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出境医 / 临床实验 / BIVV001的安全性，功效和PK在儿科患者A（Xtend-kids）中

BIVV001的安全性，功效和PK在儿科患者A（Xtend-kids）中

研究描述
简要摘要：

主要目标：

- 评估BIVV001在先前治疗的血友病A

次要目标：

  • 评估BIVV001作为预防治疗的功效
  • 评估BIVV001在出血发作中的疗效
  • 评估BIVV001预防和治疗出血发作的消费
  • 评估BIVV001预防对联合健康结果的影响
  • 评估BIVV001预防对生活质量（QOL）结果的影响
  • 评估BIVV001的功效对围手术期管理
  • 评估BIVV001处理的安全性和耐受性
  • 评估BIVV001的药代动力学（PK）

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病a药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）阶段3

详细说明：

每个参与者的学习持续时间约为60周（筛查最多8周和52周的治疗）

所有在研究结束时完成或剩下的参与者将参加计划的扩展试验。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 65名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项3阶段的开放标签，多中心研究，对静脉重组凝结因子的安全性，功效和药代动力学VIII FC-VON WILLEBRAND FARMANG-XTEN融合蛋白（RFVIIIIFC-VWF-XTEN; BIVV001; BIVV001; BIVV001）患有严重血友病的年龄
实际学习开始日期 ： 2021年2月19日
估计初级完成日期 ： 2023年2月
估计 学习完成日期 ： 2023年2月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：预防
参与者将每周接受BIVV001的每周剂量，持续52周。
药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
药物形式：注射途径的解决方案：静脉注射

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 抑制剂开发的发生[时间范围：基线至52周]
    通过Nijmegen修饰的Bethesda测定法确定的抑制剂开发（针对因子VIII [FVIII]）的抑制剂发育的发生。


次要结果度量 ：
  1. 年化出血率（ABR）水平[时间范围：基线至第52周]
    用于所有出血事件的未治疗，未经处理的年度化出血率（ABR）。

  2. 年度化出血率（ABR）按出血类型[时间范围：基线至第52周]
    通过出血类型（例如自发性或创伤性）的ABR

  3. 按出血的位置[时间范围：基线至第52周]年度化出血率（ABR）
    按比出血的位置，例如关节，肌肉，内部或皮肤/粘膜

  4. 维持FVIII活动高于预定水平的参与者的百分比[时间范围：基线至第52周]
  5. BIVV001的注射和剂量数量治疗出血发作[时间范围：基线至第52周]
  6. 单个注射BIVV001治疗的出血发作百分比[时间范围：基线至第52周]
  7. 评估对BIVV001单个出血发作的治疗的反应[时间范围：52周]
    评估对BIVV001的反应评估基于国际血栓形成和止血社会（ISTH）4点反应量表的单个出血事件的处理。

  8. 医师对参与者基于BIVV001治疗的反应的全球评估[时间范围：基线至第52周]
    医师对参与者对BIVV001治疗的反应基于4分反应量表的全球评估（PGA）

  9. 总年化BIVV001消费[时间范围：基线至第52周]
  10. 年度关节出血率（AJBR）[时间范围：基线至第52周]
  11. 目标联合分辨率[时间范围：在第52周]
    基于ISTH标准，在第52周的目标联合分辨率。

  12. 血友病联合健康评分（HJHS）总分的变化和域分数[时间范围：基线至第52周]
    HJHS评估的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的变化。

  13. 儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）总分[时间范围：基线至第52周]
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）的总分

  14. 儿童血友病生活质量问卷（Haemo-QOL）的变化从[时间范围：基线到第52周）的身体健康领域得分
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）物理健康领域的分数从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）

  15. 研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估[时间范围：基线至第52周]
    研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估在ISTH 4点响应中，用于手术程序量表

  16. 在大手术期间围手术期间保持止血的注射和剂量[时间范围：基线至第52周]
  17. BIVV001围手术期间的总消费量[时间范围：基线至第52周]
  18. 大手术期间使用的血液成分输血数量[时间范围：基线至第52周]
  19. 大手术期间使用的血液成分输血类型[时间范围：基线至第52周]
  20. 大手术围手术期间的估计失血[时间范围：基线至第52周]
  21. 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
    发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者

  22. 发生栓塞和血栓事件的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
  23. PK参数：最大活动（CMAX）[时间范围：基线到第52周]
  24. PK参数：消除半衰期（T1/2）[时间范围：基线（第1天）]
  25. PK参数：总通量（CL）[时间范围：基线（第1天）]
  26. PK参数：稳态（CLS）的总清除率[时间范围：基线（第1天）]
  27. PK参数：活动时间曲线（DNAUC）下的剂量差异面积[时间范围：基线（第1天）]
  28. PK参数：活动时间曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线（第1天）]
  29. PK参数：稳态分布量（VSS）[时间范围：基线（第1天）]
  30. PK参数：平均停留时间（MRT）[时间范围：基线（第1天）]
  31. PK参数：增量恢复（IR）[时间范围：基线到第52周]
  32. PK参数：槽活动（CORTROUGH）[时间范围：基线到第52周]
  33. PK参数：超过预定义的FVIII活动水平[时间范围：基线（第1天）]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄：最多12岁（孩子）
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 签署知情同意书时，参与者必须年轻12岁
  • 严重的血友病A被定义为<1 IU/DL（<1％）内源性FVIII，如中央实验室在筛查时或在临床实验室的历史医疗记录中所记录的，证明<1％FVIII凝血活性（FVIII：C）已知会产生严重血友病的基因型。
  • 先前使用任何重组和/或血浆衍生的FVIII的血友病A（预防或点播）治疗，或者对6-11岁的患者至少有150次EDS的Cryoprcipitate，年龄在50岁以上EDS且年龄在50岁以上的EDS <6岁
  • 重量高于或等于10公斤。

排除标准：

  • 与任何FVIII产品相关的超敏反应或过敏反应的史。
  • 定义为≥0.6bu/mL的阳性抑制剂（进行FVIII）的病史，或任何大于或等于较低或等于较低的敏感性截止值的实验室，该实验室的抑制剂检测到0.7和1.0 BU/mL或1.0 BU/mL或对FVIII管理反应减少的临床体征或症状。抑制剂的家族史不会排除参与者。
  • 筛查时定义为≥0.6BU/mL的阳性抑制剂测试结果。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：建议使用透明透明电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 EXT选项6 contact-us@sanofi.com

位置
展示显示22个研究地点
赞助商和合作者
赛诺菲公司Bioverativ
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床科学与手术赛诺菲
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年2月13日
第一个发布日期ICMJE 2021年2月18日
最后更新发布日期2021年5月10日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月19日
估计初级完成日期2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月13日）		抑制剂开发的发生[时间范围：基线至52周]
通过Nijmegen修饰的Bethesda测定法确定的抑制剂开发（针对因子VIII [FVIII]）的抑制剂发育的发生。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月13日）
  • 年化出血率（ABR）水平[时间范围：基线至第52周]
    用于所有出血事件的未治疗，未经处理的年度化出血率（ABR）。
  • 年度化出血率（ABR）按出血类型[时间范围：基线至第52周]
    通过出血类型（例如自发性或创伤性）的ABR
  • 按出血的位置[时间范围：基线至第52周]年度化出血率（ABR）
    按比出血的位置，例如关节，肌肉，内部或皮肤/粘膜
  • 维持FVIII活动高于预定水平的参与者的百分比[时间范围：基线至第52周]
  • BIVV001的注射和剂量数量治疗出血发作[时间范围：基线至第52周]
  • 单个注射BIVV001治疗的出血发作百分比[时间范围：基线至第52周]
  • 评估对BIVV001单个出血发作的治疗的反应[时间范围：52周]
    评估对BIVV001的反应评估基于国际血栓形成和止血社会（ISTH）4点反应量表的单个出血事件的处理。
  • 医师对参与者基于BIVV001治疗的反应的全球评估[时间范围：基线至第52周]
    医师对参与者对BIVV001治疗的反应基于4分反应量表的全球评估（PGA）
  • 总年化BIVV001消费[时间范围：基线至第52周]
  • 年度关节出血率（AJBR）[时间范围：基线至第52周]
  • 目标联合分辨率[时间范围：在第52周]
    基于ISTH标准，在第52周的目标联合分辨率。
  • 血友病联合健康评分（HJHS）总分的变化和域分数[时间范围：基线至第52周]
    HJHS评估的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的变化。
  • 儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）总分[时间范围：基线至第52周]
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）的总分
  • 儿童血友病生活质量问卷（Haemo-QOL）的变化从[时间范围：基线到第52周）的身体健康领域得分
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）物理健康领域的分数从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）
  • 研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估[时间范围：基线至第52周]
    研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估在ISTH 4点响应中，用于手术程序量表
  • 在大手术期间围手术期间保持止血的注射和剂量[时间范围：基线至第52周]
  • BIVV001围手术期间的总消费量[时间范围：基线至第52周]
  • 大手术期间使用的血液成分输血数量[时间范围：基线至第52周]
  • 大手术期间使用的血液成分输血类型[时间范围：基线至第52周]
  • 大手术围手术期间的估计失血[时间范围：基线至第52周]
  • 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
    发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者
  • 发生栓塞和血栓事件的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
  • PK参数：最大活动（CMAX）[时间范围：基线到第52周]
  • PK参数：消除半衰期（T1/2）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：总通量（CL）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：稳态（CLS）的总清除率[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：活动时间曲线（DNAUC）下的剂量差异面积[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：活动时间曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：稳态分布量（VSS）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：平均停留时间（MRT）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：增量恢复（IR）[时间范围：基线到第52周]
  • PK参数：槽活动（CORTROUGH）[时间范围：基线到第52周]
  • PK参数：超过预定义的FVIII活动水平[时间范围：基线（第1天）]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE BIVV001的安全性，功效和PK在儿科患者A
官方标题ICMJE一项3阶段的开放标签，多中心研究，对静脉重组凝结因子的安全性，功效和药代动力学VIII FC-VON WILLEBRAND FARMANG-XTEN融合蛋白（RFVIIIIFC-VWF-XTEN; BIVV001; BIVV001; BIVV001）患有严重血友病的年龄
简要摘要

主要目标：

- 评估BIVV001在先前治疗的血友病A

次要目标：

  • 评估BIVV001作为预防治疗的功效
  • 评估BIVV001在出血发作中的疗效
  • 评估BIVV001预防和治疗出血发作的消费
  • 评估BIVV001预防对联合健康结果的影响
  • 评估BIVV001预防对生活质量（QOL）结果的影响
  • 评估BIVV001的功效对围手术期管理
  • 评估BIVV001处理的安全性和耐受性
  • 评估BIVV001的药代动力学（PK）
详细说明

每个参与者的学习持续时间约为60周（筛查最多8周和52周的治疗）

所有在研究结束时完成或剩下的参与者将参加计划的扩展试验。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病a
干预ICMJE药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
药物形式：注射途径的解决方案：静脉注射
研究臂ICMJE实验：预防
参与者将每周接受BIVV001的每周剂量，持续52周。
干预：药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年2月13日）		 65
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年2月
估计初级完成日期2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 签署知情同意书时，参与者必须年轻12岁
  • 严重的血友病A被定义为<1 IU/DL（<1％）内源性FVIII，如中央实验室在筛查时或在临床实验室的历史医疗记录中所记录的，证明<1％FVIII凝血活性（FVIII：C）已知会产生严重血友病的基因型。
  • 先前使用任何重组和/或血浆衍生的FVIII的血友病A（预防或点播）治疗，或者对6-11岁的患者至少有150次EDS的Cryoprcipitate，年龄在50岁以上EDS且年龄在50岁以上的EDS <6岁
  • 重量高于或等于10公斤。

排除标准：

  • 与任何FVIII产品相关的超敏反应或过敏反应的史。
  • 定义为≥0.6bu/mL的阳性抑制剂（进行FVIII）的病史，或任何大于或等于较低或等于较低的敏感性截止值的实验室，该实验室的抑制剂检测到0.7和1.0 BU/mL或1.0 BU/mL或对FVIII管理反应减少的临床体征或症状。抑制剂的家族史不会排除参与者。
  • 筛查时定义为≥0.6BU/mL的阳性抑制剂测试结果。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE最多12岁（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：建议使用透明透明电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 EXT选项6 contact-us@sanofi.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，比利时，加拿大，法国，德国，爱尔兰，荷兰，西班牙，瑞士，台湾，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04759131
其他研究ID编号ICMJE EFC16295
2020-000769-18（Eudract编号）
U1111-1244-0558（其他标识符：UTN）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以要求访问患者级别的数据和相关研究文件，包括临床研究报告，任何修正案，空白案例报告表，统计分析计划和数据集规范。患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被删除以保护试验参与者的隐私。有关SANOFI数据共享标准，合格研究和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//www.clinicalstudydatarequest.com/
责任方赛诺菲（Bioverativ，sanofi公司）
研究赞助商ICMJE赛诺菲公司Bioverativ
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床科学与手术赛诺菲
PRS帐户赛诺菲
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

主要目标：

- 评估BIVV001在先前治疗的血友病A

次要目标：

  • 评估BIVV001作为预防治疗的功效
  • 评估BIVV001在出血发作中的疗效
  • 评估BIVV001预防和治疗出血发作的消费
  • 评估BIVV001预防对联合健康结果的影响
  • 评估BIVV001预防对生活质量（QOL）结果的影响
  • 评估BIVV001的功效对围手术期管理
  • 评估BIVV001处理的安全性和耐受性
  • 评估BIVV001的药代动力学（PK）

病情或疾病 干预/治疗阶段
血友病a药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）阶段3

详细说明：

每个参与者的学习持续时间约为60周（筛查最多8周和52周的治疗）

所有在研究结束时完成或剩下的参与者将参加计划的扩展试验。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 65名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项3阶段的开放标签，多中心研究，对静脉重组凝结因子的安全性，功效和药代动力学VIII FC-VON WILLEBRAND FARMANG-XTEN融合蛋白（RFVIIIIFC-VWF-XTEN; BIVV001; BIVV001; BIVV001）患有严重血友病的年龄
实际学习开始日期 ： 2021年2月19日
估计初级完成日期 ： 2023年2月
估计 学习完成日期 ： 2023年2月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：预防
参与者将每周接受BIVV001的每周剂量，持续52周。
药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
药物形式：注射途径的解决方案：静脉注射

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 抑制剂开发的发生[时间范围：基线至52周]
    通过Nijmegen修饰的Bethesda测定法确定的抑制剂开发（针对因子VIII [FVIII]）的抑制剂发育的发生。


次要结果度量 ：
  1. 年化出血率（ABR）水平[时间范围：基线至第52周]
    用于所有出血事件的未治疗，未经处理的年度化出血率（ABR）。

  2. 年度化出血率（ABR）按出血类型[时间范围：基线至第52周]
    通过出血类型（例如自发性或创伤性）的ABR

  3. 按出血的位置[时间范围：基线至第52周]年度化出血率（ABR）
    按比出血的位置，例如关节，肌肉，内部或皮肤/粘膜

  4. 维持FVIII活动高于预定水平的参与者的百分比[时间范围：基线至第52周]
  5. BIVV001的注射和剂量数量治疗出血发作[时间范围：基线至第52周]
  6. 单个注射BIVV001治疗的出血发作百分比[时间范围：基线至第52周]
  7. 评估对BIVV001单个出血发作的治疗的反应[时间范围：52周]
    评估对BIVV001的反应评估基于国际血栓形成' target='_blank'>血栓形成和止血社会（ISTH）4点反应量表的单个出血事件的处理。

  8. 医师对参与者基于BIVV001治疗的反应的全球评估[时间范围：基线至第52周]
    医师对参与者对BIVV001治疗的反应基于4分反应量表的全球评估（PGA）

  9. 总年化BIVV001消费[时间范围：基线至第52周]
  10. 年度关节出血率（AJBR）[时间范围：基线至第52周]
  11. 目标联合分辨率[时间范围：在第52周]
    基于ISTH标准，在第52周的目标联合分辨率。

  12. 血友病联合健康评分（HJHS）总分的变化和域分数[时间范围：基线至第52周]
    HJHS评估的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的变化。

  13. 儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）总分[时间范围：基线至第52周]
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）的总分

  14. 儿童血友病生活质量问卷（Haemo-QOL）的变化从[时间范围：基线到第52周）的身体健康领域得分
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）物理健康领域的分数从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）

  15. 研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估[时间范围：基线至第52周]
    研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估在ISTH 4点响应中，用于手术程序量表

  16. 在大手术期间围手术期间保持止血的注射和剂量[时间范围：基线至第52周]
  17. BIVV001围手术期间的总消费量[时间范围：基线至第52周]
  18. 大手术期间使用的血液成分输血数量[时间范围：基线至第52周]
  19. 大手术期间使用的血液成分输血类型[时间范围：基线至第52周]
  20. 大手术围手术期间的估计失血[时间范围：基线至第52周]
  21. 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
    发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者

  22. 发生栓塞和血栓事件的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
  23. PK参数：最大活动（CMAX）[时间范围：基线到第52周]
  24. PK参数：消除半衰期（T1/2）[时间范围：基线（第1天）]
  25. PK参数：总通量（CL）[时间范围：基线（第1天）]
  26. PK参数：稳态（CLS）的总清除率[时间范围：基线（第1天）]
  27. PK参数：活动时间曲线（DNAUC）下的剂量差异面积[时间范围：基线（第1天）]
  28. PK参数：活动时间曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线（第1天）]
  29. PK参数：稳态分布量（VSS）[时间范围：基线（第1天）]
  30. PK参数：平均停留时间（MRT）[时间范围：基线（第1天）]
  31. PK参数：增量恢复（IR）[时间范围：基线到第52周]
  32. PK参数：槽活动（CORTROUGH）[时间范围：基线到第52周]
  33. PK参数：超过预定义的FVIII活动水平[时间范围：基线（第1天）]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄：最多12岁（孩子）
有资格学习的男女：男性
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 签署知情同意书时，参与者必须年轻12岁
  • 严重的血友病A被定义为<1 IU/DL（<1％）内源性FVIII，如中央实验室在筛查时或在临床实验室的历史医疗记录中所记录的，证明<1％FVIII凝血活性（FVIII：C）已知会产生严重血友病的基因型。
  • 先前使用任何重组和/或血浆衍生的FVIII的血友病A（预防或点播）治疗，或者对6-11岁的患者至少有150次EDS的Cryoprcipitate，年龄在50岁以上EDS且年龄在50岁以上的EDS <6岁
  • 重量高于或等于10公斤。

排除标准：

  • 与任何FVIII产品相关的超敏反应或过敏反应的史。
  • 定义为≥0.6bu/mL的阳性抑制剂（进行FVIII）的病史，或任何大于或等于较低或等于较低的敏感性截止值的实验室，该实验室的抑制剂检测到0.7和1.0 BU/mL或1.0 BU/mL或对FVIII管理反应减少的临床体征或症状。抑制剂的家族史不会排除参与者。
  • 筛查时定义为≥0.6BU/mL的阳性抑制剂测试结果。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：建议使用透明透明电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 EXT选项6 contact-us@sanofi.com

位置
展示显示22个研究地点
赞助商和合作者
赛诺菲公司Bioverativ
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床科学与手术赛诺菲
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年2月13日
第一个发布日期ICMJE 2021年2月18日
最后更新发布日期2021年5月10日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月19日
估计初级完成日期2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月13日）		抑制剂开发的发生[时间范围：基线至52周]
通过Nijmegen修饰的Bethesda测定法确定的抑制剂开发（针对因子VIII [FVIII]）的抑制剂发育的发生。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月13日）
  • 年化出血率（ABR）水平[时间范围：基线至第52周]
    用于所有出血事件的未治疗，未经处理的年度化出血率（ABR）。
  • 年度化出血率（ABR）按出血类型[时间范围：基线至第52周]
    通过出血类型（例如自发性或创伤性）的ABR
  • 按出血的位置[时间范围：基线至第52周]年度化出血率（ABR）
    按比出血的位置，例如关节，肌肉，内部或皮肤/粘膜
  • 维持FVIII活动高于预定水平的参与者的百分比[时间范围：基线至第52周]
  • BIVV001的注射和剂量数量治疗出血发作[时间范围：基线至第52周]
  • 单个注射BIVV001治疗的出血发作百分比[时间范围：基线至第52周]
  • 评估对BIVV001单个出血发作的治疗的反应[时间范围：52周]
    评估对BIVV001的反应评估基于国际血栓形成' target='_blank'>血栓形成和止血社会（ISTH）4点反应量表的单个出血事件的处理。
  • 医师对参与者基于BIVV001治疗的反应的全球评估[时间范围：基线至第52周]
    医师对参与者对BIVV001治疗的反应基于4分反应量表的全球评估（PGA）
  • 总年化BIVV001消费[时间范围：基线至第52周]
  • 年度关节出血率（AJBR）[时间范围：基线至第52周]
  • 目标联合分辨率[时间范围：在第52周]
    基于ISTH标准，在第52周的目标联合分辨率。
  • 血友病联合健康评分（HJHS）总分的变化和域分数[时间范围：基线至第52周]
    HJHS评估的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的总分和域分数（例如，肿胀和强度）的变化。
  • 儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）总分[时间范围：基线至第52周]
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）的总分
  • 儿童血友病生活质量问卷（Haemo-QOL）的变化从[时间范围：基线到第52周）的身体健康领域得分
    儿童血友病生活质量问卷的变化（Haemo-QOL）物理健康领域的分数从基线到第52周（≥4岁，所有年龄段的父母代理）
  • 研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估[时间范围：基线至第52周]
    研究人员或外科医生对参与者对BIVV001治疗的止血反应的评估在ISTH 4点响应中，用于手术程序量表
  • 在大手术期间围手术期间保持止血的注射和剂量[时间范围：基线至第52周]
  • BIVV001围手术期间的总消费量[时间范围：基线至第52周]
  • 大手术期间使用的血液成分输血数量[时间范围：基线至第52周]
  • 大手术期间使用的血液成分输血类型[时间范围：基线至第52周]
  • 大手术围手术期间的估计失血[时间范围：基线至第52周]
  • 发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
    发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者
  • 发生栓塞和血栓事件的参与者数量[时间范围：基线至第52周]
  • PK参数：最大活动（CMAX）[时间范围：基线到第52周]
  • PK参数：消除半衰期（T1/2）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：总通量（CL）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：稳态（CLS）的总清除率[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：活动时间曲线（DNAUC）下的剂量差异面积[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：活动时间曲线下的面积（AUC）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：稳态分布量（VSS）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：平均停留时间（MRT）[时间范围：基线（第1天）]
  • PK参数：增量恢复（IR）[时间范围：基线到第52周]
  • PK参数：槽活动（CORTROUGH）[时间范围：基线到第52周]
  • PK参数：超过预定义的FVIII活动水平[时间范围：基线（第1天）]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE BIVV001的安全性，功效和PK在儿科患者A
官方标题ICMJE一项3阶段的开放标签，多中心研究，对静脉重组凝结因子的安全性，功效和药代动力学VIII FC-VON WILLEBRAND FARMANG-XTEN融合蛋白（RFVIIIIFC-VWF-XTEN; BIVV001; BIVV001; BIVV001）患有严重血友病的年龄
简要摘要

主要目标：

- 评估BIVV001在先前治疗的血友病A

次要目标：

  • 评估BIVV001作为预防治疗的功效
  • 评估BIVV001在出血发作中的疗效
  • 评估BIVV001预防和治疗出血发作的消费
  • 评估BIVV001预防对联合健康结果的影响
  • 评估BIVV001预防对生活质量（QOL）结果的影响
  • 评估BIVV001的功效对围手术期管理
  • 评估BIVV001处理的安全性和耐受性
  • 评估BIVV001的药代动力学（PK）
详细说明

每个参与者的学习持续时间约为60周（筛查最多8周和52周的治疗）

所有在研究结束时完成或剩下的参与者将参加计划的扩展试验。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE血友病a
干预ICMJE药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
药物形式：注射途径的解决方案：静脉注射
研究臂ICMJE实验：预防
参与者将每周接受BIVV001的每周剂量，持续52周。
干预：药物：efanesoctocog alfa（BIVV001）
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年2月13日）		 65
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年2月
估计初级完成日期2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 签署知情同意书时，参与者必须年轻12岁
  • 严重的血友病A被定义为<1 IU/DL（<1％）内源性FVIII，如中央实验室在筛查时或在临床实验室的历史医疗记录中所记录的，证明<1％FVIII凝血活性（FVIII：C）已知会产生严重血友病的基因型。
  • 先前使用任何重组和/或血浆衍生的FVIII的血友病A（预防或点播）治疗，或者对6-11岁的患者至少有150次EDS的Cryoprcipitate，年龄在50岁以上EDS且年龄在50岁以上的EDS <6岁
  • 重量高于或等于10公斤。

排除标准：

  • 与任何FVIII产品相关的超敏反应或过敏反应的史。
  • 定义为≥0.6bu/mL的阳性抑制剂（进行FVIII）的病史，或任何大于或等于较低或等于较低的敏感性截止值的实验室，该实验室的抑制剂检测到0.7和1.0 BU/mL或1.0 BU/mL或对FVIII管理反应减少的临床体征或症状。抑制剂的家族史不会排除参与者。
  • 筛查时定义为≥0.6BU/mL的阳性抑制剂测试结果。

以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：男性
年龄ICMJE最多12岁（孩子）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：建议使用透明透明电子邮件（美国和加拿大的免费电话） 800-633-1610 EXT选项6 contact-us@sanofi.com
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，比利时，加拿大，法国，德国，爱尔兰，荷兰，西班牙，瑞士，台湾，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04759131
其他研究ID编号ICMJE EFC16295
2020-000769-18（Eudract编号）
U1111-1244-0558（其他标识符：UTN）
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以要求访问患者级别的数据和相关研究文件，包括临床研究报告，任何修正案，空白案例报告表，统计分析计划和数据集规范。患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被删除以保护试验参与者的隐私。有关SANOFI数据共享标准，合格研究和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//www.clinicalstudydatarequest.com/
责任方赛诺菲（Bioverativ，sanofi公司）
研究赞助商ICMJE赛诺菲公司Bioverativ
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床科学与手术赛诺菲
PRS帐户赛诺菲
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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