免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 后续基因治疗试验，用于治疗与RPGR基因变异的X连锁性视网膜炎色素
后续基因治疗试验，用于治疗与RPGR基因变异的X连锁性视网膜炎色素
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 48例在MGT-RPGR-021中随机分配的患者。 32例随机分配到立即治疗组的患者。 I6患者随机分配到递延手臂。这些患者将在MGT-RPGR-022中接受治疗。所有患者将遵循60个月。 |
| 掩蔽： | 单个（结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 随访3阶段3随机对照研究AAV5-RPGR用于治疗与RPGR基因中变体相关的X连锁性视网膜炎 |
| 估计研究开始日期 ： | 2022年3月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年7月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年7月5日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：从MGT-RPGR-021延迟治疗 递延治疗 | 生物学：遗传：AAV5-RPGR AAV5 -RPGR的双边，视网膜下给药 - 递延治疗组 |
| 主动比较器：已在MGT-RPGR-021中进行处理 已经治疗了 | 生物学：遗传：AAV5-RPGR AAV5 -RPGR的双边，视网膜下给药 - 递延治疗组 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过围栏测量的视网膜灵敏度的基线变化[时间范围：60]
次要结果度量 ：
- 通过视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）的早期治疗[时间范围：第0-月60日]，从基线的视觉功能中的基线变化。
- 评估功能视觉的变化：通过视觉流动评估衡量的功能视觉中的基线变化[时间范围：第0-1月60]
- 评估患者报告的功能视觉中基线的变化，如患者报告的结果问卷评估，视力障碍的影响（IVI） - “阅读和访问信息”域[时间范围：时间范围：第0-个月60日]
- 评估视觉功能的变化：pelli-robson图表的对比度敏感性随时间到60个月份[时间范围：通过60个月]
- 通过对比度灵敏度测量的视觉功能的基线[时间范围：第0-1个月60]
- 双边治疗对AAV5-RPGR的安全性和耐受性，如以下衡量：眼和非眼不良事件的参与者数量[时间范围：第0-个月60天]
- 双边治疗对AAV5-RPGR的安全性和耐受性，如下：血液学和临床化学PA-Rameters的参与者数量[时间范围：第0-个月60]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 5岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性5岁或以上，已由视网膜专家确认XLRP，并在经认可的实验室证实的RPGR中预测了引起疾病的序列变体。
排除标准：
-
联系人和位置
联系人
| 联系人：John L Whiteford，MBA | +44（0）20 3866 4320 | john.whiteford@meiragtx.com | |
| 联系人：朱莉·巴科巴基（Julie Bakobaki） | +44（0）20 3725 2349 | julie.bakobaki@meiragtx.com |
赞助商和合作者
Meiragtx UK II Ltd
Janssen研发有限责任公司
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月11日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月11日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2022年3月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过围栏测量的视网膜灵敏度的基线变化[时间范围：60] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 后续基因治疗试验，用于治疗与RPGR基因变异的X连锁性视网膜炎色素 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 随访3阶段3随机对照研究AAV5-RPGR用于治疗与RPGR基因中变体相关的X连锁性视网膜炎 | ||||||||
| 简要摘要 | AAV5-RPGR载体的临床试验对X连锁性视网膜炎色素（XLRP）患者 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 48例在MGT-RPGR-021中随机分配的患者。 32例随机分配到立即治疗组的患者。 I6患者随机分配到递延手臂。这些患者将在MGT-RPGR-022中接受治疗。所有患者将遵循60个月。 掩盖：单个（结果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | X连锁性视网膜炎色素 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：遗传：AAV5-RPGR AAV5 -RPGR的双边，视网膜下给药 - 递延治疗组 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年7月5日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： - | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 5岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04794101 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MGT-RPGR-022 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Meiragtx UK II Ltd | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Meiragtx UK II Ltd | ||||||||
| 合作者ICMJE | Janssen研发有限责任公司 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Meiragtx UK II Ltd | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 48例在MGT-RPGR-021中随机分配的患者。 32例随机分配到立即治疗组的患者。 I6患者随机分配到递延手臂。这些患者将在MGT-RPGR-022中接受治疗。所有患者将遵循60个月。 |
| 掩蔽： | 单个（结果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 随访3阶段3随机对照研究AAV5-RPGR用于治疗与RPGR基因中变体相关的X连锁性视网膜炎 |
| 估计研究开始日期 ： | 2022年3月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年7月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年7月5日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：从MGT-RPGR-021延迟治疗 递延治疗 | 生物学：遗传：AAV5-RPGR AAV5 -RPGR的双边，视网膜下给药 - 递延治疗组 |
| 主动比较器：已在MGT-RPGR-021中进行处理 已经治疗了 | 生物学：遗传：AAV5-RPGR AAV5 -RPGR的双边，视网膜下给药 - 递延治疗组 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过围栏测量的视网膜灵敏度的基线变化[时间范围：60]
次要结果度量 ：
- 通过视网膜病变' target='_blank'>糖尿病性视网膜病变研究（ETDRS）的早期治疗[时间范围：第0-月60日]，从基线的视觉功能中的基线变化。
- 评估功能视觉的变化：通过视觉流动评估衡量的功能视觉中的基线变化[时间范围：第0-1月60]
- 评估患者报告的功能视觉中基线的变化，如患者报告的结果问卷评估，视力障碍的影响（IVI） - “阅读和访问信息”域[时间范围：时间范围：第0-个月60日]
- 评估视觉功能的变化：pelli-robson图表的对比度敏感性随时间到60个月份[时间范围：通过60个月]
- 通过对比度灵敏度测量的视觉功能的基线[时间范围：第0-1个月60]
- 双边治疗对AAV5-RPGR的安全性和耐受性，如以下衡量：眼和非眼不良事件的参与者数量[时间范围：第0-个月60天]
- 双边治疗对AAV5-RPGR的安全性和耐受性，如下：血液学和临床化学PA-Rameters的参与者数量[时间范围：第0-个月60]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 5岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性5岁或以上，已由视网膜专家确认XLRP，并在经认可的实验室证实的RPGR中预测了引起疾病的序列变体。
排除标准：
-
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月11日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月11日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2022年3月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过围栏测量的视网膜灵敏度的基线变化[时间范围：60] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 后续基因治疗试验，用于治疗与RPGR基因变异的X连锁性视网膜炎色素 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 随访3阶段3随机对照研究AAV5-RPGR用于治疗与RPGR基因中变体相关的X连锁性视网膜炎 | ||||||||
| 简要摘要 | AAV5-RPGR载体的临床试验对X连锁性视网膜炎色素（XLRP）患者 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 48例在MGT-RPGR-021中随机分配的患者。 32例随机分配到立即治疗组的患者。 I6患者随机分配到递延手臂。这些患者将在MGT-RPGR-022中接受治疗。所有患者将遵循60个月。 掩盖：单个（结果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | X连锁性视网膜炎色素 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：遗传：AAV5-RPGR AAV5 -RPGR的双边，视网膜下给药 - 递延治疗组 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年7月5日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年7月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： - | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 5岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04794101 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MGT-RPGR-022 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Meiragtx UK II Ltd | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Meiragtx UK II Ltd | ||||||||
| 合作者ICMJE | Janssen研发有限责任公司 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Meiragtx UK II Ltd | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
