免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 对HFPEF和CTNI和/或NT-Probnp的慢性升高参与者的Mavacamten的研究（Embark-HFPEF）
对HFPEF和CTNI和/或NT-Probnp的慢性升高参与者的Mavacamten的研究（Embark-HFPEF）
研究描述
简要摘要：
这是一项2A阶段概念验证研究，旨在评估Mavacamten治疗对生物标志物水平的安全性，耐受性和初步疗效。这项研究的数据将为您使用HFPEF参与者的Mavacamten的未来研究设计提供信息。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 心力衰竭，保留的射血分数 | 药物：Mavacamten | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 35名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | MAVACAMTEN（MYK-461）的探索性，开放标签，概念验证，2A期研究，患有心力衰竭的参与者，具有保留的射血分数（HFPEF）（HFPEF）和心脏肌钙蛋白I和/或NT-Probnp的慢性升高 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Mavacamten（Myk-461） | 药物：Mavacamten Mavacamten胶囊 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗急剧不良事件的频率和严重性，特殊兴趣的不良事件以及严重的不良事件。 [时间范围：26周]
- Mavacamten对CTNI水平的影响（休息时间）[时间范围：26周]具体而言，通过高敏性测定法评估，从基线到第26周（静止）（静止）
- Mavacamten对NT-ProBNP水平的影响（在休息时）[时间范围：26周]具体而言，在NT-Probnp（休息）中从基线变为第26周
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 50岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 筛选至少50岁。
- 筛查时体重大于45公斤。
如下1个或以下标准所示，记录了心力衰竭的先前客观证据：
- 先前的心力衰竭住院治疗，有记录的肺部充血的射线照相证据。
- 静止时（≥15毫米Hg）或运动（≥25mm Hg）时的LV末端舒张压或肺毛细管楔压。
- NT-Probnp（> 400 pg/ml）或脑脂肪酸肽（BNP）（> 200 pg/ml）的升高水平。
- 内侧E/E'比率≥15或剩余心房增大（左心房体积指数> 34 mL/m2）的超声心动图证据，以及用螺内酯，eplerenone或循环利尿剂的慢性治疗。
符合以下1个或以上的标准：
- HS-CTNI>筛选时的第99个百分点
- NT-Probnp*> 300 pg/ml在初始筛选测量时（如果不在心房颤动或心房颤音中）或> 750 pg/ml（如果在房颤或房屋颤动中）。或者
- 如果筛选的参与者要么是非洲血统或体重指数≥30.0kg/m2，筛选NT-PROBNP*> 240 pg/ml（如果不在心房颤动或心房颤音中）或> 600 pg/ml（如果在心房颤动或心房颤动中）。
- 在筛查访问中已记录了LVEF≥60％，没有先验LVEF≤45％的历史
- 通过2维成像（如果雌性，> 95 g/m2）或最大左心室壁厚≥12mm，则记录了左心室质量指数（LVMI）升高（> 95 g/m2，> 95 g/m2）。
- 在筛选静止TTE时具有足够的声窗
- 筛查时有NYHA II或III级症状。
关键排除标准：
- 先前诊断出HCM或已知的浸润性或储存障碍，导致HFPEF和/或心脏肥大，例如淀粉样变性，Fabry病或Noonan综合征，患有LV肥大或血清免疫结合阳性。
- 在过去的6个月内有晕厥病史，或者在过去6个月内持续进行心室心动过速。
- 在筛查前6个月内，任何时候都有任何时间复苏的心脏骤停病史或已知合适的植入心脏逆变器除颤器排放。
- 在筛查前至少4周内，至少4周没有持续或永久性的房颤，并且/或在筛查前6个月内无法充分控制速率。
- 目前在研究期间对治疗或计划的治疗方法：（a）β受体阻滞剂和维拉帕米或β受体阻滞剂和diltiazem的组合，（b）氨基吡啶或（c）生物素或含有生物素的补充剂/多维生胺。
- 在筛查时具有已知的中度或重度主动脉瓣狭窄，血液动力学显着的二尖瓣狭窄或严重的二尖瓣或三尖瓣反流
- 患有严重的慢性阻塞性肺部疾病或其他严重的肺部疾病，需要家庭氧气，慢性雾化器治疗，慢性口服类固醇疗法或住院治疗12个月内肺部代表性。
- 具有体重指数≥45.0kg/m2
- TTE在0到-12.0的范围内将心室全局纵向应变（由中央TTE读取器评估）
- 在筛选> 2000 pg/ml时具有NT-PROBNP
联系人和位置
联系人
| 联系人：Myokardia医疗信息团队 | （650）741-0900 | medinfo@myokardia.com | |
| 联系人：Myokardia医学信息团队研究主管 |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 杰克逊维尔临床研究中心 | 招募 |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国32216 | |
| 首席研究员：医学博士迈克尔·科伦（Michael Koren） | |
| 无限临床研究 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33133 | |
| 首席研究员：医学博士Melvin Martinez-Castrillon | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| 西北大学 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 首席研究员：马里兰州拉维·帕特尔（Ravi Patel） | |
| 美国密歇根州 | |
| 频谱健康 | 招募 |
| 美国密歇根州大急流城，美国49503 | |
| 首席研究员：医学博士David Fermin | |
| 美国，纽约 | |
| 威尔·康奈尔医疗中心 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10065 | |
| 首席研究员：医学博士Parag Goyal | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 基督医院的林德纳研究和教育中心 | 招募 |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45219 | |
| 首席调查员：蒂莫西·雷蒙德（Timothy Raymond），做 | |
| 美国，俄克拉荷马州 | |
| 南俄克拉荷马州心脏研究 | 招募 |
| 俄克拉荷马城，俄克拉荷马州，美国，73135 | |
| 首席研究员：Naeem Tahirkheli，医学博士 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 普罗维登斯圣文森特医疗中心 | 招募 |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97225 | |
| 首席研究员：医学博士Sophia Airhart | |
| 俄勒冈健康与科学大学 | 招募 |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97239 | |
| 首席研究员：医学博士艾哈迈德·马斯里（Ahmad Masri） | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 宾夕法尼亚大学 - 心脏和血管中心 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 首席研究员：马里兰州安贾利·欧文斯（Anjali Owens） | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 南卡罗来纳州医科大学（MUSC） | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 首席研究员：医学博士谢尔顿·利特温（Sheldon Litwin） | |
| 美国，田纳西州 | |
| 斯特恩心血管基金会公司 | 招募 |
| 美国田纳西州日耳曼敦，美国38138 | |
| 首席研究员：医学博士John Jeffries | |
| 美国，犹他州 | |
| 犹他大学医院与诊所 | 招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84112 | |
| 首席研究员：奥马尔·韦弗·潘宗医学博士 | |
赞助商和合作者
Myokardia，Inc。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月19日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HFPEF参与者和CTNI和/或NT-Probnp的慢性升高的Mavacamten的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | MAVACAMTEN（MYK-461）的探索性，开放标签，概念验证，2A期研究，患有心力衰竭的参与者，具有保留的射血分数（HFPEF）（HFPEF）和心脏肌钙蛋白I和/或NT-Probnp的慢性升高 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项2A阶段概念验证研究，旨在评估Mavacamten治疗对生物标志物水平的安全性，耐受性和初步疗效。这项研究的数据将为您使用HFPEF参与者的Mavacamten的未来研究设计提供信息。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 心力衰竭，保留的射血分数 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Mavacamten Mavacamten胶囊 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Mavacamten（Myk-461） 干预：药物：Mavacamten | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 35 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 50岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04766892 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MYK-461-019 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Myokardia，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Myokardia，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Myokardia，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项2A阶段概念验证研究，旨在评估Mavacamten治疗对生物标志物水平的安全性，耐受性和初步疗效。这项研究的数据将为您使用HFPEF参与者的Mavacamten的未来研究设计提供信息。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 心力衰竭，保留的射血分数 | 药物：Mavacamten | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 35名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | MAVACAMTEN（MYK-461）的探索性，开放标签，概念验证，2A期研究，患有心力衰竭的参与者，具有保留的射血分数（HFPEF）（HFPEF）和心脏肌钙蛋白I和/或NT-Probnp的慢性升高 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Mavacamten（Myk-461） | 药物：Mavacamten Mavacamten胶囊 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗急剧不良事件的频率和严重性，特殊兴趣的不良事件以及严重的不良事件。 [时间范围：26周]
- Mavacamten对CTNI水平的影响（休息时间）[时间范围：26周]具体而言，通过高敏性测定法评估，从基线到第26周（静止）（静止）
- Mavacamten对NT-ProBNP水平的影响（在休息时）[时间范围：26周]具体而言，在NT-Probnp（休息）中从基线变为第26周
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 50岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 筛选至少50岁。
- 筛查时体重大于45公斤。
如下1个或以下标准所示，记录了心力衰竭的先前客观证据：
符合以下1个或以上的标准：
- HS-CTNI>筛选时的第99个百分点
- NT-Probnp*> 300 pg/ml在初始筛选测量时（如果不在心房颤动或心房颤音中）或> 750 pg/ml（如果在房颤或房屋颤动中）。或者
- 如果筛选的参与者要么是非洲血统或体重指数≥30.0kg/m2，筛选NT-PROBNP*> 240 pg/ml（如果不在心房颤动或心房颤音中）或> 600 pg/ml（如果在心房颤动或心房颤动中）。
- 在筛查访问中已记录了LVEF≥60％，没有先验LVEF≤45％的历史
- 通过2维成像（如果雌性，> 95 g/m2）或最大左心室壁厚≥12mm，则记录了左心室质量指数（LVMI）升高（> 95 g/m2，> 95 g/m2）。
- 在筛选静止TTE时具有足够的声窗
- 筛查时有NYHA II或III级症状。
关键排除标准：
- 先前诊断出HCM或已知的浸润性或储存障碍，导致HFPEF和/或心脏肥大，例如淀粉样变性，Fabry病或Noonan综合征，患有LV肥大或血清免疫结合阳性。
- 在过去的6个月内有晕厥病史，或者在过去6个月内持续进行心室心动过速' target='_blank'>心动过速。
- 在筛查前6个月内，任何时候都有任何时间复苏的心脏骤停病史或已知合适的植入心脏逆变器除颤器排放。
- 在筛查前至少4周内，至少4周没有持续或永久性的房颤，并且/或在筛查前6个月内无法充分控制速率。
- 目前在研究期间对治疗或计划的治疗方法：（a）β受体阻滞剂和维拉帕米或β受体阻滞剂和diltiazem的组合，（b）氨基吡啶或（c）生物素或含有生物素的补充剂/多维生胺。
- 在筛查时具有已知的中度或重度主动脉瓣狭窄，血液动力学显着的二尖瓣狭窄或严重的二尖瓣或三尖瓣反流
- 患有严重的慢性阻塞性肺部疾病或其他严重的肺部疾病，需要家庭氧气，慢性雾化器治疗，慢性口服类固醇疗法或住院治疗12个月内肺部代表性。
- 具有体重指数≥45.0kg/m2
- TTE在0到-12.0的范围内将心室全局纵向应变（由中央TTE读取器评估）
- 在筛选> 2000 pg/ml时具有NT-PROBNP
联系人和位置
联系人
| 联系人：Myokardia医疗信息团队 | （650）741-0900 | medinfo@myokardia.com | |
| 联系人：Myokardia医学信息团队研究主管 |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 杰克逊维尔临床研究中心 | 招募 |
| 佛罗里达州杰克逊维尔，美国32216 | |
| 首席研究员：医学博士迈克尔·科伦（Michael Koren） | |
| 无限临床研究 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33133 | |
| 首席研究员：医学博士Melvin Martinez-Castrillon | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| 西北大学 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 首席研究员：马里兰州拉维·帕特尔（Ravi Patel） | |
| 美国密歇根州 | |
| 频谱健康 | 招募 |
| 美国密歇根州大急流城，美国49503 | |
| 首席研究员：医学博士David Fermin | |
| 美国，纽约 | |
| 威尔·康奈尔医疗中心 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10065 | |
| 首席研究员：医学博士Parag Goyal | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 基督医院的林德纳研究和教育中心 | 招募 |
| 俄亥俄州辛辛那提，美国，45219 | |
| 首席调查员：蒂莫西·雷蒙德（Timothy Raymond），做 | |
| 美国，俄克拉荷马州 | |
| 南俄克拉荷马州心脏研究 | 招募 |
| 俄克拉荷马城，俄克拉荷马州，美国，73135 | |
| 首席研究员：Naeem Tahirkheli，医学博士 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 普罗维登斯圣文森特医疗中心 | 招募 |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97225 | |
| 首席研究员：医学博士Sophia Airhart | |
| 俄勒冈健康与科学大学 | 招募 |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97239 | |
| 首席研究员：医学博士艾哈迈德·马斯里（Ahmad Masri） | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 宾夕法尼亚大学 - 心脏和血管中心 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 首席研究员：马里兰州安贾利·欧文斯（Anjali Owens） | |
| 美国，南卡罗来纳州 | |
| 南卡罗来纳州医科大学（MUSC） | 招募 |
| 美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29425 | |
| 首席研究员：医学博士谢尔顿·利特温（Sheldon Litwin） | |
| 美国，田纳西州 | |
| 斯特恩心血管基金会公司 | 招募 |
| 美国田纳西州日耳曼敦，美国38138 | |
| 首席研究员：医学博士John Jeffries | |
| 美国，犹他州 | |
| 犹他大学医院与诊所 | 招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84112 | |
| 首席研究员：奥马尔·韦弗·潘宗医学博士 | |
赞助商和合作者
Myokardia，Inc。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月19日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HFPEF参与者和CTNI和/或NT-Probnp的慢性升高的Mavacamten的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | MAVACAMTEN（MYK-461）的探索性，开放标签，概念验证，2A期研究，患有心力衰竭的参与者，具有保留的射血分数（HFPEF）（HFPEF）和心脏肌钙蛋白I和/或NT-Probnp的慢性升高 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项2A阶段概念验证研究，旨在评估Mavacamten治疗对生物标志物水平的安全性，耐受性和初步疗效。这项研究的数据将为您使用HFPEF参与者的Mavacamten的未来研究设计提供信息。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 心力衰竭，保留的射血分数 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Mavacamten Mavacamten胶囊 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Mavacamten（Myk-461） 干预：药物：Mavacamten | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 35 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年5月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 50岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04766892 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MYK-461-019 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Myokardia，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Myokardia，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Myokardia，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
