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出境医 / 临床实验 / 移植前免疫抑制和供体干细胞移植，用于治疗严重血红蛋白病
移植前免疫抑制和供体干细胞移植，用于治疗严重血红蛋白病
研究描述
简要摘要：
这项临床试验研究了移植前免疫抑制（PTIS）和供体干细胞移植对严重血液疾病（血红蛋白病）患者的影响。 PTIS有助于为人体准备移植，并降低患移植与宿主疾病（GVHD）的风险。造血细胞在骨髓中发现并产生血细胞。造血细胞移植（HCT）将健康的造血细胞注入体内，以支持血细胞的产生。 PTI和HCT可能有助于控制严重的血红蛋白病。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| beta thalassyia主要镰刀β0Thalassemia镰刀β和Thalassemia镰刀βthalassemia sickle细胞病镰状细胞SS病 | Drug: Bortezomib Drug: Busulfan Drug: Cyclophosphamide Drug: Dexamethasone Drug: Fludarabine Phosphate Procedure: Hematopoietic Cell Transplantation Biological: Lapine T-Lymphocyte Immune Globulin Drug: Mycophenolate Mofetil Procedure: Plasmapheresis Biological: Rituximab Drug: Tacrolimus | 早期1 |
显示详细说明
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 重度血红蛋白病患者的移植前免疫抑制和相关的单倍性造血细胞移植 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年12月29日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗（PTIS，HCT） 请参阅详细说明。 | 药物：硼替佐米 给定iv 其他名称：
毒品：布鲁芬 给定iv 其他名称：
药物：环磷酰胺 给定iv 其他名称：
药物：地塞米松 给定iv 其他名称：
药物：氟达拉滨磷酸盐 给定iv 其他名称：
程序：造血细胞移植 接受HCT 其他名称：
生物学：打lapine T淋巴细胞免疫球蛋白 给定iv 其他名称：
药物：霉酚酸酯 给定IV或PO 其他名称：
程序：血浆置换 经历血浆置换 其他名称：
生物学：利妥昔单抗 给定iv 其他名称：
药物：他克莫司 给定IV或PO 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 无事件生存期（EFS）[时间范围：脊髓细胞移植后2年（HCT）]EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。
次要结果度量 ：
- 无事件生存[时间范围：HCT后最多100天]EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。
- 无活动生存[时间范围：最多1年后HCT]EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。
- 总生存期[时间范围：HCT后最多100天]将通过Kaplan-Meier方法汇总。
- 总生存期[时间范围：最多1年后HCT]将通过Kaplan-Meier方法汇总。
- 与移植相关的死亡率[时间范围：HCT后最多30天]将通过Kaplan-Meier方法汇总。
- 血小板和中性粒细胞植入的时间[时间范围：HCT后最多2年]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 移植失败的发生率（初级和次要）[时间范围：HCT后100天]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 急性移植抗宿主病的发生率[时间范围：HCT后100天]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 慢性移植抗宿主病的发病率[时间范围：HCT后1年最多]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 慢性移植抗宿主病的发病率[时间范围：HCT后2年最多]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- II级或更高器官毒性的发病率[时间范围：HCT后最多100天]将报告为具有百分比的计数。
- 肝正弦障碍综合征的发生率[时间范围：HCT后最多100天]将报告为具有百分比的计数。
- 中枢神经系统毒性的发生率包括后验可逆性脑病综合征[时间范围：HCT后100天]将报告为具有百分比的计数。
- 感染并发症的发病率[时间范围：HCT后最多100天]将报告为具有百分比的计数。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患者2-30岁患有确认的镰状细胞疾病（SCD）（SS＆Sickle Beta [SB] - 心理症，镰状β0[SB0]和Sickle Beta Plus [SB+]）或严重的B-心中贫血的主要是潜在的符合条件
SCD患者还应符合医疗补助和医疗保险服务中心概述的以下资格标准：镰状细胞疾病，至少一个：
- 中风或神经缺陷持续> 24小时
- 复发性急性胸部综合征（ACS）：在入学之前的2年内，ACS的2次或更多发作
- 复发性血管熟悉的疼痛危机：在入学或经常性priapism之前的2年内每年3次或更多发作（在入学前的2年中发生了3次或更多发作）
- 慢性输血计划定义为每年8个或更多的填充红细胞（PRBC）输血，以防止中枢神经系统和/或在入学前的1年内进行中枢神经系统和/或血管结合起来的并发症
- 神经心理学功能受损和异常的脑磁共振成像（MRI）扫描（静音中风）
- 第一阶段或II镰状肺病
- 镰状肾病（中度或重度蛋白尿或肾小球过滤率30-50％的预测正常值）
- 至少一只眼睛中的双侧增殖性视网膜病和重大视觉障碍
- 多个关节的骨坏死
- 超声心动图发现三尖阀反流速度（TRJV）> = 2.7 m/sec
如果患有B-心halmassy的患者，则认为如果有以下任何一项，则将其视为严重：
- 输血依赖性
- 中等医药造血的证据
- Pesaro III类
- 未经确认主要诊断的患者不得通过审查可用的新生儿筛查结果或血红蛋白电泳和/或基因检测来进行HCT。
- 捐助者：将对所有愿意和可用的生物学父母和兄弟姐妹进行高分辨率HLA打字，而无需临床显着的血红蛋白病。偏爱将对HLA-Allele不匹配数量最低的捐赠者表示优先
- 供体：将从所有患者中获得并分析供体特异性抗HLA抗体。如果可能的话
排除标准：
- 不受控制的感染
- 怀孕和/或不愿停止母乳喂养的女性
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）的血清阳性
- Lansky或Karnofsky的性能状况<70％
- 预期寿命受到伴随疾病的严重限制
- 不受控制的心律失常或症状性心脏病
- 不受控制的有症状肺疾病
- 慢性活性肝炎或肝硬化的证据
血清结合（直接）胆红素> 2 x正常的上限。如果血清共轭（直接）胆红素为2 x，则不排除参与者的年龄上限> 2 x。
- 有证据表明，最近红细胞（RBC）输血或
- 有证据表明中度直接高胆红素血症被定义为直接血清胆红素<正常（ULN）上限的5倍，而不是由潜在的肝疾病引起的
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 5 x正常上限的年龄上限
- 血清肌酐> 1.5 x的年龄正常上限，估计或测量肌酐清除率<70 mL/min/1.72 m^2
- 病人，父母或监护人无法/不愿意提供同意，并在指示时同意
- 具有可用HLA相关供体的患者
- 事先接受基因治疗
- 供体：所有潜在的供体均应通过血红蛋白电泳测试。任何具有临床意义的血红蛋白病的潜在供体都将被视为不合格。具有镰状细胞性状和β丘脑thal症特征的捐助者有资格捐赠
联系人和位置
联系人
| 联系人：Kris M Mahadeo | 713-729-2873 | kmmahadeo@mdanderson.org |
位置
| 美国德克萨斯州 | |
| MD安德森癌症中心 | 招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 联系人：Kris M. Mahadeo 713-729-2873 | |
| 首席研究员：Kris M. Mahadeo | |
赞助商和合作者
MD安德森癌症中心
调查人员
| 首席研究员： | Kris M Mahadeo | MD安德森癌症中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月8日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月2日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月12日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年12月29日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 无事件生存期（EFS）[时间范围：脊髓细胞移植后2年（HCT）] EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | |||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 移植前免疫抑制和供体干细胞移植，用于治疗严重血红蛋白病 | ||||
| 官方标题ICMJE | 重度血红蛋白病患者的移植前免疫抑制和相关的单倍性造血细胞移植 | ||||
| 简要摘要 | 这项临床试验研究了移植前免疫抑制（PTIS）和供体干细胞移植对严重血液疾病（血红蛋白病）患者的影响。 PTIS有助于为人体准备移植，并降低患移植与宿主疾病（GVHD）的风险。造血细胞在骨髓中发现并产生血细胞。造血细胞移植（HCT）将健康的造血细胞注入体内，以支持血细胞的产生。 PTI和HCT可能有助于控制严重的血红蛋白病。 | ||||
| 详细说明 | 主要目标： I.在HCT后2年估算无事件生存（EFS）。 次要目标： I.在HCT后100天和1年评估无事件生存期（EFS）。 ii。在HCT后100天和1年时评估总生存期（OS）。 iii。 30天与移植相关的死亡率（TRM）。 iv。是血小板和中性粒细胞植入的时间。 V.第100天的移植失败率（初级和次要）。急性移植物抗宿主病（AGVHD）的发生率是100。vii。慢性移植物抗宿主病（CGVHD）的发生率为1年零2年。 viii。 II级或更高器官毒性的速率为第100天。在第100天之前，肝正正弦梗阻综合征（SOS）的发生率。X。中枢神经系统（CNS）毒性的发生率，包括后可逆性脑病综合征（PRES）到第100天。 xi。在第100天，感染并发症发生率。 探索性目标： I. HCT对HCT后1和2年的血红蛋白病的临床和实验室表现的影响。 ii。评估Busulfan和胸腺球蛋白的药代动力学特征，以更好地了解移植后结局。 iii。评估HCT后的免疫重建动力学。 大纲： 供体特异性抗HLA脱敏：供体特异性抗HLA抗体滴度的患者> = 1：3,000 PTIS开始时在-69、41，-28和-13和-13和-13和bortezomib静脉内接受利妥昔单抗（IV）在没有不可接受的毒性的情况下，在不到1分钟的天数-68，-65，-40和-37的时间内IV。供体特异性抗HLA抗体滴度> 1：15,000在PTI开始时1：15,000，在-69，-41，-28和-13和-68中以-68的不到1分钟，在-69，-41，-41，-28和-13和Bortezomib IV中接受利妥昔单抗IV。 -65，-62，-58，-40，-37，-34和-31和-31在没有不可接受的毒性的情况下。供体特异性抗HLA抗体滴度> 1：5,000的患者在调节开始时也可能在-12天进行血浆置换。 PTIS：患者在1小时内接受氟达拉滨磷酸盐（氟达拉滨）IV，而在不到疾病进展或不可接受的毒性的情况下，在不到1分钟的时间内，地塞米松IV在不到1分钟的时间内接受-68至-40至-36。 条件：患者在-12至-10的4-6小时内接受打lapine t淋巴细胞免疫球蛋白（RATG）IV，氟达拉滨磷酸IV在1小时内-8至-4，而Busulfan IV则在2小时内 - 几天 - 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，7至-4。 移植：患者在第0天接受HCT。 GVHD预防：在没有不可接受的毒性的情况下，患者在第3和第4天接受环磷酰胺IV。从第5天开始，患者还会每天连续接受他克莫司IV，然后每天两次口服（PO）两次（BID），由治疗医师酌情决定长达12个月，而霉酚酸酯Mofetil IV或在缺席的第60天竞标。不可接受的毒性。 HCT完成后，定期进行2年的患者随访。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗（PTIS，HCT） 请参阅详细说明。 干预措施：
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月31日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 2年至30岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04776850 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2020-0952 NCI-2021-00365（注册表标识符：CTRP（临床试验报告计划）） 2020-0952（其他标识符：MD Anderson癌症中心） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | MD安德森癌症中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | MD安德森癌症中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | MD安德森癌症中心 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项临床试验研究了移植前免疫抑制（PTIS）和供体干细胞移植对严重血液疾病（血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病）患者的影响。 PTIS有助于为人体准备移植，并降低患移植与宿主疾病（GVHD）的风险。造血细胞在骨髓中发现并产生血细胞。造血细胞移植（HCT）将健康的造血细胞注入体内，以支持血细胞的产生。 PTI和HCT可能有助于控制严重的血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| beta thalassyia主要镰刀β0Thalassemia镰刀β和Thalassemia镰刀βthalassemia sickle细胞病镰状细胞SS病 | Drug: Bortezomib Drug: fan' target='_blank'>Busulfan Drug: Cyclophosphamide Drug: Dexamethasone Drug: Fludarabine Phosphate Procedure: Hematopoietic Cell Transplantation Biological: Lapine T-Lymphocyte Immune Globulin Drug: Mycophenolate Mofetil Procedure: Plasmapheresis Biological: Rituximab Drug: Tacrolimus | 早期1 |
显示详细说明
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 重度血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病患者的移植前免疫抑制和相关的单倍性造血细胞移植 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年12月29日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗（PTIS，HCT） 请参阅详细说明。 | 药物：硼替佐米 给定iv 其他名称：
毒品：布鲁芬 给定iv 其他名称： 药物：环磷酰胺 给定iv 其他名称： 药物：地塞米松 给定iv 其他名称：
药物：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨磷酸盐 给定iv 其他名称：
程序：造血细胞移植 接受HCT 其他名称：
生物学：打lapine T淋巴细胞免疫球蛋白 给定iv 药物：霉酚酸酯 给定IV或PO 其他名称：
程序：血浆置换 经历血浆置换 其他名称：
生物学：利妥昔单抗 给定iv 其他名称：
药物：他克莫司 给定IV或PO 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 无事件生存期（EFS）[时间范围：脊髓细胞移植后2年（HCT）]EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。
次要结果度量 ：
- 无事件生存[时间范围：HCT后最多100天]EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。
- 无活动生存[时间范围：最多1年后HCT]EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。
- 总生存期[时间范围：HCT后最多100天]将通过Kaplan-Meier方法汇总。
- 总生存期[时间范围：最多1年后HCT]将通过Kaplan-Meier方法汇总。
- 与移植相关的死亡率[时间范围：HCT后最多30天]将通过Kaplan-Meier方法汇总。
- 血小板和中性粒细胞植入的时间[时间范围：HCT后最多2年]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 移植失败的发生率（初级和次要）[时间范围：HCT后100天]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 急性移植抗宿主病的发生率[时间范围：HCT后100天]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 慢性移植抗宿主病的发病率[时间范围：HCT后1年最多]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- 慢性移植抗宿主病的发病率[时间范围：HCT后2年最多]将使用Gooley等人的方法进行估计。
- II级或更高器官毒性的发病率[时间范围：HCT后最多100天]将报告为具有百分比的计数。
- 肝正弦障碍综合征的发生率[时间范围：HCT后最多100天]将报告为具有百分比的计数。
- 中枢神经系统毒性的发生率包括后验可逆性脑病综合征[时间范围：HCT后100天]将报告为具有百分比的计数。
- 感染并发症的发病率[时间范围：HCT后最多100天]将报告为具有百分比的计数。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 患者2-30岁患有确认的镰状细胞疾病（SCD）（SS＆Sickle Beta [SB] - 心理症，镰状β0[SB0]和Sickle Beta Plus [SB+]）或严重的B-心中贫血的主要是潜在的符合条件
SCD患者还应符合医疗补助和医疗保险服务中心概述的以下资格标准：镰状细胞疾病，至少一个：
- 中风或神经缺陷持续> 24小时
- 复发性急性胸部综合征（ACS）：在入学之前的2年内，ACS的2次或更多发作
- 复发性血管熟悉的疼痛危机：在入学或经常性priapism之前的2年内每年3次或更多发作（在入学前的2年中发生了3次或更多发作）
- 慢性输血计划定义为每年8个或更多的填充红细胞（PRBC）输血，以防止中枢神经系统和/或在入学前的1年内进行中枢神经系统和/或血管结合起来的并发症
- 神经心理学功能受损和异常的脑磁共振成像（MRI）扫描（静音中风）
- 第一阶段或II镰状肺病
- 镰状肾病（中度或重度蛋白尿或肾小球过滤率30-50％的预测正常值）
- 至少一只眼睛中的双侧增殖性视网膜病和重大视觉障碍
- 多个关节的骨坏死
- 超声心动图发现三尖阀反流速度（TRJV）> = 2.7 m/sec
如果患有B-心halmassy的患者，则认为如果有以下任何一项，则将其视为严重：
- 输血依赖性
- 中等医药造血的证据
- Pesaro III类
- 未经确认主要诊断的患者不得通过审查可用的新生儿筛查结果或血红蛋白电泳和/或基因检测来进行HCT。
- 捐助者：将对所有愿意和可用的生物学父母和兄弟姐妹进行高分辨率HLA打字，而无需临床显着的血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病。偏爱将对HLA-Allele不匹配数量最低的捐赠者表示优先
- 供体：将从所有患者中获得并分析供体特异性抗HLA抗体。如果可能的话
排除标准：
- 不受控制的感染
- 怀孕和/或不愿停止母乳喂养的女性
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）的血清阳性
- Lansky或Karnofsky的性能状况<70％
- 预期寿命受到伴随疾病的严重限制
- 不受控制的心律失常或症状性心脏病
- 不受控制的有症状肺疾病
- 慢性活性肝炎或肝硬化的证据
血清结合（直接）胆红素> 2 x正常的上限。如果血清共轭（直接）胆红素为2 x，则不排除参与者的年龄上限> 2 x。
- 有证据表明，最近红细胞（RBC）输血或
- 有证据表明中度直接高胆红素血症被定义为直接血清胆红素<正常（ULN）上限的5倍，而不是由潜在的肝疾病引起的
- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 5 x正常上限的年龄上限
- 血清肌酐> 1.5 x的年龄正常上限，估计或测量肌酐清除率<70 mL/min/1.72 m^2
- 病人，父母或监护人无法/不愿意提供同意，并在指示时同意
- 具有可用HLA相关供体的患者
- 事先接受基因治疗
- 供体：所有潜在的供体均应通过血红蛋白电泳测试。任何具有临床意义的血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病的潜在供体都将被视为不合格。具有镰状细胞性状和β丘脑thal症特征的捐助者有资格捐赠
联系人和位置
联系人
| 联系人：Kris M Mahadeo | 713-729-2873 | kmmahadeo@mdanderson.org |
位置
| 美国德克萨斯州 | |
| MD安德森癌症中心 | 招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 联系人：Kris M. Mahadeo 713-729-2873 | |
| 首席研究员：Kris M. Mahadeo | |
赞助商和合作者
MD安德森癌症中心
调查人员
| 首席研究员： | Kris M Mahadeo | MD安德森癌症中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月8日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月2日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月12日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年12月29日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 无事件生存期（EFS）[时间范围：脊髓细胞移植后2年（HCT）] EFS定义为HCT之后的生存时间，没有合格事件。将通过Kaplan-Meier方法总结为95％的置信区间。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | |||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 移植前免疫抑制和供体干细胞移植，用于治疗严重血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病 | ||||
| 官方标题ICMJE | 重度血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病患者的移植前免疫抑制和相关的单倍性造血细胞移植 | ||||
| 简要摘要 | 这项临床试验研究了移植前免疫抑制（PTIS）和供体干细胞移植对严重血液疾病（血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病）患者的影响。 PTIS有助于为人体准备移植，并降低患移植与宿主疾病（GVHD）的风险。造血细胞在骨髓中发现并产生血细胞。造血细胞移植（HCT）将健康的造血细胞注入体内，以支持血细胞的产生。 PTI和HCT可能有助于控制严重的血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病。 | ||||
| 详细说明 | 主要目标： I.在HCT后2年估算无事件生存（EFS）。 次要目标： I.在HCT后100天和1年评估无事件生存期（EFS）。 ii。在HCT后100天和1年时评估总生存期（OS）。 iii。 30天与移植相关的死亡率（TRM）。 iv。是血小板和中性粒细胞植入的时间。 V.第100天的移植失败率（初级和次要）。急性移植物抗宿主病（AGVHD）的发生率是100。vii。慢性移植物抗宿主病（CGVHD）的发生率为1年零2年。 viii。 II级或更高器官毒性的速率为第100天。在第100天之前，肝正正弦梗阻综合征（SOS）的发生率。X。中枢神经系统（CNS）毒性的发生率，包括后可逆性脑病综合征（PRES）到第100天。 xi。在第100天，感染并发症发生率。 探索性目标： I. HCT对HCT后1和2年的血红蛋白病' target='_blank'>血红蛋白病的临床和实验室表现的影响。 ii。评估fan' target='_blank'>Busulfan和胸腺球蛋白的药代动力学特征，以更好地了解移植后结局。 iii。评估HCT后的免疫重建动力学。 大纲： 供体特异性抗HLA脱敏：供体特异性抗HLA抗体滴度的患者> = 1：3,000 PTIS开始时在-69、41，-28和-13和-13和-13和bortezomib静脉内接受利妥昔单抗（IV）在没有不可接受的毒性的情况下，在不到1分钟的天数-68，-65，-40和-37的时间内IV。供体特异性抗HLA抗体滴度> 1：15,000在PTI开始时1：15,000，在-69，-41，-28和-13和-68中以-68的不到1分钟，在-69，-41，-41，-28和-13和Bortezomib IV中接受利妥昔单抗IV。 -65，-62，-58，-40，-37，-34和-31和-31在没有不可接受的毒性的情况下。供体特异性抗HLA抗体滴度> 1：5,000的患者在调节开始时也可能在-12天进行血浆置换。 PTIS：患者在1小时内接受氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨磷酸盐（氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨）IV，而在不到疾病进展或不可接受的毒性的情况下，在不到1分钟的时间内，地塞米松IV在不到1分钟的时间内接受-68至-40至-36。 条件：患者在-12至-10的4-6小时内接受打lapine t淋巴细胞免疫球蛋白（RATG）IV，氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨磷酸IV在1小时内-8至-4，而fan' target='_blank'>Busulfan IV则在2小时内 - 几天 - 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，7至-4。 移植：患者在第0天接受HCT。 GVHD预防：在没有不可接受的毒性的情况下，患者在第3和第4天接受环磷酰胺IV。从第5天开始，患者还会每天连续接受他克莫司IV，然后每天两次口服（PO）两次（BID），由治疗医师酌情决定长达12个月，而霉酚酸酯Mofetil IV或在缺席的第60天竞标。不可接受的毒性。 HCT完成后，定期进行2年的患者随访。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：治疗（PTIS，HCT） 请参阅详细说明。 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月31日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至30岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04776850 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2020-0952 NCI-2021-00365（注册表标识符：CTRP（临床试验报告计划）） 2020-0952（其他标识符：MD Anderson癌症中心） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | MD安德森癌症中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | MD安德森癌症中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | MD安德森癌症中心 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
