥伦比亚自由酯的严重性评分量表(C-SSRS)评估皮马万塞蛋白对与图雷特综合征相关的运动和强迫性行为的影响。该量表的最低分数为2,该量表的最大分数为25,更高的分数表明更加强烈的念头和更大的风险。

  5. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用Gilles de La Tourette综合征生活质量量表评估皮马万塞林对与Tourette综合征相关的运动和强迫症的影响。最低分数为0,最大分数为108,得分较高,表明极端问题。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 患者符合精神障碍的诊断和统计曼努埃尔,第五版(DSM-5)TS诊断标准,并且在研究人员和患者的看来,患者的主动抽动会造成困扰或损害。
  • 在筛查和基线时,患者的YGTSS的TTS为20或更高。
  • 患者可以吞咽整体研究医疗。
  • 患者愿意遵守药物治疗方案并遵守所有研究程序。
  • 如医学和精神病史以及身体和神经系统检查所表明的那样,患者的健康状况良好。
  • 在研究者的看来,患者有能力了解研究的性质及其程序,并且预计患者将按照设计完成研究。
  • 患者根据当地法规提供了书面知情同意书。
  • 如果女性在基线时进行尿液妊娠测试阴性或无菌,则可能包括年龄或12岁以上的女性。
  • 男性后期或大于12岁的女性,男性伴侣可能肥沃(即没有输精管切除术)必须在研究期间使用高效的避孕方法(即筛查时开始)和30天或5个半衰期,最后剂量的pimavanserin之后的较长者。患者必须愿意并且能够遵守研究限制,并在研究期间在所需的持续时间内留在诊所,并愿意返回诊所进行本协议中规定的后续评估。

排除标准:

  • 患者具有神经系统疾病,而不是TS,可以掩盖抽动评估。
  • 患者的主要运动障碍是与自闭症谱系障碍相关的刻板印象(不断重复和相同的协调运动。
  • 患者对躁郁症,精神分裂症或其他精神病患者有确定的诊断。
  • 患者在筛查时具有DSM诊断,该研究人员认为患者不适合研究。
  • 患者在筛查后4周内接受了TS或OCD认知行为疗法的全面行为干预。
  • 患者在筛查访问后4周内接受了深层脑刺激,磁磁刺激或经颅直流刺激的治疗,以减少抽动。
  • 基线后6个月内,中风或其他不受控制的严重医疗疾病,例如心肌梗塞。
  • Patient with unknown QT prolongation or in combination with other drugs known to prolong QT interval including Class 1A antiarrhythmics (eg, quinidine, procainamide) or Class 3 antiarrhythmics (eg, amiodarone, sotalol), certain antipsychotics medications (eg, ziprasidone, chlorpromazine, thioridazine )和某些抗生素(例如,gatifloxatin,moxifloxacin)。
  • 具有心律不齐病史的患者以及其他情况可能会增加尖尖和/或猝死发生的风险,包括症状性心动过缓,低性行血或低磁性血症,以及QT间隔的先天性延长。
  • 患者有肝损伤的证据。
  • 患者对皮马万塞林的任何成分都有已知的过敏。
  • 患者参加了研究药物或设备研究,并在30天内接受了干预,或5个药物的基线半衰期为较长者。
  • 患者是孕妇或哺乳期雌性,或计划在研究期间怀孕。
  • DSM-5中定义的,患者在过去的12个月中有或确认与酒精有关的疾病的病史。
  • 患者的尿液药物筛查检查结果阳性,或者在整个研究过程中无法避免滥用药物。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
美国德克萨斯州
贝勒医学院
休斯顿,德克萨斯州,美国,77030
赞助商和合作者
约瑟夫·詹科维奇(Joseph Jankovic)
医学博士Andrew Billnitzer
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年3月2日
第一个发布日期ICMJE 2021年3月12日
最后更新发布日期2021年3月12日
实际学习开始日期ICMJE 2018年11月12日
实际的初级完成日期2021年2月28日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月10日)
评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
主要目的是使用耶鲁大学全球抽动严重程度量表评估皮马万塞林对与图雷特综合征相关的运动和音抽动的影响。此量表的最低分数为0,并且该量表的最高分数100。较高的分数表明抽动更加严重,或者TIC对人的生活产生了更大的影响。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月10日)
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估pimavanserin对使用耶鲁棕色的强迫性量表与Tourette综合征相关的强迫性行为的影响。该量表的最小分数为0,该量表的最大分数为40。较高的分数代表了强迫性症状的严重程度更大。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与临床全球印象量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最小分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更高。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与患者全球改善量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最低分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更糟。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用哥伦比亚自由酯的严重性评分量表(C-SSRS)评估皮马万塞蛋白对与图雷特综合征相关的运动和强迫性行为的影响。该量表的最低分数为2,该量表的最大分数为25,更高的分数表明更加强烈的念头和更大的风险。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用Gilles de La Tourette综合征生活质量量表评估皮马万塞林对与Tourette综合征相关的运动和强迫症的影响。最低分数为0,最大分数为108,得分较高,表明极端问题。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE TS中的皮马万塞林治疗
官方标题ICMJE一项开放标签,原理证明,试点研究,用于评估皮马万塞林的电动机和行为症状的治疗
简要摘要这项研究是确定一种称为pimavanserin的药物是否可以安全有效地治疗图雷特综合征的症状。 Pimavanserin是Tourette综合征的研究药物,这意味着它尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准来治疗Tourette综合征。 Pimavanserin已获得FDA的批准,作为帕金森氏病幻觉的治疗方法。目前,它以Acadia Pharmaceuticals的名称为Nuplazid(Pimavanserin)胶囊。
详细说明

Tourette综合征通常用阻断或降低多巴胺功能的药物(一种参与运动涉及的大脑化学物质)。但是,这些药物中的许多药物都具有不良影响,包括不可逆的非自愿运动,通常会影响面部,称为迟发性运动障碍。较新的药物可能患有迟发性运动障碍的风险较低。但是,其中许多药物仍在临床试验中,或者使用标签外(未经FDA批准)来治疗Tourette综合征时非常昂贵。鉴于这些局限性,探索其他药物的潜力对于帮助患者至关重要。

几项研究表明,羟色胺是多巴胺等大脑中的另一种化学物质,也可能在图雷特综合征的症状中发挥作用。 5-羟色胺已经是许多药物在抑郁症,焦虑和强迫症治疗中经常发生的抑郁,焦虑和强迫症的靶标。 Pimavanserin也是一种从事5-羟色胺系统的药物。这意味着它可能有助于对图雷特综合征的治疗。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE早期1
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单个小组分配
干预模型描述:
这是一项开放标签,原则证明,为期8周的治疗,针对年龄18岁以上的Tourette综合征的男性和女性患者进行试验研究。没有对照组也没有随机分组。
蒙版:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物:pimavanserin
Pimavanserin是一种5-羟色胺受体反向激动剂,用于治疗帕金森氏病的精神病。
其他名称:nuplazid
研究臂ICMJE实验:皮马万塞林
所有参与者每天每天接受17mg的皮马万塞林,持续1周,如果TICS被视为不充分控制,则每天每天增加到34毫克,每天口服每天两次17毫克片剂。
干预:药物:pimavanserin
出版物 *
  • Jankovic J,Kurlan R. Tourette综合征:不断发展的概念。 MOV DISORD。 2011年5月; 26(6):1149-56。 doi:10.1002/mds.23618。 EPUB 2011年4月11日。
  • 当时的MA,Jankovic J.理解和管理Tourette综合征的最新进展。 f1000res。 2016年2月9日; 5。 PII:F1000教师Rev-152。 doi:10.12688/f1000research.7424.1。 2016年环保。
  • Billnitzer A,Jankovic J. TICS和Tourette综合征的当前管理:行为,药理和手术治疗。神经疗法。 2020年10月; 17(4):1681-1693。 doi:10.1007/s13311-020-00914-6。审查。
  • Robertson MM,EAPEN V,Singer HS,Martino D,Scharf JM,Paschou P,Roessner V,Woods DW,Hariz M,Mathews CA,črnčecR,Leckman JF。 Gilles de la Tourette综合征。 NAT REV DIS引物。 2017年2月2日; 3:16097。 doi:10.1038/nrdp.2016.97。审查。
  • Paschou P,Fernandez TV,Sharp F,Heiman GA,Hoekstra PJ。图雷特综合征中的遗传敏感性和神经递质。 Int Rev Neurobiol。 2013; 112:155-77。 doi:10.1016/b978-0-12-411546-0.00006-8。审查。
  • Udvardi PT,Nespoli E,Rizzo F,Hengerer B,Ludolph AG。 Tourette综合征的病理生理学中的非巴氨基能神经传递。 Int Rev Neurobiol。 2013; 112:95-130。 doi:10.1016/b978-0-12-411546-0.00004-4。审查。
  • Forde NJ,Kanaan AS,Widomska J,Padmanabhuni SS,Nespoli E,Alexander J,Rodriguez Arranz JI,Fan S,Houssari R,Nawaz MS,Rizzo F,Pagliaroli L,Pagliaroli L,ZilhäoNR,ZilhäoNR,Aranyi T,Aranyi T,Barta c,Booms barta c,boems c,boeckers tm,boeckerstm,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma, DI,Buisman WR,Buitelaar JK,Cath D,Dietrich A,Driessen N,Drineas P,Dunlap M,Gerasch S,Glennon J,Hengerer B,Hengerer B,van den Heuvel OA,Jespersgaard C,Jespersgaard C,MöllerHE,Müller-VahlKr,OpenNeer TJ,Openneer TJ ,Poelmans G,Pouwels PJ,Scharf JM,Stefansson H,TümerZ,Veltman DJ,Van der Werf YD,Hoekstra PJ,Ludolph A,Paschou P. TS-Eurrotrain:欧洲范围内的研究和培训网络,该网络对病因和病理生理学的研究和培训网络Gilles de la Tourette综合征。前神经科学。 2016年8月23日; 10:384。 doi:10.3389/fnins.2016.00384。 2016年环保。
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  • Goodman WK,Price LH,Rasmussen SA,Mazure C,Fleischmann RL,Hill CL,Heninger GR,Charney DS。耶鲁棕色的强迫性量表。 I.开发,使用和可靠性。拱门精神病学。 1989年11月; 46(11):1006-11。
  • Cavanna AE,Schrag A,Morley D,Orth M,Robertson MM,Joyce E,Critchley HD,Selai C. Gilles de la Tourette综合征生命量表(GTS-QOL):开发和验证。神经病学。 2008年10月28日; 71(18):1410-6。 doi:10.1212/01.wnl.0000327890.02893.61。
  • Jeon S,Walkup JT,Woods DW,Peterson A,Piacentini J,Wilhelm S,Katsovich L,McGuire JF,Dziura J,Scahill L.发现Tourette综合征的TIC严重程度发生了有意义的变化:三种方法的比较。当代临床试验。 2013年11月; 36(2):414-20。 doi:10.1016/j.cct.2013.08.012。 Epub 2013 8月31日。
  • Rothenberger A,Roessner V. Tourtete综合征框架内强迫性症状的心理药物治疗。 Curr Neuropharmacol。 2019; 17(8):703-709。 doi:10.2174/1570159x166666180828095131。审查。
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  • Leckman JF,Goodman WK,Anderson GM,Riddle MA,Chappell PB,McSwiggan-Hardin MT,McDougle CJ,Scahill LD,Ort SI,Pauls DL等。强迫症,图雷特综合症和健康控制中的脑脊液生物胺。神经心理药理学。 1995年2月; 12(1):73-86。
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  • Wong DF,BrasićJR,Singer HS,Schretlen DJ,Kuwabara H,Zhou Y,Nandi A,Maris MA,Maris MA,Alexander M,Ye W,Rousset O,Kumar A,Szabo Z,Szabo Z,Gjedde A,Grace AA。 Tourette综合征中多巴胺能和血清素能神经传递的机制:来自PET的体内神经化学研究的线索。神经心理药理学。 2008年5月; 33(6):1239-51。 Epub 2007年11月7日。
  • HaugbølS,Pinborg LH,Regeur L,Hansen ES,Bolwig TG,Nielsen FA,Svarer C,Skovgaard LT,Knudsen GM。 Tourette综合征患者的大脑5-HT2A受体结合增加。 Int J Neuropsychopharmacol。 2007年4月; 10(2):245-52。 EPUB 2006年2月28日。
  • Steeves TD,Fox SH。 5-羟色胺拮抗剂的神经生物学基础在治疗Gilles de la Tourette综合征中。 Prog Brain Res。 2008; 172:495-513。 doi:10.1016/s0079-6123(08)00924-2。审查。
  • McCracken JT,Suddath R,Chang S,Thakur S,Piacentini J.开放标签Olanzapine在Tourette综合征的儿童和青少年中的有效性和耐受性。 J儿童Adolesc Psychopharmacol。 2008年10月; 18(5):501-8。 doi:10.1089/cap.2007.135。
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  • Jankovic J,Jimenez-Shahed J,Budman C,Coffey B,Murphy T,Shprecher D,Stamler D. Deutetrabenazine在与Tourette综合征有关的TICS中。震颤其他Hyper -Shyperinet Mov(NY)。 2016年11月7日; 6:422。 2016年环保。
  • Bonnier C,Nassogne MC,Evrard P. Ketanserin治疗Tourette综合征儿童。是J精神病学。 1999年7月; 156(7):1122-3。

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
(提交:2021年3月10日)
10
原始实际注册ICMJE与电流相同
实际学习完成日期ICMJE 2021年2月28日
实际的初级完成日期2021年2月28日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 患者符合精神障碍的诊断和统计曼努埃尔,第五版(DSM-5)TS诊断标准,并且在研究人员和患者的看来,患者的主动抽动会造成困扰或损害。
  • 在筛查和基线时,患者的YGTSS的TTS为20或更高。
  • 患者可以吞咽整体研究医疗。
  • 患者愿意遵守药物治疗方案并遵守所有研究程序。
  • 如医学和精神病史以及身体和神经系统检查所表明的那样,患者的健康状况良好。
  • 在研究者的看来,患者有能力了解研究的性质及其程序,并且预计患者将按照设计完成研究。
  • 患者根据当地法规提供了书面知情同意书。
  • 如果女性在基线时进行尿液妊娠测试阴性或无菌,则可能包括年龄或12岁以上的女性。
  • 男性后期或大于12岁的女性,男性伴侣可能肥沃(即没有输精管切除术)必须在研究期间使用高效的避孕方法(即筛查时开始)和30天或5个半衰期,最后剂量的pimavanserin之后的较长者。患者必须愿意并且能够遵守研究限制,并在研究期间在所需的持续时间内留在诊所,并愿意返回诊所进行本协议中规定的后续评估。

排除标准:

  • 患者具有神经系统疾病,而不是TS,可以掩盖抽动评估。
  • 患者的主要运动障碍是与自闭症谱系障碍相关的刻板印象(不断重复和相同的协调运动。
  • 患者对躁郁症,精神分裂症或其他精神病患者有确定的诊断。
  • 患者在筛查时具有DSM诊断,该研究人员认为患者不适合研究。
  • 患者在筛查后4周内接受了TS或OCD认知行为疗法的全面行为干预。
  • 患者在筛查访问后4周内接受了深层脑刺激,磁磁刺激或经颅直流刺激的治疗,以减少抽动。
  • 基线后6个月内,中风或其他不受控制的严重医疗疾病,例如心肌梗塞。
  • Patient with unknown QT prolongation or in combination with other drugs known to prolong QT interval including Class 1A antiarrhythmics (eg, quinidine, procainamide) or Class 3 antiarrhythmics (eg, amiodarone, sotalol), certain antipsychotics medications (eg, ziprasidone, chlorpromazine, thioridazine )和某些抗生素(例如,gatifloxatin,moxifloxacin)。
  • 具有心律不齐病史的患者以及其他情况可能会增加尖尖和/或猝死发生的风险,包括症状性心动过缓,低性行血或低磁性血症,以及QT间隔的先天性延长。
  • 患者有肝损伤的证据。
  • 患者对皮马万塞林的任何成分都有已知的过敏。
  • 患者参加了研究药物或设备研究,并在30天内接受了干预,或5个药物的基线半衰期为较长者。
  • 患者是孕妇或哺乳期雌性,或计划在研究期间怀孕。
  • DSM-5中定义的,患者在过去的12个月中有或确认与酒精有关的疾病的病史。
  • 患者的尿液药物筛查检查结果阳性,或者在整个研究过程中无法避免滥用药物。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04794413
其他研究ID编号ICMJE H-43658
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
计划说明: IPD将无法提供给其他研究人员。
责任方约瑟夫·詹科维奇(Joseph Jankovic),贝勒医学院
研究赞助商ICMJE约瑟夫·詹科维奇(Joseph Jankovic)
合作者ICMJE医学博士Andrew Billnitzer
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户贝勒医学院
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项研究是确定一种称为pimavanserin的药物是否可以安全有效地治疗图雷特综合征的症状。 Pimavanserin是Tourette综合征的研究药物,这意味着它尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准来治疗Tourette综合征。 Pimavanserin已获得FDA的批准,作为帕金森氏病幻觉的治疗方法。目前,它以Acadia Pharmaceuticals的名称为NuplazidPimavanserin)胶囊。

病情或疾病 干预/治疗阶段
雷特综合征迟发性运动障碍' target='_blank'>运动障碍药物:pimavanserin早期1

详细说明:

Tourette综合征通常用阻断或降低多巴胺功能的药物(一种参与运动涉及的大脑化学物质)。但是,这些药物中的许多药物都具有不良影响,包括不可逆的非自愿运动,通常会影响面部,称为迟发性运动障碍' target='_blank'>运动障碍。较新的药物可能患有迟发性运动障碍' target='_blank'>运动障碍的风险较低。但是,其中许多药物仍在临床试验中,或者使用标签外(未经FDA批准)来治疗Tourette综合征时非常昂贵。鉴于这些局限性,探索其他药物的潜力对于帮助患者至关重要。

几项研究表明,羟色胺是多巴胺等大脑中的另一种化学物质,也可能在图雷特综合征的症状中发挥作用。 5-羟色胺已经是许多药物在抑郁症,焦虑和强迫症治疗中经常发生的抑郁,焦虑和强迫症的靶标。 Pimavanserin也是一种从事5-羟色胺系统的药物。这意味着它可能有助于对图雷特综合征的治疗。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 10名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
干预模型描述:这是一项开放标签,原则证明,为期8周的治疗,针对年龄18岁以上的Tourette综合征的男性和女性患者进行试验研究。没有对照组也没有随机分组。
掩蔽:无(开放标签)
主要意图:治疗
官方标题:一项开放标签,原理证明,试点研究,用于评估皮马万塞林的电动机和行为症状的治疗
实际学习开始日期 2018年11月12日
实际的初级完成日期 2021年2月28日
实际 学习完成日期 2021年2月28日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:皮马万塞林
所有参与者每天每天接受17mg的皮马万塞林,持续1周,如果TICS被视为不充分控制,则每天每天增加到34毫克,每天口服每天两次17毫克片剂。
药物:pimavanserin
Pimavanserin是一种5-羟色胺受体反向激动剂,用于治疗帕金森氏病的精神病。
其他名称:nuplazid

结果措施
主要结果指标
  1. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    主要目的是使用耶鲁大学全球抽动严重程度量表评估皮马万塞林对与图雷特综合征相关的运动和音抽动的影响。此量表的最低分数为0,并且该量表的最高分数100。较高的分数表明抽动更加严重,或者TIC对人的生活产生了更大的影响。


次要结果度量
  1. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估pimavanserin对使用耶鲁棕色的强迫性量表与Tourette综合征相关的强迫性行为的影响。该量表的最小分数为0,该量表的最大分数为40。较高的分数代表了强迫性症状的严重程度更大。

  2. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与临床全球印象量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最小分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更高。

  3. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与患者全球改善量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最低分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更糟。

  4. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用哥伦比亚自由酯的严重性评分量表(C-SSRS)评估皮马万塞蛋白对与图雷特综合征相关的运动和强迫性行为的影响。该量表的最低分数为2,该量表的最大分数为25,更高的分数表明更加强烈的念头和更大的风险。

  5. 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用Gilles de La Tourette综合征生活质量量表评估皮马万塞林对与Tourette综合征相关的运动和强迫症的影响。最低分数为0,最大分数为108,得分较高,表明极端问题。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 患者符合精神障碍的诊断和统计曼努埃尔,第五版(DSM-5)TS诊断标准,并且在研究人员和患者的看来,患者的主动抽动会造成困扰或损害。
  • 在筛查和基线时,患者的YGTSS的TTS为20或更高。
  • 患者可以吞咽整体研究医疗。
  • 患者愿意遵守药物治疗方案并遵守所有研究程序。
  • 如医学和精神病史以及身体和神经系统检查所表明的那样,患者的健康状况良好。
  • 在研究者的看来,患者有能力了解研究的性质及其程序,并且预计患者将按照设计完成研究。
  • 患者根据当地法规提供了书面知情同意书
  • 如果女性在基线时进行尿液妊娠测试阴性或无菌,则可能包括年龄或12岁以上的女性。
  • 男性后期或大于12岁的女性,男性伴侣可能肥沃(即没有输精管切除术)必须在研究期间使用高效的避孕方法(即筛查时开始)和30天或5个半衰期,最后剂量的pimavanserin之后的较长者。患者必须愿意并且能够遵守研究限制,并在研究期间在所需的持续时间内留在诊所,并愿意返回诊所进行本协议中规定的后续评估。

排除标准:

  • 患者具有神经系统疾病,而不是TS,可以掩盖抽动评估。
  • 患者的主要运动障碍' target='_blank'>运动障碍是与自闭症谱系障碍相关的刻板印象(不断重复和相同的协调运动。
  • 患者对躁郁症,精神分裂症或其他精神病患者有确定的诊断。
  • 患者在筛查时具有DSM诊断,该研究人员认为患者不适合研究。
  • 患者在筛查后4周内接受了TS或OCD认知行为疗法的全面行为干预。
  • 患者在筛查访问后4周内接受了深层脑刺激,磁磁刺激或经颅直流刺激的治疗,以减少抽动。
  • 基线后6个月内,中风或其他不受控制的严重医疗疾病,例如心肌梗塞。
  • Patient with unknown QT prolongation or in combination with other drugs known to prolong QT interval including Class 1A antiarrhythmics (eg, quinidine, procainamide) or Class 3 antiarrhythmics (eg, amiodarone, sotalol), certain antipsychotics medications (eg, ziprasidone, chlorpromazine, thioridazine )和某些抗生素(例如,gatifloxatin,moxifloxacin)。
  • 具有心律不齐病史的患者以及其他情况可能会增加尖尖和/或猝死发生的风险,包括症状性心动过缓,低性行血或低磁性血症,以及QT间隔的先天性延长。
  • 患者有肝损伤的证据。
  • 患者对皮马万塞林的任何成分都有已知的过敏。
  • 患者参加了研究药物或设备研究,并在30天内接受了干预,或5个药物的基线半衰期为较长者。
  • 患者是孕妇或哺乳期雌性,或计划在研究期间怀孕。
  • DSM-5中定义的,患者在过去的12个月中有或确认与酒精有关的疾病的病史。
  • 患者的尿液药物筛查检查结果阳性,或者在整个研究过程中无法避免滥用药物。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
美国德克萨斯州
贝勒医学院
休斯顿,德克萨斯州,美国,77030
赞助商和合作者
约瑟夫·詹科维奇(Joseph Jankovic)
医学博士Andrew Billnitzer
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年3月2日
第一个发布日期ICMJE 2021年3月12日
最后更新发布日期2021年3月12日
实际学习开始日期ICMJE 2018年11月12日
实际的初级完成日期2021年2月28日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月10日)
评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
主要目的是使用耶鲁大学全球抽动严重程度量表评估皮马万塞林对与图雷特综合征相关的运动和音抽动的影响。此量表的最低分数为0,并且该量表的最高分数100。较高的分数表明抽动更加严重,或者TIC对人的生活产生了更大的影响。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月10日)
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估pimavanserin对使用耶鲁棕色的强迫性量表与Tourette综合征相关的强迫性行为的影响。该量表的最小分数为0,该量表的最大分数为40。较高的分数代表了强迫性症状的严重程度更大。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与临床全球印象量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最小分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更高。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是评估皮马万塞林对与患者全球改善量表相关的运动和音抽动的影响。该量表的最低分数为1,该量表的最大分数为7。较高的分数表明症状更糟。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用哥伦比亚自由酯的严重性评分量表(C-SSRS)评估皮马万塞蛋白对与图雷特综合征相关的运动和强迫性行为的影响。该量表的最低分数为2,该量表的最大分数为25,更高的分数表明更加强烈的念头和更大的风险。
  • 评估皮马万塞林对图雷特综合征的影响[时间范围:10周]
    次要目标是使用Gilles de La Tourette综合征生活质量量表评估皮马万塞林对与Tourette综合征相关的运动和强迫症的影响。最低分数为0,最大分数为108,得分较高,表明极端问题。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE TS中的皮马万塞林治疗
官方标题ICMJE一项开放标签,原理证明,试点研究,用于评估皮马万塞林的电动机和行为症状的治疗
简要摘要这项研究是确定一种称为pimavanserin的药物是否可以安全有效地治疗图雷特综合征的症状。 Pimavanserin是Tourette综合征的研究药物,这意味着它尚未获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准来治疗Tourette综合征。 Pimavanserin已获得FDA的批准,作为帕金森氏病幻觉的治疗方法。目前,它以Acadia Pharmaceuticals的名称为NuplazidPimavanserin)胶囊。
详细说明

Tourette综合征通常用阻断或降低多巴胺功能的药物(一种参与运动涉及的大脑化学物质)。但是,这些药物中的许多药物都具有不良影响,包括不可逆的非自愿运动,通常会影响面部,称为迟发性运动障碍' target='_blank'>运动障碍。较新的药物可能患有迟发性运动障碍' target='_blank'>运动障碍的风险较低。但是,其中许多药物仍在临床试验中,或者使用标签外(未经FDA批准)来治疗Tourette综合征时非常昂贵。鉴于这些局限性,探索其他药物的潜力对于帮助患者至关重要。

几项研究表明,羟色胺是多巴胺等大脑中的另一种化学物质,也可能在图雷特综合征的症状中发挥作用。 5-羟色胺已经是许多药物在抑郁症,焦虑和强迫症治疗中经常发生的抑郁,焦虑和强迫症的靶标。 Pimavanserin也是一种从事5-羟色胺系统的药物。这意味着它可能有助于对图雷特综合征的治疗。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE早期1
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单个小组分配
干预模型描述:
这是一项开放标签,原则证明,为期8周的治疗,针对年龄18岁以上的Tourette综合征的男性和女性患者进行试验研究。没有对照组也没有随机分组。
蒙版:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物:pimavanserin
Pimavanserin是一种5-羟色胺受体反向激动剂,用于治疗帕金森氏病的精神病。
其他名称:nuplazid
研究臂ICMJE实验:皮马万塞林
所有参与者每天每天接受17mg的皮马万塞林,持续1周,如果TICS被视为不充分控制,则每天每天增加到34毫克,每天口服每天两次17毫克片剂。
干预:药物:pimavanserin
出版物 *
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  • 当时的MA,Jankovic J.理解和管理Tourette综合征的最新进展。 f1000res。 2016年2月9日; 5。 PII:F1000教师Rev-152。 doi:10.12688/f1000research.7424.1。 2016年环保。
  • Billnitzer A,Jankovic J. TICS和Tourette综合征的当前管理:行为,药理和手术治疗。神经疗法。 2020年10月; 17(4):1681-1693。 doi:10.1007/s13311-020-00914-6。审查。
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  • Forde NJ,Kanaan AS,Widomska J,Padmanabhuni SS,Nespoli E,Alexander J,Rodriguez Arranz JI,Fan S,Houssari R,Nawaz MS,Rizzo F,Pagliaroli L,Pagliaroli L,ZilhäoNR,ZilhäoNR,Aranyi T,Aranyi T,Barta c,Booms barta c,boems c,boeckers tm,boeckerstm,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma,boeckersmma, DI,Buisman WR,Buitelaar JK,Cath D,Dietrich A,Driessen N,Drineas P,Dunlap M,Gerasch S,Glennon J,Hengerer B,Hengerer B,van den Heuvel OA,Jespersgaard C,Jespersgaard C,MöllerHE,Müller-VahlKr,OpenNeer TJ,Openneer TJ ,Poelmans G,Pouwels PJ,Scharf JM,Stefansson H,TümerZ,Veltman DJ,Van der Werf YD,Hoekstra PJ,Ludolph A,Paschou P. TS-Eurrotrain:欧洲范围内的研究和培训网络,该网络对病因和病理生理学的研究和培训网络Gilles de la Tourette综合征。前神经科学。 2016年8月23日; 10:384。 doi:10.3389/fnins.2016.00384。 2016年环保。
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  • Bonnier C,Nassogne MC,Evrard P. Ketanserin治疗Tourette综合征儿童。是J精神病学。 1999年7月; 156(7):1122-3。

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
(提交:2021年3月10日)
10
原始实际注册ICMJE与电流相同
实际学习完成日期ICMJE 2021年2月28日
实际的初级完成日期2021年2月28日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 18岁或以上的患者
  • 患者符合精神障碍的诊断和统计曼努埃尔,第五版(DSM-5)TS诊断标准,并且在研究人员和患者的看来,患者的主动抽动会造成困扰或损害。
  • 在筛查和基线时,患者的YGTSS的TTS为20或更高。
  • 患者可以吞咽整体研究医疗。
  • 患者愿意遵守药物治疗方案并遵守所有研究程序。
  • 如医学和精神病史以及身体和神经系统检查所表明的那样,患者的健康状况良好。
  • 在研究者的看来,患者有能力了解研究的性质及其程序,并且预计患者将按照设计完成研究。
  • 患者根据当地法规提供了书面知情同意书
  • 如果女性在基线时进行尿液妊娠测试阴性或无菌,则可能包括年龄或12岁以上的女性。
  • 男性后期或大于12岁的女性,男性伴侣可能肥沃(即没有输精管切除术)必须在研究期间使用高效的避孕方法(即筛查时开始)和30天或5个半衰期,最后剂量的pimavanserin之后的较长者。患者必须愿意并且能够遵守研究限制,并在研究期间在所需的持续时间内留在诊所,并愿意返回诊所进行本协议中规定的后续评估。

排除标准:

  • 患者具有神经系统疾病,而不是TS,可以掩盖抽动评估。
  • 患者的主要运动障碍' target='_blank'>运动障碍是与自闭症谱系障碍相关的刻板印象(不断重复和相同的协调运动。
  • 患者对躁郁症,精神分裂症或其他精神病患者有确定的诊断。
  • 患者在筛查时具有DSM诊断,该研究人员认为患者不适合研究。
  • 患者在筛查后4周内接受了TS或OCD认知行为疗法的全面行为干预。
  • 患者在筛查访问后4周内接受了深层脑刺激,磁磁刺激或经颅直流刺激的治疗,以减少抽动。
  • 基线后6个月内,中风或其他不受控制的严重医疗疾病,例如心肌梗塞。
  • Patient with unknown QT prolongation or in combination with other drugs known to prolong QT interval including Class 1A antiarrhythmics (eg, quinidine, procainamide) or Class 3 antiarrhythmics (eg, amiodarone, sotalol), certain antipsychotics medications (eg, ziprasidone, chlorpromazine, thioridazine )和某些抗生素(例如,gatifloxatin,moxifloxacin)。
  • 具有心律不齐病史的患者以及其他情况可能会增加尖尖和/或猝死发生的风险,包括症状性心动过缓,低性行血或低磁性血症,以及QT间隔的先天性延长。
  • 患者有肝损伤的证据。
  • 患者对皮马万塞林的任何成分都有已知的过敏。
  • 患者参加了研究药物或设备研究,并在30天内接受了干预,或5个药物的基线半衰期为较长者。
  • 患者是孕妇或哺乳期雌性,或计划在研究期间怀孕。
  • DSM-5中定义的,患者在过去的12个月中有或确认与酒精有关的疾病的病史。
  • 患者的尿液药物筛查检查结果阳性,或者在整个研究过程中无法避免滥用药物。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04794413
其他研究ID编号ICMJE H-43658
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:
计划说明: IPD将无法提供给其他研究人员。
责任方约瑟夫·詹科维奇(Joseph Jankovic),贝勒医学院
研究赞助商ICMJE约瑟夫·詹科维奇(Joseph Jankovic)
合作者ICMJE医学博士Andrew Billnitzer
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户贝勒医学院
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素