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出境医 / 临床实验 / 评估Mutiple Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND。）治疗ALS患者（ALSUMMIT）的功效和安全性
评估Mutiple Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND。）治疗ALS患者（ALSUMMIT）的功效和安全性
研究描述
简要摘要：
ALSUMMIT是一项双盲，随机，安慰剂对照，Muti-Center，平行，III期临床试验，可评估和确认重复的Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND）处理的功效和长期安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 生物学：Lenzumestrocel药物：Riluzole药物：安慰剂比较器 | 阶段3 |
详细说明：
肌萎缩性侧性硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元的选择性和进行性丧失。疾病进展在2 - 4年内导致死亡，但到目前为止尚无明确治疗。
基于I/II期临床试验（NCT01363401），胸膜内骨髓衍生的间充质干细胞（Lenzumestrocel）注射两倍，在ALS患者中具有至少六个月的安全性，持续至少六个月，具有显着的治疗益处。
此外，从良好响应者的Lenzumestrocel注射后TGF-β1和MCP-1水平之间的反相关性表明，从促炎条件的转换是一种可行的有益动作机制。
这项研究旨在研究以下内容。首先，为了重新确认和评估Lenzumestrocel两次注射（单个循环）的长期疗效，第1组将获得26天间隔的单周期注射。
其次，为了评估Lenzumestrocel重复注射的长期安全性和功效，第2组将收到一个单个周期注射26天，然后每三个月注射3次。
第3组将收到比较器注射。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 115名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项双盲，随机，多中心，安慰剂对照，平行的III期临床试验，以评估Lenzumestrocel（Neuronata-R®JING。）对肌萎缩性侧面硬化症患者的疗效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年5月3日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单周期给药组 研究药物在26天的间隔内进行两次注射，然后每三个月注射3次比较器。 | 生物学：Lenzumestrocel 单周期管理组：在26天间隔多次给药组中注射两次：两次注射间隔26天，然后重复每三个月注射3次 其他名称：
药物：riluzole 除了医学专家确定的不良事件，伴随着所有小组的riluzole行政部门，除了对瑞唑的行政部门被视为不可能 其他名称：Rilutek 药物：安慰剂比较器 单周期给药组：安慰剂比较器在两次26天间隔两次注射Lenzumestrocel后每三个月注射三次。 对照组：安慰剂比较器以26天的间隔注入两次 其他名称：正常的塞恩（Saine Inj）。 |
| 实验：多重管理组 研究药物在26天的间隔内进行两次注射，然后每三个月重复进行三次研究药物注射。 | 生物学：Lenzumestrocel 单周期管理组：在26天间隔多次给药组中注射两次：两次注射间隔26天，然后重复每三个月注射3次 其他名称：
药物：riluzole 除了医学专家确定的不良事件，伴随着所有小组的riluzole行政部门，除了对瑞唑的行政部门被视为不可能 其他名称：Rilutek |
| 安慰剂比较器：对照组 比较器注射两次，间隔为26天，然后每三个月注射3次比较器。 | 药物：riluzole 除了医学专家确定的不良事件，伴随着所有小组的riluzole行政部门，除了对瑞唑的行政部门被视为不可能 其他名称：Rilutek 药物：安慰剂比较器 单周期给药组：安慰剂比较器在两次26天间隔两次注射Lenzumestrocel后每三个月注射三次。 对照组：安慰剂比较器以26天的间隔注入两次 其他名称：正常的塞恩（Saine Inj）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 关节等级得分（CAFS，功能和生存的联合评估）[时间范围：12个月和6个月]
关节等级得分来自功能和生存的联合评估。功能评估基于ALSFRS-R分数，生存评估基于从随机到身体死亡的时期。关节等级得分将使用ALSFRS-R评分数据和存活率计算。对于每个成对比较，为研究参与者分配了一个小盲型，然后对所有参与者进行求和分数。
较高的排名，较高的分数和较低的排名，得分较低。然后计算每个治疗组的平均等级评分。较高的平均排名得分表明，该治疗组的参与者平均表现更好。
- 在12个月时，多个管理组和对照组之间关节等级得分的差异。
- 单个周期给药组和对照组之间关节等级得分的差异在6个月
次要结果度量 ：
- 肌萎缩性侧向硬化功能评级量表重新鉴定（ALSFRS-R）评分[时间范围：12个月，6个月]
ALSFRS-R是一种仪器，旨在评估肌萎缩性侧索硬化症（Lou Gehrig病）的受试者的功能状态，例如大运动活动，精细运动活动，鳞茎功能和呼吸功能。它由12个项目组成； 3个口腔功能的项目，上肢的4个项目和整体精细运动功能，下肢功能的2个项目以及3个用于呼吸功能的项目。每个项目以5分制（0〜4）评估。更高的分数意味着更好的功能状态。
- 在基线和12个月时测量的ALSFRS-R评分的变化（多重管理组和对照组）
- 在基线和6个月时测量的ALSFRS-R评分的变化（单周期给药和对照组）
- 活动时间[时间范围：12个月，6个月]
- 物理死亡所花费的时间，气管切开术是疾病进展在功能上停止或长期使用呼吸机的程度（慢性辅助通风；连续30多天以上的一天，每天使用非侵入性通气超过20个小时），以较早的方式进行，在随机分组后12个月观察到（多个行政组和对照组）
- 时间为6个月（单周期管理小组和对照组）
- 缓慢的生命力（SVC）[时间范围：12个月]
SVC是确定呼吸能力变化的措施。
在12个月时测量的SVC的变化（多重管理组和对照组）
其他结果措施：
- 缓慢的生命力（SVC）[时间范围：6个月，36个月]更改为6个月零36个月的SVC
- 肌肉力量[时间范围：6个月，12个月，36个月]肌肉力量的变化，该强度通过手持命名仪（HHD）测量
- 活动时间[时间范围：36个月]时间到达36个月
- 死亡时间[时间范围：6个月，12个月，36个月]
死亡的时间是指随机化受试者到身体死亡的时期。
与治疗组和对照组之间的死亡时间进行比较。
- EUROQOL短表（EQ-5D-5L）[时间范围：6个月，12个月，36个月]
EQ-5D-5L旨在衡量健康状况，它由5个问题组成，该问题与移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症有关。每个问题给出1〜5分，更高的分数意味着状况较差。
EQ-5D-5L从基线变为6个月，12个月和36个月。
- 肌萎缩性侧面硬化症评估问卷（ALSAQ-40）[时间范围：6个月，12个月，36个月]ALSAQ-40旨在评估患有ALS/运动神经疾病的受试者的特异性健康状况。它由40个问题组成，以评估受疾病影响的健康状况的5个方面。要求受试者考虑过去2周内可能遇到的困难。要求受试者通过选择5个选项之一（0〜4）之一来指示每个事件的频率：从不/有时/有时/经常/总是/永远无法做到。
- 生物测试[时间范围：最多12个月后]
对血液样品和脑脊液样品的测试，以探索血浆，血液和CSF中的生物标记。
治疗前后的变化比较。
- 测量细胞因子：TGF-β1，IL-10，IL-6，TNF-α，MCP-1，IL-8，IL-1RA，MIP-1β，RANTES和IP-10等。
- 度量单位：PG/ML
- 与治疗前相比，每种细胞因子在治疗后增加或减少的比较分析。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 25年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
[纳入标准]
- 在神经系统测试中同时显示上部运动神经元体征和下运动神经元体征的受试者。
- 在被诊断为家族性或零星ALS的受试者中，受试者属于临床明确的ALS，可能的ALS和可能的ALS-LAB根据修订后的神经病学联盟EL ESCOIAL标准[Rix Brooks，2000]，在17周之前，给药和ALSFRS-R评分（进度率）为1.03±50％/月（意味着该总期间的平均值）。
- 对于接受Riluzole治疗的受试者，在筛查访问前接受了稳定剂量的Riluzole 28天以上。
- 从第一个诊断日期起，疾病持续时间不超过2年的受试者。
- 筛查时的ALSFRS-R分数的受试者在31〜46范围内（P-V0）。
[排除标准]
- 在筛查时，可以允许接受气管切开术或使用呼吸机（包括正压呼吸机；在审查后使用非侵入性通风的受试者）（P-V0）。
- 筛查时接受胃切开术的受试者（P-V0）。
- 由于无法在筛查时进行肺功能测试（P-V0）或强迫生命力不超过预期值的40％的受试者，因此无法进行临床疗效评估的受试者。
- 根据纽约心脏协会的功能分类，属于II级的受试者，他们表现出心肌梗塞，不稳定心律失常和/或其他严重的心血管疾病，例如过去3个月中不稳定的绞痛，或显示出心肌梗死心肌梗死的电脑症状。或在筛查时（P-V0）或接受支架插入或冠状动脉搭桥术的心绞痛。
- 在筛查时3个月内收到其他研究产品或Edaravone的受试者（P-V0），并在期间启用访问L-V1（通过更长的时间进行评估）。
- 经历了癫痫发作的受试者。
- 患有严重肾脏疾病的受试者（血清肌酐：不少于2.0 mg/dL）。
- 患有严重肝疾病的受试者（ALT，AST或胆红素：正常上限的2.0倍以上）。
- 在筛查时表现出出血趋势的受试者（PT和APTT> 1.5 x ULN）
- 筛查时发现患有活性病毒感染的受试者（HBSAG，HCV AB，HIV AB，CMV IGM，EBV IGM，HSV IGM和Treponema Pallidum）。
- 对抗生素过敏的受试者（青霉素或链霉素）。
- 曾经接受过任何针对同一疾病的细胞疗法的受试者。
- 在筛查前的过去5年中，患有任何恶性肿瘤的受试者，除了具有非常低的转移或死亡风险的恶性肿瘤。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Kwijoo Kim | +82-2-497-3711 | kwjkim@corestem.com | |
| 联系人：Yerim Jung | +82-70-4706-9612 | yrjung@corestem.com |
位置
| 韩国，共和国 | |
| 帕桑国立大学扬山医院 | 招募 |
| 扬山，韩国王桑 - 多，共和国，50612 | |
| 联系人：Jin-Hong Shin，医学博士，博士学位shinzh@gmail.com | |
| 首席研究员：医学博士Jin-hong Shin | |
| 韩国大学阿南医院 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国，02841 | |
| 联系人：Byung-Jo Kim，医学博士，博士Neurokbj@gmail.com | |
| 首席研究员：博士Byung-Jo Kim，医学博士 | |
| 汉阳大学医院 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国，04763 | |
| 联系人：Seung-Hyun Kim，医学博士，博士。 kimsh1@hanyang.ac.kr | |
| 首席研究员：Seung-Hyun Kim，医学博士，博士 | |
| 三星医疗中心 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国，06351 | |
| 联系人：Byung-Joon Kim，医学博士，博士bjmyo.kim@samsung.com | |
| 首席研究员：博士，医学博士Byung-Joon Kim | |
| 首尔国立大学医院 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国 | |
| 联系人：Jung-Joon Sung，医学博士，博士学位jjsaint@snu.ac.kr | |
| 首席研究员：Jung-Joon Sung，医学博士，博士 | |
赞助商和合作者
Corestem，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | Seung-Hyun Kim，医学博士，博士 | 汉阳大学首尔医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月27日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月9日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 关节等级得分（CAFS，功能和生存的联合评估）[时间范围：12个月和6个月] 关节等级得分来自功能和生存的联合评估。功能评估基于ALSFRS-R分数，生存评估基于从随机到身体死亡的时期。关节等级得分将使用ALSFRS-R评分数据和存活率计算。对于每个成对比较，为研究参与者分配了一个小盲型，然后对所有参与者进行求和分数。较高的排名，较高的分数和较低的排名，得分较低。然后计算每个治疗组的平均等级评分。较高的平均排名得分表明，该治疗组的参与者平均表现更好。
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估ALS患者的Mutiple Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND。）治疗的疗效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项双盲，随机，多中心，安慰剂对照，平行的III期临床试验，以评估Lenzumestrocel（Neuronata-R®JING。）对肌萎缩性侧面硬化症患者的疗效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | ALSUMMIT是一项双盲，随机，安慰剂对照，Muti-Center，平行，III期临床试验，可评估和确认重复的Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND）处理的功效和长期安全性。 | ||||||||
| 详细说明 | 肌萎缩性侧性硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元的选择性和进行性丧失。疾病进展在2 - 4年内导致死亡，但到目前为止尚无明确治疗。 基于I/II期临床试验（NCT01363401），胸膜内骨髓衍生的间充质干细胞（Lenzumestrocel）注射两倍，在ALS患者中具有至少六个月的安全性，持续至少六个月，具有显着的治疗益处。 此外，从良好响应者的Lenzumestrocel注射后TGF-β1和MCP-1水平之间的反相关性表明，从促炎条件的转换是一种可行的有益动作机制。 这项研究旨在研究以下内容。首先，为了重新确认和评估Lenzumestrocel两次注射（单个循环）的长期疗效，第1组将获得26天间隔的单周期注射。 其次，为了评估Lenzumestrocel重复注射的长期安全性和功效，第2组将收到一个单个周期注射26天，然后每三个月注射3次。 第3组将收到比较器注射。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 115 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年5月3日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | [纳入标准]
[排除标准]
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 25年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 韩国，共和国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04745299 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | neuronata-r_als301 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Corestem，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Corestem，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Corestem，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
ALSUMMIT是一项双盲，随机，安慰剂对照，Muti-Center，平行，III期临床试验，可评估和确认重复的Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND）处理的功效和长期安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 生物学：Lenzumestrocel药物：Riluzole药物：安慰剂比较器 | 阶段3 |
详细说明：
肌萎缩性侧性硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元的选择性和进行性丧失。疾病进展在2 - 4年内导致死亡，但到目前为止尚无明确治疗。
基于I/II期临床试验（NCT01363401），胸膜内骨髓衍生的间充质干细胞（Lenzumestrocel）注射两倍，在ALS患者中具有至少六个月的安全性，持续至少六个月，具有显着的治疗益处。
此外，从良好响应者的Lenzumestrocel注射后TGF-β1和MCP-1水平之间的反相关性表明，从促炎条件的转换是一种可行的有益动作机制。
这项研究旨在研究以下内容。首先，为了重新确认和评估Lenzumestrocel两次注射（单个循环）的长期疗效，第1组将获得26天间隔的单周期注射。
其次，为了评估Lenzumestrocel重复注射的长期安全性和功效，第2组将收到一个单个周期注射26天，然后每三个月注射3次。
第3组将收到比较器注射。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 115名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项双盲，随机，多中心，安慰剂对照，平行的III期临床试验，以评估Lenzumestrocel（Neuronata-R®JING。）对肌萎缩性侧面硬化症患者的疗效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年5月3日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单周期给药组 研究药物在26天的间隔内进行两次注射，然后每三个月注射3次比较器。 | 生物学：Lenzumestrocel 单周期管理组：在26天间隔多次给药组中注射两次：两次注射间隔26天，然后重复每三个月注射3次 其他名称：
药物：riluzole 除了医学专家确定的不良事件，伴随着所有小组的riluzole行政部门，除了对瑞唑的行政部门被视为不可能 其他名称：Rilutek 药物：安慰剂比较器 单周期给药组：安慰剂比较器在两次26天间隔两次注射Lenzumestrocel后每三个月注射三次。 对照组：安慰剂比较器以26天的间隔注入两次 其他名称：正常的塞恩（Saine Inj）。 |
| 实验：多重管理组 研究药物在26天的间隔内进行两次注射，然后每三个月重复进行三次研究药物注射。 | 生物学：Lenzumestrocel 单周期管理组：在26天间隔多次给药组中注射两次：两次注射间隔26天，然后重复每三个月注射3次 其他名称：
药物：riluzole 除了医学专家确定的不良事件，伴随着所有小组的riluzole行政部门，除了对瑞唑的行政部门被视为不可能 其他名称：Rilutek |
| 安慰剂比较器：对照组 比较器注射两次，间隔为26天，然后每三个月注射3次比较器。 | 药物：riluzole 除了医学专家确定的不良事件，伴随着所有小组的riluzole行政部门，除了对瑞唑的行政部门被视为不可能 其他名称：Rilutek 药物：安慰剂比较器 单周期给药组：安慰剂比较器在两次26天间隔两次注射Lenzumestrocel后每三个月注射三次。 对照组：安慰剂比较器以26天的间隔注入两次 其他名称：正常的塞恩（Saine Inj）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 关节等级得分（CAFS，功能和生存的联合评估）[时间范围：12个月和6个月]
关节等级得分来自功能和生存的联合评估。功能评估基于ALSFRS-R分数，生存评估基于从随机到身体死亡的时期。关节等级得分将使用ALSFRS-R评分数据和存活率计算。对于每个成对比较，为研究参与者分配了一个小盲型，然后对所有参与者进行求和分数。
较高的排名，较高的分数和较低的排名，得分较低。然后计算每个治疗组的平均等级评分。较高的平均排名得分表明，该治疗组的参与者平均表现更好。
- 在12个月时，多个管理组和对照组之间关节等级得分的差异。
- 单个周期给药组和对照组之间关节等级得分的差异在6个月
次要结果度量 ：
- 肌萎缩性侧向硬化功能评级量表重新鉴定（ALSFRS-R）评分[时间范围：12个月，6个月]
ALSFRS-R是一种仪器，旨在评估肌萎缩性侧索硬化症（Lou Gehrig病）的受试者的功能状态，例如大运动活动，精细运动活动，鳞茎功能和呼吸功能。它由12个项目组成； 3个口腔功能的项目，上肢的4个项目和整体精细运动功能，下肢功能的2个项目以及3个用于呼吸功能的项目。每个项目以5分制（0〜4）评估。更高的分数意味着更好的功能状态。
- 在基线和12个月时测量的ALSFRS-R评分的变化（多重管理组和对照组）
- 在基线和6个月时测量的ALSFRS-R评分的变化（单周期给药和对照组）
- 活动时间[时间范围：12个月，6个月]
- 物理死亡所花费的时间，气管切开术是疾病进展在功能上停止或长期使用呼吸机的程度（慢性辅助通风；连续30多天以上的一天，每天使用非侵入性通气超过20个小时），以较早的方式进行，在随机分组后12个月观察到（多个行政组和对照组）
- 时间为6个月（单周期管理小组和对照组）
- 缓慢的生命力（SVC）[时间范围：12个月]
SVC是确定呼吸能力变化的措施。
在12个月时测量的SVC的变化（多重管理组和对照组）
其他结果措施：
- 缓慢的生命力（SVC）[时间范围：6个月，36个月]更改为6个月零36个月的SVC
- 肌肉力量[时间范围：6个月，12个月，36个月]肌肉力量的变化，该强度通过手持命名仪（HHD）测量
- 活动时间[时间范围：36个月]时间到达36个月
- 死亡时间[时间范围：6个月，12个月，36个月]
死亡的时间是指随机化受试者到身体死亡的时期。
与治疗组和对照组之间的死亡时间进行比较。
- EUROQOL短表（EQ-5D-5L）[时间范围：6个月，12个月，36个月]
EQ-5D-5L旨在衡量健康状况，它由5个问题组成，该问题与移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适和焦虑/抑郁症有关。每个问题给出1〜5分，更高的分数意味着状况较差。
EQ-5D-5L从基线变为6个月，12个月和36个月。
- 肌萎缩性侧面硬化症评估问卷（ALSAQ-40）[时间范围：6个月，12个月，36个月]ALSAQ-40旨在评估患有ALS/运动神经疾病的受试者的特异性健康状况。它由40个问题组成，以评估受疾病影响的健康状况的5个方面。要求受试者考虑过去2周内可能遇到的困难。要求受试者通过选择5个选项之一（0〜4）之一来指示每个事件的频率：从不/有时/有时/经常/总是/永远无法做到。
- 生物测试[时间范围：最多12个月后]
对血液样品和脑脊液样品的测试，以探索血浆，血液和CSF中的生物标记。
治疗前后的变化比较。
- 测量细胞因子：TGF-β1，IL-10，IL-6，TNF-α，MCP-1，IL-8，IL-1RA，MIP-1β，RANTES和IP-10等。
- 度量单位：PG/ML
- 与治疗前相比，每种细胞因子在治疗后增加或减少的比较分析。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 25年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
[纳入标准]
- 在神经系统测试中同时显示上部运动神经元体征和下运动神经元体征的受试者。
- 在被诊断为家族性或零星ALS的受试者中，受试者属于临床明确的ALS，可能的ALS和可能的ALS-LAB根据修订后的神经病学联盟EL ESCOIAL标准[Rix Brooks，2000]，在17周之前，给药和ALSFRS-R评分（进度率）为1.03±50％/月（意味着该总期间的平均值）。
- 对于接受Riluzole治疗的受试者，在筛查访问前接受了稳定剂量的Riluzole 28天以上。
- 从第一个诊断日期起，疾病持续时间不超过2年的受试者。
- 筛查时的ALSFRS-R分数的受试者在31〜46范围内（P-V0）。
[排除标准]
- 在筛查时，可以允许接受气管切开术或使用呼吸机（包括正压呼吸机；在审查后使用非侵入性通风的受试者）（P-V0）。
- 筛查时接受胃切开术的受试者（P-V0）。
- 由于无法在筛查时进行肺功能测试（P-V0）或强迫生命力不超过预期值的40％的受试者，因此无法进行临床疗效评估的受试者。
- 根据纽约心脏协会的功能分类，属于II级的受试者，他们表现出心肌梗塞，不稳定心律失常和/或其他严重的心血管疾病，例如过去3个月中不稳定的绞痛，或显示出心肌梗死心肌梗死的电脑症状。或在筛查时（P-V0）或接受支架插入或冠状动脉搭桥术的心绞痛。
- 在筛查时3个月内收到其他研究产品或Edaravone的受试者（P-V0），并在期间启用访问L-V1（通过更长的时间进行评估）。
- 经历了癫痫发作的受试者。
- 患有严重肾脏疾病的受试者（血清肌酐：不少于2.0 mg/dL）。
- 患有严重肝疾病的受试者（ALT，AST或胆红素：正常上限的2.0倍以上）。
- 在筛查时表现出出血趋势的受试者（PT和APTT> 1.5 x ULN）
- 筛查时发现患有活性病毒感染的受试者（HBSAG，HCV AB，HIV AB，CMV IGM，EBV IGM，HSV IGM和Treponema Pallidum）。
- 对抗生素过敏的受试者（青霉素或链霉素）。
- 曾经接受过任何针对同一疾病的细胞疗法的受试者。
- 在筛查前的过去5年中，患有任何恶性肿瘤的受试者，除了具有非常低的转移或死亡风险的恶性肿瘤。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Kwijoo Kim | +82-2-497-3711 | kwjkim@corestem.com | |
| 联系人：Yerim Jung | +82-70-4706-9612 | yrjung@corestem.com |
位置
| 韩国，共和国 | |
| 帕桑国立大学扬山医院 | 招募 |
| 扬山，韩国王桑 - 多，共和国，50612 | |
| 联系人：Jin-Hong Shin，医学博士，博士学位shinzh@gmail.com | |
| 首席研究员：医学博士Jin-hong Shin | |
| 韩国大学阿南医院 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国，02841 | |
| 联系人：Byung-Jo Kim，医学博士，博士Neurokbj@gmail.com | |
| 首席研究员：博士Byung-Jo Kim，医学博士 | |
| 汉阳大学医院 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国，04763 | |
| 联系人：Seung-Hyun Kim，医学博士，博士。 kimsh1@hanyang.ac.kr | |
| 首席研究员：Seung-Hyun Kim，医学博士，博士 | |
| 三星医疗中心 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国，06351 | |
| 联系人：Byung-Joon Kim，医学博士，博士bjmyo.kim@samsung.com | |
| 首席研究员：博士，医学博士Byung-Joon Kim | |
| 首尔国立大学医院 | 招募 |
| 首尔，韩国，共和国 | |
| 联系人：Jung-Joon Sung，医学博士，博士学位jjsaint@snu.ac.kr | |
| 首席研究员：Jung-Joon Sung，医学博士，博士 | |
赞助商和合作者
Corestem，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | Seung-Hyun Kim，医学博士，博士 | 汉阳大学首尔医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月27日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月9日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 关节等级得分（CAFS，功能和生存的联合评估）[时间范围：12个月和6个月] 关节等级得分来自功能和生存的联合评估。功能评估基于ALSFRS-R分数，生存评估基于从随机到身体死亡的时期。关节等级得分将使用ALSFRS-R评分数据和存活率计算。对于每个成对比较，为研究参与者分配了一个小盲型，然后对所有参与者进行求和分数。较高的排名，较高的分数和较低的排名，得分较低。然后计算每个治疗组的平均等级评分。较高的平均排名得分表明，该治疗组的参与者平均表现更好。
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 |
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| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 评估ALS患者的Mutiple Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND。）治疗的疗效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项双盲，随机，多中心，安慰剂对照，平行的III期临床试验，以评估Lenzumestrocel（Neuronata-R®JING。）对肌萎缩性侧面硬化症患者的疗效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | ALSUMMIT是一项双盲，随机，安慰剂对照，Muti-Center，平行，III期临床试验，可评估和确认重复的Lenzumestrocel（Neuronata-R®JIND）处理的功效和长期安全性。 | ||||||||
| 详细说明 | 肌萎缩性侧性硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元的选择性和进行性丧失。疾病进展在2 - 4年内导致死亡，但到目前为止尚无明确治疗。 基于I/II期临床试验（NCT01363401），胸膜内骨髓衍生的间充质干细胞（Lenzumestrocel）注射两倍，在ALS患者中具有至少六个月的安全性，持续至少六个月，具有显着的治疗益处。 此外，从良好响应者的Lenzumestrocel注射后TGF-β1和MCP-1水平之间的反相关性表明，从促炎条件的转换是一种可行的有益动作机制。 这项研究旨在研究以下内容。首先，为了重新确认和评估Lenzumestrocel两次注射（单个循环）的长期疗效，第1组将获得26天间隔的单周期注射。 其次，为了评估Lenzumestrocel重复注射的长期安全性和功效，第2组将收到一个单个周期注射26天，然后每三个月注射3次。 第3组将收到比较器注射。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE | |||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 115 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年5月3日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | [纳入标准]
[排除标准]
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 25年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 韩国，共和国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04745299 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | neuronata-r_als301 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Corestem，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Corestem，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Corestem，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
