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出境医 / 临床实验 / 一项评估小儿和年轻成人患者的Day101的研究
一项评估小儿和年轻成人患者的Day101的研究
研究描述
简要摘要：
Firefly-1是一项第二阶段，是多个中心的开放标签研究，可评估口服PAN-RAF抑制剂Day101在儿科，青少年和年轻的成年患者中的安全性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 低级神经胶质瘤 | 药物：第101天 | 阶段2 |
详细说明：
大约60名小儿患者将接受Day101（口服PAN-RAF抑制剂）的治疗，计划26个周期将在计划的26个周期（约24个月）中接受Day101的治疗。
第101天将以420 mg/m2（RP2D）的推荐2剂量（RP2D）进行给药，每周一次（QW）每周28天治疗周期一次口服一次。
如果没有疾病进展或不可接受的毒性，治疗周期将每28天重复一次。患者将在每个第三周期结束时对其疾病进行放射学评估。患者将继续在第101天继续进行，直到通过治疗研究者，不可接受的毒性，患者撤回同意或死亡确定的RANO标准进展的射线照相证据。
如果在研究者的看法和赞助商的批准下，患者正在从继续进行研究治疗中获得临床益处，则可以允许具有疾病进展的射线照相证据的患者继续进行第101天。对超出进展的患者的疾病评估应按照常规时间表持续。
Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，以420 mg/m2（不超过600 mg）为口服片剂。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Firefly-1：一项2阶段的开放标签，多中心研究，以评估口服PAN-RAF抑制剂Day101对BRAF改变，复发或进行性低级神经胶质瘤的儿科患者的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月17日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年3月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年2月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单臂 Day101，一种口服Pan-Raf抑制剂，立即释放片剂形式为2种强度，20 mg和100 mg。 | 药物：第101天 Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，作为白色至白色晶体粉末，作为2种强度，20毫克和100毫克的立即释放片。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 基于RANO标准的独立放射学审查委员会（IRC）的总回应率（ORR）[时间范围：最多48个月]
次要结果度量 ：
- 评估第101天的安全性和耐受性[时间范围：最多48个月]治疗急性不良事件和实验室异常的类型，频率和严重程度
- 药代动力学（PK）与药物效应之间的关系[时间范围：长达48个月]第101天的药代动力学特征（例如，浓度时间曲线下的面积[AUC]，CMIN等）
- 对心电图（ECG）和QT间隔的影响通过Fridericia的配方（QTCF）延长校正了心率[时间范围：最多48个月]通过Fridericia的公式（ΔQTCF）校正HR的基线QT间隔的变化；从基线PR间隔（ΔPR）变化；从基线QRS间隔（ΔQR）变化;从基线心率（ΔHR）变化； ECG波形形态
- ORR使用RANO标准[时间范围：最多48个月]通过通过RANO标准对CR或PR的总体确认反应的患者比例来衡量
- IRC和研究人员使用RAPNO标准[时间范围：最多48个月]通过rapno-lgg标准对CR或PR的最佳总体确认反应的患者比例来衡量
- 使用RANO和RAPNO标准[时间范围：最多48个月]，IRC和研究人员由IRC和研究人员提供无进展生存期（PFS）通过第101天开始或死亡的患者的启动后的时间来衡量。
- 使用RANO和RAPNO标准的响应持续时间（DOR）具有CR或PR的最佳总体响应[时间范围：最多48个月]通过RANO标准对CR或PR的总体确认反应的患者的反应长度来衡量
- 启动第101天（时间范围：最多48个月）后的响应时间通过RANO标准对CR或PR的最佳总体确认反应的患者，以第101天的启动后，按照第一次响应的时间来衡量
- 基于最佳总体反应的患者比例[时间范围：最多48个月]启动第101天后，持续12个月或更长时间的CR，PR或SD的总体反应最佳的患者比例衡量
- 与基线相比，评估视力（VA）结果[时间范围：最多48个月]由柜员敏捷卡®II测量
- 评估先前的本地实验室BRAF分子分析与赞助商评估的中央BRAF改变测定法的一致性[时间范围：最多48个月]从档案组织获得的细胞的分子分析
其他结果措施：
- 比较第101天启动后与先前的全身治疗线的反应和时间[时间范围：最多48个月]通过基于先前的治疗方案的RANO标准的最佳总体确认反应和时间对RANO标准的反应的总体确认反应的患者比例来衡量
- 通过磁共振成像（MRI）体积图像分析（时间范围：最多48个月），用磁共振成像（MRI）进行处理后总肿瘤体积的变化表征了总肿瘤体积的变化。通过根据MRI扫描数据确定肿瘤体积和体积变化来衡量
- 通过扩散加权成像分析（时间范围：最多48个月），用第101天处理后明显扩散系数的变化表征了明显扩散系数的变化。通过基于MRI扫描数据的扩散加权成像测量
- 使用儿科生活质量™ - 核心模块（PEDSQL核心）和患者报告的结果测量信息系统（Promis®）评估[时间范围：最多48个月这是给予的通过使用PEDSQL核心和Promis评估的生活质量和卫生公用事业措施中的基线变化来衡量
- 描述与基线相比的运动功能的改善[时间范围：最多48个月]通过Vineland的变化衡量3自适应行为量表
- 确定对对第101天（基于RANO和RAPNO标准的CR或PR）的放射线摄影反应患者的停用后的响应耐用性，由1）IRC和2）治疗研究员[时间范围：长达48个月：最多48个月这是给予的通过使用RANO或临床标准确定的药物假期期和时间的CR或PR的最佳总体确认反应的患者比例来衡量。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6个月至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：第一天的生物制药 | 650-484-0899 | firefly-1@dayonebio.com |
位置
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家医疗中心 | 招募 |
| 华盛顿，美国哥伦比亚特区，20010年 | |
| 联系人：braintumorresearch@childrensnational.org 202-476-5000 | |
| 美国密歇根州 | |
| CS莫特儿童医院 | 招募 |
| 美国密歇根州安阿伯，美国48109 | |
赞助商和合作者
第一天生物制药公司
太平洋小儿神经肿瘤联盟
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月3日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月1日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月3日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 基于RANO标准的独立放射学审查委员会（IRC）的总回应率（ORR）[时间范围：最多48个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估儿科和年轻成人患者的研究101的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | Firefly-1：一项2阶段的开放标签，多中心研究，以评估口服PAN-RAF抑制剂Day101对BRAF改变，复发或进行性低级神经胶质瘤的儿科患者的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | Firefly-1是一项第二阶段，是多个中心的开放标签研究，可评估口服PAN-RAF抑制剂Day101在儿科，青少年和年轻的成年患者中的安全性和功效。 | ||||
| 详细说明 | 大约60名小儿患者将接受Day101（口服PAN-RAF抑制剂）的治疗，计划26个周期将在计划的26个周期（约24个月）中接受Day101的治疗。 第101天将以420 mg/m2（RP2D）的推荐2剂量（RP2D）进行给药，每周一次（QW）每周28天治疗周期一次口服一次。 如果没有疾病进展或不可接受的毒性，治疗周期将每28天重复一次。患者将在每个第三周期结束时对其疾病进行放射学评估。患者将继续在第101天继续进行，直到通过治疗研究者，不可接受的毒性，患者撤回同意或死亡确定的RANO标准进展的射线照相证据。 如果在研究者的看法和赞助商的批准下，患者正在从继续进行研究治疗中获得临床益处，则可以允许具有疾病进展的射线照相证据的患者继续进行第101天。对超出进展的患者的疾病评估应按照常规时间表持续。 Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，以420 mg/m2（不超过600 mg）为口服片剂。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 低级神经胶质瘤 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：第101天 Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，作为白色至白色晶体粉末，作为2种强度，20毫克和100毫克的立即释放片。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：单臂 Day101，一种口服Pan-Raf抑制剂，立即释放片剂形式为2种强度，20 mg和100 mg。 干预：药物：第101天 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年2月28日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 6个月至25岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04775485 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Day101-001/pnoc026 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | DOT Therapeutics-1 Inc.（第一天Biopharmaceuticals，Inc。） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 第一天生物制药公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 太平洋小儿神经肿瘤联盟 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | DOT Therapeutics-1 Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
Firefly-1是一项第二阶段，是多个中心的开放标签研究，可评估口服PAN-RAF抑制剂Day101在儿科，青少年和年轻的成年患者中的安全性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 低级神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤 | 药物：第101天 | 阶段2 |
详细说明：
大约60名小儿患者将接受Day101（口服PAN-RAF抑制剂）的治疗，计划26个周期将在计划的26个周期（约24个月）中接受Day101的治疗。
第101天将以420 mg/m2（RP2D）的推荐2剂量（RP2D）进行给药，每周一次（QW）每周28天治疗周期一次口服一次。
如果没有疾病进展或不可接受的毒性，治疗周期将每28天重复一次。患者将在每个第三周期结束时对其疾病进行放射学评估。患者将继续在第101天继续进行，直到通过治疗研究者，不可接受的毒性，患者撤回同意或死亡确定的RANO标准进展的射线照相证据。
如果在研究者的看法和赞助商的批准下，患者正在从继续进行研究治疗中获得临床益处，则可以允许具有疾病进展的射线照相证据的患者继续进行第101天。对超出进展的患者的疾病评估应按照常规时间表持续。
Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，以420 mg/m2（不超过600 mg）为口服片剂。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | Firefly-1：一项2阶段的开放标签，多中心研究，以评估口服PAN-RAF抑制剂Day101对BRAF改变，复发或进行性低级神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤的儿科患者的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月17日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年3月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年2月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单臂 Day101，一种口服Pan-Raf抑制剂，立即释放片剂形式为2种强度，20 mg和100 mg。 | 药物：第101天 Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，作为白色至白色晶体粉末，作为2种强度，20毫克和100毫克的立即释放片。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 基于RANO标准的独立放射学审查委员会（IRC）的总回应率（ORR）[时间范围：最多48个月]
次要结果度量 ：
- 评估第101天的安全性和耐受性[时间范围：最多48个月]治疗急性不良事件和实验室异常的类型，频率和严重程度
- 药代动力学（PK）与药物效应之间的关系[时间范围：长达48个月]第101天的药代动力学特征（例如，浓度时间曲线下的面积[AUC]，CMIN等）
- 对心电图（ECG）和QT间隔的影响通过Fridericia的配方（QTCF）延长校正了心率[时间范围：最多48个月]通过Fridericia的公式（ΔQTCF）校正HR的基线QT间隔的变化；从基线PR间隔（ΔPR）变化；从基线QRS间隔（ΔQR）变化;从基线心率（ΔHR）变化； ECG波形形态
- ORR使用RANO标准[时间范围：最多48个月]通过通过RANO标准对CR或PR的总体确认反应的患者比例来衡量
- IRC和研究人员使用RAPNO标准[时间范围：最多48个月]通过rapno-lgg标准对CR或PR的最佳总体确认反应的患者比例来衡量
- 使用RANO和RAPNO标准[时间范围：最多48个月]，IRC和研究人员由IRC和研究人员提供无进展生存期（PFS）通过第101天开始或死亡的患者的启动后的时间来衡量。
- 使用RANO和RAPNO标准的响应持续时间（DOR）具有CR或PR的最佳总体响应[时间范围：最多48个月]通过RANO标准对CR或PR的总体确认反应的患者的反应长度来衡量
- 启动第101天（时间范围：最多48个月）后的响应时间通过RANO标准对CR或PR的最佳总体确认反应的患者，以第101天的启动后，按照第一次响应的时间来衡量
- 基于最佳总体反应的患者比例[时间范围：最多48个月]启动第101天后，持续12个月或更长时间的CR，PR或SD的总体反应最佳的患者比例衡量
- 与基线相比，评估视力（VA）结果[时间范围：最多48个月]由柜员敏捷卡®II测量
- 评估先前的本地实验室BRAF分子分析与赞助商评估的中央BRAF改变测定法的一致性[时间范围：最多48个月]从档案组织获得的细胞的分子分析
其他结果措施：
- 比较第101天启动后与先前的全身治疗线的反应和时间[时间范围：最多48个月]通过基于先前的治疗方案的RANO标准的最佳总体确认反应和时间对RANO标准的反应的总体确认反应的患者比例来衡量
- 通过磁共振成像（MRI）体积图像分析（时间范围：最多48个月），用磁共振成像（MRI）进行处理后总肿瘤体积的变化表征了总肿瘤体积的变化。通过根据MRI扫描数据确定肿瘤体积和体积变化来衡量
- 通过扩散加权成像分析（时间范围：最多48个月），用第101天处理后明显扩散系数的变化表征了明显扩散系数的变化。通过基于MRI扫描数据的扩散加权成像测量
- 使用儿科生活质量™ - 核心模块（PEDSQL核心）和患者报告的结果测量信息系统（Promis®）评估[时间范围：最多48个月这是给予的通过使用PEDSQL核心和Promis评估的生活质量和卫生公用事业措施中的基线变化来衡量
- 描述与基线相比的运动功能的改善[时间范围：最多48个月]通过Vineland的变化衡量3自适应行为量表
- 确定对对第101天（基于RANO和RAPNO标准的CR或PR）的放射线摄影反应患者的停用后的响应耐用性，由1）IRC和2）治疗研究员[时间范围：长达48个月：最多48个月这是给予的通过使用RANO或临床标准确定的药物假期期和时间的CR或PR的最佳总体确认反应的患者比例来衡量。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6个月至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月3日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月1日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月3日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 基于RANO标准的独立放射学审查委员会（IRC）的总回应率（ORR）[时间范围：最多48个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估儿科和年轻成人患者的研究101的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | Firefly-1：一项2阶段的开放标签，多中心研究，以评估口服PAN-RAF抑制剂Day101对BRAF改变，复发或进行性低级神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤的儿科患者的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | Firefly-1是一项第二阶段，是多个中心的开放标签研究，可评估口服PAN-RAF抑制剂Day101在儿科，青少年和年轻的成年患者中的安全性和功效。 | ||||
| 详细说明 | 大约60名小儿患者将接受Day101（口服PAN-RAF抑制剂）的治疗，计划26个周期将在计划的26个周期（约24个月）中接受Day101的治疗。 第101天将以420 mg/m2（RP2D）的推荐2剂量（RP2D）进行给药，每周一次（QW）每周28天治疗周期一次口服一次。 如果没有疾病进展或不可接受的毒性，治疗周期将每28天重复一次。患者将在每个第三周期结束时对其疾病进行放射学评估。患者将继续在第101天继续进行，直到通过治疗研究者，不可接受的毒性，患者撤回同意或死亡确定的RANO标准进展的射线照相证据。 如果在研究者的看法和赞助商的批准下，患者正在从继续进行研究治疗中获得临床益处，则可以允许具有疾病进展的射线照相证据的患者继续进行第101天。对超出进展的患者的疾病评估应按照常规时间表持续。 Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，以420 mg/m2（不超过600 mg）为口服片剂。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 低级神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：第101天 Day101是一种口服PAN-RAF抑制剂，作为白色至白色晶体粉末，作为2种强度，20毫克和100毫克的立即释放片。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：单臂 Day101，一种口服Pan-Raf抑制剂，立即释放片剂形式为2种强度，20 mg和100 mg。 干预：药物：第101天 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年2月28日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年3月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6个月至25岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04775485 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Day101-001/pnoc026 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | DOT Therapeutics-1 Inc.（第一天Biopharmaceuticals，Inc。） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 第一天生物制药公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 太平洋小儿神经肿瘤联盟 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | DOT Therapeutics-1 Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
