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出境医 / 临床实验 / 一项研究麦克ami素的工作能力如何，以找出儿童是否缺乏生长激素及其安全性（检测）

一项研究麦克ami素的工作能力如何，以找出儿童是否缺乏生长激素及其安全性（检测）

研究描述
简要摘要：

这项研究将找出新的生长激素刺激测试是否安全，并且可以使用其他测试来诊断儿童的生长激素缺乏症（GHD）。刺激测试将使用一种称为Macimorelin的新生长激素刺激物质。到现在为止，只有美国的成年人才能获得这项新的刺激测试。这项研究的结果预计将帮助怀疑GHD的儿童和青少年进行麦克莫林刺激测试。

将麦莫林蛋白测试与可乐定和精氨酸测试进行比较。两者都是已知的标准刺激测试。总共计划在研究中进行两次麦克莫林测试，以说明可重复的麦克莫林测试结果如何（在一组相似条件下）。


病情或疾病 干预/治疗阶段
生长激素缺乏药物：Macimorelin诊断测试：精氨酸诊断测试：可乐定阶段3

详细说明：

每个研究参与者（患者）将与研究医生一起进行5至6次访问。

该研究将持续约1到4个月，取决于访问的距离。在访问2、3、4和5时，患者将进行刺激测试，并进行血液样本。在这4次访问中，患者要么可以喝麦莫林剂饮料，服用一些可乐定片或输注精氨酸。总体而言，患者将完成2个麦克莫林蛋白，1个可乐定和1个精氨酸测试。在可乐定和精氨酸测试期间，生长激素（GH）的水平将测量4次，在Macimorelin检测期间将测量5次。测试后，将从患者和父母那里捕获有关测试耐受性的问题。精氨酸测试后，患者在家中应进行尿液量测试。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 100名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
干预模型描述：这是一项开放式标签单剂试验，可确定麦克ami素在2至18岁以下的儿科受试者中的诊断功效和安全性，根据辅助和临床标准，表明，根据辅助和临床标准，该标准的生长激素刺激测试（GHST）。由于怀疑生长激素缺乏症。在试验期间将进行四个GHST：将进行两次Macimorelin GHST，而精氨酸和可乐定标准GHST将进行一次。 Macimorelin GHST将在试验开始时和两个不同标准GHST的序列性能后进行管理。 Macimorelin GHST将进行两次，以显示Macimorelin GHST的可重复性。所有受试者将被随机分为精氨酸和可乐定GHST的顺序，并以交叉方式将所有受试者都接收到这两个GHST。
掩蔽：单个（结果评估者）
掩盖说明：

这项研究是开放标签。关于GHST结果（即生长激素（GH）值）进行掩盖。

所有GHST的GH值将由中央实验室中心评估：V3和V4处两个标准GHST之后的GH值将不会在V5结束之前向试验地点披露（即第二个Macimorelin GHST）。为了避免研究人员的最终诊断评估偏见，Macimorelin药效学（PD）数据将对合同研究组织（CRO）（CRO）（CRO）和赞助商的试验地点，临床研究助理（CRAS）和试验管理的数据持视眼睛视而不见，直到试用试验关闭。

建立了一个独立的裁决委员会（IAC），以执行受试者生长激素缺乏状态的持续盲目裁决。 IAC将通过使用预定的定义和准则以一致的方式裁定。

主要意图：诊断
官方标题：多中心，开放标签试验，以研究1.0 mg/kg乙酸省甲酸链氨甲酯的单一口服剂量作为生长激素刺激试验（GHST）对可疑生长激素缺乏症（GHD）的生长激素刺激试验（GHST）的疗效和安全性。
估计研究开始日期 ： 2021年4月
估计初级完成日期 ： 2022年7月
估计 学习完成日期 ： 2022年7月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：标准GHST顺序随机：精氨酸 - 可乐定

在访问2（v2）上，所有受试者将执行Macimorelin GHST，并在访问3（v3）和访问4（v4）时将1：1随机分为可乐定和精氨酸GHST的顺序。

在此手臂中，将出示这些受试者，这些受试者将在V3处随机分配给精氨酸GHST，而在V4处则是可乐定GHST。

在访问5（v5）上，所有受试者将执行Macimorelin GHST。

药物：Macimorelin
剂型：口服溶液的颗粒，剂量：1.0 mg/kg体重，频率和持续时间：单一口服剂量。 Macimorelin将以单使用的铝袋（同义：囊囊）提供，每个袋中含有63.6 mg Macimorelin作为乙酸盐，当溶解在120 mL的水中时，可提供0.5 mg/ml的麦莫林蛋白。超过3.6 mg的过量量表示获得目标浓度所需的过度填充。
其他名称：
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin测试
  • Macrilen GHST
  • Macrilen测试

诊断测试：精氨酸
对于精氨酸GHST，将提供辉瑞公司的R-Gene®10，以标记为研究药物（IMP）。快速过夜后，可溶性精氨酸盐酸（0.5 g/kg）将作为输注持续时间为30分钟的输注。
其他名称：
  • R-Gene 10
  • 精氨酸测试
  • 精氨酸GHST

诊断测试：可乐定

对于可乐定GHST，将提供catapresan®75片（Boehringer ingelheim），以标记为IMP。每个片剂含有75个UG可乐定盐酸盐。片剂将在包含10片片剂的盒子中提供。靶剂量为0.15 mg/m2体表面，剂量范围为0.08-0.15 mg/m2。最大剂量为0.25 mg。

快速过夜后，将口服可乐定（0.15 mg/m2身体表面）。

其他名称：
  • Catapressan 75
  • 可乐定测试
  • 可乐定GHST

活动比较器：标准GHST顺序随机：可乐定 - 精氨酸

在V2处，所有受试者将执行Macimorelin GHST，并在V3和V4处随机分为1：1与可乐定和精氨酸GHST的阶。

在此手臂中，将出示这些受试者，这些受试者将在V3处随机分配给可乐定GHST，并在V4时为精氨酸GHST。

在V5，所有受试者将执行Macimorelin GHST。

药物：Macimorelin
剂型：口服溶液的颗粒，剂量：1.0 mg/kg体重，频率和持续时间：单一口服剂量。 Macimorelin将以单使用的铝袋（同义：囊囊）提供，每个袋中含有63.6 mg Macimorelin作为乙酸盐，当溶解在120 mL的水中时，可提供0.5 mg/ml的麦莫林蛋白。超过3.6 mg的过量量表示获得目标浓度所需的过度填充。
其他名称：
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin测试
  • Macrilen GHST
  • Macrilen测试

诊断测试：精氨酸
对于精氨酸GHST，将提供辉瑞的R-Gene®10，以标记为研究药物（IMP）。快速过夜后，可溶性精氨酸盐酸（0.5 g/kg）将作为输注持续时间为30分钟的输注。
其他名称：
  • R-Gene 10
  • 精氨酸测试
  • 精氨酸GHST

诊断测试：可乐定

对于可乐定GHST，将提供catapresan®75片（Boehringer ingelheim），以标记为IMP。每个片剂含有75个UG可乐定盐酸盐。片剂将在包含10片片剂的盒子中提供。靶剂量为0.15 mg/m2体表面，剂量范围为0.08-0.15 mg/m2。最大剂量为0.25 mg。

快速过夜后，将口服可乐定（0.15 mg/m2身体表面）。

其他名称：
  • Catapressan 75
  • 可乐定测试
  • 可乐定GHST

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 接收器操作员特征曲线（ROC AUC）基于GHST期间的GH浓度（ROC AUC）在Macimorelin施用后的GHST [时间范围：衍生自初始Macimorelin GHST的时间范围从0到90分钟收集的CMAX GH测量值裁决委员会在访问4（第11天到第58天之间）执行的裁决状态和GH裁决状态。这是给予的
    假设GHD状态裁决的结果最终临床诊断为“真实” GHD状态，则Macimorelin GHST的诊断功效（估计灵敏度，特异性，错误分类）将基于接收器操作特征曲线（ROC AUC）下的面积。


次要结果度量 ：
  1. Macimorelin GHST的敏感性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0））和裁决委员会执行的GH裁决状态后，在时间范围内从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH的截止点，将从经验ROC图中得出灵敏度（验证性次要终点）。

  2. Macimorelin GHST的特异性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0天））和裁决委员会执行4（访问4（访问）4（访问4之间）的GH裁决状态后，从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH截止点将从经验ROC图中得出特异性（确认性次要终点）。

  3. Macimorelin GHST的结果与2个标准GHST的总结果之间的总体一致[时间范围：访问4（第11天和第58天之间）]
    麦克莫林蛋白的结果与2个标准GHST的综合结果之间的一致性将通过“总体一致性”评估。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 2年至17岁（儿童）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 在任何与试验有关的活动之前，必须获得主体，父母或法律上可接受的代表（LAR）的知情同意书。与试验有关的活动是作为试验的一部分进行的任何程序，包括确定适用性的活动。
  2. 签署知情同意时，男性和女性儿科受试者在2至18岁以下。
  3. 表明生长激素刺激试验的性能。
  4. 筛查前的高度测量至少6个和最多18个月。

排除标准：

  1. 确定了一种足以解释与身材矮小有关的疾病（例如，特纳综合征，骨骼发育不良，腹腔疾病等）。
  2. 持续的生长激素疗法。
  3. 甲状腺功能减退症和/或肾上腺不足，没有足够稳定的替代治疗治疗，至少在第一次GHST前30天。
  4. 用直接影响种子性垂体分泌的药物治疗（例如，生长抑素类似物，可乐定，左旋多巴和多巴胺激动剂）或促进生物抑制剂的释放（抗毒剂剂，例如阿托他）。
  5. 正在进行的临床症状性精神疾病的病史。
  6. 第二或第三级的心房块，QRS复合物的延长超过120毫秒，QTC间隔的延长超过450毫秒，或者在V2预剂量心电图（ECG）上的任何其他临床上明显的心电图结果。
  7. 先前参加此试验。参与定义为已签署的知情同意书。
  8. 在筛查前30天内，参加了批准或未批准的研究药物的任何临床试验。
  9. 对试验产品或相关产品的已知或怀疑过敏；
  10. 在调查人员看来，任何疾病都可能危及受试者的安全性或遵守协议。
  11. 与任何可能延长QT/QTC的药物的伴随治疗：如果他/她的病情不允许无治疗期至少5个消除半衰期，则接受此类治疗的受试者将不会成为本研究的候选者可能在GHST之前延长QT/QTC的药物；
  12. 指示肝或肾功能障碍或损害的实验室参数的升高（天冬氨酸氨基转移酶（AST），碱性磷酸酶（ALT），γ-谷氨酰基转移酶（GGT）> 2.5 x正常的上限（ULN）；肌酐或胆红素> 1.5x ULN> 1.5x ULN ）；
  13. 除非非黑色素瘤皮肤癌以外的当前活性恶性肿瘤；
  14. 女性具有育儿潜力，不使用足够的避孕方法（按照地方调节或实践要求采取适当的避孕措施）。
  15. 生殖年龄的男性谁或与之伴侣没有使用足够的避孕方法（根据地方法规或实践要求采取适当的避孕方法）。
  16. 缺乏能力或愿意由主题和/或他/她/她/她的法律代表提供知情同意；
  17. 预计试用访问/程序的不可利用性。
联系人和位置

没有提供联系人或位置

追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年3月3日
第一个发布日期ICMJE 2021年3月8日
最后更新发布日期2021年3月8日
估计研究开始日期ICMJE 2021年4月
估计初级完成日期2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月3日）		接收器操作员特征曲线（ROC AUC）基于GHST期间的GH浓度（ROC AUC）在Macimorelin施用后的GHST [时间范围：衍生自初始Macimorelin GHST的时间范围从0到90分钟收集的CMAX GH测量值裁决委员会在访问4（第11天到第58天之间）执行的裁决状态和GH裁决状态。这是给予的
假设GHD状态裁决的结果最终临床诊断为“真实” GHD状态，则Macimorelin GHST的诊断功效（估计灵敏度，特异性，错误分类）将基于接收器操作特征曲线（ROC AUC）下的面积。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月3日）
  • Macimorelin GHST的敏感性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0））和裁决委员会执行的GH裁决状态后，在时间范围内从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH的截止点，将从经验ROC图中得出灵敏度（验证性次要终点）。
  • Macimorelin GHST的特异性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0天））和裁决委员会执行4（访问4（访问）4（访问4之间）的GH裁决状态后，从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH截止点将从经验ROC图中得出特异性（确认性次要终点）。
  • Macimorelin GHST的结果与2个标准GHST的总结果之间的总体一致[时间范围：访问4（第11天和第58天之间）]
    麦克莫林蛋白的结果与2个标准GHST的综合结果之间的一致性将通过“总体一致性”评估。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项研究麦莫林氏素的工作效果如何，以找出儿童是否缺乏生长激素以及它的安全性
官方标题ICMJE多中心，开放标签试验，以研究1.0 mg/kg乙酸省甲酸链氨甲酯的单一口服剂量作为生长激素刺激试验（GHST）对可疑生长激素缺乏症（GHD）的生长激素刺激试验（GHST）的疗效和安全性。
简要摘要

这项研究将找出新的生长激素刺激测试是否安全，并且可以使用其他测试来诊断儿童的生长激素缺乏症（GHD）。刺激测试将使用一种称为Macimorelin的新生长激素刺激物质。到现在为止，只有美国的成年人才能获得这项新的刺激测试。这项研究的结果预计将帮助怀疑GHD的儿童和青少年进行麦克莫林刺激测试。

将麦莫林蛋白测试与可乐定和精氨酸测试进行比较。两者都是已知的标准刺激测试。总共计划在研究中进行两次麦克莫林测试，以说明可重复的麦克莫林测试结果如何（在一组相似条件下）。

详细说明

每个研究参与者（患者）将与研究医生一起进行5至6次访问。

该研究将持续约1到4个月，取决于访问的距离。在访问2、3、4和5时，患者将进行刺激测试，并进行血液样本。在这4次访问中，患者要么可以喝麦莫林剂饮料，服用一些可乐定片或输注精氨酸。总体而言，患者将完成2个麦克莫林蛋白，1个可乐定和1个精氨酸测试。在可乐定和精氨酸测试期间，生长激素（GH）的水平将测量4次，在Macimorelin检测期间将测量5次。测试后，将从患者和父母那里捕获有关测试耐受性的问题。精氨酸测试后，患者在家中应进行尿液量测试。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：交叉分配
干预模型描述：
这是一项开放式标签单剂试验，可确定麦克ami素在2至18岁以下的儿科受试者中的诊断功效和安全性，根据辅助和临床标准，表明，根据辅助和临床标准，该标准的生长激素刺激测试（GHST）。由于怀疑生长激素缺乏症。在试验期间将进行四个GHST：将进行两次Macimorelin GHST，而精氨酸和可乐定标准GHST将进行一次。 Macimorelin GHST将在试验开始时和两个不同标准GHST的序列性能后进行管理。 Macimorelin GHST将进行两次，以显示Macimorelin GHST的可重复性。所有受试者将被随机分为精氨酸和可乐定GHST的顺序，并以交叉方式将所有受试者都接收到这两个GHST。
掩盖：单个（结果评估者）
掩盖说明：

这项研究是开放标签。关于GHST结果（即生长激素（GH）值）进行掩盖。

所有GHST的GH值将由中央实验室中心评估：V3和V4处两个标准GHST之后的GH值将不会在V5结束之前向试验地点披露（即第二个Macimorelin GHST）。为了避免研究人员的最终诊断评估偏见，Macimorelin药效学（PD）数据将对合同研究组织（CRO）（CRO）（CRO）和赞助商的试验地点，临床研究助理（CRAS）和试验管理的数据持视眼睛视而不见，直到试用试验关闭。

建立了一个独立的裁决委员会（IAC），以执行受试者生长激素缺乏状态的持续盲目裁决。 IAC将通过使用预定的定义和准则以一致的方式裁定。

主要目的：诊断
条件ICMJE生长激素缺乏
干预ICMJE
  • 药物：Macimorelin
    剂型：口服溶液的颗粒，剂量：1.0 mg/kg体重，频率和持续时间：单一口服剂量。 Macimorelin将以单使用的铝袋（同义：囊囊）提供，每个袋中含有63.6 mg Macimorelin作为乙酸盐，当溶解在120 mL的水中时，可提供0.5 mg/ml的麦莫林蛋白。超过3.6 mg的过量量表示获得目标浓度所需的过度填充。
    其他名称：
    • Macrilen
    • AEZS-130
    • Macimorelin GHST
    • Macimorelin测试
    • Macrilen GHST
    • Macrilen测试
  • 诊断测试：精氨酸
    对于精氨酸GHST，将提供辉瑞的R-Gene®10，以标记为研究药物（IMP）。快速过夜后，可溶性精氨酸盐酸（0.5 g/kg）将作为输注持续时间为30分钟的输注。
    其他名称：
    • R-Gene 10
    • 精氨酸测试
    • 精氨酸GHST
  • 诊断测试：可乐定

    对于可乐定GHST，将提供catapresan®75片（Boehringer ingelheim），以标记为IMP。每个片剂含有75个UG可乐定盐酸盐。片剂将在包含10片片剂的盒子中提供。靶剂量为0.15 mg/m2体表面，剂量范围为0.08-0.15 mg/m2。最大剂量为0.25 mg。

    快速过夜后，将口服可乐定（0.15 mg/m2身体表面）。

    其他名称：
    • Catapressan 75
    • 可乐定测试
    • 可乐定GHST
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：标准GHST顺序随机：精氨酸 - 可乐定

    在访问2（v2）上，所有受试者将执行Macimorelin GHST，并在访问3（v3）和访问4（v4）时将1：1随机分为可乐定和精氨酸GHST的顺序。

    在此手臂中，将出示这些受试者，这些受试者将在V3处随机分配给精氨酸GHST，而在V4处则是可乐定GHST。

    在访问5（v5）上，所有受试者将执行Macimorelin GHST。

    干预措施：
    • 药物：Macimorelin
    • 诊断测试：精氨酸
    • 诊断测试：可乐定
  • 活动比较器：标准GHST顺序随机：可乐定 - 精氨酸

    在V2处，所有受试者将执行Macimorelin GHST，并在V3和V4处随机分为1：1与可乐定和精氨酸GHST的阶。

    在此手臂中，将出示这些受试者，这些受试者将在V3处随机分配给可乐定GHST，并在V4时为精氨酸GHST。

    在V5，所有受试者将执行Macimorelin GHST。

    干预措施：
    • 药物：Macimorelin
    • 诊断测试：精氨酸
    • 诊断测试：可乐定
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年3月3日）		 100
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年7月
估计初级完成日期2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 在任何与试验有关的活动之前，必须获得主体，父母或法律上可接受的代表（LAR）的知情同意书。与试验有关的活动是作为试验的一部分进行的任何程序，包括确定适用性的活动。
  2. 签署知情同意时，男性和女性儿科受试者在2至18岁以下。
  3. 表明生长激素刺激试验的性能。
  4. 筛查前的高度测量至少6个和最多18个月。

排除标准：

  1. 确定了一种足以解释与身材矮小有关的疾病（例如，特纳综合征，骨骼发育不良，腹腔疾病等）。
  2. 持续的生长激素疗法。
  3. 甲状腺功能减退症和/或肾上腺不足，没有足够稳定的替代治疗治疗，至少在第一次GHST前30天。
  4. 用直接影响种子性垂体分泌的药物治疗（例如，生长抑素类似物，可乐定，左旋多巴和多巴胺激动剂）或促进生物抑制剂的释放（抗毒剂剂，例如阿托他）。
  5. 正在进行的临床症状性精神疾病的病史。
  6. 第二或第三级的心房块，QRS复合物的延长超过120毫秒，QTC间隔的延长超过450毫秒，或者在V2预剂量心电图（ECG）上的任何其他临床上明显的心电图结果。
  7. 先前参加此试验。参与定义为已签署的知情同意书。
  8. 在筛查前30天内，参加了批准或未批准的研究药物的任何临床试验。
  9. 对试验产品或相关产品的已知或怀疑过敏；
  10. 在调查人员看来，任何疾病都可能危及受试者的安全性或遵守协议。
  11. 与任何可能延长QT/QTC的药物的伴随治疗：如果他/她的病情不允许无治疗期至少5个消除半衰期，则接受此类治疗的受试者将不会成为本研究的候选者可能在GHST之前延长QT/QTC的药物；
  12. 指示肝或肾功能障碍或损害的实验室参数的升高（天冬氨酸氨基转移酶（AST），碱性磷酸酶（ALT），γ-谷氨酰基转移酶（GGT）> 2.5 x正常的上限（ULN）；肌酐或胆红素> 1.5x ULN> 1.5x ULN ）；
  13. 除非非黑色素瘤皮肤癌以外的当前活性恶性肿瘤；
  14. 女性具有育儿潜力，不使用足够的避孕方法（按照地方调节或实践要求采取适当的避孕措施）。
  15. 生殖年龄的男性谁或与之伴侣没有使用足够的避孕方法（根据地方法规或实践要求采取适当的避孕方法）。
  16. 缺乏能力或愿意由主题和/或他/她/她/她的法律代表提供知情同意；
  17. 预计试用访问/程序的不可利用性。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2年至17岁（儿童）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04786873
其他研究ID编号ICMJE AEZS-130-P02
2018-001989-42（Eudract编号）
U1111-1248-5075（其他标识符：通用试用号码）
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Aeterna Zentaris
研究赞助商ICMJE Aeterna Zentaris
合作者ICMJE Novo Nordisk A/S
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Aeterna Zentaris
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

这项研究将找出新的生长激素刺激测试是否安全，并且可以使用其他测试来诊断儿童的生长激素缺乏症（GHD）。刺激测试将使用一种称为Macimorelin的新生长激素刺激物质。到现在为止，只有美国的成年人才能获得这项新的刺激测试。这项研究的结果预计将帮助怀疑GHD的儿童和青少年进行麦克莫林刺激测试。

将麦莫林蛋白测试与可乐定和精氨酸测试进行比较。两者都是已知的标准刺激测试。总共计划在研究中进行两次麦克莫林测试，以说明可重复的麦克莫林测试结果如何（在一组相似条件下）。


病情或疾病 干预/治疗阶段
生长激素缺乏药物：Macimorelin诊断测试：精氨酸诊断测试：可乐定阶段3

详细说明：

每个研究参与者（患者）将与研究医生一起进行5至6次访问。

该研究将持续约1到4个月，取决于访问的距离。在访问2、3、4和5时，患者将进行刺激测试，并进行血液样本。在这4次访问中，患者要么可以喝麦莫林剂饮料，服用一些可乐定片或输注精氨酸。总体而言，患者将完成2个麦克莫林蛋白，1个可乐定和1个精氨酸测试。在可乐定和精氨酸测试期间，生长激素（GH）的水平将测量4次，在Macimorelin检测期间将测量5次。测试后，将从患者和父母那里捕获有关测试耐受性的问题。精氨酸测试后，患者在家中应进行尿液量测试。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 100名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
干预模型描述：这是一项开放式标签单剂试验，可确定麦克ami素在2至18岁以下的儿科受试者中的诊断功效和安全性，根据辅助和临床标准，表明，根据辅助和临床标准，该标准的生长激素刺激测试（GHST）。由于怀疑生长激素缺乏症。在试验期间将进行四个GHST：将进行两次Macimorelin GHST，而精氨酸和可乐定标准GHST将进行一次。 Macimorelin GHST将在试验开始时和两个不同标准GHST的序列性能后进行管理。 Macimorelin GHST将进行两次，以显示Macimorelin GHST的可重复性。所有受试者将被随机分为精氨酸和可乐定GHST的顺序，并以交叉方式将所有受试者都接收到这两个GHST。
掩蔽：单个（结果评估者）
掩盖说明：

这项研究是开放标签。关于GHST结果（即生长激素（GH）值）进行掩盖。

所有GHST的GH值将由中央实验室中心评估：V3和V4处两个标准GHST之后的GH值将不会在V5结束之前向试验地点披露（即第二个Macimorelin GHST）。为了避免研究人员的最终诊断评估偏见，Macimorelin药效学（PD）数据将对合同研究组织（CRO）（CRO）（CRO）和赞助商的试验地点，临床研究助理（CRAS）和试验管理的数据持视眼睛视而不见，直到试用试验关闭。

建立了一个独立的裁决委员会（IAC），以执行受试者生长激素缺乏状态的持续盲目裁决。 IAC将通过使用预定的定义和准则以一致的方式裁定。

主要意图：诊断
官方标题：多中心，开放标签试验，以研究1.0 mg/kg乙酸省甲酸链氨甲酯的单一口服剂量作为生长激素刺激试验（GHST）对可疑生长激素缺乏症（GHD）的生长激素刺激试验（GHST）的疗效和安全性。
估计研究开始日期 ： 2021年4月
估计初级完成日期 ： 2022年7月
估计 学习完成日期 ： 2022年7月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：标准GHST顺序随机：精氨酸 - 可乐定

在访问2（v2）上，所有受试者将执行Macimorelin GHST，并在访问3（v3）和访问4（v4）时将1：1随机分为可乐定和精氨酸GHST的顺序。

在此手臂中，将出示这些受试者，这些受试者将在V3处随机分配给精氨酸GHST，而在V4处则是可乐定GHST。

在访问5（v5）上，所有受试者将执行Macimorelin GHST。

药物：Macimorelin
剂型：口服溶液的颗粒，剂量：1.0 mg/kg体重，频率和持续时间：单一口服剂量。 Macimorelin将以单使用的铝袋（同义：囊囊）提供，每个袋中含有63.6 mg Macimorelin作为乙酸盐，当溶解在120 mL的水中时，可提供0.5 mg/ml的麦莫林蛋白。超过3.6 mg的过量量表示获得目标浓度所需的过度填充。
其他名称：

诊断测试：精氨酸
对于精氨酸GHST，将提供辉瑞公司的R-Gene®10，以标记为研究药物（IMP）。快速过夜后，可溶性精氨酸盐酸（0.5 g/kg）将作为输注持续时间为30分钟的输注。
其他名称：

诊断测试：可乐定

对于可乐定GHST，将提供catapresan®75片（Boehringer ingelheim），以标记为IMP。每个片剂含有75个UG可乐定盐酸盐。片剂将在包含10片片剂的盒子中提供。靶剂量为0.15 mg/m2体表面，剂量范围为0.08-0.15 mg/m2。最大剂量为0.25 mg。

快速过夜后，将口服可乐定（0.15 mg/m2身体表面）。

其他名称：

活动比较器：标准GHST顺序随机：可乐定 - 精氨酸

在V2处，所有受试者将执行Macimorelin GHST，并在V3和V4处随机分为1：1与可乐定和精氨酸GHST的阶。

在此手臂中，将出示这些受试者，这些受试者将在V3处随机分配给可乐定GHST，并在V4时为精氨酸GHST。

在V5，所有受试者将执行Macimorelin GHST。

药物：Macimorelin
剂型：口服溶液的颗粒，剂量：1.0 mg/kg体重，频率和持续时间：单一口服剂量。 Macimorelin将以单使用的铝袋（同义：囊囊）提供，每个袋中含有63.6 mg Macimorelin作为乙酸盐，当溶解在120 mL的水中时，可提供0.5 mg/ml的麦莫林蛋白。超过3.6 mg的过量量表示获得目标浓度所需的过度填充。
其他名称：

诊断测试：精氨酸
对于精氨酸GHST，将提供辉瑞的R-Gene®10，以标记为研究药物（IMP）。快速过夜后，可溶性精氨酸盐酸（0.5 g/kg）将作为输注持续时间为30分钟的输注。
其他名称：

诊断测试：可乐定

对于可乐定GHST，将提供catapresan®75片（Boehringer ingelheim），以标记为IMP。每个片剂含有75个UG可乐定盐酸盐。片剂将在包含10片片剂的盒子中提供。靶剂量为0.15 mg/m2体表面，剂量范围为0.08-0.15 mg/m2。最大剂量为0.25 mg。

快速过夜后，将口服可乐定（0.15 mg/m2身体表面）。

其他名称：

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 接收器操作员特征曲线（ROC AUC）基于GHST期间的GH浓度（ROC AUC）在Macimorelin施用后的GHST [时间范围：衍生自初始Macimorelin GHST的时间范围从0到90分钟收集的CMAX GH测量值裁决委员会在访问4（第11天到第58天之间）执行的裁决状态和GH裁决状态。这是给予的
    假设GHD状态裁决的结果最终临床诊断为“真实” GHD状态，则Macimorelin GHST的诊断功效（估计灵敏度，特异性，错误分类）将基于接收器操作特征曲线（ROC AUC）下的面积。


次要结果度量 ：
  1. Macimorelin GHST的敏感性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0））和裁决委员会执行的GH裁决状态后，在时间范围内从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH的截止点，将从经验ROC图中得出灵敏度（验证性次要终点）。

  2. Macimorelin GHST的特异性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0天））和裁决委员会执行4（访问4（访问）4（访问4之间）的GH裁决状态后，从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH截止点将从经验ROC图中得出特异性（确认性次要终点）。

  3. Macimorelin GHST的结果与2个标准GHST的总结果之间的总体一致[时间范围：访问4（第11天和第58天之间）]
    麦克莫林蛋白的结果与2个标准GHST的综合结果之间的一致性将通过“总体一致性”评估。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 2年至17岁（儿童）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 在任何与试验有关的活动之前，必须获得主体，父母或法律上可接受的代表（LAR）的知情同意书。与试验有关的活动是作为试验的一部分进行的任何程序，包括确定适用性的活动。
  2. 签署知情同意时，男性和女性儿科受试者在2至18岁以下。
  3. 表明生长激素刺激试验的性能。
  4. 筛查前的高度测量至少6个和最多18个月。

排除标准：

  1. 确定了一种足以解释与身材矮小有关的疾病（例如，特纳综合征，骨骼发育不良，腹腔疾病等）。
  2. 持续的生长激素疗法。
  3. 甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症和/或肾上腺不足，没有足够稳定的替代治疗治疗，至少在第一次GHST前30天。
  4. 用直接影响种子性垂体分泌的药物治疗（例如，生长抑素类似物，可乐定，左旋多巴和多巴胺激动剂）或促进生物抑制剂的释放（抗毒剂剂，例如阿托他）。
  5. 正在进行的临床症状性精神疾病的病史。
  6. 第二或第三级的心房块，QRS复合物的延长超过120毫秒，QTC间隔的延长超过450毫秒，或者在V2预剂量心电图（ECG）上的任何其他临床上明显的心电图结果。
  7. 先前参加此试验。参与定义为已签署的知情同意书。
  8. 在筛查前30天内，参加了批准或未批准的研究药物的任何临床试验。
  9. 对试验产品或相关产品的已知或怀疑过敏；
  10. 在调查人员看来，任何疾病都可能危及受试者的安全性或遵守协议。
  11. 与任何可能延长QT/QTC的药物的伴随治疗：如果他/她的病情不允许无治疗期至少5个消除半衰期，则接受此类治疗的受试者将不会成为本研究的候选者可能在GHST之前延长QT/QTC的药物；
  12. 指示肝或肾功能障碍或损害的实验室参数的升高（天冬氨酸氨基转移酶（AST），碱性磷酸酶（ALT），γ-谷氨酰基转移酶（GGT）> 2.5 x正常的上限（ULN）；肌酐或胆红素> 1.5x ULN> 1.5x ULN ）；
  13. 除非非黑色素瘤皮肤癌以外的当前活性恶性肿瘤；
  14. 女性具有育儿潜力，不使用足够的避孕方法（按照地方调节或实践要求采取适当的避孕措施）。
  15. 生殖年龄的男性谁或与之伴侣没有使用足够的避孕方法（根据地方法规或实践要求采取适当的避孕方法）。
  16. 缺乏能力或愿意由主题和/或他/她/她/她的法律代表提供知情同意；
  17. 预计试用访问/程序的不可利用性。
联系人和位置

没有提供联系人或位置

追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年3月3日
第一个发布日期ICMJE 2021年3月8日
最后更新发布日期2021年3月8日
估计研究开始日期ICMJE 2021年4月
估计初级完成日期2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月3日）		接收器操作员特征曲线（ROC AUC）基于GHST期间的GH浓度（ROC AUC）在Macimorelin施用后的GHST [时间范围：衍生自初始Macimorelin GHST的时间范围从0到90分钟收集的CMAX GH测量值裁决委员会在访问4（第11天到第58天之间）执行的裁决状态和GH裁决状态。这是给予的
假设GHD状态裁决的结果最终临床诊断为“真实” GHD状态，则Macimorelin GHST的诊断功效（估计灵敏度，特异性，错误分类）将基于接收器操作特征曲线（ROC AUC）下的面积。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月3日）
  • Macimorelin GHST的敏感性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0））和裁决委员会执行的GH裁决状态后，在时间范围内从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH的截止点，将从经验ROC图中得出灵敏度（验证性次要终点）。
  • Macimorelin GHST的特异性[时间范围：从最初的Macimorelin GHST（访问2（第0天））和裁决委员会执行4（访问4（访问）4（访问4之间）的GH裁决状态后，从0到90分钟收集的CMAX GH测量结果（访问4（访问2（第0天）））第11天和第58天））。这是给予的
    使用此GH截止点将从经验ROC图中得出特异性（确认性次要终点）。
  • Macimorelin GHST的结果与2个标准GHST的总结果之间的总体一致[时间范围：访问4（第11天和第58天之间）]
    麦克莫林蛋白的结果与2个标准GHST的综合结果之间的一致性将通过“总体一致性”评估。
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项研究麦莫林氏素的工作效果如何，以找出儿童是否缺乏生长激素以及它的安全性
官方标题ICMJE多中心，开放标签试验，以研究1.0 mg/kg乙酸省甲酸链氨甲酯的单一口服剂量作为生长激素刺激试验（GHST）对可疑生长激素缺乏症（GHD）的生长激素刺激试验（GHST）的疗效和安全性。
简要摘要

这项研究将找出新的生长激素刺激测试是否安全，并且可以使用其他测试来诊断儿童的生长激素缺乏症（GHD）。刺激测试将使用一种称为Macimorelin的新生长激素刺激物质。到现在为止，只有美国的成年人才能获得这项新的刺激测试。这项研究的结果预计将帮助怀疑GHD的儿童和青少年进行麦克莫林刺激测试。

将麦莫林蛋白测试与可乐定和精氨酸测试进行比较。两者都是已知的标准刺激测试。总共计划在研究中进行两次麦克莫林测试，以说明可重复的麦克莫林测试结果如何（在一组相似条件下）。

详细说明

每个研究参与者（患者）将与研究医生一起进行5至6次访问。

该研究将持续约1到4个月，取决于访问的距离。在访问2、3、4和5时，患者将进行刺激测试，并进行血液样本。在这4次访问中，患者要么可以喝麦莫林剂饮料，服用一些可乐定片或输注精氨酸。总体而言，患者将完成2个麦克莫林蛋白，1个可乐定和1个精氨酸测试。在可乐定和精氨酸测试期间，生长激素（GH）的水平将测量4次，在Macimorelin检测期间将测量5次。测试后，将从患者和父母那里捕获有关测试耐受性的问题。精氨酸测试后，患者在家中应进行尿液量测试。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：交叉分配
干预模型描述：
这是一项开放式标签单剂试验，可确定麦克ami素在2至18岁以下的儿科受试者中的诊断功效和安全性，根据辅助和临床标准，表明，根据辅助和临床标准，该标准的生长激素刺激测试（GHST）。由于怀疑生长激素缺乏症。在试验期间将进行四个GHST：将进行两次Macimorelin GHST，而精氨酸和可乐定标准GHST将进行一次。 Macimorelin GHST将在试验开始时和两个不同标准GHST的序列性能后进行管理。 Macimorelin GHST将进行两次，以显示Macimorelin GHST的可重复性。所有受试者将被随机分为精氨酸和可乐定GHST的顺序，并以交叉方式将所有受试者都接收到这两个GHST。
掩盖：单个（结果评估者）
掩盖说明：

这项研究是开放标签。关于GHST结果（即生长激素（GH）值）进行掩盖。

所有GHST的GH值将由中央实验室中心评估：V3和V4处两个标准GHST之后的GH值将不会在V5结束之前向试验地点披露（即第二个Macimorelin GHST）。为了避免研究人员的最终诊断评估偏见，Macimorelin药效学（PD）数据将对合同研究组织（CRO）（CRO）（CRO）和赞助商的试验地点，临床研究助理（CRAS）和试验管理的数据持视眼睛视而不见，直到试用试验关闭。

建立了一个独立的裁决委员会（IAC），以执行受试者生长激素缺乏状态的持续盲目裁决。 IAC将通过使用预定的定义和准则以一致的方式裁定。

主要目的：诊断
条件ICMJE生长激素缺乏
干预ICMJE
  • 药物：Macimorelin
    剂型：口服溶液的颗粒，剂量：1.0 mg/kg体重，频率和持续时间：单一口服剂量。 Macimorelin将以单使用的铝袋（同义：囊囊）提供，每个袋中含有63.6 mg Macimorelin作为乙酸盐，当溶解在120 mL的水中时，可提供0.5 mg/ml的麦莫林蛋白。超过3.6 mg的过量量表示获得目标浓度所需的过度填充。
    其他名称：
  • 诊断测试：精氨酸
    对于精氨酸GHST，将提供辉瑞的R-Gene®10，以标记为研究药物（IMP）。快速过夜后，可溶性精氨酸盐酸（0.5 g/kg）将作为输注持续时间为30分钟的输注。
    其他名称：
  • 诊断测试：可乐定

    对于可乐定GHST，将提供catapresan®75片（Boehringer ingelheim），以标记为IMP。每个片剂含有75个UG可乐定盐酸盐。片剂将在包含10片片剂的盒子中提供。靶剂量为0.15 mg/m2体表面，剂量范围为0.08-0.15 mg/m2。最大剂量为0.25 mg。

    快速过夜后，将口服可乐定（0.15 mg/m2身体表面）。

    其他名称：
研究臂ICMJE
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年3月3日）		 100
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年7月
估计初级完成日期2022年7月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 在任何与试验有关的活动之前，必须获得主体，父母或法律上可接受的代表（LAR）的知情同意书。与试验有关的活动是作为试验的一部分进行的任何程序，包括确定适用性的活动。
  2. 签署知情同意时，男性和女性儿科受试者在2至18岁以下。
  3. 表明生长激素刺激试验的性能。
  4. 筛查前的高度测量至少6个和最多18个月。

排除标准：

  1. 确定了一种足以解释与身材矮小有关的疾病（例如，特纳综合征，骨骼发育不良，腹腔疾病等）。
  2. 持续的生长激素疗法。
  3. 甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症和/或肾上腺不足，没有足够稳定的替代治疗治疗，至少在第一次GHST前30天。
  4. 用直接影响种子性垂体分泌的药物治疗（例如，生长抑素类似物，可乐定，左旋多巴和多巴胺激动剂）或促进生物抑制剂的释放（抗毒剂剂，例如阿托他）。
  5. 正在进行的临床症状性精神疾病的病史。
  6. 第二或第三级的心房块，QRS复合物的延长超过120毫秒，QTC间隔的延长超过450毫秒，或者在V2预剂量心电图（ECG）上的任何其他临床上明显的心电图结果。
  7. 先前参加此试验。参与定义为已签署的知情同意书。
  8. 在筛查前30天内，参加了批准或未批准的研究药物的任何临床试验。
  9. 对试验产品或相关产品的已知或怀疑过敏；
  10. 在调查人员看来，任何疾病都可能危及受试者的安全性或遵守协议。
  11. 与任何可能延长QT/QTC的药物的伴随治疗：如果他/她的病情不允许无治疗期至少5个消除半衰期，则接受此类治疗的受试者将不会成为本研究的候选者可能在GHST之前延长QT/QTC的药物；
  12. 指示肝或肾功能障碍或损害的实验室参数的升高（天冬氨酸氨基转移酶（AST），碱性磷酸酶（ALT），γ-谷氨酰基转移酶（GGT）> 2.5 x正常的上限（ULN）；肌酐或胆红素> 1.5x ULN> 1.5x ULN ）；
  13. 除非非黑色素瘤皮肤癌以外的当前活性恶性肿瘤；
  14. 女性具有育儿潜力，不使用足够的避孕方法（按照地方调节或实践要求采取适当的避孕措施）。
  15. 生殖年龄的男性谁或与之伴侣没有使用足够的避孕方法（根据地方法规或实践要求采取适当的避孕方法）。
  16. 缺乏能力或愿意由主题和/或他/她/她/她的法律代表提供知情同意；
  17. 预计试用访问/程序的不可利用性。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2年至17岁（儿童）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04786873
其他研究ID编号ICMJE AEZS-130-P02
2018-001989-42（Eudract编号）
U1111-1248-5075（其他标识符：通用试用号码）
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Aeterna Zentaris
研究赞助商ICMJE Aeterna Zentaris
合作者ICMJE Novo Nordisk A/S
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Aeterna Zentaris
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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