4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品,最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 他克莫司与低剂量泼尼松结合用于治疗疗程

他克莫司与低剂量泼尼松结合用于治疗疗程

研究描述
简要摘要:
这项研究旨在评估他克莫司的有效性和安全性与低剂量的泼尼松在肌无力的重症患者治疗中,而克莫司则作为初始免疫单药治疗。

病情或疾病 干预/治疗
肌无力重症药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司药物:吡ido骨,他克莫司

详细说明:
这是一项单一的中心,观察性的现实世界研究,该研究招募了Xuanwu医院神经病学部门的肌无力的重症患者,旨在比较2种不同的不营收疗法的MG的有效性和安全性。该研究计划招募160毫克参与者并根据医师的判断和患者的偏好分为2个治疗组,一个是合并的免疫疗法组,他克莫司添加了低剂量的泼尼松(0.25mg/kg/d),另一个是,另一个是他克莫司单一疗法组。两组都可以用吡啶斯汀甘氨酸治疗以减轻症状。在治疗开始后的1、3和6个月后,患者进行随访,以评估两种方案的疗效。主要结果是MG-ADL得分的变化。此外,测试了肝脏和肾功能以监测任何副作用。患者的临床记录上传到在线数据库。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 160名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
目标随访时间: 6个月
官方标题:他克莫司的有效性和安全性以及低剂量泼尼松治疗肌无力' target='_blank'>重症肌无力的治疗:一项现实世界研究
实际学习开始日期 2021年1月1日
估计初级完成日期 2023年12月31日
估计 学习完成日期 2024年10月31日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
联合免疫疗法

MG患者用他克莫司和低剂量泼尼松(0.25mg/kg/d)联合治疗。

可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。

药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司
克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。泼尼松的初始剂量为0.25mg/kg/d,并开始篡改MMS的实现或任何无法忍受的副作用。篡改率由医生考虑,通常不超过5mg/月。如果参与者无法维持MMS,则泼尼松的剂量应增加5mg/周至0.25mg/kg/d,并保持直到MMS再次达到。 MMS持续1个月后,泼尼松剂量将以每月2.5mg的锥度逐渐减少。可以解决钙和钾补充剂以及胃粘膜保护器,以避免泼尼松的任何不利影响。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
其他名称:
  • 吡啶斯汀溴溴
  • 三角酮/梅托顿/丙酮醋片
  • Prograf/fk506

他克莫司单一疗法
MG患者用他克莫司作为初始免疫单药治疗。可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。
药物:吡ido骨,他克莫司
克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
其他名称:
  • 吡啶斯汀溴溴
  • Prograf/fk506

结果措施
主要结果指标
  1. 基线(时间范围:基线,1个月,3个月,6个月)的日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动变化
    MG-ADL是一个8项量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力重症患者的症状。分数范围从0到24。


次要结果度量
  1. 实现最小表现(MMS)或更高的时间[时间范围:从基线到6个月]
    从治疗启动到MM或更高的实现的持续时间。根据美国肌无力的疗程,对患者的临床状况进行评估和分类,并根据美国肌无力的干预后状态(MGFA)状态(PIS)。 MM或更好的包括最小表现(MM),药理学缓解(PR)或完全缓解(CR)。

  2. 达到患者可接受的症状状态的时间[时间范围:从基线到6个月]
    可以接受的症状状态问题是一个简单的是或否查询,问:“考虑到您受肌无力影响的所有方式,如果您必须在下个月保持目前的状态,您是否会说您当前的疾病状态是状态令人满意?”这个问题反映了患者对自己健康的评估。

  3. 基线的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系发现)到39(最大的肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,温和= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。

  4. 从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的肌无力肌无力量表(MG-QOL15)的变化(MG-QOL15)
    MG-QOL15有助于向临床医生告知患者对肌无力和不满意的肌无力(MG)相关功能障碍的感知。 MG-QOL15评估患者关于身体状况,社会适应和心理健康的方面。

  5. MG-ADL亚赛从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的变化
    ADL项目的亚评分可以反映患者对不同MG相关功能障碍的评估,包括ptosis,Coveropia,Talking,Chewing,Chewing,吞咽,呼吸和四肢功能。

  6. 血清IL-2水平[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    他克莫司通过抑制T细胞激活期间的早期基因表达(包括促炎IL-2基因)来发挥其免疫抑制作用。因此,血清IL-2被测试为他克莫司的靶标,也是治疗后体内自身免疫性状态的标志。

  7. 治疗失败[时间范围:基线至6个月]
    治疗失败定义为在未能达到MMS或更好或患有恶化(MG-ADL或QMG评分增加50%)或肌无心危机的患者中停止了他克莫司治疗的患者。

  8. 提取[时间范围:基线至6个月]
    参与者出于任何原因退出临床试验,包括不满意的反应,经济负担或对治疗方案的依从性不佳。患者可以随时退出。


生物测量保留率:DNA样品
在基线和治疗开始后的1、3、6个月收集血液样本以监测副作用和血清IL-2水平。

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
肌无力重症患者
标准

纳入标准:

  • 年龄≥18
  • 根据波动肌肉无力的典型临床特征,确认了MG的临床诊断,至少有1个支持证据:

    1. 对乙酰胆碱酯酶抑制剂的阳性临床反应
    2. 阳性ACHR-AB或MUSK-AB测试
    3. 重复性神经刺激研究(RN)或单纤肌电图(SFEMG)的抖动降低> 10%
  • MGFA临床分类:I -IV
  • 基线MG-ADL≥3
  • 从发作到入学率≤12个月的疾病课程
  • 随访的合作
  • 书面知情同意

排除标准:

  • 筛查之前的MG免疫抑制剂开始,包括泼尼松,甲基促苯甲甲酮,硫唑嘌呤,甲氨蝶呤,环孢菌素A,霉酚酸酯,他克劳利酰胺和环磷酰胺
  • 招募前6个月治疗其他伴随疾病的免疫抑制剂
  • 招募前1个月,快速免疫抑制治疗如静脉免疫球蛋白或血浆交换
  • 筛查前三个月内胸腺切除术
  • 伴随慢性退化,精神病或神经系统疾病,可能导致无力或疲劳
  • 意识,痴呆或精神分裂症
  • 怀孕或泌乳,不愿避免怀孕
  • 不受控制的高血压或糖尿病,肝或肾功能障碍,白内障,严重的骨质疏松症股骨头坏死高钾血症,艾滋病毒,急性或慢性感染
  • 其他将排除参与的条件
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei1000@163.com
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei100@hotmail.com

位置
位置表的布局表
中国,北京
Yuwei da招募
北京,北京,中国,100053
联系人:Yuwei DA,MD 00-86-010-83198492 dayuwei1000@163.com
赞助商和合作者
DA,Yuwei,医学博士
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席: Yuwei DA,医学博士北京Xuanwu医院
追踪信息
首先提交日期2021年2月21日
第一个发布日期2021年2月24日
最后更新发布日期2021年2月24日
实际学习开始日期2021年1月1日
估计初级完成日期2023年12月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年2月21日)
基线(时间范围:基线,1个月,3个月,6个月)的日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动变化
MG-ADL是一个8项量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力重症患者的症状。分数范围从0到24。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2021年2月21日)
  • 实现最小表现(MMS)或更高的时间[时间范围:从基线到6个月]
    从治疗启动到MM或更高的实现的持续时间。根据美国肌无力的疗程,对患者的临床状况进行评估和分类,并根据美国肌无力的干预后状态(MGFA)状态(PIS)。 MM或更好的包括最小表现(MM),药理学缓解(PR)或完全缓解(CR)。
  • 达到患者可接受的症状状态的时间[时间范围:从基线到6个月]
    可以接受的症状状态问题是一个简单的是或否查询,问:“考虑到您受肌无力影响的所有方式,如果您必须在下个月保持目前的状态,您是否会说您当前的疾病状态是状态令人满意?”这个问题反映了患者对自己健康的评估。
  • 基线的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系发现)到39(最大的肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,温和= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。
  • 从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的肌无力肌无力量表(MG-QOL15)的变化(MG-QOL15)
    MG-QOL15有助于向临床医生告知患者对肌无力和不满意的肌无力(MG)相关功能障碍的感知。 MG-QOL15评估患者关于身体状况,社会适应和心理健康的方面。
  • MG-ADL亚赛从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的变化
    ADL项目的亚评分可以反映患者对不同MG相关功能障碍的评估,包括ptosis,Coveropia,Talking,Chewing,Chewing,吞咽,呼吸和四肢功能。
  • 血清IL-2水平[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    他克莫司通过抑制T细胞激活期间的早期基因表达(包括促炎IL-2基因)来发挥其免疫抑制作用。因此,血清IL-2被测试为他克莫司的靶标,也是治疗后体内自身免疫性状态的标志。
  • 治疗失败[时间范围:基线至6个月]
    治疗失败定义为在未能达到MMS或更好或患有恶化(MG-ADL或QMG评分增加50%)或肌无心危机的患者中停止了他克莫司治疗的患者。
  • 提取[时间范围:基线至6个月]
    参与者出于任何原因退出临床试验,包括不满意的反应,经济负担或对治疗方案的依从性不佳。患者可以随时退出。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题他克莫司与低剂量泼尼松结合用于治疗疗程
官方头衔他克莫司的有效性和安全性以及低剂量泼尼松治疗肌无力' target='_blank'>重症肌无力的治疗:一项现实世界研究
简要摘要这项研究旨在评估他克莫司的有效性和安全性与低剂量的泼尼松在肌无力的重症患者治疗中,而克莫司则作为初始免疫单药治疗。
详细说明这是一项单一的中心,观察性的现实世界研究,该研究招募了Xuanwu医院神经病学部门的肌无力的重症患者,旨在比较2种不同的不营收疗法的MG的有效性和安全性。该研究计划招募160毫克参与者并根据医师的判断和患者的偏好分为2个治疗组,一个是合并的免疫疗法组,他克莫司添加了低剂量的泼尼松(0.25mg/kg/d),另一个是,另一个是他克莫司单一疗法组。两组都可以用吡啶斯汀甘氨酸治疗以减轻症状。在治疗开始后的1、3和6个月后,患者进行随访,以评估两种方案的疗效。主要结果是MG-ADL得分的变化。此外,测试了肝脏和肾功能以监测任何副作用。患者的临床记录上传到在线数据库。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:队列
时间观点:前瞻性
目标随访时间6个月
生物测量保留:DNA样品
描述:
在基线和治疗开始后的1、3、6个月收集血液样本以监测副作用和血清IL-2水平。
采样方法非概率样本
研究人群肌无力重症患者
健康)状况肌无力重症
干涉
  • 药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司
    克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。泼尼松的初始剂量为0.25mg/kg/d,并开始篡改MMS的实现或任何无法忍受的副作用。篡改率由医生考虑,通常不超过5mg/月。如果参与者无法维持MMS,则泼尼松的剂量应增加5mg/周至0.25mg/kg/d,并保持直到MMS再次达到。 MMS持续1个月后,泼尼松剂量将以每月2.5mg的锥度逐渐减少。可以解决钙和钾补充剂以及胃粘膜保护器,以避免泼尼松的任何不利影响。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
    其他名称:
    • 吡啶斯汀溴溴
    • 三角酮/梅托顿/丙酮醋片
    • Prograf/fk506
  • 药物:吡ido骨,他克莫司
    克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
    其他名称:
    • 吡啶斯汀溴溴
    • Prograf/fk506
研究组/队列
  • 联合免疫疗法

    MG患者用他克莫司和低剂量泼尼松(0.25mg/kg/d)联合治疗。

    可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。

    干预:药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司
  • 他克莫司单一疗法
    MG患者用他克莫司作为初始免疫单药治疗。可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。
    干预:药物:吡ido骨,他克莫司
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2021年2月21日)
160
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2024年10月31日
估计初级完成日期2023年12月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 年龄≥18
  • 根据波动肌肉无力的典型临床特征,确认了MG的临床诊断,至少有1个支持证据:

    1. 对乙酰胆碱酯酶抑制剂的阳性临床反应
    2. 阳性ACHR-AB或MUSK-AB测试
    3. 重复性神经刺激研究(RN)或单纤肌电图(SFEMG)的抖动降低> 10%
  • MGFA临床分类:I -IV
  • 基线MG-ADL≥3
  • 从发作到入学率≤12个月的疾病课程
  • 随访的合作
  • 书面知情同意

排除标准:

  • 筛查之前的MG免疫抑制剂开始,包括泼尼松,甲基促苯甲甲酮,硫唑嘌呤,甲氨蝶呤,环孢菌素A,霉酚酸酯,他克劳利酰胺和环磷酰胺
  • 招募前6个月治疗其他伴随疾病的免疫抑制剂
  • 招募前1个月,快速免疫抑制治疗如静脉免疫球蛋白或血浆交换
  • 筛查前三个月内胸腺切除术
  • 伴随慢性退化,精神病或神经系统疾病,可能导致无力或疲劳
  • 意识,痴呆或精神分裂症
  • 怀孕或泌乳,不愿避免怀孕
  • 不受控制的高血压或糖尿病,肝或肾功能障碍,白内障,严重的骨质疏松症股骨头坏死高钾血症,艾滋病毒,急性或慢性感染
  • 其他将排除参与的条件
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei1000@163.com
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei100@hotmail.com
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04768465
其他研究ID编号1.0
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:不确定
责任方DA,Yuwei,医学博士
研究赞助商DA,Yuwei,医学博士
合作者不提供
调查人员
学习主席: Yuwei DA,医学博士北京Xuanwu医院
PRS帐户DA,Yuwei,医学博士
验证日期2021年2月
研究描述
简要摘要:
这项研究旨在评估他克莫司的有效性和安全性与低剂量的泼尼松在肌无力的重症患者治疗中,而克莫司则作为初始免疫单药治疗。

病情或疾病 干预/治疗
肌无力重症药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司药物:吡ido骨,他克莫司

详细说明:
这是一项单一的中心,观察性的现实世界研究,该研究招募了Xuanwu医院神经病学部门的肌无力的重症患者,旨在比较2种不同的不营收疗法的MG的有效性和安全性。该研究计划招募160毫克参与者并根据医师的判断和患者的偏好分为2个治疗组,一个是合并的免疫疗法组,他克莫司添加了低剂量的泼尼松(0.25mg/kg/d),另一个是,另一个是他克莫司单一疗法组。两组都可以用吡啶斯汀甘氨酸治疗以减轻症状。在治疗开始后的1、3和6个月后,患者进行随访,以评估两种方案的疗效。主要结果是MG-ADL得分的变化。此外,测试了肝脏和肾功能以监测任何副作用。患者的临床记录上传到在线数据库。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 160名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
目标随访时间: 6个月
官方标题:他克莫司的有效性和安全性以及低剂量泼尼松治疗肌无力' target='_blank'>重症肌无力的治疗:一项现实世界研究
实际学习开始日期 2021年1月1日
估计初级完成日期 2023年12月31日
估计 学习完成日期 2024年10月31日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
联合免疫疗法

MG患者用他克莫司和低剂量泼尼松(0.25mg/kg/d)联合治疗。

可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。

药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司
克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。泼尼松的初始剂量为0.25mg/kg/d,并开始篡改MMS的实现或任何无法忍受的副作用。篡改率由医生考虑,通常不超过5mg/月。如果参与者无法维持MMS,则泼尼松的剂量应增加5mg/周至0.25mg/kg/d,并保持直到MMS再次达到。 MMS持续1个月后,泼尼松剂量将以每月2.5mg的锥度逐渐减少。可以解决钙和钾补充剂以及胃粘膜保护器,以避免泼尼松的任何不利影响。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
其他名称:
  • 吡啶斯汀溴溴
  • 三角酮/梅托顿/丙酮醋片
  • Prograf/fk506

他克莫司单一疗法
MG患者用他克莫司作为初始免疫单药治疗。可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。
药物:吡ido骨,他克莫司
克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
其他名称:

结果措施
主要结果指标
  1. 基线(时间范围:基线,1个月,3个月,6个月)的日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动变化
    MG-ADL是一个8项量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力重症患者的症状。分数范围从0到24。


次要结果度量
  1. 实现最小表现(MMS)或更高的时间[时间范围:从基线到6个月]
    从治疗启动到MM或更高的实现的持续时间。根据美国肌无力的疗程,对患者的临床状况进行评估和分类,并根据美国肌无力的干预后状态(MGFA)状态(PIS)。 MM或更好的包括最小表现(MM),药理学缓解(PR)或完全缓解(CR)。

  2. 达到患者可接受的症状状态的时间[时间范围:从基线到6个月]
    可以接受的症状状态问题是一个简单的是或否查询,问:“考虑到您受肌无力影响的所有方式,如果您必须在下个月保持目前的状态,您是否会说您当前的疾病状态是状态令人满意?”这个问题反映了患者对自己健康的评估。

  3. 基线的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系发现)到39(最大的肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,温和= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。

  4. 从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的肌无力肌无力量表(MG-QOL15)的变化(MG-QOL15)
    MG-QOL15有助于向临床医生告知患者对肌无力和不满意的肌无力(MG)相关功能障碍的感知。 MG-QOL15评估患者关于身体状况,社会适应和心理健康的方面。

  5. MG-ADL亚赛从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的变化
    ADL项目的亚评分可以反映患者对不同MG相关功能障碍的评估,包括ptosis,Coveropia,Talking,Chewing,Chewing,吞咽,呼吸和四肢功能。

  6. 血清IL-2水平[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    他克莫司通过抑制T细胞激活期间的早期基因表达(包括促炎IL-2基因)来发挥其免疫抑制作用。因此,血清IL-2被测试为他克莫司的靶标,也是治疗后体内自身免疫性状态的标志。

  7. 治疗失败[时间范围:基线至6个月]
    治疗失败定义为在未能达到MMS或更好或患有恶化(MG-ADL或QMG评分增加50%)或肌无心危机的患者中停止了他克莫司治疗的患者。

  8. 提取[时间范围:基线至6个月]
    参与者出于任何原因退出临床试验,包括不满意的反应,经济负担或对治疗方案的依从性不佳。患者可以随时退出。


生物测量保留率:DNA样品
在基线和治疗开始后的1、3、6个月收集血液样本以监测副作用和血清IL-2水平。

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
肌无力重症患者
标准

纳入标准:

  • 年龄≥18
  • 根据波动肌肉无力的典型临床特征,确认了MG的临床诊断,至少有1个支持证据:

    1. 乙酰胆碱酯酶抑制剂的阳性临床反应
    2. 阳性ACHR-AB或MUSK-AB测试
    3. 重复性神经刺激研究(RN)或单纤肌电图(SFEMG)的抖动降低> 10%
  • MGFA临床分类:I -IV
  • 基线MG-ADL≥3
  • 从发作到入学率≤12个月的疾病课程
  • 随访的合作
  • 书面知情同意

排除标准:

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei1000@163.com
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei100@hotmail.com

位置
位置表的布局表
中国,北京
Yuwei da招募
北京,北京,中国,100053
联系人:Yuwei DA,MD 00-86-010-83198492 dayuwei1000@163.com
赞助商和合作者
DA,Yuwei,医学博士
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席: Yuwei DA,医学博士北京Xuanwu医院
追踪信息
首先提交日期2021年2月21日
第一个发布日期2021年2月24日
最后更新发布日期2021年2月24日
实际学习开始日期2021年1月1日
估计初级完成日期2023年12月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年2月21日)
基线(时间范围:基线,1个月,3个月,6个月)的日常生活量表(MG-ADL)的MG特异性活动变化
MG-ADL是一个8项量表,用于评估通过对每个单独项目的反应(等级:0,1,2,3)求和获得的肌无力重症患者的症状。分数范围从0到24。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
(提交:2021年2月21日)
  • 实现最小表现(MMS)或更高的时间[时间范围:从基线到6个月]
    从治疗启动到MM或更高的实现的持续时间。根据美国肌无力的疗程,对患者的临床状况进行评估和分类,并根据美国肌无力的干预后状态(MGFA)状态(PIS)。 MM或更好的包括最小表现(MM),药理学缓解(PR)或完全缓解(CR)。
  • 达到患者可接受的症状状态的时间[时间范围:从基线到6个月]
    可以接受的症状状态问题是一个简单的是或否查询,问:“考虑到您受肌无力影响的所有方式,如果您必须在下个月保持目前的状态,您是否会说您当前的疾病状态是状态令人满意?”这个问题反映了患者对自己健康的评估。
  • 基线的定量性肌无力重症(QMG)得分的变化[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    QMG是一个13个项目量表,可测量眼部,鳞茎,肢体功能和呼吸功能。总分范围从0(无肌关系发现)到39(最大的肌无力缺陷),通过将对每个单独项目的响应(无= 0,温和= 1,中度= 2,中度= 2,严重= 3)获得获得。
  • 从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的肌无力肌无力量表(MG-QOL15)的变化(MG-QOL15)
    MG-QOL15有助于向临床医生告知患者对肌无力和不满意的肌无力(MG)相关功能障碍的感知。 MG-QOL15评估患者关于身体状况,社会适应和心理健康的方面。
  • MG-ADL亚赛从基线[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]的变化
    ADL项目的亚评分可以反映患者对不同MG相关功能障碍的评估,包括ptosis,Coveropia,Talking,Chewing,Chewing,吞咽,呼吸和四肢功能。
  • 血清IL-2水平[时间范围:基线,1个月,3个月,6个月]
    他克莫司通过抑制T细胞激活期间的早期基因表达(包括促炎IL-2基因)来发挥其免疫抑制作用。因此,血清IL-2被测试为他克莫司的靶标,也是治疗后体内自身免疫性状态的标志。
  • 治疗失败[时间范围:基线至6个月]
    治疗失败定义为在未能达到MMS或更好或患有恶化(MG-ADL或QMG评分增加50%)或肌无心危机的患者中停止了他克莫司治疗的患者。
  • 提取[时间范围:基线至6个月]
    参与者出于任何原因退出临床试验,包括不满意的反应,经济负担或对治疗方案的依从性不佳。患者可以随时退出。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题他克莫司与低剂量泼尼松结合用于治疗疗程
官方头衔他克莫司的有效性和安全性以及低剂量泼尼松治疗肌无力' target='_blank'>重症肌无力的治疗:一项现实世界研究
简要摘要这项研究旨在评估他克莫司的有效性和安全性与低剂量的泼尼松在肌无力的重症患者治疗中,而克莫司则作为初始免疫单药治疗。
详细说明这是一项单一的中心,观察性的现实世界研究,该研究招募了Xuanwu医院神经病学部门的肌无力的重症患者,旨在比较2种不同的不营收疗法的MG的有效性和安全性。该研究计划招募160毫克参与者并根据医师的判断和患者的偏好分为2个治疗组,一个是合并的免疫疗法组,他克莫司添加了低剂量的泼尼松(0.25mg/kg/d),另一个是,另一个是他克莫司单一疗法组。两组都可以用吡啶斯汀甘氨酸治疗以减轻症状。在治疗开始后的1、3和6个月后,患者进行随访,以评估两种方案的疗效。主要结果是MG-ADL得分的变化。此外,测试了肝脏和肾功能以监测任何副作用。患者的临床记录上传到在线数据库。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:队列
时间观点:前瞻性
目标随访时间6个月
生物测量保留:DNA样品
描述:
在基线和治疗开始后的1、3、6个月收集血液样本以监测副作用和血清IL-2水平。
采样方法非概率样本
研究人群肌无力重症患者
健康)状况肌无力重症
干涉
  • 药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司
    克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。泼尼松的初始剂量为0.25mg/kg/d,并开始篡改MMS的实现或任何无法忍受的副作用。篡改率由医生考虑,通常不超过5mg/月。如果参与者无法维持MMS,则泼尼松的剂量应增加5mg/周至0.25mg/kg/d,并保持直到MMS再次达到。 MMS持续1个月后,泼尼松剂量将以每月2.5mg的锥度逐渐减少。可以解决钙和钾补充剂以及胃粘膜保护器,以避免泼尼松的任何不利影响。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
    其他名称:
    • 吡啶斯汀溴溴
    • 三角酮/梅托顿/丙酮醋片
    • Prograf/fk506
  • 药物:吡ido骨,他克莫司
    克莫司的剂量应基于CYP3A5*3多态性开始,并调整以达到4.8-10.0 ng/ml的血液槽浓度。治疗方案是根据医生的判断和患者偏好确定的。这项研究是观察性的,不会改变患者的临床过程。
    其他名称:
研究组/队列
  • 联合免疫疗法

    MG患者用他克莫司和低剂量泼尼松(0.25mg/kg/d)联合治疗。

    可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。

    干预:药物:吡ido骨,泼尼松,他克莫司
  • 他克莫司单一疗法
    MG患者用他克莫司作为初始免疫单药治疗。可以添加有症状的治疗,例如吡ido骨溴化物,以缓解症状(≤480mg/d)。
    干预:药物:吡ido骨,他克莫司
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2021年2月21日)
160
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2024年10月31日
估计初级完成日期2023年12月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 年龄≥18
  • 根据波动肌肉无力的典型临床特征,确认了MG的临床诊断,至少有1个支持证据:

    1. 乙酰胆碱酯酶抑制剂的阳性临床反应
    2. 阳性ACHR-AB或MUSK-AB测试
    3. 重复性神经刺激研究(RN)或单纤肌电图(SFEMG)的抖动降低> 10%
  • MGFA临床分类:I -IV
  • 基线MG-ADL≥3
  • 从发作到入学率≤12个月的疾病课程
  • 随访的合作
  • 书面知情同意

排除标准:

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei1000@163.com
联系人:Yuwei DA,医学博士00-86-010-83198493 dayuwei100@hotmail.com
列出的位置国家中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04768465
其他研究ID编号1.0
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:不确定
责任方DA,Yuwei,医学博士
研究赞助商DA,Yuwei,医学博士
合作者不提供
调查人员
学习主席: Yuwei DA,医学博士北京Xuanwu医院
PRS帐户DA,Yuwei,医学博士
验证日期2021年2月