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出境医 / 临床实验 / 肌萎缩性侧索硬化症中的RT001
肌萎缩性侧索硬化症中的RT001
研究描述
简要摘要：
RT001-014是一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，用于评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：RT001药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
在4个欧盟地点的40名受试者将接受基线检查，然后随机分组1：1接受RT001或安慰剂。重复访问每2个月一次。最终访问将在6个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 安慰剂对照，双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，以评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年2月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年9月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：RT001 RT001 960 mg胶囊。 3个胶囊滴答4周，然后在剩余的20周内出价3个胶囊。 | 药物：RT001 RT001 8.64 g/d（3个胶囊TID）持续1个月，然后再5.76 g/d（3胶囊出价）持续5个月 其他名称：二酸的亚油酸酯 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 无活性比较器胶囊960 mg（红花油）。 3个胶囊滴答4周，然后在剩余的20周内出价3个胶囊。 | 药物：安慰剂 安慰剂比较器：安慰剂无活动的比较器胶囊960 mg/胶囊：3胶囊TID 4周，然后在剩余的20周内出价3胶囊。 其他名称：红花油 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在24周（时间范围：24周）的修订的ALS功能评分评分（ALSFRS-R）中的基线变化RT001治疗组与安慰剂的ALSFRS-R中的基线更改将进行比较
次要结果度量 ：
- 死亡复合或指定的疾病进展状态[时间范围：24周]对于RT001处理的组与安慰剂，将比较复合端点中的基线的变化
- ALS评估问卷中的基线（40个项目）（ALSAQ40）[时间范围：24周]RT001治疗组与安慰剂的ALSAQ40的基线更改将比较
- 从SVC中的基线变化[时间范围：24周]在RT001治疗组与安慰剂的RT001相比，将比较SVC中的基线的变化
- 研究AES和SAE的药物的频率，严重程度和关系[时间范围：24周]RT001治疗组与安慰剂的频率，严重程度和研究AES和SAE药物的关系将进行比较
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 20年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 签署同意时，男性或女性受试者20岁至75岁
- 被定义为“明确的ALS”，“可能的ALS”或“可能支撑的ALS”的患者符合Airlie House的El Escorial的诊断标准。
- ALSFRS-R> 20
- 可以吃一顿饭，排泄或独自移动并且在日常生活中不需要帮助的患者
- ALS发作后不到3年的患者
- 主题有一个可靠，可靠的学习伙伴（例如，照顾者，家庭成员，社会工作者或朋友）
- 如果患者有能力接受研究同意，但由于疾病状况的加剧而无法自行签署，则可以从合法授权的代表中获得书面知情同意，他们可以在确认患者协议研究参与参与后代表患者签名。
排除标准：
- 在首次剂量之前的最后30天内接受了其他实验疗法的治疗
- 以前接受了RT001的治疗
- 在研究期间，拒绝停止使用鱼油或其他油性补充剂（筛查直到最后的研究程序完成）
- 筛选时的SVC <70
- 受试者有喂食管或预计在入学后的头24周内需要进食管
- 受试者居住在熟练的护理或痴呆症护理设施中，或计划在研究期间接受此类设施
- 除ALS以外的任何临床上明显的神经系统疾病的证据
- 该受试者根据DSM-V或ICD-10标准，患有或目前患有精神分裂症，精神分裂症或躁郁症
- 该受试者具有不归因于ALS或需要治疗可能使ALS对呼吸功能影响复杂化的治疗的明显肺疾病
- 受试者在过去30天内患有严重的疾病或感染，需要医疗干预
- 母乳喂养或妊娠测试阳性的女性
- 在整个研究过程中，男性参与者或女性育儿潜力的参与者，他们具有性活跃，不愿意/无法使用医学上可接受和有效的双重屏障避孕方法
- 不愿意或无法遵守该协议的要求，包括可能影响受试者按计划访问的任何条件（身体，精神或社会）的存在
- 在过去两年中，历史滥用酒精或物理阿片类药物依赖性
联系人和位置
联系人
| 联系人：Mark G Midei，医学博士 | +1（410）371-5357 | mark@retrotope.com |
位置
| 爱沙尼亚 | |
| 塔尔图大学 | 招募 |
| 塔尔图，爱沙尼亚 | |
| 首席研究员：卡林·拉尔曼（Karin Rallmann） | |
| 拉脱维亚 | |
| 里加·斯特拉丁（Riga Stradins Universtiy） | 招募 |
| 拉脱维亚里加 | |
| 首席研究员：Viktorija Kenina | |
| 荷兰 | |
| UMC Utrecht | 招募 |
| 荷兰乌得勒支 | |
| 联系人：伦纳德·范·丹·伯格（Leonard Van Den Berg） | |
| 首席研究员：伦纳德·范·丹·伯格（Leonard Van Den Berg） | |
| 瑞典 | |
| 卡罗林斯卡 | 招募 |
| 瑞典斯德哥尔摩 | |
| 首席研究员：卡罗琳·英格雷（Caroline Ingre） | |
赞助商和合作者
Retrotope，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 伦纳德·范·丹·伯格（Leonard Van Den Berg），医学博士 | UMC Utrecht |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月17日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月21日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月21日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年2月22日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在24周（时间范围：24周）的修订的ALS功能评分评分（ALSFRS-R）中的基线变化 RT001治疗组与安慰剂的ALSFRS-R中的基线更改将进行比较 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 肌萎缩性侧索硬化症中的RT001 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，以评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性 | ||||||
| 简要摘要 | RT001-014是一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，用于评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性 | ||||||
| 详细说明 | 在4个欧盟地点的40名受试者将接受基线检查，然后随机分组1：1接受RT001或安慰剂。重复访问每2个月一次。最终访问将在6个月。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 掩盖说明： 安慰剂对照，双盲 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 20年至75岁（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 爱沙尼亚，拉脱维亚，荷兰，瑞典 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04762589 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RT001-014 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Retrotope，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Retrotope，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | Retrotope，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
RT001-014是一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，用于评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：RT001药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
在4个欧盟地点的40名受试者将接受基线检查，然后随机分组1：1接受RT001或安慰剂。重复访问每2个月一次。最终访问将在6个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 安慰剂对照，双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，以评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年2月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年9月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年9月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：RT001 RT001 960 mg胶囊。 3个胶囊滴答4周，然后在剩余的20周内出价3个胶囊。 | 药物：RT001 RT001 8.64 g/d（3个胶囊TID）持续1个月，然后再5.76 g/d（3胶囊出价）持续5个月 其他名称：二酸的亚油酸酯 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 无活性比较器胶囊960 mg（红花油）。 3个胶囊滴答4周，然后在剩余的20周内出价3个胶囊。 | 药物：安慰剂 安慰剂比较器：安慰剂无活动的比较器胶囊960 mg/胶囊：3胶囊TID 4周，然后在剩余的20周内出价3胶囊。 其他名称：红花油 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在24周（时间范围：24周）的修订的ALS功能评分评分（ALSFRS-R）中的基线变化RT001治疗组与安慰剂的ALSFRS-R中的基线更改将进行比较
次要结果度量 ：
- 死亡复合或指定的疾病进展状态[时间范围：24周]对于RT001处理的组与安慰剂，将比较复合端点中的基线的变化
- ALS评估问卷中的基线（40个项目）（ALSAQ40）[时间范围：24周]RT001治疗组与安慰剂的ALSAQ40的基线更改将比较
- 从SVC中的基线变化[时间范围：24周]在RT001治疗组与安慰剂的RT001相比，将比较SVC中的基线的变化
- 研究AES和SAE的药物的频率，严重程度和关系[时间范围：24周]RT001治疗组与安慰剂的频率，严重程度和研究AES和SAE药物的关系将进行比较
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 20年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 签署同意时，男性或女性受试者20岁至75岁
- 被定义为“明确的ALS”，“可能的ALS”或“可能支撑的ALS”的患者符合Airlie House的El Escorial的诊断标准。
- ALSFRS-R> 20
- 可以吃一顿饭，排泄或独自移动并且在日常生活中不需要帮助的患者
- ALS发作后不到3年的患者
- 主题有一个可靠，可靠的学习伙伴（例如，照顾者，家庭成员，社会工作者或朋友）
- 如果患者有能力接受研究同意，但由于疾病状况的加剧而无法自行签署，则可以从合法授权的代表中获得书面知情同意，他们可以在确认患者协议研究参与参与后代表患者签名。
排除标准：
- 在首次剂量之前的最后30天内接受了其他实验疗法的治疗
- 以前接受了RT001的治疗
- 在研究期间，拒绝停止使用鱼油或其他油性补充剂（筛查直到最后的研究程序完成）
- 筛选时的SVC <70
- 受试者有喂食管或预计在入学后的头24周内需要进食管
- 受试者居住在熟练的护理或痴呆症护理设施中，或计划在研究期间接受此类设施
- 除ALS以外的任何临床上明显的神经系统疾病的证据
- 该受试者根据DSM-V或ICD-10标准，患有或目前患有精神分裂症，精神分裂症或躁郁症
- 该受试者具有不归因于ALS或需要治疗可能使ALS对呼吸功能影响复杂化的治疗的明显肺疾病
- 受试者在过去30天内患有严重的疾病或感染，需要医疗干预
- 母乳喂养或妊娠测试阳性的女性
- 在整个研究过程中，男性参与者或女性育儿潜力的参与者，他们具有性活跃，不愿意/无法使用医学上可接受和有效的双重屏障避孕方法
- 不愿意或无法遵守该协议的要求，包括可能影响受试者按计划访问的任何条件（身体，精神或社会）的存在
- 在过去两年中，历史滥用酒精或物理阿片类药物依赖性
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月17日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月21日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月21日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年2月22日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在24周（时间范围：24周）的修订的ALS功能评分评分（ALSFRS-R）中的基线变化 RT001治疗组与安慰剂的ALSFRS-R中的基线更改将进行比较 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 肌萎缩性侧索硬化症中的RT001 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，以评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性 | ||||||
| 简要摘要 | RT001-014是一项随机，双盲，安慰剂对照的2阶段研究，用于评估疗效，长期安全性和RT001的耐受性 | ||||||
| 详细说明 | 在4个欧盟地点的40名受试者将接受基线检查，然后随机分组1：1接受RT001或安慰剂。重复访问每2个月一次。最终访问将在6个月。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 掩盖说明： 安慰剂对照，双盲 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年9月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年9月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 20年至75岁（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 爱沙尼亚，拉脱维亚，荷兰，瑞典 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04762589 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RT001-014 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Retrotope，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Retrotope，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Retrotope，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
