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骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性多中心前瞻性研究（Fibraplo）
对原发性或继发性骨髓纤维化患者的唯一治疗治疗方法是同种异体造血干细胞（HSCT）。据报道，根据国际预后评分，中等和更高的风险患者在生存方面受益于HSCT（Kröger等，2015）。 2013年，我们在法国进行了一项前瞻性试验，该试验在移植前使用鲁唑替尼（“ Jak-Allo研究” NCT01795677）。与确认其他研究的无关供体相比，用匹配的兄弟姐妹供体移植的患者的结果更好（Kröger等，2009； Rondelli等，2014）。在JAK-ALLO试验中，急性GVHD发病率很高，通常过度急性且严重。最近，EBMT组报告了一项针对家族性单倍型移植（HAPLO）的注册研究研究（Raj等，2018）。在59％的病例中使用了移植后环磷酰胺。一年的总生存期（OS）和无疾病生存期（DFS）为61％和58％，与无关移植后的结果相比，这相比之下。 Genova团队还报告了在其中心单位相同移植后的令人印象深刻的结果（Bregante等人，2015年）。 Bregante等人报道了从2000年到2010年移植的2个队列的结果，从2011年到2014年。这两个时期之间的主要差异是在第二阶段更频繁地使用Haplo（54％比5％）。在第二阶段的结果要好得多，OS为70％比49％，作者表明，这种改善与Haplo移植中最佳结果有关。 Haplo后结果的改善归因于更好的GVHD预防，尤其是使用移植后环磷酰胺。考虑到无关的移植后，尤其是在HLA不匹配的无关环境和鼓励家庭单plo相同移植的结果的结果之后的结果差，这项当前的研究建议在没有匹配相关供体的情况下测试骨髓纤维化患者中的单倍体相同的移植。
这项研究的主要目的是单倍或继发性骨髓纤维化患者一年后一年的疾病和无排斥生存期。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓纤维化 | 其他：同种移植移植 | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 28名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性前瞻性研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年1月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年1月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年1月30日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：使用Treosulfan在调节方案中使用Treosulfan的同种异体移植 在调节方案中使用treosulfan使用Treosulfan进行单倍相同的移植，在条件方案中将以每天10 gr/m2/m2/m2的方式进行管理-4、3和-2 IV路线 结合： thiotepa每天5 mg/kg -6氟达拉滨每天30 mg/m2从一天-5到一天-1 | 其他：同种移植移植 通过使用Treosulfan，Thiotepa和Fludarabine在调理方案中使用单倍体的移植。 |
- 疾病和抑制无生存[时间范围：单倍相同移植后12个月]
- 急性GVHD 2/4级的发病率[时间范围：100天]急性GVHD将根据修改后的Glucksberg分类进行评估
- 急性GVHD 3或4级的发病率[时间范围：100天]急性GVHD将根据修改后的Glucksberg分类进行评估
- 植入[时间范围：100天]植入被定义为嗜中性粒细胞的植入：移植后连续3天以上以上的嗜中性粒细胞计数以0.5g/L或更高，应通过供体嵌合和血小板恢复来证实：血小板的植入将定义为血小板的第一天> 20g/> 20G/> 20G/ l没有输血的最后7天在第100天评估
- 慢性GVHD的发病率[时间范围：12个月]慢性GVHD将根据修订的西雅图标准进行评估
- 非释放死亡率[时间范围：12个月]
- 总生存期[时间范围：12个月]
- 复发发生率[时间范围：12个月]
- 拒绝发生率[时间范围：12个月]
- 中性粒细胞植入的时间[时间范围：100天]嗜中性粒细胞的植入被定义为中性粒细胞计数为0.5g/l或更高，在移植后连续3天以上，应由供体嵌合物确认
- 血小板植入的时间[时间范围：100天]血小板的植入定义为血小板的第一天> 20g/l没有输血的最后7天在第100天评估
- 感染发生率[时间范围：100天]
- 感染发生率[时间范围：12个月]
- 移植过程中的细胞因子谱[时间范围：第6天]
- 移植期间的细胞因子谱[时间范围：在第0天]
| 符合研究资格的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 18至70岁的患者
- 原发性骨髓纤维化或骨髓纤维化继发于基本血小板炎或多余毛细血管Vera通过骨髓活检证明
骨髓纤维化应至少结合以下2个标准：
- 宪法症状：体重减轻>一年内> 10％，发烧（无感染），反复发作的肌肉，骨头或疼痛，极度疲劳
- 血红蛋白<10 gr/dl或红细胞输血需求的贫血
- 血小板减少<100 g/L
- 外围爆炸计数> 1％至少发现2次
- 白细胞计数> 25 g/l（在细胞补充治疗之前）
- karyotype：+8，-7/7q-，i（17q），-5，5q-，12p-，Inv（3），11Q23
- 根据ECOG在0、1或2的性能状态
- 拥有健康保险范围
- 签署了书面知情同意书
- 妇女同意在Treosulfan治疗期间和最多6个月内将乙酸盐作为避孕药。
- 男人同意在Treosulfan治疗后最多六个月内不想怀孕儿童
排除标准：
| 联系人：玛丽·罗宾（Marie Robin），博士 | +331-42-49-47-24 | marie.robin@aphp.fr | |
| 联系人：Matthieu Resche-Rigon，PR | +33142499742 | matthieu.resche-rigon@univ-paris-diderot.fr |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月24日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月28日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月28日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年1月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 疾病和抑制无生存[时间范围：单倍相同移植后12个月] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性前瞻性研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性前瞻性研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 对原发性或继发性骨髓纤维化患者的唯一治疗治疗方法是同种异体造血干细胞（HSCT）。据报道，根据国际预后评分，中等和更高的风险患者在生存方面受益于HSCT（Kröger等，2015）。 2013年，我们在法国进行了一项前瞻性试验，该试验在移植前使用鲁唑替尼（“ Jak-Allo研究” NCT01795677）。与确认其他研究的无关供体相比，用匹配的兄弟姐妹供体移植的患者的结果更好（Kröger等，2009； Rondelli等，2014）。在JAK-ALLO试验中，急性GVHD发病率很高，通常过度急性且严重。最近，EBMT组报告了一项针对家族性单倍型移植（HAPLO）的注册研究研究（Raj等，2018）。在59％的病例中使用了移植后环磷酰胺。一年的总生存期（OS）和无疾病生存期（DFS）为61％和58％，与无关移植后的结果相比，这相比之下。 Genova团队还报告了在其中心单位相同移植后的令人印象深刻的结果（Bregante等人，2015年）。 Bregante等人报道了从2000年到2010年移植的2个队列的结果，从2011年到2014年。这两个时期之间的主要差异是在第二阶段更频繁地使用Haplo（54％比5％）。在第二阶段的结果要好得多，OS为70％比49％，作者表明，这种改善与Haplo移植中最佳结果有关。 Haplo后结果的改善归因于更好的GVHD预防，尤其是使用移植后环磷酰胺。考虑到无关的移植后，尤其是在HLA不匹配的无关环境和鼓励家庭单plo相同移植的结果的结果之后的结果差，这项当前的研究建议在没有匹配相关供体的情况下测试骨髓纤维化患者中的单倍体相同的移植。 这项研究的主要目的是单倍或继发性骨髓纤维化患者一年后一年的疾病和无排斥生存期。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓纤维化 | ||||||||
| 干预ICMJE | 其他：同种移植移植 通过使用Treosulfan，Thiotepa和Fludarabine在调理方案中使用单倍体的移植。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：使用Treosulfan在调节方案中使用Treosulfan的同种异体移植 在调节方案中使用treosulfan使用Treosulfan进行单倍相同的移植，在条件方案中将以每天10 gr/m2/m2/m2的方式进行管理-4、3和-2 IV路线 结合： thiotepa每天5 mg/kg -6氟达拉滨每天30 mg/m2从一天-5到一天-1 干预：其他：同种异体移植移植 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 28 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年1月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04728490 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | APHP190648 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
对原发性或继发性骨髓纤维化患者的唯一治疗治疗方法是同种异体造血干细胞（HSCT）。据报道，根据国际预后评分，中等和更高的风险患者在生存方面受益于HSCT（Kröger等，2015）。 2013年，我们在法国进行了一项前瞻性试验，该试验在移植前使用鲁唑替尼（“ Jak-Allo研究” NCT01795677）。与确认其他研究的无关供体相比，用匹配的兄弟姐妹供体移植的患者的结果更好（Kröger等，2009； Rondelli等，2014）。在JAK-ALLO试验中，急性GVHD发病率很高，通常过度急性且严重。最近，EBMT组报告了一项针对家族性单倍型移植（HAPLO）的注册研究研究（Raj等，2018）。在59％的病例中使用了移植后环磷酰胺。一年的总生存期（OS）和无疾病生存期（DFS）为61％和58％，与无关移植后的结果相比，这相比之下。 Genova团队还报告了在其中心单位相同移植后的令人印象深刻的结果（Bregante等人，2015年）。 Bregante等人报道了从2000年到2010年移植的2个队列的结果，从2011年到2014年。这两个时期之间的主要差异是在第二阶段更频繁地使用Haplo（54％比5％）。在第二阶段的结果要好得多，OS为70％比49％，作者表明，这种改善与Haplo移植中最佳结果有关。 Haplo后结果的改善归因于更好的GVHD预防，尤其是使用移植后环磷酰胺。考虑到无关的移植后，尤其是在HLA不匹配的无关环境和鼓励家庭单plo相同移植的结果的结果之后的结果差，这项当前的研究建议在没有匹配相关供体的情况下测试骨髓纤维化患者中的单倍体相同的移植。
这项研究的主要目的是单倍或继发性骨髓纤维化患者一年后一年的疾病和无排斥生存期。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓纤维化 | 其他：同种移植移植 | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 28名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性前瞻性研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年1月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年1月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年1月30日 |
- 疾病和抑制无生存[时间范围：单倍相同移植后12个月]
- 急性GVHD 2/4级的发病率[时间范围：100天]急性GVHD将根据修改后的Glucksberg分类进行评估
- 急性GVHD 3或4级的发病率[时间范围：100天]急性GVHD将根据修改后的Glucksberg分类进行评估
- 植入[时间范围：100天]植入被定义为嗜中性粒细胞的植入：移植后连续3天以上以上的嗜中性粒细胞计数以0.5g/L或更高，应通过供体嵌合和血小板恢复来证实：血小板的植入将定义为血小板的第一天> 20g/> 20G/> 20G/ l没有输血的最后7天在第100天评估
- 慢性GVHD的发病率[时间范围：12个月]慢性GVHD将根据修订的西雅图标准进行评估
- 非释放死亡率[时间范围：12个月]
- 总生存期[时间范围：12个月]
- 复发发生率[时间范围：12个月]
- 拒绝发生率[时间范围：12个月]
- 中性粒细胞植入的时间[时间范围：100天]嗜中性粒细胞的植入被定义为中性粒细胞计数为0.5g/l或更高，在移植后连续3天以上，应由供体嵌合物确认
- 血小板植入的时间[时间范围：100天]血小板的植入定义为血小板的第一天> 20g/l没有输血的最后7天在第100天评估
- 感染发生率[时间范围：100天]
- 感染发生率[时间范围：12个月]
- 移植过程中的细胞因子谱[时间范围：第6天]
- 移植期间的细胞因子谱[时间范围：在第0天]
| 符合研究资格的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 18至70岁的患者
- 原发性骨髓纤维化或骨髓纤维化继发于基本血小板炎或多余毛细血管Vera通过骨髓活检证明
骨髓纤维化应至少结合以下2个标准：
- 宪法症状：体重减轻>一年内> 10％，发烧（无感染），反复发作的肌肉，骨头或疼痛，极度疲劳
- 血红蛋白<10 gr/dl或红细胞输血需求的贫血
- 血小板减少<100 g/L
- 外围爆炸计数> 1％至少发现2次
- 白细胞计数> 25 g/l（在细胞补充治疗之前）
- karyotype：+8，-7/7q-，i（17q），-5，5q-，12p-，Inv（3），11Q23
- 根据ECOG在0、1或2的性能状态
- 拥有健康保险范围
- 签署了书面知情同意书
- 妇女同意在Treosulfan治疗期间和最多6个月内将乙酸盐作为避孕药。
- 男人同意在Treosulfan治疗后最多六个月内不想怀孕儿童
排除标准：
| 联系人：玛丽·罗宾（Marie Robin），博士 | +331-42-49-47-24 | marie.robin@aphp.fr | |
| 联系人：Matthieu Resche-Rigon，PR | +33142499742 | matthieu.resche-rigon@univ-paris-diderot.fr |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月24日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月28日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月28日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年1月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 疾病和抑制无生存[时间范围：单倍相同移植后12个月] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性前瞻性研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 骨髓纤维化患者的单倍相同移植 - 2期前瞻性前瞻性研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 对原发性或继发性骨髓纤维化患者的唯一治疗治疗方法是同种异体造血干细胞（HSCT）。据报道，根据国际预后评分，中等和更高的风险患者在生存方面受益于HSCT（Kröger等，2015）。 2013年，我们在法国进行了一项前瞻性试验，该试验在移植前使用鲁唑替尼（“ Jak-Allo研究” NCT01795677）。与确认其他研究的无关供体相比，用匹配的兄弟姐妹供体移植的患者的结果更好（Kröger等，2009； Rondelli等，2014）。在JAK-ALLO试验中，急性GVHD发病率很高，通常过度急性且严重。最近，EBMT组报告了一项针对家族性单倍型移植（HAPLO）的注册研究研究（Raj等，2018）。在59％的病例中使用了移植后环磷酰胺。一年的总生存期（OS）和无疾病生存期（DFS）为61％和58％，与无关移植后的结果相比，这相比之下。 Genova团队还报告了在其中心单位相同移植后的令人印象深刻的结果（Bregante等人，2015年）。 Bregante等人报道了从2000年到2010年移植的2个队列的结果，从2011年到2014年。这两个时期之间的主要差异是在第二阶段更频繁地使用Haplo（54％比5％）。在第二阶段的结果要好得多，OS为70％比49％，作者表明，这种改善与Haplo移植中最佳结果有关。 Haplo后结果的改善归因于更好的GVHD预防，尤其是使用移植后环磷酰胺。考虑到无关的移植后，尤其是在HLA不匹配的无关环境和鼓励家庭单plo相同移植的结果的结果之后的结果差，这项当前的研究建议在没有匹配相关供体的情况下测试骨髓纤维化患者中的单倍体相同的移植。 这项研究的主要目的是单倍或继发性骨髓纤维化患者一年后一年的疾病和无排斥生存期。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 骨髓纤维化 | ||||||||
| 干预ICMJE | 其他：同种移植移植 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：使用Treosulfan在调节方案中使用Treosulfan的同种异体移植 在调节方案中使用treosulfan使用Treosulfan进行单倍相同的移植，在条件方案中将以每天10 gr/m2/m2/m2的方式进行管理-4、3和-2 IV路线 结合： thiotepa每天5 mg/kg -6氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨每天30 mg/m2从一天-5到一天-1 干预：其他：同种异体移植移植 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 28 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年1月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04728490 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | APHP190648 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
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