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出境医 / 临床实验 / Nomacopan（RVA576）在移植相关的血栓性微血管病中
Nomacopan（RVA576）在移植相关的血栓性微血管病中
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血栓性微血管病 | 药物：nomacopan（RVA576） | 阶段3 |
详细说明：
这是一项针对两部分（A部分）的开放标签，多中心研究，包括24周的治疗，30天后的安全跟进。
A部分：剂量算法，安全性和功效
B部分：安全性和功效
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签，不受控制的多中心两部分研究。 A部分：剂量算法，安全性和功效B部分：安全性和功效 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Nomacopan的多中心研究（RVA576）在小儿造血干细胞移植相关的血栓性微型血管病中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA | 药物：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- 肾功能改进[时间范围：24周]达到尿蛋白肌酐比率≤2mg/mg（肾病阈值）的主要终点的患者百分比≥28天
- 血小板输血独立性[时间范围：24周]血小板输血独立性≥28天内24周时间范围内
- 实验室参数的归一化[时间范围：24周]血清SC5B-9≤ULN
- 实验室参数的归一化[时间范围：24周]乳酸脱氢酶（LDH）≤ULN
- 实验室参数的归一化[时间范围：24周]触觉球蛋白的归一化
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]ECRF将在ECRF中记录新的或恶化的AE。
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]拥有SAE的主题列表。
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]由于AE而停止研究的受试者列表。
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]将总结重大实验室异常的发生。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6个月至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 诊断为TMA时，年龄≥0.5岁，<18岁。
- 经历了同种异体或自体HSCT。
- TMA诊断在其第一次同种异体或自体HSCT后的100天内。
- TMA的临床或组织学诊断
- 提供书面知情同意书。
- 提供知情同意
排除标准：
- 体重小于5公斤的患者。
- 直接Coomb测试阳性的患者。
- 在最初诊断为TMA后14天内未接受nomacopan的患者。
- 患有活跃的全身或器官系统细菌或真菌感染或进行性严重感染的患者
- 4级急性GVHD
- 随时接受eculizumab或任何其他补体阻滞剂疗法。
- 对活性成分或赋形剂的已知超敏反应
- 阳性ADAMTS13测试（<10％），
联系人和位置
联系人
| 联系人：马里兰州温恩·韦斯顿 | 07801 281283 | wynne.weston-davies@akaritx.com |
位置
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克大学医学中心，儿童健康中心 | 招募 |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国27710 | |
| 联系人：Vinod Prasad | |
赞助商和合作者
Akari Therapeutics
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月19日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月5日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月1日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Nomacopan（RVA576）在移植相关的血栓性微血管病中 | ||||
| 官方标题ICMJE | Nomacopan的多中心研究（RVA576）在小儿造血干细胞移植相关的血栓性微型血管病中 | ||||
| 简要摘要 | Nomacopan的多中心研究在小儿造血干细胞移植相关的血栓形成微型血管病 | ||||
| 详细说明 | 这是一项针对两部分（A部分）的开放标签，多中心研究，包括24周的治疗，30天后的安全跟进。 A部分：剂量算法，安全性和功效 B部分：安全性和功效 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签，不受控制的多中心两部分研究。 A部分：剂量算法，安全性和功效B部分：安全性和功效 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血栓性微血管病 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA 干预：药物：nomacopan（RVA576） | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6个月至18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04784455 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AK901 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Akari Therapeutics | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Akari Therapeutics | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Akari Therapeutics | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血栓性微血管病 | 药物：nomacopan（RVA576） | 阶段3 |
详细说明：
这是一项针对两部分（A部分）的开放标签，多中心研究，包括24周的治疗，30天后的安全跟进。
A部分：剂量算法，安全性和功效
B部分：安全性和功效
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签，不受控制的多中心两部分研究。 A部分：剂量算法，安全性和功效B部分：安全性和功效 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Nomacopan的多中心研究（RVA576）在小儿造血干细胞移植相关的血栓性微型血管病中 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA | 药物：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- 肾功能改进[时间范围：24周]达到尿蛋白肌酐比率≤2mg/mg（肾病阈值）的主要终点的患者百分比≥28天
- 血小板输血独立性[时间范围：24周]血小板输血独立性≥28天内24周时间范围内
- 实验室参数的归一化[时间范围：24周]血清SC5B-9≤ULN
- 实验室参数的归一化[时间范围：24周]乳酸脱氢酶（LDH）≤ULN
- 实验室参数的归一化[时间范围：24周]触觉球蛋白的归一化
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]ECRF将在ECRF中记录新的或恶化的AE。
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]拥有SAE的主题列表。
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]由于AE而停止研究的受试者列表。
- Nomacopan的安全性和耐受性[时间范围：28周]将总结重大实验室异常的发生。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6个月至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月19日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月5日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月1日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Nomacopan（RVA576）在移植相关的血栓性微血管病中 | ||||
| 官方标题ICMJE | Nomacopan的多中心研究（RVA576）在小儿造血干细胞移植相关的血栓性微型血管病中 | ||||
| 简要摘要 | Nomacopan的多中心研究在小儿造血干细胞移植相关的血栓形成' target='_blank'>血栓形成微型血管病 | ||||
| 详细说明 | 这是一项针对两部分（A部分）的开放标签，多中心研究，包括24周的治疗，30天后的安全跟进。 A部分：剂量算法，安全性和功效 B部分：安全性和功效 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签，不受控制的多中心两部分研究。 A部分：剂量算法，安全性和功效B部分：安全性和功效 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 血栓性微血管病 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：nomacopan（RVA576） 研究人群将由患有同种异体或自体HSCT的儿科患者组成，并在HSCT后100天内发展出HSCT-TMA 干预：药物：nomacopan（RVA576） | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年11月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6个月至18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04784455 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AK901 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Akari Therapeutics | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Akari Therapeutics | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Akari Therapeutics | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
