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出境医 / 临床实验 / iptacopan在阵发性夜间血红蛋白尿症患者中的长期安全性和耐受性
iptacopan在阵发性夜间血红蛋白尿症患者中的长期安全性和耐受性
研究描述
简要摘要：
这项研究是一项开放标签，单臂，多中心，滚动扩展研究，旨在表征iptacopan的长期安全性，耐受性和功效，并为已完成诺华（Novartis）赞助的2或3阶段的PNH患者提供Iptacopan的访问权限与Iptacopan的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：Iptacopan | 阶段3 |
详细说明：
该第三阶段开放标签，单臂，多中心研究的目的是评估Iptacopan对PNH患者的长期安全性，耐受性和功效第三阶段试验和iptacopan治疗中受益。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 167名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 开放标签，多中心滚动扩展计划（REP），以表征IPTACOPAN（LNP023）的长期安全性和耐受性，该患者在阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）的患者中已完成了PNH 2阶段2和IPTACOPAN研究的患者 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月3日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年6月2日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年6月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Iptacopan 参与者将收到开放标签的口服Iptacopan 200 mg竞标单一疗法 | 药物：Iptacopan 提供口服竞标剂量：200 mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：LNP023 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 不良事件的参与者比例[时间范围：60个月]安全评估包括但不限于不良事件/严重的不良事件，安全实验室参数，生命体征等。
次要结果度量 ：
- 在没有红细胞输血的情况下，达到持续血红蛋白水平≥12g/dL的参与者比例[时间范围：60个月]在没有年度时间内评估的红细胞输血的情况下，获得持续血红蛋白水平≥12g/dL的参与者比例
- 没有输血的参与者比例[时间范围：60个月]不受年度间隔评估的输血的参与者的比例
- 突破性溶血率（BTH）[时间范围：60个月]突破性溶血率（BTH）
- 患有主要不良血管事件的参与者比例[时间范围：60个月]Maves（包括血栓形成）评估了年度间隔
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 |
赞助商和合作者
诺华药品
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月5日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月10日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月10日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月3日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年6月2日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 不良事件的参与者比例[时间范围：60个月] 安全评估包括但不限于不良事件/严重的不良事件，安全实验室参数，生命体征等。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | iptacopan在阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症患者中的长期安全性和耐受性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 开放标签，多中心滚动扩展计划（REP），以表征IPTACOPAN（LNP023）的长期安全性和耐受性，该患者在阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）的患者中已完成了PNH 2阶段2和IPTACOPAN研究的患者 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究是一项开放标签，单臂，多中心，滚动扩展研究，旨在表征iptacopan的长期安全性，耐受性和功效，并为已完成诺华（Novartis）赞助的2或3阶段的PNH患者提供Iptacopan的访问权限与Iptacopan的研究 | ||||||||
| 详细说明 | 该第三阶段开放标签，单臂，多中心研究的目的是评估Iptacopan对PNH患者的长期安全性，耐受性和功效第三阶段试验和iptacopan治疗中受益。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Iptacopan 提供口服竞标剂量：200 mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：LNP023 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Iptacopan 参与者将收到开放标签的口服Iptacopan 200 mg竞标单一疗法 干预：药物：Iptacopan | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 167 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年6月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年6月2日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04747613 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CLNP023C12001B | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究是一项开放标签，单臂，多中心，滚动扩展研究，旨在表征iptacopan的长期安全性，耐受性和功效，并为已完成诺华（Novartis）赞助的2或3阶段的PNH患者提供Iptacopan的访问权限与Iptacopan的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：Iptacopan | 阶段3 |
详细说明：
该第三阶段开放标签，单臂，多中心研究的目的是评估Iptacopan对PNH患者的长期安全性，耐受性和功效第三阶段试验和iptacopan治疗中受益。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 167名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 开放标签，多中心滚动扩展计划（REP），以表征IPTACOPAN（LNP023）的长期安全性和耐受性，该患者在阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）的患者中已完成了PNH 2阶段2和IPTACOPAN研究的患者 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月3日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年6月2日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年6月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Iptacopan 参与者将收到开放标签的口服Iptacopan 200 mg竞标单一疗法 | 药物：Iptacopan 提供口服竞标剂量：200 mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：LNP023 |
结果措施
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月5日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月10日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月10日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月3日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年6月2日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 不良事件的参与者比例[时间范围：60个月] 安全评估包括但不限于不良事件/严重的不良事件，安全实验室参数，生命体征等。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | |||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | iptacopan在阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症患者中的长期安全性和耐受性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 开放标签，多中心滚动扩展计划（REP），以表征IPTACOPAN（LNP023）的长期安全性和耐受性，该患者在阵发性夜间夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿（PNH）的患者中已完成了PNH 2阶段2和IPTACOPAN研究的患者 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究是一项开放标签，单臂，多中心，滚动扩展研究，旨在表征iptacopan的长期安全性，耐受性和功效，并为已完成诺华（Novartis）赞助的2或3阶段的PNH患者提供Iptacopan的访问权限与Iptacopan的研究 | ||||||||
| 详细说明 | 该第三阶段开放标签，单臂，多中心研究的目的是评估Iptacopan对PNH患者的长期安全性，耐受性和功效第三阶段试验和iptacopan治疗中受益。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Iptacopan 提供口服竞标剂量：200 mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：LNP023 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Iptacopan 参与者将收到开放标签的口服Iptacopan 200 mg竞标单一疗法 干预：药物：Iptacopan | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 167 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年6月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年6月2日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04747613 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CLNP023C12001B | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
