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出境医 / 临床实验 / HST5040在具有丙酸或甲基化酸血症的受试者中的研究（英雄）
HST5040在具有丙酸或甲基化酸血症的受试者中的研究（英雄）
研究描述
简要摘要：
这是一项介入的研究，用于评估HST5040在12名受试者中的安全性，PK和疗效-6 -6与甲基甲酸血症（MMA）和丙酸酸血症（PA）6。该研究包括3个部分：
- A部分：在PA和MMA≥2岁的MMA受试者中，开放标签，受试者内部的剂量升级研究，以识别安全性和药理学活性（最佳）HST5040的HST5040，以便在B部分中使用。 - 标签扩展直到所有受试者完成A部分，并确定HST5040的最佳剂量。
- B部分：6个月，随机，双盲，安慰剂对照，2周期的分频器在A部分的同一受试者中，以评估HST5040最佳剂量的安全性和疗效，此外还具有护理标准（SOC）。
- C部分：PA和MMA受试者的开放标签长期扩展研究≥2岁（n =大约12，6），以评估HST5040最佳剂量的长期安全性和疗效。
这项研究将确定HST5040是否可以改善PA和MMA患者积累的疾病相关毒素水平。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 甲基丙二酸血症丙酸血症血症 | 药物：HST5040药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | HST5040的2阶段开放标签，剂量升级研究在患有丙酸或甲基甲基甲酸酸血症的受试者中，然后进行随机，双盲，安慰剂对照的，2周期的交叉研究和开放标签，长期扩展研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月15日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：活性药物 B部分是6个月，随机，双盲（主题/研究者/赞助商），安慰剂对照，2周期的交叉研究，包括2周的2周，以评估最佳剂量的安全性和功效除了A部分（受试者内剂量升级）确定的SOC之外，PA和MMA受试者的HST5040≥2岁（n =最低12）。 | 药物：HST5040 液体溶液 |
| 实验：安慰剂 安慰剂除了护理标准。 | 药物：安慰剂 液体溶液 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 血浆2-甲基硝酸（MCA）水平的变化[时间范围：6个月]nmol/ml
次要结果度量 ：
- 血浆丙基肉碱的变化（3）[时间范围：6个月]µmol/l
- C3与乙酰肉碱比的变化（C3：C2）[时间范围：6个月]µmol/l
- 丙酸3-OH的变化[时间范围：6个月]g/mol
- 甲基丙二酸的变化（在MMA受试者中）[时间范围：6个月]nmol/l
- NH3的更改[时间范围：6个月]nmol/l
- 阴离子间隙[时间范围：6个月]meq/l
- 药代动力学参数-CMAX [时间范围：6个月]HST5040给药后的最大浓度（CMAX）
- 药代动力学参数-TMAX [时间范围：6个月]最大浓度的时间（TMAX）
- 药代动力学参数 - AUC [时间范围：6个月]浓度时间曲线下的面积（AUC）
- 口服摄入量[时间范围：6个月]食物日记 - 从基线到口服摄入量的每个剂量水平间隔的结束
- 急性代谢代谢[时间范围：6个月]更改需要急诊室（ER）访问住院的代谢代谢事件总数
- METABQOL 1.0-与健康相关的生活质量（HRQOL）[时间范围：6个月]得分0-100比例。更高的分数表明更好的HRQOL
- PEDSQL 1.0家庭影响得分 - 健康相关的生活质量（HRQOL）[时间范围：6个月]得分0-100比例。更高的分数表明更好的HRQOL
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 确认有症状的PA或MMA（突变酶）的诊断
- 年龄≥2岁。
- 在过去2年内获得护理标准（SOC）的同时，代谢不足
- 等离子体MCA浓度>筛选时参考范围正常的3倍上限。
- 在研究进入前至少3个月，肉碱的稳定剂量。
排除标准：
- 回声<45％的LVEF <45％的心脏功能受损。
- Holter监测器临床上具有显着的心律不齐。
- QTCF> 450毫秒
- 中度至重度慢性肾脏疾病，估计肾小球滤过率（EGFR）<60 mL/min/1.73m2。
- 在研究入学前的过去6个月内，暴露于Covid-19疫苗的任何研究疗法。
- 在研究进入之前的任何时候，PA或MMA的基因治疗暴露。
- 器官移植历史（仅A部分和B）
- 对HST5040的任何组件的严重过敏或过敏反应的病史。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Mavis y Waller | 833-975-3559 | waller@hemoshear.com | |
| 联系人：Allison J Armstrong | 833-975-3559 | armstrong@hemoshear.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 辐射儿童医院 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国92123 | |
| 联系人：Clara Garrison 858-966-8247 cgarrison@rchsd.org | |
| 美国，康涅狄格州 | |
| 耶鲁大学 | 尚未招募 |
| 纽黑文，康涅狄格州，美国，06520 | |
| 联系人：Michele Spencer-Manzon，MD 203-785-2660 Michele.spencer-manzon@yale.edu | |
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家卫生系统 | 招募 |
| 华盛顿，美国哥伦比亚特区，20010年 | |
| 联系人：Lesly Atley latley@childrensnational.org | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学健康 | 尚未招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32610 | |
| 联系人：Gustavo Maegawa，医学博士，博士352-294-5559 gmaegawa@ufl.edu | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿儿童医院 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115 | |
| 联系人：Vera Anastasoaie 617-355-7347 vera.anastasoaie@childrens.harvard.edu | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼苏达大学 | 招募 |
| 明尼苏达州明尼苏达州，美国，55455 | |
| 联系人：Sara Elsbecker 612-626-5275 selsbeck10@umphysicians.umn.edu | |
| 美国，密苏里州 | |
| 儿童慈悲医院堪萨斯城 | 招募 |
| 美国密苏里州堪萨斯城，64108 | |
| 联系人：Kemi Lewis 816-302-8419 kjlewis@cmh.edu | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡大学医学中心 - 匹兹堡儿童医院 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年 | |
| 联系人：Jennifer Baker 412-692-6378 Jennifer.baker@chp.edu | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特大学医学中心 | 尚未招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37232 | |
| 联系人：Leeanna Melton 615-343-6761 Leeanna.melton@vumc.org | |
| 美国，犹他州 | |
| 犹他大学医院 | 尚未招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84132 | |
| 联系人：Kenzie FAIT 801-585-7160 kenzie.fait@hsc.utah.edu | |
赞助商和合作者
血际治疗学
调查人员
| 学习主席： | Gerald F Cox | Heamshear Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月21日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月1日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血浆2-甲基硝酸（MCA）水平的变化[时间范围：6个月] nmol/ml | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 血浆2-甲基硝酸（MCA）水平的变化[时间范围：12个月] nmol/ml | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HST5040在患有丙酸或甲基甲酸血症的受试者中的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | HST5040的2阶段开放标签，剂量升级研究在患有丙酸或甲基甲基甲酸酸血症的受试者中，然后进行随机，双盲，安慰剂对照的，2周期的交叉研究和开放标签，长期扩展研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项介入的研究，用于评估HST5040在12名受试者中的安全性，PK和疗效-6 -6与甲基甲酸血症（MMA）和丙酸酸血症（PA）6。该研究包括3个部分：
这项研究将确定HST5040是否可以改善PA和MMA患者积累的疾病相关毒素水平。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：交叉分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04732429 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HST20-CL01 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 血际治疗学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 血际治疗学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 血际治疗学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项介入的研究，用于评估HST5040在12名受试者中的安全性，PK和疗效-6 -6与甲基甲酸血症（MMA）和丙酸酸血症（PA）6。该研究包括3个部分：
- A部分：在PA和MMA≥2岁的MMA受试者中，开放标签，受试者内部的剂量升级研究，以识别安全性和药理学活性（最佳）HST5040的HST5040，以便在B部分中使用。 - 标签扩展直到所有受试者完成A部分，并确定HST5040的最佳剂量。
- B部分：6个月，随机，双盲，安慰剂对照，2周期的分频器在A部分的同一受试者中，以评估HST5040最佳剂量的安全性和疗效，此外还具有护理标准（SOC）。
- C部分：PA和MMA受试者的开放标签长期扩展研究≥2岁（n =大约12，6），以评估HST5040最佳剂量的长期安全性和疗效。
这项研究将确定HST5040是否可以改善PA和MMA患者积累的疾病相关毒素水平。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 甲基丙二酸血症丙酸血症血症 | 药物：HST5040药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 跨界分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | HST5040的2阶段开放标签，剂量升级研究在患有丙酸或甲基甲基甲酸酸血症的受试者中，然后进行随机，双盲，安慰剂对照的，2周期的交叉研究和开放标签，长期扩展研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月15日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：活性药物 B部分是6个月，随机，双盲（主题/研究者/赞助商），安慰剂对照，2周期的交叉研究，包括2周的2周，以评估最佳剂量的安全性和功效除了A部分（受试者内剂量升级）确定的SOC之外，PA和MMA受试者的HST5040≥2岁（n =最低12）。 | 药物：HST5040 液体溶液 |
| 实验：安慰剂 安慰剂除了护理标准。 | 药物：安慰剂 液体溶液 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 血浆2-甲基硝酸（MCA）水平的变化[时间范围：6个月]nmol/ml
次要结果度量 ：
- 血浆丙基肉碱的变化（3）[时间范围：6个月]µmol/l
- C3与乙酰肉碱比的变化（C3：C2）[时间范围：6个月]µmol/l
- 丙酸3-OH的变化[时间范围：6个月]g/mol
- 甲基丙二酸的变化（在MMA受试者中）[时间范围：6个月]nmol/l
- NH3的更改[时间范围：6个月]nmol/l
- 阴离子间隙[时间范围：6个月]meq/l
- 药代动力学参数-CMAX [时间范围：6个月]HST5040给药后的最大浓度（CMAX）
- 药代动力学参数-TMAX [时间范围：6个月]最大浓度的时间（TMAX）
- 药代动力学参数 - AUC [时间范围：6个月]浓度时间曲线下的面积（AUC）
- 口服摄入量[时间范围：6个月]食物日记 - 从基线到口服摄入量的每个剂量水平间隔的结束
- 急性代谢代谢[时间范围：6个月]更改需要急诊室（ER）访问住院的代谢代谢事件总数
- METABQOL 1.0-与健康相关的生活质量（HRQOL）[时间范围：6个月]得分0-100比例。更高的分数表明更好的HRQOL
- PEDSQL 1.0家庭影响得分 - 健康相关的生活质量（HRQOL）[时间范围：6个月]得分0-100比例。更高的分数表明更好的HRQOL
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 确认有症状的PA或MMA（突变酶）的诊断
- 年龄≥2岁。
- 在过去2年内获得护理标准（SOC）的同时，代谢不足
- 等离子体MCA浓度>筛选时参考范围正常的3倍上限。
- 在研究进入前至少3个月，肉碱的稳定剂量。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Mavis y Waller | 833-975-3559 | waller@hemoshear.com | |
| 联系人：Allison J Armstrong | 833-975-3559 | armstrong@hemoshear.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 辐射儿童医院 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国92123 | |
| 联系人：Clara Garrison 858-966-8247 cgarrison@rchsd.org | |
| 美国，康涅狄格州 | |
| 耶鲁大学 | 尚未招募 |
| 纽黑文，康涅狄格州，美国，06520 | |
| 联系人：Michele Spencer-Manzon，MD 203-785-2660 Michele.spencer-manzon@yale.edu | |
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 儿童国家卫生系统 | 招募 |
| 华盛顿，美国哥伦比亚特区，20010年 | |
| 联系人：Lesly Atley latley@childrensnational.org | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学健康 | 尚未招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32610 | |
| 联系人：Gustavo Maegawa，医学博士，博士352-294-5559 gmaegawa@ufl.edu | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿儿童医院 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115 | |
| 联系人：Vera Anastasoaie 617-355-7347 vera.anastasoaie@childrens.harvard.edu | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 明尼苏达大学 | 招募 |
| 明尼苏达州明尼苏达州，美国，55455 | |
| 联系人：Sara Elsbecker 612-626-5275 selsbeck10@umphysicians.umn.edu | |
| 美国，密苏里州 | |
| 儿童慈悲医院堪萨斯城 | 招募 |
| 美国密苏里州堪萨斯城，64108 | |
| 联系人：Kemi Lewis 816-302-8419 kjlewis@cmh.edu | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 匹兹堡大学医学中心 - 匹兹堡儿童医院 | 招募 |
| 宾夕法尼亚州匹兹堡，美国，15213年 | |
| 联系人：Jennifer Baker 412-692-6378 Jennifer.baker@chp.edu | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特大学医学中心 | 尚未招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37232 | |
| 联系人：Leeanna Melton 615-343-6761 Leeanna.melton@vumc.org | |
| 美国，犹他州 | |
| 犹他大学医院 | 尚未招募 |
| 盐湖城，犹他州，美国84132 | |
| 联系人：Kenzie FAIT 801-585-7160 kenzie.fait@hsc.utah.edu | |
赞助商和合作者
血际治疗学
调查人员
| 学习主席： | Gerald F Cox | Heamshear Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月21日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年2月1日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血浆2-甲基硝酸（MCA）水平的变化[时间范围：6个月] nmol/ml | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 血浆2-甲基硝酸（MCA）水平的变化[时间范围：12个月] nmol/ml | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | HST5040在患有丙酸或甲基甲酸血症的受试者中的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | HST5040的2阶段开放标签，剂量升级研究在患有丙酸或甲基甲基甲酸酸血症的受试者中，然后进行随机，双盲，安慰剂对照的，2周期的交叉研究和开放标签，长期扩展研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项介入的研究，用于评估HST5040在12名受试者中的安全性，PK和疗效-6 -6与甲基甲酸血症（MMA）和丙酸酸血症（PA）6。该研究包括3个部分：
这项研究将确定HST5040是否可以改善PA和MMA患者积累的疾病相关毒素水平。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：交叉分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04732429 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HST20-CL01 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 血际治疗学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 血际治疗学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 血际治疗学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
