免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / DRAVET综合征患者的STK-001的开放标签扩展研究
DRAVET综合征患者的STK-001的开放标签扩展研究
研究描述
简要摘要：
Stoke Therapeutics评估了DRAVET综合征患者的长期安全性和耐受性的长期安全性和耐受性，该患者以前参加了STK-001研究。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率和整体临床状况的变化和生活质量将被视为次要终点。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Dravet综合征 | 药物：STK-001 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究是一项多中心，开放标签，多剂量的安全扩展研究，针对完成了STK-001研究并符合研究资格标准的患者。 STK-001是一种用于治疗Dravet综合征的新医学。 STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在提高生产性SCN1A信使RNA（mRNA）的水平，因此增加了钠通道NAV1.1蛋白的表达。这种基于RNA的方法不是基因疗法，而是RNA调节，因为它没有操纵或插入遗传脱氧核糖核酸（DNA）。
STK-001旨在从SCN1A基因的非杂化（野生型）副本中上调NAV1.1蛋白表达，以恢复生理NAV1.1水平。 Dravet综合征患者的NAV1.1水平降低。斯托克（Stoke）生成了临床前数据，证明了STK-001机制的机制。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 针对Dravet综合征患者的开放标签扩展研究，以前参与STK-001研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年1月21日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：STK-001多剂量水平 在这项扩展研究中有资格进行额外的剂量，在完成研究后，患者入学。患者将接受与研究STK-001-DS-101相同的剂量水平，并最多获得3剂。每4个月一次服用一次剂量。 | 药物：STK-001 STK-001药物是一种反义寡核苷酸作为鞘内注射。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 多剂量的STK -001的安全性[时间范围：筛查（第1天），直到多次药物给药后6个月]分析不良事件，生命体征，身体检查，心电图（ECG）和实验室参数的发生率，类型，严重性和严重性
次要结果度量 ：
- 药代动力学（PK）参数[时间范围：剂量（第1天）至多种药物剂量后6个月]分析STK-001的血浆浓度
- 在脑脊液（CSF）中暴露STK-001 [时间范围：剂量（第1天），直到第32周（上次研究药物给药日）]STK-001浓度的测量
- 癫痫发作频率的测量[时间范围：筛查（天-1），直到多次药物给药后6个月]测量癫痫发作频率（通过纸日记）
- 总体临床状况的变化[时间范围：筛查（第-1天），直到多次药物给药后6个月]通过临床全球变化印象（CGIC）和护理人员全球变化印象（CAGIC）衡量的总体临床状况变化（CGIC）
- 改变生活质量[时间范围：筛查（第1天），直到多次药物给药后6个月]通过Euroqol-Five尺寸，青年版（EQ-5D-Y）仪器衡量的生活质量的变化
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 30个月以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过STK-001完成了剂量，并在研究STK-001-DS-101中的研究访问结束，每个研究者的判断都具有可接受的安全性。
- 每个研究者和赞助商判断力的研究stk-001-ds-101中的研究访问和程序令人满意。
- 在他们参与研究STK-001-DS-501的4周内完成了研究STK-001-DS-101。
排除标准：
符合研究STK-001-DS-101的任何提款标准。
•目前用抗癫痫药（AED）治疗主要用作钠通道阻滞剂，包括苯妥英钠，卡氨甲米西平，奥司氯氮平，拉莫三酰胺，lacosamide，lacosamide或rufinamide。
- 除癫痫以外，临床上明显不稳定的医疗状况。
- 除癫痫以外，在筛查时或在第1天给药之前或在给药之前，临床上相关的症状或临床意义的疾病（在研究者的判断中）。
- 脊柱畸形或其他可能改变CSF自由流或具有植入CSF排水管的状况。
- 自从参加研究STK-001-DS-101以来，接受研究产品（或正在接受STK-001以外）处理（或正在接受过）。
- 参加观察性研究，除非得到赞助商的批准，否则它们被排除在外。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学旧金山医学中心 | |
| 美国加利福尼亚州旧金山，美国94158 | |
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家医疗中心 | |
| 华盛顿，美国哥伦比亚特区，20010年 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 尼克劳斯儿童医院 | |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33155 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ann＆Robert H. Lurie儿童医院 | |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 俄勒冈健康与科学大学 | |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97239 | |
| 华盛顿美国 | |
| 多医疗卫生系统研究与创新研究所 | |
| 塔科马，华盛顿，美国，98405 | |
赞助商和合作者
Stoke Therapeutics，Inc
调查人员
| 研究主任： | 医学博士JavierAvendaño | 医疗主任 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月2日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月26日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年1月21日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 多剂量的STK -001的安全性[时间范围：筛查（第1天），直到多次药物给药后6个月] 分析不良事件，生命体征，身体检查，心电图（ECG）和实验室参数的发生率，类型，严重性和严重性 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | DRAVET综合征患者的STK-001的开放标签扩展研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 针对Dravet综合征患者的开放标签扩展研究，以前参与STK-001研究 | ||||
| 简要摘要 | Stoke Therapeutics评估了DRAVET综合征患者的长期安全性和耐受性的长期安全性和耐受性，该患者以前参加了STK-001研究。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率和整体临床状况的变化和生活质量将被视为次要终点。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究是一项多中心，开放标签，多剂量的安全扩展研究，针对完成了STK-001研究并符合研究资格标准的患者。 STK-001是一种用于治疗Dravet综合征的新医学。 STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在提高生产性SCN1A信使RNA（mRNA）的水平，因此增加了钠通道NAV1.1蛋白的表达。这种基于RNA的方法不是基因疗法，而是RNA调节，因为它没有操纵或插入遗传脱氧核糖核酸（DNA）。 STK-001旨在从SCN1A基因的非杂化（野生型）副本中上调NAV1.1蛋白表达，以恢复生理NAV1.1水平。 Dravet综合征患者的NAV1.1水平降低。斯托克（Stoke）生成了临床前数据，证明了STK-001机制的机制。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | Dravet综合征 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：STK-001 STK-001药物是一种反义寡核苷酸作为鞘内注射。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：STK-001多剂量水平 在这项扩展研究中有资格进行额外的剂量，在完成研究后，患者入学。患者将接受与研究STK-001-DS-101相同的剂量水平，并最多获得3剂。每4个月一次服用一次剂量。 干预：药物：STK-001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 30个月以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04740476 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | STK-001-DS-501 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Stoke Therapeutics，Inc | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
Stoke Therapeutics评估了DRAVET综合征患者的长期安全性和耐受性的长期安全性和耐受性，该患者以前参加了STK-001研究。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率和整体临床状况的变化和生活质量将被视为次要终点。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Dravet综合征 | 药物：STK-001 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究是一项多中心，开放标签，多剂量的安全扩展研究，针对完成了STK-001研究并符合研究资格标准的患者。 STK-001是一种用于治疗Dravet综合征的新医学。 STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在提高生产性SCN1A信使RNA（mRNA）的水平，因此增加了钠通道NAV1.1蛋白的表达。这种基于RNA的方法不是基因疗法，而是RNA调节，因为它没有操纵或插入遗传脱氧核糖核酸（DNA）。
STK-001旨在从SCN1A基因的非杂化（野生型）副本中上调NAV1.1蛋白表达，以恢复生理NAV1.1水平。 Dravet综合征患者的NAV1.1水平降低。斯托克（Stoke）生成了临床前数据，证明了STK-001机制的机制。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 48名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 针对Dravet综合征患者的开放标签扩展研究，以前参与STK-001研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年1月21日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：STK-001多剂量水平 在这项扩展研究中有资格进行额外的剂量，在完成研究后，患者入学。患者将接受与研究STK-001-DS-101相同的剂量水平，并最多获得3剂。每4个月一次服用一次剂量。 | 药物：STK-001 STK-001药物是一种反义寡核苷酸作为鞘内注射。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 多剂量的STK -001的安全性[时间范围：筛查（第1天），直到多次药物给药后6个月]分析不良事件，生命体征，身体检查，心电图（ECG）和实验室参数的发生率，类型，严重性和严重性
次要结果度量 ：
- 药代动力学（PK）参数[时间范围：剂量（第1天）至多种药物剂量后6个月]分析STK-001的血浆浓度
- 在脑脊液（CSF）中暴露STK-001 [时间范围：剂量（第1天），直到第32周（上次研究药物给药日）]STK-001浓度的测量
- 癫痫发作频率的测量[时间范围：筛查（天-1），直到多次药物给药后6个月]测量癫痫发作频率（通过纸日记）
- 总体临床状况的变化[时间范围：筛查（第-1天），直到多次药物给药后6个月]通过临床全球变化印象（CGIC）和护理人员全球变化印象（CAGIC）衡量的总体临床状况变化（CGIC）
- 改变生活质量[时间范围：筛查（第1天），直到多次药物给药后6个月]通过Euroqol-Five尺寸，青年版（EQ-5D-Y）仪器衡量的生活质量的变化
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 30个月以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过STK-001完成了剂量，并在研究STK-001-DS-101中的研究访问结束，每个研究者的判断都具有可接受的安全性。
- 每个研究者和赞助商判断力的研究stk-001-ds-101中的研究访问和程序令人满意。
- 在他们参与研究STK-001-DS-501的4周内完成了研究STK-001-DS-101。
排除标准：
符合研究STK-001-DS-101的任何提款标准。
•目前用抗癫痫药（AED）治疗主要用作钠通道阻滞剂，包括苯妥英钠，卡氨甲米西平，奥司氯氮平，拉莫三酰胺，lacosamide，lacosamide或rufinamide。
- 除癫痫以外，临床上明显不稳定的医疗状况。
- 除癫痫以外，在筛查时或在第1天给药之前或在给药之前，临床上相关的症状或临床意义的疾病（在研究者的判断中）。
- 脊柱畸形或其他可能改变CSF自由流或具有植入CSF排水管的状况。
- 自从参加研究STK-001-DS-101以来，接受研究产品（或正在接受STK-001以外）处理（或正在接受过）。
- 参加观察性研究，除非得到赞助商的批准，否则它们被排除在外。
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 加利福尼亚大学旧金山医学中心 | |
| 美国加利福尼亚州旧金山，美国94158 | |
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家医疗中心 | |
| 华盛顿，美国哥伦比亚特区，20010年 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 尼克劳斯儿童医院 | |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33155 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ann＆Robert H. Lurie儿童医院 | |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 俄勒冈健康与科学大学 | |
| 美国俄勒冈州波特兰，美国97239 | |
| 华盛顿美国 | |
| 多医疗卫生系统研究与创新研究所 | |
| 塔科马，华盛顿，美国，98405 | |
赞助商和合作者
Stoke Therapeutics，Inc
调查人员
| 研究主任： | 医学博士JavierAvendaño | 医疗主任 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年2月2日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月26日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年1月21日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 多剂量的STK -001的安全性[时间范围：筛查（第1天），直到多次药物给药后6个月] 分析不良事件，生命体征，身体检查，心电图（ECG）和实验室参数的发生率，类型，严重性和严重性 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | DRAVET综合征患者的STK-001的开放标签扩展研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 针对Dravet综合征患者的开放标签扩展研究，以前参与STK-001研究 | ||||
| 简要摘要 | Stoke Therapeutics评估了DRAVET综合征患者的长期安全性和耐受性的长期安全性和耐受性，该患者以前参加了STK-001研究。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率和整体临床状况的变化和生活质量将被视为次要终点。 | ||||
| 详细说明 | 这项研究是一项多中心，开放标签，多剂量的安全扩展研究，针对完成了STK-001研究并符合研究资格标准的患者。 STK-001是一种用于治疗Dravet综合征的新医学。 STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在提高生产性SCN1A信使RNA（mRNA）的水平，因此增加了钠通道NAV1.1蛋白的表达。这种基于RNA的方法不是基因疗法，而是RNA调节，因为它没有操纵或插入遗传脱氧核糖核酸（DNA）。 STK-001旨在从SCN1A基因的非杂化（野生型）副本中上调NAV1.1蛋白表达，以恢复生理NAV1.1水平。 Dravet综合征患者的NAV1.1水平降低。斯托克（Stoke）生成了临床前数据，证明了STK-001机制的机制。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | Dravet综合征 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：STK-001 STK-001药物是一种反义寡核苷酸作为鞘内注射。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：STK-001多剂量水平 在这项扩展研究中有资格进行额外的剂量，在完成研究后，患者入学。患者将接受与研究STK-001-DS-101相同的剂量水平，并最多获得3剂。每4个月一次服用一次剂量。 干预：药物：STK-001 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 估计注册ICMJE | 48 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 30个月以上（儿童，成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04740476 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | STK-001-DS-501 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Stoke Therapeutics，Inc | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
