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出境医 / 临床实验 / 一项评估Mitapivat在非输血依赖性α-或β-甲中血a（α-或β-NTDT）参与者中的疗效和安全性的研究（Energize）
一项评估Mitapivat在非输血依赖性α-或β-甲中血a（α-或β-NTDT）参与者中的疗效和安全性的研究（Energize）
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是比较Mitapivat与安慰剂对贫血对α-或β-非输血依赖性thalassya（NTDT）的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 非转移依赖性α-甲性贫血非转化依赖性β-地中海贫血 | 药物：安慰剂匹配Mitapivat药物：Mitapivat | 阶段3 |
详细说明：
Mitapivat组将包括大约114名参与者。安慰剂组将包括大约57名参与者。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 171名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，评估Mitapivat在非转供输血依赖性α-或β-硫代中的受试者中的疗效和安全性（Energize） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年9月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2028年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：mitapivat 双盲期：参与者将每天两次（BID）接受Mitapivat 100毫克（MG）24周。 开放标签的扩展期：参与者可以选择继续接受双盲期之后的5年。 | 药物：mitapivat 平板电脑 其他名称：
|
| 安慰剂比较器：安慰剂 双盲期：参与者将接受安慰剂匹配的Mitapivat，口服24周。 开放标签的扩展期：参与者可以选择在双盲期之后多达5年接受Mitapivat。 | 药物：安慰剂匹配Mitapivat 平板电脑 药物：mitapivat 平板电脑 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 血红蛋白（HB）反应的参与者的百分比[时间范围：基线，第12周至第24周]与基线相比，HB响应定义为从第12周至第24周的平均HB浓度≥1.0克（g/dL）。
次要结果度量 ：
- 从基线在慢性病疗法（FACIT）的平均功能评估中的变化（FATIGUE子量表得分）从第12周到第24周[时间范围：基线，第12周至第24周]13个项目的效果量表评估疲劳的严重程度和影响。子量表的召回期为7天，总分从0到52，得分较高，表明疲劳较少。
- 从基线的平均HB浓度从第12周的平均浓度变化到第24周[时间范围：基线，第12周至24周]
- HB 1.5+响应的参与者百分比[时间范围：基线，第12周至24周]Hb 1.5+响应定义为与基线相比，从第12周到第24周的HB平均浓度≥1.5g/dL。
- 在第24周间接胆红素的基线[时间范围：基线，第24周]
- 在第24周[时间范围：基线，第24周]的乳酸脱氢酶（LDH）中的基线变化
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）从Haptoglobin的基线变化
- 第24周的网状细胞中的基线[时间范围：基线，第24周]
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）从促红细胞生成素的基线变化
- 与基线相比，在第12、16、20和24周，患者全球严重程度（PGIS）对患者全球严重程度的改善（PGIS）的参与者的百分比至少为1个类别，或者“没有变化”，如果没有变化或基线时轻度疲劳[框架：基线，第12、16、20和24周]PGIS-fatigue评估了7天的召回期内疲劳的严重程度（从“无”到“严重”的4分量表。与基线相比，在基线时“无”或“轻度”的PGIS-FATIGUE响应将分别评估PGIS-FATIGUE至少一个类别或没有变化的变化，相比之下。
- 在第12、16、20和24周，患者全球变化印象（PGIC）变化印象的参与者比例有所改善（PGIC） - 如果没有或轻度疲劳在基线时[时间范围：第12、16、20周，24]与基线相比，PGIC-FATIGUE评估疲劳的变化（以5分的量表从“更好”到“更糟”）。如果在基线时“无”或“轻度” PGIS-FATIGUE响应，将在第12、16、20、20和24周分别评估PGIC-FATIGUE或报告“无变化”的参与者。
- 在第24周的6分钟步行测试（6MWT）距离（时间范围：基线，基线，第24周）中的基线更改
- 第24周的血清铁蛋白的基线[时间范围：基线，第24周]
- 第24周（时间范围：基线，第24周）从转铁蛋白饱和度（TSAT）中的基线变化
- 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者的百分比[时间范围：最多293周]
- 有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者的百分比，按严重性评分[时间范围：最多至周293周]AES和SAE将根据国家癌症研究所不良事件的共同术语标准（NCI CTCAE; 4.03版）从1至4年级进行分级，其中1年级是温和的，4级是威胁生命的。
- 研究人员认为与研究药物有关的不良事件的参与者（AES）的百分比[时间范围：最多到第293周]
- 研究人员认为与研究药物有关的严重不良事件（SAE）的参与者百分比[时间范围：最多到第293周]
- MITAPIVAT的血浆或血液浓度随着时间的流逝[时间范围：剂量前第12周；剂量预剂量0.5、1、3、5、7小时，剂量后第20周]
- 浓度时间曲线的面积从时间零到最后一个可测量的浓度（AUCLAST）[时间范围：剂量前0.5，1，3，5，7小时，剂量后20周20]
- Mitapivat的最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：剂量，0.5、1、3、5、7小时，剂量后20周]
- Mitapivat的最大血浆浓度（TMAX）的时间[时间范围：剂量，0.5、1、3、5、7小时，剂量后20周]
- 三磷酸腺苷的血液浓度（ATP）[时间范围：剂量前第一天；剂量前第12周；剂量预剂量0.5、1、3、5、7小时，剂量后第20周]
- 2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的血液浓度[时间范围：剂量前第一天；剂量前第12周；剂量预剂量0.5、1、3、5、7小时，剂量后第20周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 基于HB高表象电泳，基于HB高强度液体液体Chromoticagraphy，HB高表象液体液体Chromatsography，记录了丘脑性贫血（β-丘脑贫血，有或没有α-珠蛋白基因突变，血红蛋白E（HBE）/β-thal症或α-丘脑甲性疾病[HBH]） （HPLC））和/或脱氧核糖核酸（DNA）分析；
- Hb浓度≤10.0g/dL，基于在筛查期间收集的至少2 Hb浓度测量（分别≥7天）的平均值；
- 在随机分组前的24周期间，非转移依赖性依赖性，定义为≤5红细胞（RBC）单位；并且在提供知情同意书之前或在筛查期内没有RBC输血≤8周；
- 如果服用羟基脲，羟基脲剂量必须在随机分组前稳定≥16周。
- 具有育儿潜力的妇女（WOCBP）和与WOCBP的男人必须拒绝性活动，这可能会导致怀孕作为其通常生活方式的一部分或同意使用两种避孕形式，其中一种必须被视为高效从提供知情同意的时间，整个研究中以及在最后剂量的女性研究药物和最后一剂男性研究药物后的90天之后的28天。避孕的第二种形式可以是可接受的障碍法。
- 在进行任何与研究相关的程序之前，书面知情同意书，并愿意在研究期间遵守所有研究程序。
排除标准：
- 怀孕或母乳喂养；
- 记录的纯合或杂合镰状血红蛋白（HBS）或血红蛋白C（HBC）的历史；
- 事先暴露于基因治疗或先前的骨髓或干细胞移植；
- 目前正在接受Luspatercept的治疗；最后剂量必须在筛查前≥12周施用；
- 目前接受造血刺激剂的治疗；最后剂量必须在筛查前≥12周施用；
- 任何恶性肿瘤的病史，除非原位，宫颈癌或原位乳腺癌。在提供知情同意之前，参与者不得患有活性疾病或接受≤5年的抗癌治疗；
- 在提供知情同意之前，活动和/或不受控制的心脏或肺部疾病的病史；
- 肝胆疾病；
- 通过慢性肾脏病流行病学合作肌酐方程，估计的肾小球过滤率<45毫升每分钟/分钟/分钟/1.73 m^2；
- 非固定甘油三酸酯> 440毫克每分（mg/dl）（每升5毫米[mmol/l]）；
- 在提供知情同意时需要全身性抗菌治疗的积极感染；
- 丙型肝炎病毒抗体（HCVAB）的阳性测试，具有活性HCV感染的证据，或丙型肝炎表面抗原（HBSAG）的阳性测试；
- 人免疫缺陷病毒（HIV）-1抗体（AB）或HIV-2 AB的阳性测试；
- 在研究期间计划的知情同意和/或主要手术程序之前，大手术病史（包括脾切除术）≤16周；
- 在任何其他涉及研究治疗或设备的临床研究中，目前的入学或过去参与（在第一次剂量的研究药物或相当于5个半衰期的时间段）的时间范围≤12周；
- 接收强大的CYP3A4/5抑制剂，这些抑制剂已≥5天或相当于5个半衰期的时间范围（以较长的为准）；或在服用第一个剂量的研究药物之前，≥4周或相当于5个半衰期（以较长者为准）的强大CYP3A4诱导剂相当于5个半衰期；
- 接受合成代谢类固醇，包括睾丸激素剂，在服用第一剂研究药物之前尚未停止≤4周；
- 已知对Mitapivat或其赋形剂（微晶纤维素，Croscarmellose钠，硬脂酸钠，甘露醇和硬脂酸镁）的过敏；
- 研究人员认为，任何医学，血液学，心理或行为状况或事先或当前疗法可能会赋予参与研究的不可接受的风险和/或可能混淆研究数据的解释。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医疗事务 | 833-228-8474 | medinfo@agios.com |
赞助商和合作者
Agios Pharmaceuticals，Inc。
调查人员
| 学习主席： | 医疗事务 | Agios Pharmaceuticals，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月18日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月25日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月11日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血红蛋白（HB）反应的参与者的百分比[时间范围：基线，第12周至第24周] 与基线相比，HB响应定义为从第12周至第24周的平均HB浓度≥1.0克（g/dL）。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估Mitapivat在非输血依赖性α-或β-甲中血a（α-或β-NTDT）参与者中的疗效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，评估Mitapivat在非转供输血依赖性α-或β-硫代中的受试者中的疗效和安全性（Energize） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是比较Mitapivat与安慰剂对贫血对α-或β-非输血依赖性thalassya（NTDT）的影响。 | ||||
| 详细说明 | Mitapivat组将包括大约114名参与者。安慰剂组将包括大约57名参与者。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 171 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2028年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04770753 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AG348-C-017 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Agios Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Agios Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Agios Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是比较Mitapivat与安慰剂对贫血对α-或β-非输血依赖性thalassya（NTDT）的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 非转移依赖性α-甲性贫血非转化依赖性β-地中海贫血 | 药物：安慰剂匹配Mitapivat药物：Mitapivat | 阶段3 |
详细说明：
Mitapivat组将包括大约114名参与者。安慰剂组将包括大约57名参与者。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 171名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，评估Mitapivat在非转供输血依赖性α-或β-硫代中的受试者中的疗效和安全性（Energize） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年9月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2028年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：mitapivat 双盲期：参与者将每天两次（BID）接受Mitapivat 100毫克（MG）24周。 开放标签的扩展期：参与者可以选择继续接受双盲期之后的5年。 | 药物：mitapivat 其他名称：
|
| 安慰剂比较器：安慰剂 双盲期：参与者将接受安慰剂匹配的Mitapivat，口服24周。 开放标签的扩展期：参与者可以选择在双盲期之后多达5年接受Mitapivat。 | 药物：安慰剂匹配Mitapivat 药物：mitapivat 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 血红蛋白（HB）反应的参与者的百分比[时间范围：基线，第12周至第24周]与基线相比，HB响应定义为从第12周至第24周的平均HB浓度≥1.0克（g/dL）。
次要结果度量 ：
- 从基线在慢性病疗法（FACIT）的平均功能评估中的变化（FATIGUE子量表得分）从第12周到第24周[时间范围：基线，第12周至第24周]13个项目的效果量表评估疲劳的严重程度和影响。子量表的召回期为7天，总分从0到52，得分较高，表明疲劳较少。
- 从基线的平均HB浓度从第12周的平均浓度变化到第24周[时间范围：基线，第12周至24周]
- HB 1.5+响应的参与者百分比[时间范围：基线，第12周至24周]Hb 1.5+响应定义为与基线相比，从第12周到第24周的HB平均浓度≥1.5g/dL。
- 在第24周间接胆红素的基线[时间范围：基线，第24周]
- 在第24周[时间范围：基线，第24周]的乳酸脱氢酶（LDH）中的基线变化
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）从Haptoglobin的基线变化
- 第24周的网状细胞中的基线[时间范围：基线，第24周]
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）从促红细胞生成素的基线变化
- 与基线相比，在第12、16、20和24周，患者全球严重程度（PGIS）对患者全球严重程度的改善（PGIS）的参与者的百分比至少为1个类别，或者“没有变化”，如果没有变化或基线时轻度疲劳[框架：基线，第12、16、20和24周]PGIS-fatigue评估了7天的召回期内疲劳的严重程度（从“无”到“严重”的4分量表。与基线相比，在基线时“无”或“轻度”的PGIS-FATIGUE响应将分别评估PGIS-FATIGUE至少一个类别或没有变化的变化，相比之下。
- 在第12、16、20和24周，患者全球变化印象（PGIC）变化印象的参与者比例有所改善（PGIC） - 如果没有或轻度疲劳在基线时[时间范围：第12、16、20周，24]与基线相比，PGIC-FATIGUE评估疲劳的变化（以5分的量表从“更好”到“更糟”）。如果在基线时“无”或“轻度” PGIS-FATIGUE响应，将在第12、16、20、20和24周分别评估PGIC-FATIGUE或报告“无变化”的参与者。
- 在第24周的6分钟步行测试（6MWT）距离（时间范围：基线，基线，第24周）中的基线更改
- 第24周的血清铁蛋白的基线[时间范围：基线，第24周]
- 第24周（时间范围：基线，第24周）从转铁蛋白饱和度（TSAT）中的基线变化
- 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者的百分比[时间范围：最多293周]
- 有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者的百分比，按严重性评分[时间范围：最多至周293周]AES和SAE将根据国家癌症研究所不良事件的共同术语标准（NCI CTCAE; 4.03版）从1至4年级进行分级，其中1年级是温和的，4级是威胁生命的。
- 研究人员认为与研究药物有关的不良事件的参与者（AES）的百分比[时间范围：最多到第293周]
- 研究人员认为与研究药物有关的严重不良事件（SAE）的参与者百分比[时间范围：最多到第293周]
- MITAPIVAT的血浆或血液浓度随着时间的流逝[时间范围：剂量前第12周；剂量预剂量0.5、1、3、5、7小时，剂量后第20周]
- 浓度时间曲线的面积从时间零到最后一个可测量的浓度（AUCLAST）[时间范围：剂量前0.5，1，3，5，7小时，剂量后20周20]
- Mitapivat的最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：剂量，0.5、1、3、5、7小时，剂量后20周]
- Mitapivat的最大血浆浓度（TMAX）的时间[时间范围：剂量，0.5、1、3、5、7小时，剂量后20周]
- 三磷酸腺苷的血液浓度（ATP）[时间范围：剂量前第一天；剂量前第12周；剂量预剂量0.5、1、3、5、7小时，剂量后第20周]
- 2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的血液浓度[时间范围：剂量前第一天；剂量前第12周；剂量预剂量0.5、1、3、5、7小时，剂量后第20周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 基于HB高表象电泳，基于HB高强度液体液体Chromoticagraphy，HB高表象液体液体Chromatsography，记录了丘脑性贫血（β-丘脑贫血，有或没有α-珠蛋白基因突变，血红蛋白E（HBE）/β-thal症或α-丘脑甲性疾病[HBH]） （HPLC））和/或脱氧核糖核酸（DNA）分析；
- Hb浓度≤10.0g/dL，基于在筛查期间收集的至少2 Hb浓度测量（分别≥7天）的平均值；
- 在随机分组前的24周期间，非转移依赖性依赖性，定义为≤5红细胞（RBC）单位；并且在提供知情同意书之前或在筛查期内没有RBC输血≤8周；
- 如果服用羟基脲，羟基脲剂量必须在随机分组前稳定≥16周。
- 具有育儿潜力的妇女（WOCBP）和与WOCBP的男人必须拒绝性活动，这可能会导致怀孕作为其通常生活方式的一部分或同意使用两种避孕形式，其中一种必须被视为高效从提供知情同意的时间，整个研究中以及在最后剂量的女性研究药物和最后一剂男性研究药物后的90天之后的28天。避孕的第二种形式可以是可接受的障碍法。
- 在进行任何与研究相关的程序之前，书面知情同意书，并愿意在研究期间遵守所有研究程序。
排除标准：
- 怀孕或母乳喂养；
- 记录的纯合或杂合镰状血红蛋白（HBS）或血红蛋白C（HBC）的历史；
- 事先暴露于基因治疗或先前的骨髓或干细胞移植；
- 目前正在接受Luspatercept的治疗；最后剂量必须在筛查前≥12周施用；
- 目前接受造血刺激剂的治疗；最后剂量必须在筛查前≥12周施用；
- 任何恶性肿瘤的病史，除非原位，宫颈癌或原位乳腺癌。在提供知情同意之前，参与者不得患有活性疾病或接受≤5年的抗癌治疗；
- 在提供知情同意之前，活动和/或不受控制的心脏或肺部疾病的病史；
- 肝胆疾病；
- 通过慢性肾脏病流行病学合作肌酐方程，估计的肾小球过滤率<45毫升每分钟/分钟/分钟/1.73 m^2；
- 非固定甘油三酸酯> 440毫克每分（mg/dl）（每升5毫米[mmol/l]）；
- 在提供知情同意时需要全身性抗菌治疗的积极感染；
- 丙型肝炎病毒抗体（HCVAB）的阳性测试，具有活性HCV感染的证据，或丙型肝炎表面抗原（HBSAG）的阳性测试；
- 人免疫缺陷病毒（HIV）-1抗体（AB）或HIV-2 AB的阳性测试；
- 在研究期间计划的知情同意和/或主要手术程序之前，大手术病史（包括脾切除术）≤16周；
- 在任何其他涉及研究治疗或设备的临床研究中，目前的入学或过去参与（在第一次剂量的研究药物或相当于5个半衰期的时间段）的时间范围≤12周；
- 接收强大的CYP3A4/5抑制剂，这些抑制剂已≥5天或相当于5个半衰期的时间范围（以较长的为准）；或在服用第一个剂量的研究药物之前，≥4周或相当于5个半衰期（以较长者为准）的强大CYP3A4诱导剂相当于5个半衰期；
- 接受合成代谢类固醇，包括睾丸激素剂，在服用第一剂研究药物之前尚未停止≤4周；
- 已知对Mitapivat或其赋形剂（微晶纤维素，Croscarmellose钠，硬脂酸钠，甘露醇和硬脂酸镁）的过敏；
- 研究人员认为，任何医学，血液学，心理或行为状况或事先或当前疗法可能会赋予参与研究的不可接受的风险和/或可能混淆研究数据的解释。
联系人和位置
联系人
| 联系人：医疗事务 | 833-228-8474 | medinfo@agios.com |
赞助商和合作者
Agios Pharmaceuticals，Inc。
调查人员
| 学习主席： | 医疗事务 | Agios Pharmaceuticals，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月18日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月25日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月11日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血红蛋白（HB）反应的参与者的百分比[时间范围：基线，第12周至第24周] 与基线相比，HB响应定义为从第12周至第24周的平均HB浓度≥1.0克（g/dL）。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估Mitapivat在非输血依赖性α-或β-甲中血a（α-或β-NTDT）参与者中的疗效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，多中心研究，评估Mitapivat在非转供输血依赖性α-或β-硫代中的受试者中的疗效和安全性（Energize） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是比较Mitapivat与安慰剂对贫血对α-或β-非输血依赖性thalassya（NTDT）的影响。 | ||||
| 详细说明 | Mitapivat组将包括大约114名参与者。安慰剂组将包括大约57名参与者。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 171 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2028年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04770753 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AG348-C-017 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Agios Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Agios Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Agios Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
