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出境医 / 临床实验 / 经典先天性肾上腺增生（CAH）的基因治疗研究
经典先天性肾上腺增生（CAH）的基因治疗研究
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在评估基于AAV5的BBP-631在被诊断为经典先天性肾上腺增生的成年参与者中的安全性，耐受性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 生物学：AAV BBP-631 | 第1阶段2 |
详细说明：
参与者将获得一剂静脉内（IV）BBP-631，并在治疗后进行52周监测。在另一项长期的后续研究中，所有接受基于AAV5的BBP-631的参与者都将在安全性和疗效中再遵循4年。总共，所有参与者将在BBP-631治疗之日至少5年。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 25名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 参与者将根据确定资格的日期，将参与者顺序分配给3剂水平之一。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 1/2阶段，首先是human，开放标签，剂量升级研究，对基因治疗对先天性肾上腺肾上腺增生的安全性和有效性，通过给药，通过给药腺相关病毒（AAV）5种基于5的基于5人CYP21A2基因 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：剂量1 BBP-631最低剂量，一次静脉内给药（IV） | 生物学：AAV BBP-631 静脉 |
| 实验：剂量2 BBP-631中剂量，一次给药一次 | 生物学：AAV BBP-631 静脉 |
| 实验：剂量3 BBP-631，最高剂量，一次给药一次，IV | 生物学：AAV BBP-631 静脉 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有急需不良事件的参与者的数量导致研究中断[时间范围：最多3年]
- 选择BBP 631的最佳剂量或剂量范围用于未来研究[时间范围：最多3年]
次要结果度量 ：
- 从17-OHP（羟孕酮）水平的基线变化[时间范围：基线，第52周]
- 内源性皮质醇水平的基线变化[时间范围：基线，第52周]
- 从雄激素中的基线（A4）级别的基线[时间范围：基线，第52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准
- 由于21-OHD，成年男性和非怀孕的女性具有经典CAH（简单的病毒或饮用盐）
- 筛选/基线17-OHP水平> 5-10×ULN和<40×ULN（正常的上限）
- 稳定的口服氢化可的松（HC）方案是唯一的糖皮质激素（GC）维持治疗
- 天真的基因疗法或AAV介导的疗法
关键排除标准
- 抗AAV5阳性（腺相关病毒5型）抗体阳性
- 肾上腺切除术病史，没有明显的肝病
联系人和位置
联系人
| 联系人：Mel Pozun | +1-916-533-1603 | mel.pozun@bridgebio.com | |
| 联系人：Kathleen M Kirby | +1-978.479.7640 | kmk@bridgebio.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 洛杉矶儿童医院 | |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，美国90027 | |
| 联系人：Mimi S. Kim，MD 323-361-5627 mskim@chla.usc.edu | |
| 美国，马里兰州 | |
| 国立卫生研究院临床中心 | |
| 美国马里兰州贝塞斯达，美国20892-1932 | |
| 联系人：患者招聘办公室800-411-1222 prpl@cc.nih.gov | |
| 联系人：Elizabeth Joyal（学习协调员），CRNP 301-496-8542 ejoyal@nih.gov | |
| 首席研究员：医学博士Deborah Merke，MS | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼苏达大学 | |
| 明尼苏达州明尼苏达州，美国，55455 | |
| 澳大利亚，南澳大利亚 | |
| PARC临床研究，卡尔恩皇家阿德莱德医院 | |
| 阿德莱德，南澳大利亚，澳大利亚，5000 | |
| 联系人：Kathy Heyman +61 8 7074 4404 Kathy.heyman2@sa.gov.au | |
| 首席研究员：医学博士David Torpy | |
赞助商和合作者
Adrenas Therapeutics Inc
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月1日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月5日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 经典先天性肾上腺增生（CAH）的基因治疗研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 1/2阶段，首先是human，开放标签，剂量升级研究，对基因治疗对先天性肾上腺肾上腺增生的安全性和有效性，通过给药，通过给药腺相关病毒（AAV）5种基于5的基于5人CYP21A2基因 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估基于AAV5的BBP-631在被诊断为经典先天性肾上腺增生的成年参与者中的安全性，耐受性和功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 参与者将获得一剂静脉内（IV）BBP-631，并在治疗后进行52周监测。在另一项长期的后续研究中，所有接受基于AAV5的BBP-631的参与者都将在安全性和疗效中再遵循4年。总共，所有参与者将在BBP-631治疗之日至少5年。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 参与者将根据确定资格的日期，将参与者顺序分配给3剂水平之一。 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：AAV BBP-631 静脉 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 25 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准
关键排除标准
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04783181 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CAH-301 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Adrenas Therapeutics Inc | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Adrenas Therapeutics Inc | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Adrenas Therapeutics Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 生物学：AAV BBP-631 | 第1阶段2 |
详细说明：
参与者将获得一剂静脉内（IV）BBP-631，并在治疗后进行52周监测。在另一项长期的后续研究中，所有接受基于AAV5的BBP-631的参与者都将在安全性和疗效中再遵循4年。总共，所有参与者将在BBP-631治疗之日至少5年。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 25名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 参与者将根据确定资格的日期，将参与者顺序分配给3剂水平之一。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 1/2阶段，首先是human，开放标签，剂量升级研究，对基因治疗对先天性肾上腺肾上腺增生的安全性和有效性，通过给药，通过给药腺相关病毒（AAV）5种基于5的基于5人CYP21A2基因 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：剂量1 BBP-631最低剂量，一次静脉内给药（IV） | 生物学：AAV BBP-631 静脉 |
| 实验：剂量2 BBP-631中剂量，一次给药一次 | 生物学：AAV BBP-631 静脉 |
| 实验：剂量3 BBP-631，最高剂量，一次给药一次，IV | 生物学：AAV BBP-631 静脉 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患有急需不良事件的参与者的数量导致研究中断[时间范围：最多3年]
- 选择BBP 631的最佳剂量或剂量范围用于未来研究[时间范围：最多3年]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Mel Pozun | +1-916-533-1603 | mel.pozun@bridgebio.com | |
| 联系人：Kathleen M Kirby | +1-978.479.7640 | kmk@bridgebio.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 洛杉矶儿童医院 | |
| 美国加利福尼亚州洛杉矶，美国90027 | |
| 联系人：Mimi S. Kim，MD 323-361-5627 mskim@chla.usc.edu | |
| 美国，马里兰州 | |
| 国立卫生研究院临床中心 | |
| 美国马里兰州贝塞斯达，美国20892-1932 | |
| 联系人：患者招聘办公室800-411-1222 prpl@cc.nih.gov | |
| 联系人：Elizabeth Joyal（学习协调员），CRNP 301-496-8542 ejoyal@nih.gov | |
| 首席研究员：医学博士Deborah Merke，MS | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼苏达大学 | |
| 明尼苏达州明尼苏达州，美国，55455 | |
| 澳大利亚，南澳大利亚 | |
| PARC临床研究，卡尔恩皇家阿德莱德医院 | |
| 阿德莱德，南澳大利亚，澳大利亚，5000 | |
| 联系人：Kathy Heyman +61 8 7074 4404 Kathy.heyman2@sa.gov.au | |
| 首席研究员：医学博士David Torpy | |
赞助商和合作者
Adrenas Therapeutics Inc
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月1日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月5日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | |||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 经典先天性肾上腺增生（CAH）的基因治疗研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 1/2阶段，首先是human，开放标签，剂量升级研究，对基因治疗对先天性肾上腺肾上腺增生的安全性和有效性，通过给药，通过给药腺相关病毒（AAV）5种基于5的基于5人CYP21A2基因 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在评估基于AAV5的BBP-631在被诊断为经典先天性肾上腺增生的成年参与者中的安全性，耐受性和功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 参与者将获得一剂静脉内（IV）BBP-631，并在治疗后进行52周监测。在另一项长期的后续研究中，所有接受基于AAV5的BBP-631的参与者都将在安全性和疗效中再遵循4年。总共，所有参与者将在BBP-631治疗之日至少5年。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 参与者将根据确定资格的日期，将参与者顺序分配给3剂水平之一。 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：AAV BBP-631 静脉 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 25 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准
关键排除标准
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 澳大利亚，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04783181 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CAH-301 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Adrenas Therapeutics Inc | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Adrenas Therapeutics Inc | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Adrenas Therapeutics Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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