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血友病A（Reloq）的青年和年轻人的健康相关生活质量
研究问题：
从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？
一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病a | 药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] | 第4阶段 |
生活质量是采取有关血友病管理的医疗决策的关键因素。从标准的半衰期（SHL）FVIII预防转换为俄罗斯的预防症（延长的半寿命）预防后，没有关于患者HRQOL的科学数据。
这将是一项为期12个月的前瞻性开放标签单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。提供研究药物的中心/患者（Efmoroctocog Alfa）可以被视为介入的组成部分，而所有管理部门应符合俄罗斯卫生部批准的有关医疗用途的指示。
研究问题：
从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？
这项探索性研究没有提出假设。所获得的数据将用于评估现实世界中有关血友病患者的生活质量和临床结果的数据，此后，在俄罗斯常规医疗实践中，从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防efmoroctocog alfa
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 预防 |
| 官方标题： | 血友病与俄罗斯efmoroctocog alfa治疗的青年和年轻人的健康相关生活质量 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月15日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年8月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月15日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：接受efmoroctocog alfa的患者 对于长期预防，建议的起始剂量为每公斤体重VIII的50 IU，每公斤体重为3至5天。可以根据患者反应在25至65 IU/kg的范围内调整剂量。在某些情况下，尤其是在年轻患者中，可能需要较短的剂量间隔或更高剂量。 | 药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] 应根据产品特征摘要（SMPC）/有关俄罗斯卫生部批准的医疗用途指示来管理efmoroctocog alfa（13.01.2020）。 |
- 自发出血[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]上一次访问的号码
- 自发出血 - 本地化[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]自发出血的定位：关节，肌肉，皮下/粘膜下，腹部/胃肠道，腹膜后，泌尿生殖器，CNS，咽，咽，其他。
- 创伤后出血[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]上一次访问的号码
- 创伤后出血 - 本地化[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]创伤后出血的定位：关节，肌肉，皮下/粘膜下，腹部/胃肠道，腹膜后，泌尿生殖器，CNS，CNS，咽，其他。
- efmorococtog alfa进行校正出血[时间范围：第1个月3个月6个月12个月12]efmorococtog alfa的剂量：iu。
- 手术/侵入性程序：主要[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]上一次访问的号码。
- 手术/侵入性程序：次要[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]上一次访问的号码。
- 给予efmorococtog alfa进行手术/侵入性程序的校正校正[时间范围：1个月1-月3-月6-月12]efmorococtog alfa的剂量：iu。
- 住院[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]上一次访问的号码。
- 住院时间：持续时间[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]所有住院的总持续时间：天数。
- 血友病联合健康评分[时间范围：第0-1个月6-月12]膝关节，肘部，脚踝（左，右）的血友病关节健康评分为2.1：得分。
- 目标关节[时间范围：第0-1个月6-月12]目标关节：膝盖，肘部，脚踝，臀部，肩膀，腕，其他（左，右）：是/否。
- 超声评分[时间范围：第0-1个月6-月12]超声评分（Head-US）：得分。
- 因子VIII活动[时间范围：第0-1个月1-月3-月6-月12]VIII因子活性（注射前；注射后30分钟），凝结测定（一个阶段）：IU/DL。
- 因子VIII抑制剂活性[时间范围：第0-1个月1-月3-月6-月12]VIII因子抑制剂活性：Nijmegen-Bethesda单位/ml。
- efmoroctocog alfa的管理[时间范围：第0-1月1-月3-月6-月12]efmoroctocog alfa的给药，频率：否。每周注射。
- efmoroctocog alfa的管理：因子消耗[时间范围：第0-1个月1-月3-月6-月12]efmoroctocog alfa的给药，因子消耗：IU每周，IU/kg每周（计算）。
- 先前的治疗/预防性血友病[时间范围：第0-1月1-月3-月6-月12]通用药物名称。
| 符合研究资格的年龄： | 12年至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 签署的同意书。
- 成人，青少年和儿童（12-25岁）患有血友病A，至少为一年的SHL FVIII预防，ABR≥2。
排除标准：
- 对efmoroctocog alfa或产品的其他成分有过度反应的患者。
- 因子VIII抑制剂的史。
- 患有其他止血性疾病的患者。
- 参加介入研究的患者。
| 联系人：医学博士Oleg Melikhov | 0079166950530 | melikhov.oleg@gmail.com | |
| 联系人：Svetlana Elkonina | 0079164454877 | elkonina.svetlana@gmail.com |
| 俄罗斯联邦 | |
| 临床研究联盟（Leaguecrr） | 招募 |
| 莫斯科，俄罗斯联邦，119590 | |
| 联系人：Oleg G Melikhov，医学博士，博士0079166950530 melikhov.oleg@gmail.com | |
| 联系人：Svetlana I Elkonina，MD 0079164454877 Elkonina.svetlana@gmail.com | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月28日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年8月15日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与健康相关的生活质量[时间范围：第12个月] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 血友病与健康相关的青年和年轻人的生活质量 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 血友病与俄罗斯efmoroctocog alfa治疗的青年和年轻人的健康相关生活质量 | ||||||||
| 简要摘要 | 研究问题： 从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？ 一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。 | ||||||||
| 详细说明 | 生活质量是采取有关血友病管理的医疗决策的关键因素。从标准的半衰期（SHL）FVIII预防转换为俄罗斯的预防症（延长的半寿命）预防后，没有关于患者HRQOL的科学数据。 这将是一项为期12个月的前瞻性开放标签单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。提供研究药物的中心/患者（Efmoroctocog Alfa）可以被视为介入的组成部分，而所有管理部门应符合俄罗斯卫生部批准的有关医疗用途的指示。 研究问题： 从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？ 这项探索性研究没有提出假设。所获得的数据将用于评估现实世界中有关血友病患者的生活质量和临床结果的数据，此后，在俄罗斯常规医疗实践中，从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防efmoroctocog alfa | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。 蒙版：无（打开标签）主要目的：预防 | ||||||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] 应根据产品特征摘要（SMPC）/有关俄罗斯卫生部批准的医疗用途指示来管理efmoroctocog alfa（13.01.2020）。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：接受efmoroctocog alfa的患者 对于长期预防，建议的起始剂量为每公斤体重VIII的50 IU，每公斤体重为3至5天。可以根据患者反应在25至65 IU/kg的范围内调整剂量。在某些情况下，尤其是在年轻患者中，可能需要较短的剂量间隔或更高剂量。 干预：药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年8月15日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至25岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04728217 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | reloq | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 俄罗斯临床研究联盟 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 俄罗斯临床研究联盟 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 俄罗斯临床研究联盟 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究问题：
从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？
一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病a | 药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] | 第4阶段 |
生活质量是采取有关血友病管理的医疗决策的关键因素。从标准的半衰期（SHL）FVIII预防转换为俄罗斯的预防症（延长的半寿命）预防后，没有关于患者HRQOL的科学数据。
这将是一项为期12个月的前瞻性开放标签单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。提供研究药物的中心/患者（Efmoroctocog Alfa）可以被视为介入的组成部分，而所有管理部门应符合俄罗斯卫生部批准的有关医疗用途的指示。
研究问题：
从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？
这项探索性研究没有提出假设。所获得的数据将用于评估现实世界中有关血友病患者的生活质量和临床结果的数据，此后，在俄罗斯常规医疗实践中，从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防efmoroctocog alfa
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 预防 |
| 官方标题： | 血友病与俄罗斯efmoroctocog alfa治疗的青年和年轻人的健康相关生活质量 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月15日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年8月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月15日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：接受efmoroctocog alfa的患者 对于长期预防，建议的起始剂量为每公斤体重VIII的50 IU，每公斤体重为3至5天。可以根据患者反应在25至65 IU/kg的范围内调整剂量。在某些情况下，尤其是在年轻患者中，可能需要较短的剂量间隔或更高剂量。 | 药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] 应根据产品特征摘要（SMPC）/有关俄罗斯卫生部批准的医疗用途指示来管理efmoroctocog alfa（13.01.2020）。 |
- 自发出血[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]上一次访问的号码
- 自发出血 - 本地化[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]自发出血的定位：关节，肌肉，皮下/粘膜下，腹部/胃肠道，腹膜后，泌尿生殖器，CNS，咽，咽，其他。
- 创伤后出血[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]上一次访问的号码
- 创伤后出血 - 本地化[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]创伤后出血的定位：关节，肌肉，皮下/粘膜下，腹部/胃肠道，腹膜后，泌尿生殖器，CNS，CNS，咽，其他。
- efmorococtog alfa进行校正出血[时间范围：第1个月3个月6个月12个月12]efmorococtog alfa的剂量：iu。
- 手术/侵入性程序：主要[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]上一次访问的号码。
- 手术/侵入性程序：次要[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]上一次访问的号码。
- 给予efmorococtog alfa进行手术/侵入性程序的校正校正[时间范围：1个月1-月3-月6-月12]efmorococtog alfa的剂量：iu。
- 住院[时间范围：1个月3个月6个月6-月12]上一次访问的号码。
- 住院时间：持续时间[时间范围：1个月3个月3-月6-月12]所有住院的总持续时间：天数。
- 血友病联合健康评分[时间范围：第0-1个月6-月12]膝关节，肘部，脚踝（左，右）的血友病关节健康评分为2.1：得分。
- 目标关节[时间范围：第0-1个月6-月12]目标关节：膝盖，肘部，脚踝，臀部，肩膀，腕，其他（左，右）：是/否。
- 超声评分[时间范围：第0-1个月6-月12]超声评分（Head-US）：得分。
- 因子VIII活动[时间范围：第0-1个月1-月3-月6-月12]VIII因子活性（注射前；注射后30分钟），凝结测定（一个阶段）：IU/DL。
- 因子VIII抑制剂活性[时间范围：第0-1个月1-月3-月6-月12]VIII因子抑制剂活性：Nijmegen-Bethesda单位/ml。
- efmoroctocog alfa的管理[时间范围：第0-1月1-月3-月6-月12]efmoroctocog alfa的给药，频率：否。每周注射。
- efmoroctocog alfa的管理：因子消耗[时间范围：第0-1个月1-月3-月6-月12]efmoroctocog alfa的给药，因子消耗：IU每周，IU/kg每周（计算）。
- 先前的治疗/预防性血友病[时间范围：第0-1月1-月3-月6-月12]通用药物名称。
| 符合研究资格的年龄： | 12年至25岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月28日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年8月15日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与健康相关的生活质量[时间范围：第12个月] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 血友病与健康相关的青年和年轻人的生活质量 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 血友病与俄罗斯efmoroctocog alfa治疗的青年和年轻人的健康相关生活质量 | ||||||||
| 简要摘要 | 研究问题： 从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？ 一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。 | ||||||||
| 详细说明 | 生活质量是采取有关血友病管理的医疗决策的关键因素。从标准的半衰期（SHL）FVIII预防转换为俄罗斯的预防症（延长的半寿命）预防后，没有关于患者HRQOL的科学数据。 这将是一项为期12个月的前瞻性开放标签单臂多中心研究。在常规医学实践的情况下，将在患者治疗的背景下对参数进行评估。除固定的检查时间外，没有计划在常规医学实践的顶部进行体检/程序/治疗。提供研究药物的中心/患者（Efmoroctocog Alfa）可以被视为介入的组成部分，而所有管理部门应符合俄罗斯卫生部批准的有关医疗用途的指示。 研究问题： 从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防后，血友病A患者的生活质量发生变化？ 这项探索性研究没有提出假设。所获得的数据将用于评估现实世界中有关血友病患者的生活质量和临床结果的数据，此后，在俄罗斯常规医疗实践中，从SHL FVIII预防转换为Efmoroctocog Alfa预防efmoroctocog alfa | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 一项为期12个月的前瞻性开放标签，单臂多中心研究。 蒙版：无（打开标签）主要目的：预防 | ||||||||
| 条件ICMJE | 血友病a | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] 应根据产品特征摘要（SMPC）/有关俄罗斯卫生部批准的医疗用途指示来管理efmoroctocog alfa（13.01.2020）。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：接受efmoroctocog alfa的患者 对于长期预防，建议的起始剂量为每公斤体重VIII的50 IU，每公斤体重为3至5天。可以根据患者反应在25至65 IU/kg的范围内调整剂量。在某些情况下，尤其是在年轻患者中，可能需要较短的剂量间隔或更高剂量。 干预：药物：efmoroctocog alfa注射[Eloctate] | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月15日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年8月15日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至25岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04728217 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | reloq | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 俄罗斯临床研究联盟 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 俄罗斯临床研究联盟 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 俄罗斯临床研究联盟 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
