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出境医 / 临床实验 / MGTA-145 + plerixafor在血液学恶性肿瘤中动员HSC进行同种异体移植

MGTA-145 + plerixafor在血液学恶性肿瘤中动员HSC进行同种异体移植

研究描述
简要摘要：
这项研究测试了一种动员干细胞的新药物，因此可以收集并用于同种异体干细胞移植，以治疗血液学恶性肿瘤。新药MGTA-145将与Plerixafor一起提供。

病情或疾病 干预/治疗阶段
将PBSC捐赠给家庭成员健康供体的相关供体急性脊髓性白血病白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病骨髓增生综合征生物学：MGTA-145生物学：Plerixafor阶段2

详细说明：
这是对MGTA-145 + PlerixAfor动员HLA匹配的兄弟姐妹的II期，开放标签，多中心的前瞻性研究，并匹配了血液学恶性肿瘤中髓质造血干细胞移植（HSCT）的无关供体同种异体移植物。捐助者将接受1或2天的动员和分离。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 56名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项II期研究，评估了MGTA-145与Plerixafor结合使用的安全性和功效，以动员和移植HLA匹配的供体造血干细胞在患有血液恶性肿瘤的受体中
估计研究开始日期 ： 2021年6月5日
估计初级完成日期 ： 2022年8月1日
估计 学习完成日期 ： 2023年8月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：单剂量mgta-145加上plerixafor，然后进行长时间。
MGTA-145与plerixafor结合使用，然后连续一两天进行分离
生物学：MGTA-145
MGTA-145将作为IV输注施用

生物学：plerixafor
皮下240 µg/kg
其他名称：Mozobil

结果措施
主要结果指标 ：
  1. HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
    为了评估MGTA-145与Plerixafor结合使用的疗效，在一种在一个长态学设置中动员了足够数量的造血干细胞（≥2.0x 10^6 CD34+细胞/kg）。


次要结果度量 ：
  1. HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
    确定可以成功动员细胞的捐赠者的比例，并用目标CD34+细胞剂量至少为4.0 x 10^6 CD34+细胞/kg实际受体重量中的实际受体重量

  2. 捐助者经历的不良事件[时间范围：基线虽然第180天]
    确定接收MGTA-145 + Plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的发生率（AES）的发生率

  3. 输注相关的毒性[时间范围：捐赠后72小时基线]
    确定接受MGTA-145 + plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的严重程度（AES）

  4. 中性粒细胞和血小板植入[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学的发生率

  5. 移植耐用性[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    用MGTA-145 + plerixafor动员造血细胞移植后，初级和次级移植失败的参与者的比例

  6. 移植疗法宿主病（GVHD）[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的发病率和严重程度

  7. 与治疗相关的死亡率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的比例

  8. 无进展生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存的概率

  9. 整体生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后总生存率的概率

  10. 与同种异体移植有关的不良事件[时间范围：第0天至365天]
    表征接受MGTA-145 + Plerixafor的接收者所经历的不良影响


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至65岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

捐助者纳入标准：

  • 捐助者的医疗适用性和资格将在机构或NMDP/是匹配标准之后确定
  • 签署知情同意时，年龄18-65岁
  • 8/8（HLA- A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关捐助者
  • 履行机构或NMDP/是动员血细胞供体的匹配标准
  • 血清肌酐<1.5 X肌酐的上限（ULN）或估计肌酐清除率（CRCL）> 50 mL/min，使用肾脏疾病研究（MDRD）方程的饮食修饰或类似方法

接受者纳入标准：

  • 签署知情同意时至少18岁
  • 具有可用的8/8（HLA-A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关的供体，愿意捐赠外围血液干细胞（PBSC）进行移植
  • 符合NMDP超出NMDP的移植中其他单独的移植中心标准

  • 以下诊断之一：

    • 急性骨髓性白血病（AML）在第1次缓解或以后，肌肉爆炸≤5％，没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全部）在第1次缓解或以后，均≤5％骨髓爆炸并且没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 没有循环爆炸的患者（MDS）患者（MDS）的骨髓中的爆炸率少于10％（由于缺乏<5％或5-10％的MDS爆炸率差异，MDS允许的爆炸百分比较高）。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
  • 心脏功能：左心室射血分数至少根据最近通过标准护理获得的超声心动图或MUGA结果至少45％
  • 根据本地机构准则可接受的估计肌酐清除率
  • 肺功能：校正血红蛋白至少50％的碳（DLCO）的肺部扩散能力（DLCO）在第一秒（FEV1）中至少在第一个秒（FEV1）的强迫呼气量根据最新的DLCO预测至少50％，该结果是通过标准的护理结果获得的
  • 根据本地机构指南可以接受的肝功能
  • Karnofsky性能状况（KPS）为70％或更高
  • 造血细胞移植 - 刺激性指数（HCT-CI）评分为4或更少

排除标准：

捐助者排除标准：

  • 捐赠者不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的后续行动和测试
  • 捐助者已经参加了另一项研究代理研究
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的男性和男性捐助者不愿意或不愿使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到MGTA-145 + Plerixafor治疗后3个月

收件人排除标准：

  • 主题不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的随访和测试
  • 捐助者不符合资格标准并且是屏幕失败的主题
  • 具有先前同种异体移植的受试者
  • 在移植制备方案时具有主动，不受控制的感染的受试者
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的女性或男性受试者不愿意或能够使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到PBSC输注后3个月
  • 具有活性中枢神经系统（CNS）肿瘤参与的临床证据的受试者在调节后45天内检查了脊柱液或MRI的记录证明
  • 在临床研究者认为的情况下，这种情况会干扰对初级和次要终点的评估
  • 从移植后至移植后30天开始使用新的研究剂进行治疗
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Alisha Mussetter，BS 763-406-4863 amussett@nmdp.org

位置
位置表的布局表
美国，加利福尼亚
希望之城国家医疗中心招募
加利福尼亚州杜阿尔特，美国91010
联系人：Monzr M. Al Malki，医学博士
斯坦福医疗保健招募
加利福尼亚州斯坦福，美国94305
联系人：医学博士Sally Arai
美国，马萨诸塞州
马萨诸塞州综合医院招募
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114
联系人：Yi-bin Chen，医学博士
美国，密苏里州
华盛顿大学/街路易儿童医院尚未招募
美国密苏里州圣路易斯，美国63110
联系人：医学博士彼得·韦斯特维尔特（Peter Westervelt）
美国，纽约
罗斯威尔公园癌症研究所招募
布法罗，纽约，美国，14203
联系人：医学博士Philip McCarthy
美国德克萨斯州
MD安德森癌症中心招募
休斯顿，德克萨斯州，美国，77030
联系人：医学博士Chitra Hosing
华盛顿美国
成为西雅图的比赛收集中心招募
西雅图，华盛顿，美国，98101
联系人：Huy Pham，医学博士
赞助商和合作者
Magenta Therapeutics，Inc。
国家骨髓供体计划
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席：医学博士史蒂文·迪瓦恩（Steven Devine）国家骨髓供体计划
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年2月12日
第一个发布日期ICMJE 2021年2月21日
最后更新发布日期2021年6月3日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月5日
估计初级完成日期2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月25日）		 HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
为了评估MGTA-145与Plerixafor结合使用的疗效，在一种在一个长态学设置中动员了足够数量的造血干细胞（≥2.0x 10^6 CD34+细胞/kg）。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2021年2月16日）		可以使用MGTA-145和Plerixafor作为动员的供体成功动员和收集细胞的供体的比例[时间范围：最多2天]
为了评估MGTA-145与Plerixafor结合使用的疗效，在一种在一个长态学设置中动员了足够数量的造血干细胞（≥2.0x 10^6 CD34+细胞/kg）。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月25日）
  • HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
    确定可以成功动员细胞的捐赠者的比例，并用目标CD34+细胞剂量至少为4.0 x 10^6 CD34+细胞/kg实际受体重量中的实际受体重量
  • 捐助者经历的不良事件[时间范围：基线虽然第180天]
    确定接收MGTA-145 + Plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的发生率（AES）的发生率
  • 输注相关的毒性[时间范围：捐赠后72小时基线]
    确定接受MGTA-145 + plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的严重程度（AES）
  • 中性粒细胞和血小板植入[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学的发生率
  • 移植耐用性[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    用MGTA-145 + plerixafor动员造血细胞移植后，初级和次级移植失败的参与者的比例
  • 移植疗法宿主病（GVHD）[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的发病率和严重程度
  • 与治疗相关的死亡率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的比例
  • 无进展生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存的概率
  • 整体生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后总生存率的概率
  • 与同种异体移植有关的不良事件[时间范围：第0天至365天]
    表征接受MGTA-145 + Plerixafor的接收者所经历的不良影响
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2021年2月16日）
  • 可以使用MGTA-145和Plerixafor作为动员的供体成功动员和收集细胞的供体的比例[时间范围：最多2天]
    确定可以成功动员细胞的捐赠者的比例，并用目标CD34+细胞剂量至少为4.0 x 10^6 CD34+细胞/kg实际受体重量中的实际受体重量
  • 接受MGTA-145和Plerixafor的供体经历之前和期间急性毒性的发生率[时间范围：基线虽然第180天]
    确定在接收MGTA-145 + PLERIXAFOR的供体经历之前和期间发生不良事件的发生率（AES）的发生率
  • 接受MGTA-145和Plerixafor的供体经历之前和期间急性毒性的严重程度[时间范围：基线虽然第180天]
    确定接受MGTA-145 + plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的严重程度（AES）
  • 捐助者经历的不良事件的表征[时间范围：基线虽然第180天]
    表征接收MGTA-145 + plerixafor的捐赠者经历的不良事件（AES）
  • 用MGTA-145和Plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率[时间框架：第28、100、100、180、365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学的发生率
  • 移植后各个时间点的移植耐用性[时间范围：第28、100、180、365天]
    用MGTA-145 + plerixafor动员造血细胞移植后，初级和次级移植失败的参与者的比例
  • 用MGTA-145和plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植物宿主疾病（GVHD）的发生率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的发病率和严重程度
  • 用MGTA-145 plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的发生率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的比例
  • 用MGTA-145和Plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存的概率
  • 用MGTA-145和Plerixafor动员的造血细胞移植后的总生存期[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后总生存率的概率
  • 与同种异体移植有关的不良事件的接收者数量[时间范围：第0天至365天]
    表征接受MGTA-145 + Plerixafor的接收者所经历的不良影响
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE MGTA-145 + plerixafor在血液学恶性肿瘤中动员HSC进行同种异体移植
官方标题ICMJE一项II期研究，评估了MGTA-145与Plerixafor结合使用的安全性和功效，以动员和移植HLA匹配的供体造血干细胞在患有血液恶性肿瘤的受体中
简要摘要这项研究测试了一种动员干细胞的新药物，因此可以收集并用于同种异体干细胞移植，以治疗血液学恶性肿瘤。新药MGTA-145将与Plerixafor一起提供。
详细说明这是对MGTA-145 + PlerixAfor动员HLA匹配的兄弟姐妹的II期，开放标签，多中心的前瞻性研究，并匹配了血液学恶性肿瘤中髓质造血干细胞移植（HSCT）的无关供体同种异体移植物。捐助者将接受1或2天的动员和分离。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 将PBSC捐赠给家庭成员的相关捐助者
  • 健康的捐助者
  • 白血病' target='_blank'>急性髓性白血病
  • 白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病
  • 骨髓增生异常综合症
干预ICMJE
  • 生物学：MGTA-145
    MGTA-145将作为IV输注施用
  • 生物学：plerixafor
    皮下240 µg/kg
    其他名称：Mozobil
研究臂ICMJE实验：单剂量mgta-145加上plerixafor，然后进行长时间。
MGTA-145与plerixafor结合使用，然后连续一两天进行分离
干预措施：
  • 生物学：MGTA-145
  • 生物学：plerixafor
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年2月16日）		 56
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年8月1日
估计初级完成日期2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

捐助者纳入标准：

  • 捐助者的医疗适用性和资格将在机构或NMDP/是匹配标准之后确定
  • 签署知情同意时，年龄18-65岁
  • 8/8（HLA- A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关捐助者
  • 履行机构或NMDP/是动员血细胞供体的匹配标准
  • 血清肌酐<1.5 X肌酐的上限（ULN）或估计肌酐清除率（CRCL）> 50 mL/min，使用肾脏疾病研究（MDRD）方程的饮食修饰或类似方法

接受者纳入标准：

  • 签署知情同意时至少18岁
  • 具有可用的8/8（HLA-A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关的供体，愿意捐赠外围血液干细胞（PBSC）进行移植
  • 符合NMDP超出NMDP的移植中其他单独的移植中心标准

  • 以下诊断之一：

    • 急性骨髓性白血病（AML）在第1次缓解或以后，肌肉爆炸≤5％，没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全部）在第1次缓解或以后，均≤5％骨髓爆炸并且没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 没有循环爆炸的患者（MDS）患者（MDS）的骨髓中的爆炸率少于10％（由于缺乏<5％或5-10％的MDS爆炸率差异，MDS允许的爆炸百分比较高）。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
  • 心脏功能：左心室射血分数至少根据最近通过标准护理获得的超声心动图或MUGA结果至少45％
  • 根据本地机构准则可接受的估计肌酐清除率
  • 肺功能：校正血红蛋白至少50％的碳（DLCO）的肺部扩散能力（DLCO）在第一秒（FEV1）中至少在第一个秒（FEV1）的强迫呼气量根据最新的DLCO预测至少50％，该结果是通过标准的护理结果获得的
  • 根据本地机构指南可以接受的肝功能
  • Karnofsky性能状况（KPS）为70％或更高
  • 造血细胞移植 - 刺激性指数（HCT-CI）评分为4或更少

排除标准：

捐助者排除标准：

  • 捐赠者不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的后续行动和测试
  • 捐助者已经参加了另一项研究代理研究
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的男性和男性捐助者不愿意或不愿使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到MGTA-145 + Plerixafor治疗后3个月

收件人排除标准：

  • 主题不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的随访和测试
  • 捐助者不符合资格标准并且是屏幕失败的主题
  • 具有先前同种异体移植的受试者
  • 在移植制备方案时具有主动，不受控制的感染的受试者
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的女性或男性受试者不愿意或能够使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到PBSC输注后3个月
  • 具有活性中枢神经系统（CNS）肿瘤参与的临床证据的受试者在调节后45天内检查了脊柱液或MRI的记录证明
  • 在临床研究者认为的情况下，这种情况会干扰对初级和次要终点的评估
  • 从移植后至移植后30天开始使用新的研究剂进行治疗
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至65岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Alisha Mussetter，BS 763-406-4863 amussett@nmdp.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04762875
其他研究ID编号ICMJE 145-ADS-202
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Magenta Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Magenta Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE国家骨髓供体计划
研究人员ICMJE
学习主席：医学博士史蒂文·迪瓦恩（Steven Devine）国家骨髓供体计划
PRS帐户Magenta Therapeutics，Inc。
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究测试了一种动员干细胞的新药物，因此可以收集并用于同种异体干细胞移植，以治疗血液学恶性肿瘤。新药MGTA-145将与Plerixafor一起提供。

病情或疾病 干预/治疗阶段
将PBSC捐赠给家庭成员健康供体的相关供体急性脊髓性白血病白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病骨髓增生综合征生物学：MGTA-145生物学：Plerixafor阶段2

详细说明：
这是对MGTA-145 + PlerixAfor动员HLA匹配的兄弟姐妹的II期，开放标签，多中心的前瞻性研究，并匹配了血液学恶性肿瘤中髓质造血干细胞移植（HSCT）的无关供体同种异体移植物。捐助者将接受1或2天的动员和分离。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 56名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项II期研究，评估了MGTA-145与Plerixafor结合使用的安全性和功效，以动员和移植HLA匹配的供体造血干细胞在患有血液恶性肿瘤的受体中
估计研究开始日期 ： 2021年6月5日
估计初级完成日期 ： 2022年8月1日
估计 学习完成日期 ： 2023年8月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：单剂量mgta-145加上plerixafor，然后进行长时间。
MGTA-145与plerixafor结合使用，然后连续一两天进行分离
生物学：MGTA-145
MGTA-145将作为IV输注施用

生物学：plerixafor
皮下240 µg/kg
其他名称：Mozobil

结果措施
主要结果指标 ：
  1. HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
    为了评估MGTA-145与Plerixafor结合使用的疗效，在一种在一个长态学设置中动员了足够数量的造血干细胞（≥2.0x 10^6 CD34+细胞/kg）。


次要结果度量 ：
  1. HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
    确定可以成功动员细胞的捐赠者的比例，并用目标CD34+细胞剂量至少为4.0 x 10^6 CD34+细胞/kg实际受体重量中的实际受体重量

  2. 捐助者经历的不良事件[时间范围：基线虽然第180天]
    确定接收MGTA-145 + Plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的发生率（AES）的发生率

  3. 输注相关的毒性[时间范围：捐赠后72小时基线]
    确定接受MGTA-145 + plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的严重程度（AES）

  4. 中性粒细胞和血小板植入[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学的发生率

  5. 移植耐用性[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    用MGTA-145 + plerixafor动员造血细胞移植后，初级和次级移植失败的参与者的比例

  6. 移植疗法宿主病（GVHD）[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的发病率和严重程度

  7. 与治疗相关的死亡率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的比例

  8. 无进展生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存的概率

  9. 整体生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后总生存率的概率

  10. 与同种异体移植有关的不良事件[时间范围：第0天至365天]
    表征接受MGTA-145 + Plerixafor的接收者所经历的不良影响


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至65岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

捐助者纳入标准：

  • 捐助者的医疗适用性和资格将在机构或NMDP/是匹配标准之后确定
  • 签署知情同意时，年龄18-65岁
  • 8/8（HLA- A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关捐助者
  • 履行机构或NMDP/是动员血细胞供体的匹配标准
  • 血清肌酐<1.5 X肌酐的上限（ULN）或估计肌酐清除率（CRCL）> 50 mL/min，使用肾脏疾病研究（MDRD）方程的饮食修饰或类似方法

接受者纳入标准：

  • 签署知情同意时至少18岁
  • 具有可用的8/8（HLA-A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关的供体，愿意捐赠外围血液干细胞（PBSC）进行移植
  • 符合NMDP超出NMDP的移植中其他单独的移植中心标准

  • 以下诊断之一：

    • 急性骨髓性白血病（AML）在第1次缓解或以后，肌肉爆炸≤5％，没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全部）在第1次缓解或以后，均≤5％骨髓爆炸并且没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 没有循环爆炸的患者（MDS）患者（MDS）的骨髓中的爆炸率少于10％（由于缺乏<5％或5-10％的MDS爆炸率差异，MDS允许的爆炸百分比较高）。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
  • 心脏功能：左心室射血分数至少根据最近通过标准护理获得的超声心动图或MUGA结果至少45％
  • 根据本地机构准则可接受的估计肌酐清除率
  • 肺功能：校正血红蛋白至少50％的碳（DLCO）的肺部扩散能力（DLCO）在第一秒（FEV1）中至少在第一个秒（FEV1）的强迫呼气量根据最新的DLCO预测至少50％，该结果是通过标准的护理结果获得的
  • 根据本地机构指南可以接受的肝功能
  • Karnofsky性能状况（KPS）为70％或更高
  • 造血细胞移植 - 刺激性指数（HCT-CI）评分为4或更少

排除标准：

捐助者排除标准：

  • 捐赠者不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的后续行动和测试
  • 捐助者已经参加了另一项研究代理研究
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的男性和男性捐助者不愿意或不愿使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到MGTA-145 + Plerixafor治疗后3个月

收件人排除标准：

  • 主题不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的随访和测试
  • 捐助者不符合资格标准并且是屏幕失败的主题
  • 具有先前同种异体移植的受试者
  • 在移植制备方案时具有主动，不受控制的感染的受试者
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的女性或男性受试者不愿意或能够使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到PBSC输注后3个月
  • 具有活性中枢神经系统（CNS）肿瘤参与的临床证据的受试者在调节后45天内检查了脊柱液或MRI的记录证明
  • 在临床研究者认为的情况下，这种情况会干扰对初级和次要终点的评估
  • 从移植后至移植后30天开始使用新的研究剂进行治疗
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Alisha Mussetter，BS 763-406-4863 amussett@nmdp.org

位置
位置表的布局表
美国，加利福尼亚
希望之城国家医疗中心招募
加利福尼亚州杜阿尔特，美国91010
联系人：Monzr M. Al Malki，医学博士
斯坦福医疗保健招募
加利福尼亚州斯坦福，美国94305
联系人：医学博士Sally Arai
美国，马萨诸塞州
马萨诸塞州综合医院招募
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114
联系人：Yi-bin Chen，医学博士
美国，密苏里州
华盛顿大学/街路易儿童医院尚未招募
美国密苏里州圣路易斯，美国63110
联系人：医学博士彼得·韦斯特维尔特（Peter Westervelt）
美国，纽约
罗斯威尔公园癌症研究所招募
布法罗，纽约，美国，14203
联系人：医学博士Philip McCarthy
美国德克萨斯州
MD安德森癌症中心招募
休斯顿，德克萨斯州，美国，77030
联系人：医学博士Chitra Hosing
华盛顿美国
成为西雅图的比赛收集中心招募
西雅图，华盛顿，美国，98101
联系人：Huy Pham，医学博士
赞助商和合作者
Magenta Therapeutics，Inc。
国家骨髓供体计划
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席：医学博士史蒂文·迪瓦恩（Steven Devine）国家骨髓供体计划
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年2月12日
第一个发布日期ICMJE 2021年2月21日
最后更新发布日期2021年6月3日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月5日
估计初级完成日期2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月25日）		 HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
为了评估MGTA-145与Plerixafor结合使用的疗效，在一种在一个长态学设置中动员了足够数量的造血干细胞（≥2.0x 10^6 CD34+细胞/kg）。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2021年2月16日）		可以使用MGTA-145和Plerixafor作为动员的供体成功动员和收集细胞的供体的比例[时间范围：最多2天]
为了评估MGTA-145与Plerixafor结合使用的疗效，在一种在一个长态学设置中动员了足够数量的造血干细胞（≥2.0x 10^6 CD34+细胞/kg）。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年3月25日）
  • HSC产量的HSC产量[时间范围：最多2天]
    确定可以成功动员细胞的捐赠者的比例，并用目标CD34+细胞剂量至少为4.0 x 10^6 CD34+细胞/kg实际受体重量中的实际受体重量
  • 捐助者经历的不良事件[时间范围：基线虽然第180天]
    确定接收MGTA-145 + Plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的发生率（AES）的发生率
  • 输注相关的毒性[时间范围：捐赠后72小时基线]
    确定接受MGTA-145 + plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的严重程度（AES）
  • 中性粒细胞和血小板植入[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学的发生率
  • 移植耐用性[时间范围：第28、56、100、180、365天]
    用MGTA-145 + plerixafor动员造血细胞移植后，初级和次级移植失败的参与者的比例
  • 移植疗法宿主病（GVHD）[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的发病率和严重程度
  • 与治疗相关的死亡率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的比例
  • 无进展生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存的概率
  • 整体生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后总生存率的概率
  • 与同种异体移植有关的不良事件[时间范围：第0天至365天]
    表征接受MGTA-145 + Plerixafor的接收者所经历的不良影响
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2021年2月16日）
  • 可以使用MGTA-145和Plerixafor作为动员的供体成功动员和收集细胞的供体的比例[时间范围：最多2天]
    确定可以成功动员细胞的捐赠者的比例，并用目标CD34+细胞剂量至少为4.0 x 10^6 CD34+细胞/kg实际受体重量中的实际受体重量
  • 接受MGTA-145和Plerixafor的供体经历之前和期间急性毒性的发生率[时间范围：基线虽然第180天]
    确定在接收MGTA-145 + PLERIXAFOR的供体经历之前和期间发生不良事件的发生率（AES）的发生率
  • 接受MGTA-145和Plerixafor的供体经历之前和期间急性毒性的严重程度[时间范围：基线虽然第180天]
    确定接受MGTA-145 + plerixafor的供体经历之前和期间不良事件的严重程度（AES）
  • 捐助者经历的不良事件的表征[时间范围：基线虽然第180天]
    表征接收MGTA-145 + plerixafor的捐赠者经历的不良事件（AES）
  • 用MGTA-145和Plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率[时间框架：第28、100、100、180、365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学的发生率
  • 移植后各个时间点的移植耐用性[时间范围：第28、100、180、365天]
    用MGTA-145 + plerixafor动员造血细胞移植后，初级和次级移植失败的参与者的比例
  • 用MGTA-145和plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植物宿主疾病（GVHD）的发生率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后急性和慢性移植与宿主疾病（GVHD）的发病率和严重程度
  • 用MGTA-145 plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的发生率[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后，与治疗相关的死亡率和疾病复发/进展的比例
  • 用MGTA-145和Plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + plerixafor动员的造血细胞移植后无进展生存的概率
  • 用MGTA-145和Plerixafor动员的造血细胞移植后的总生存期[时间范围：第21、28、56、100、180和365天]
    确定用MGTA-145 + Plerixafor动员的造血细胞移植后总生存率的概率
  • 与同种异体移植有关的不良事件的接收者数量[时间范围：第0天至365天]
    表征接受MGTA-145 + Plerixafor的接收者所经历的不良影响
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE MGTA-145 + plerixafor在血液学恶性肿瘤中动员HSC进行同种异体移植
官方标题ICMJE一项II期研究，评估了MGTA-145与Plerixafor结合使用的安全性和功效，以动员和移植HLA匹配的供体造血干细胞在患有血液恶性肿瘤的受体中
简要摘要这项研究测试了一种动员干细胞的新药物，因此可以收集并用于同种异体干细胞移植，以治疗血液学恶性肿瘤。新药MGTA-145将与Plerixafor一起提供。
详细说明这是对MGTA-145 + PlerixAfor动员HLA匹配的兄弟姐妹的II期，开放标签，多中心的前瞻性研究，并匹配了血液学恶性肿瘤中髓质造血干细胞移植（HSCT）的无关供体同种异体移植物。捐助者将接受1或2天的动员和分离。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 生物学：MGTA-145
    MGTA-145将作为IV输注施用
  • 生物学：plerixafor
    皮下240 µg/kg
    其他名称：Mozobil
研究臂ICMJE实验：单剂量mgta-145加上plerixafor，然后进行长时间。
MGTA-145与plerixafor结合使用，然后连续一两天进行分离
干预措施：
  • 生物学：MGTA-145
  • 生物学：plerixafor
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年2月16日）		 56
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年8月1日
估计初级完成日期2022年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

捐助者纳入标准：

  • 捐助者的医疗适用性和资格将在机构或NMDP/是匹配标准之后确定
  • 签署知情同意时，年龄18-65岁
  • 8/8（HLA- A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关捐助者
  • 履行机构或NMDP/是动员血细胞供体的匹配标准
  • 血清肌酐<1.5 X肌酐的上限（ULN）或估计肌酐清除率（CRCL）> 50 mL/min，使用肾脏疾病研究（MDRD）方程的饮食修饰或类似方法

接受者纳入标准：

  • 签署知情同意时至少18岁
  • 具有可用的8/8（HLA-A，B，C和DRB1）HLA匹配的兄弟姐妹或志愿者无关的供体，愿意捐赠外围血液干细胞（PBSC）进行移植
  • 符合NMDP超出NMDP的移植中其他单独的移植中心标准

  • 以下诊断之一：

    • 急性骨髓性白血病（AML）在第1次缓解或以后，肌肉爆炸≤5％，没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全部）在第1次缓解或以后，均≤5％骨髓爆炸并且没有循环爆炸。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
    • 没有循环爆炸的患者（MDS）患者（MDS）的骨髓中的爆炸率少于10％（由于缺乏<5％或5-10％的MDS爆炸率差异，MDS允许的爆炸百分比较高）。骨髓评估的文件将在同意日期之前的45天内接受。
  • 心脏功能：左心室射血分数至少根据最近通过标准护理获得的超声心动图或MUGA结果至少45％
  • 根据本地机构准则可接受的估计肌酐清除率
  • 肺功能：校正血红蛋白至少50％的碳（DLCO）的肺部扩散能力（DLCO）在第一秒（FEV1）中至少在第一个秒（FEV1）的强迫呼气量根据最新的DLCO预测至少50％，该结果是通过标准的护理结果获得的
  • 根据本地机构指南可以接受的肝功能
  • Karnofsky性能状况（KPS）为70％或更高
  • 造血细胞移植 - 刺激性指数（HCT-CI）评分为4或更少

排除标准：

捐助者排除标准：

  • 捐赠者不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的后续行动和测试
  • 捐助者已经参加了另一项研究代理研究
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的男性和男性捐助者不愿意或不愿使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到MGTA-145 + Plerixafor治疗后3个月

收件人排除标准：

  • 主题不愿意或无法给予知情同意，或者无法遵守该协议，包括所需的随访和测试
  • 捐助者不符合资格标准并且是屏幕失败的主题
  • 具有先前同种异体移植的受试者
  • 在移植制备方案时具有主动，不受控制的感染的受试者
  • 孕妇或母乳喂养的女性，性活跃的女性或男性受试者不愿意或能够使用足够的避孕药，或者不同意避免捐赠精子的男性，从同意到PBSC输注后3个月
  • 具有活性中枢神经系统（CNS）肿瘤参与的临床证据的受试者在调节后45天内检查了脊柱液或MRI的记录证明
  • 在临床研究者认为的情况下，这种情况会干扰对初级和次要终点的评估
  • 从移植后至移植后30天开始使用新的研究剂进行治疗
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至65岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Alisha Mussetter，BS 763-406-4863 amussett@nmdp.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04762875
其他研究ID编号ICMJE 145-ADS-202
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Magenta Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Magenta Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE国家骨髓供体计划
研究人员ICMJE
学习主席：医学博士史蒂文·迪瓦恩（Steven Devine）国家骨髓供体计划
PRS帐户Magenta Therapeutics，Inc。
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

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