连全球医疗资源，享前沿医疗服务
4006 776 356
免费咨询 9:00-18:00
免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 下丘脑肥胖症中素甲肽的开放标签研究
下丘脑肥胖症中素甲肽的开放标签研究
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估对下丘脑肥胖症（HO）的肥胖受试者每天皮下施用（SC）的SETMelanotide（SC）的体重变化百分比。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 下丘脑肥胖 | 药物：setMelanotide | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的开放标签20周研究，以评估Set-Melanotide在下丘脑肥胖受试者中的安全性和功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月7日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年3月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：set -Melanotide 研究产品：SetMelanotide，在无菌溶液中进行10 mg/mL，用于皮下注射（SC）注射。 剂量：6至<16岁的受试者的1.0、2.0、3.0 mg QD，受试者≥16岁的受试者QD为2.0至3.0 mg QD。所有受试者将接受16周的学习治疗。 | 药物：setMelanotide 6至<16岁的受试者，包括
研究中心人员将在第15天与受试者/看护人联系，以确保发生剂量滴定并记录任何不良事件（AES）。 •从大约第29天开始（访问3），受试者将获得SetMelanotide 3.0 mg/天；受试者将继续接收SetMelanotide 3.0 mg/天，持续12周。 SEA的剂量应如SOA中的解释一样滴定。年龄≥16岁的受试者，包括
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 体重变化[时间范围：16周]这项研究的主要目的是评估每天在患有下丘脑肥胖（HO）的肥胖受试者中对SETMelanotide（SC）进行皮下（SC）的体重变化。 。
次要结果度量 ：
- 体重变化[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估HO的受试者中的set-素肽是否改变了体重（kg）。
- 体重指数（BMI）的变化[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估set-素肽是否改变了HO的受试者的体重指数（BMI）。
- 腰围的变化[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估set-素肽是否改变了HO的受试者的腰围。
- 改变饥饿[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估set-素肽是否改变了饥饿感（由0-10级的饥饿问卷评估。0在患有HO的受试者中“根本不饿”，而10个是“最饥饿的可能”）。
其他结果措施：
- 6 - 12年的受试者体重变化（KG）[时间范围：16周]体重变化定义为受试者的百分比，无论年龄如何，与该受试者人群的历史控制<5％相比，在Set -Melanotide治疗16周后，体重减轻了5％。
- 代谢参数的变化，在6 - 12年的受试者中禁食葡萄糖mg/dl [时间范围：16周]SET-丙烷肽治疗后的代谢参数的变化，包括6至12年受试者的空腹葡萄糖Mg/DL。
- 代谢参数的变化，6 - 12年的受试者中的HBA1C mmol/mol [时间范围：16周]在6至12年的受试者中，用SET-丙氨酸肽（包括HBA1C MMOL/mol）治疗后的代谢参数的变化。
- 代谢参数的变化，6 - 12年的受试者中的脂质谱[时间范围：16周]用SET-丙烷肽治疗后代谢参数的变化，包括脂质谱（包括脂质谱（总MD/DL，高密度脂蛋白[HDL] MG/DL）和低密度脂蛋白[LDL] - 胆固醇MG/DL，Trigycerides MG/DL），Trigycerides MG/DL）In In trigycerides MG/DL）受试者6至12年。
- 6 - 19年的受试者体重变化（KG）[时间范围：16周]体重变化定义为受试者的百分比，无论年龄如何，与该受试者人群的历史控制<5％相比，在Set -Melanotide治疗16周后，体重减轻了5％。
- 代谢参数的变化，在6 - 19年的受试者中禁食葡萄糖mg/dl [时间范围：16周]SET-丙烷肽治疗后的代谢参数的变化，包括6至19年受试者的空腹葡萄糖Mg/DL。
- 代谢参数的变化，6 - 19年的受试者中的HBA1C MMOL/mol [时间范围：16周]在6至19年的受试者中，用set-丙氨酸治疗（包括HBA1C mmol/mol）治疗后的代谢参数的变化。
- 代谢参数的变化，6 - 19年的受试者中的脂质谱[时间范围：16周]用SET-丙烷肽治疗后代谢参数的变化，包括脂质谱（包括脂质谱（总MD/DL，高密度脂蛋白[HDL] MG/DL）和低密度脂蛋白[LDL] - 胆固醇MG/DL，Trigycerides MG/DL），Trigycerides MG/DL）In In trigycerides MG/DL）受试者6至19年。
- 在6 - 12年的受试者中更改BMI（kg/m2）[时间范围：16周]在6至12岁的受试者中，从基线BMI（重量为千克，高度为米）变化。
- 在6 - 19年的受试者中更改BMI（kg/m2）[时间范围：16周]在6至19岁的受试者中，从基线BMI（重量为千克，高度为米）变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6年至28岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
受试者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究参与：
主题记录了HO的证据，包括：
- 由MRI评估，受试者具有单侧下丘脑病变（至少6名受试者）或双侧下丘脑病变（至少7个受试者）。
- 注意：尽管该研究的目的是注册至少六名单侧下丘脑病变的患者，但在研究过程中，发起人可能会减少所需数量。
- 在入学时，年龄在6至28岁之间，包括在内。 （该研究最多将有5个年龄在6至12岁之间的受试者。）
- 根据美国疾病控制和预防标准的美国中心，肥胖为≥16岁的受试者的BMI≥35kg/m2，年龄≥16岁或BMI≥99％，受试者的性别为6至<16岁。
- 在手术后的前6个月或手术前的1年内，在BMI Z得分≥0.25的手术前基线≥0.25中，BMI的增加（从手术前的基线变化）增加了。
- 肿瘤后治疗结束后6个月以上，包括化学疗法，手术或放射线。
- 如果男性或具有育儿潜力的女性同意在整个研究中使用高度可靠的避孕形式，并在研究后90天使用。
- 高度可靠的可接受形式的避孕形式包括激素（IE，口服，可植入或注射剂）和单屏障方法（IE，避孕套），或宫内装置（IUD）和单级词器方法（IE，避孕套）或血管切除术/比例切除术/血管切除术伙伴。真正的禁欲只有在主题的首选和通常的生活方式时才可以接受。
- 非儿童潜力的女性，定义为手术无菌（状态后切除术，双侧卵形切除术或双侧管结扎），绝经后至少12个月，或者延迟的青春期发育和未能达到初任的过程中，研究。不成熟的年轻女性受试者将进行制革商分期评估，并因此建议。开始这项研究未能达到坦纳阶段5或达到初任但在研究期间这样做的女性将在怀孕和避孕方面得到咨询，并将立即将其视为对剩下的研究的儿童的女性。在所有访问中进行所需的妊娠试验。
- 能够与研究人员进行良好的沟通，理解并遵守研究的要求，并理解并签署书面知情同意书，或者，对于年龄在18岁的受试者，可以签署的父母/法律监护人。
- 如果接受激素替代疗法（即甲状腺激素，糖皮质激素，生长激素或已知会影响代谢或体重/身体组成的其他药物），则这种疗法的剂量在筛查前至少保持稳定2个月。 （随着赞助商的批准，剂量的变化≤15％。）
符合以下任何标准的受试者没有资格参加研究参与：
- 最近有或没有使用减肥剂（包括草药）的近期强化（2个月内）饮食和/或运动方案，导致体重减轻> 3％。这些受试者在停止这种强化方案后约1个月可能会重新考虑。
- 在第一个set-Melanotide剂量之前的3个月内，使用任何被批准治疗肥胖症的药物（例如Orlistat，lorcaserin，phentermine-topiramine，naltrexone-bupropropropion）。
- 注意：胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂可能会被批准用于治疗糖尿病的剂量（例如，每日剂量为1.8 mg），只要（1）是（1） （2）剂量在入学前至少3个月稳定，（3）受试者在过去3个月内没有经历> 3％的体重减轻，（4）受试者打算在整个研究过程中保持剂量稳定。
- 诊断严重的精神疾病（例如，精神分裂症，躁郁症，人格障碍）或主要抑郁症（MDD）在前2年内或筛查患者健康调查表（PHQ）-9/PHQ-A分数≥15，在筛查期间，C-SSR的4或5型自杀念头，自杀未遂的终身历史或上个月的任何自杀行为。
- 筛查时糖化血红蛋白（HBA1C）> 9.0％。
- 当前的，临床上显着的肺，心脏或肿瘤疾病被认为很严重，可以干扰研究和/或混淆结果。任何具有潜在临床意义疾病的受试者均应与赞助商一起审查以确定资格。
- 筛选过程中肾小球滤过率（GFR）<30ml/min。
- 与黑色素瘤或粘性前皮肤病变有关的显着皮肤病学发现（不可侵入性的基底或鳞状细胞病变），这是研究者在筛查期间进行的全面皮肤评估的一部分。在筛查期间发现的任何有关病变的任何有关病变都将进行活检，并已知在入学前是良性的。如果治疗前活检结果引起了重大关注，则该受试者不符合研究参与的资格。
- 皮肤癌或黑色素瘤的病史或亲密的家族史（父母或兄弟姐妹）（不包括非侵入性，浸润性的基础或鳞状细胞病变）或眼质白质子的学科史。
- 在第一个Set-Melanotide剂量之前，在3个月或5个半衰期内使用研究药物/设备进行研究的任何临床研究。
- 先前参加了一项涉及Set -Melanotide或任何先前接触Set -Melanotide的临床研究。
- 无法每天遵守一次（QD）注射方案。
- 如果女性，母乳喂养或护理。
- 先前的减肥手术病史，例如，胃旁路或胃束带。
- 在研究者认为，认知障碍排除了研究程序或问卷调查的研究和完成。
- 在调查人员的看来，受试者否则不适合参加研究。
联系人和位置
联系人
| 联系人：莎拉·皮利（Sarah Pilley），BS/MS | 857-264-4281 | spilley@rhythmtx.com | |
| 联系人：Casey A Cokkinias，BA/MPH | 857-254-4481 | ccokkinias@rhythmtx.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| Rady儿童医院 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国92123 | |
| 联系人：Marla Hashiguchi 858-966-8940 mhashiguchi@rchsd.org.com | |
| 首席研究员：迈克尔·戈特沙克（Michael Gottschalk），医学博士 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学 | 尚未招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国，32610-0296 | |
| 联系人：Rebeccah Mercado 407-383-8919 rebeccahmercado@ufl.edu | |
| 首席研究员：医学博士詹妮弗·米勒（Jennifer Miller） | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 儿童明尼苏达州 | 招募 |
| 圣保罗，明尼苏达州，美国，55102 | |
| 联系人：Brittany Machus 651-220-5730 brittany.machus@childrensmn.org | |
| 首席研究员：詹妮弗·阿布扎布（Jennifer Abbuzzahab），医学博士 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特大学医学院 | 尚未招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37232 | |
| 联系人：Laura Maynard 615-875-4274 laura.e.maynard@vumc.org | |
| 首席研究员：医学博士Ashley Shoemaker | |
| 华盛顿美国 | |
| 西雅图儿童RSearch Institute | 招募 |
| 西雅图，华盛顿，美国，98101 | |
| 联系人：Sue Kearns 206-987-1758 Sue.kearns@seattlechildrens.org | |
| 首席研究员：医学博士克里斯蒂安·罗斯（Christian Roth） | |
赞助商和合作者
Rhythm Pharmaceuticals，Inc。
调查人员
| 学习主席： | Murray Stewart，BM/DM | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月26日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月1日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月7日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 体重变化[时间范围：16周] 这项研究的主要目的是评估每天在患有下丘脑肥胖（HO）的肥胖受试者中对SETMelanotide（SC）进行皮下（SC）的体重变化。 。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 下丘脑肥胖症中素甲肽的开放标签研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的开放标签20周研究，以评估Set-Melanotide在下丘脑肥胖受试者中的安全性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估对下丘脑肥胖症（HO）的肥胖受试者每天皮下施用（SC）的SETMelanotide（SC）的体重变化百分比。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 下丘脑肥胖 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：setMelanotide 6至<16岁的受试者，包括
研究中心人员将在第15天与受试者/看护人联系，以确保发生剂量滴定并记录任何不良事件（AES）。 •从大约第29天开始（访问3），受试者将获得SetMelanotide 3.0 mg/天；受试者将继续接收SetMelanotide 3.0 mg/天，持续12周。 SEA的剂量应如SOA中的解释一样滴定。年龄≥16岁的受试者，包括
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：set -Melanotide 研究产品：SetMelanotide，在无菌溶液中进行10 mg/mL，用于皮下注射（SC）注射。 剂量：6至<16岁的受试者的1.0、2.0、3.0 mg QD，受试者≥16岁的受试者QD为2.0至3.0 mg QD。所有受试者将接受16周的学习治疗。 干预：药物：setMelanotide | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 受试者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究参与：
符合以下任何标准的受试者没有资格参加研究参与：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 6年至28岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04725240 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RM-493-030 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 下丘脑肥胖 | 药物：setMelanotide | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的开放标签20周研究，以评估Set-Melanotide在下丘脑肥胖受试者中的安全性和功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月7日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年3月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：set -Melanotide 研究产品：SetMelanotide，在无菌溶液中进行10 mg/mL，用于皮下注射（SC）注射。 剂量：6至<16岁的受试者的1.0、2.0、3.0 mg QD，受试者≥16岁的受试者QD为2.0至3.0 mg QD。所有受试者将接受16周的学习治疗。 | 药物：setMelanotide 6至<16岁的受试者，包括
研究中心人员将在第15天与受试者/看护人联系，以确保发生剂量滴定并记录任何不良事件（AES）。 •从大约第29天开始（访问3），受试者将获得SetMelanotide 3.0 mg/天；受试者将继续接收SetMelanotide 3.0 mg/天，持续12周。 SEA的剂量应如SOA中的解释一样滴定。年龄≥16岁的受试者，包括
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 体重变化[时间范围：16周]这项研究的主要目的是评估每天在患有下丘脑肥胖（HO）的肥胖受试者中对SETMelanotide（SC）进行皮下（SC）的体重变化。 。
次要结果度量 ：
- 体重变化[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估HO的受试者中的set-素肽是否改变了体重（kg）。
- 体重指数（BMI）的变化[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估set-素肽是否改变了HO的受试者的体重指数（BMI）。
- 腰围的变化[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估set-素肽是否改变了HO的受试者的腰围。
- 改变饥饿[时间范围：16周]这项研究的次要目的是评估set-素肽是否改变了饥饿感（由0-10级的饥饿问卷评估。0在患有HO的受试者中“根本不饿”，而10个是“最饥饿的可能”）。
其他结果措施：
- 6 - 12年的受试者体重变化（KG）[时间范围：16周]体重变化定义为受试者的百分比，无论年龄如何，与该受试者人群的历史控制<5％相比，在Set -Melanotide治疗16周后，体重减轻了5％。
- 代谢参数的变化，在6 - 12年的受试者中禁食葡萄糖mg/dl [时间范围：16周]SET-丙烷肽治疗后的代谢参数的变化，包括6至12年受试者的空腹葡萄糖Mg/DL。
- 代谢参数的变化，6 - 12年的受试者中的HBA1C mmol/mol [时间范围：16周]在6至12年的受试者中，用SET-丙氨酸肽（包括HBA1C MMOL/mol）治疗后的代谢参数的变化。
- 代谢参数的变化，6 - 12年的受试者中的脂质谱[时间范围：16周]用SET-丙烷肽治疗后代谢参数的变化，包括脂质谱（包括脂质谱（总MD/DL，高密度脂蛋白[HDL] MG/DL）和低密度脂蛋白[LDL] - 胆固醇MG/DL，Trigycerides MG/DL），Trigycerides MG/DL）In In trigycerides MG/DL）受试者6至12年。
- 6 - 19年的受试者体重变化（KG）[时间范围：16周]体重变化定义为受试者的百分比，无论年龄如何，与该受试者人群的历史控制<5％相比，在Set -Melanotide治疗16周后，体重减轻了5％。
- 代谢参数的变化，在6 - 19年的受试者中禁食葡萄糖mg/dl [时间范围：16周]SET-丙烷肽治疗后的代谢参数的变化，包括6至19年受试者的空腹葡萄糖Mg/DL。
- 代谢参数的变化，6 - 19年的受试者中的HBA1C MMOL/mol [时间范围：16周]在6至19年的受试者中，用set-丙氨酸治疗（包括HBA1C mmol/mol）治疗后的代谢参数的变化。
- 代谢参数的变化，6 - 19年的受试者中的脂质谱[时间范围：16周]用SET-丙烷肽治疗后代谢参数的变化，包括脂质谱（包括脂质谱（总MD/DL，高密度脂蛋白[HDL] MG/DL）和低密度脂蛋白[LDL] - 胆固醇MG/DL，Trigycerides MG/DL），Trigycerides MG/DL）In In trigycerides MG/DL）受试者6至19年。
- 在6 - 12年的受试者中更改BMI（kg/m2）[时间范围：16周]在6至12岁的受试者中，从基线BMI（重量为千克，高度为米）变化。
- 在6 - 19年的受试者中更改BMI（kg/m2）[时间范围：16周]在6至19岁的受试者中，从基线BMI（重量为千克，高度为米）变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6年至28岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
受试者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究参与：
主题记录了HO的证据，包括：
- 由MRI评估，受试者具有单侧下丘脑病变（至少6名受试者）或双侧下丘脑病变（至少7个受试者）。
- 注意：尽管该研究的目的是注册至少六名单侧下丘脑病变的患者，但在研究过程中，发起人可能会减少所需数量。
- 在入学时，年龄在6至28岁之间，包括在内。 （该研究最多将有5个年龄在6至12岁之间的受试者。）
- 根据美国疾病控制和预防标准的美国中心，肥胖为≥16岁的受试者的BMI≥35kg/m2，年龄≥16岁或BMI≥99％，受试者的性别为6至<16岁。
- 在手术后的前6个月或手术前的1年内，在BMI Z得分≥0.25的手术前基线≥0.25中，BMI的增加（从手术前的基线变化）增加了。
- 肿瘤后治疗结束后6个月以上，包括化学疗法，手术或放射线。
- 如果男性或具有育儿潜力的女性同意在整个研究中使用高度可靠的避孕形式，并在研究后90天使用。
- 高度可靠的可接受形式的避孕形式包括激素（IE，口服，可植入或注射剂）和单屏障方法（IE，避孕套），或宫内装置（IUD）和单级词器方法（IE，避孕套）或血管切除术/比例切除术/血管切除术伙伴。真正的禁欲只有在主题的首选和通常的生活方式时才可以接受。
- 非儿童潜力的女性，定义为手术无菌（状态后切除术，双侧卵形切除术或双侧管结扎），绝经后至少12个月，或者延迟的青春期发育和未能达到初任的过程中，研究。不成熟的年轻女性受试者将进行制革商分期评估，并因此建议。开始这项研究未能达到坦纳阶段5或达到初任但在研究期间这样做的女性将在怀孕和避孕方面得到咨询，并将立即将其视为对剩下的研究的儿童的女性。在所有访问中进行所需的妊娠试验。
- 能够与研究人员进行良好的沟通，理解并遵守研究的要求，并理解并签署书面知情同意书，或者，对于年龄在18岁的受试者，可以签署的父母/法律监护人。
- 如果接受激素替代疗法（即甲状腺激素，糖皮质激素，生长激素或已知会影响代谢或体重/身体组成的其他药物），则这种疗法的剂量在筛查前至少保持稳定2个月。 （随着赞助商的批准，剂量的变化≤15％。）
符合以下任何标准的受试者没有资格参加研究参与：
- 最近有或没有使用减肥剂（包括草药）的近期强化（2个月内）饮食和/或运动方案，导致体重减轻> 3％。这些受试者在停止这种强化方案后约1个月可能会重新考虑。
- 在第一个set-Melanotide剂量之前的3个月内，使用任何被批准治疗肥胖症' target='_blank'>肥胖症的药物（例如Orlistat，lorcaserin，phentermine-topiramine，naltrexone-bupropropropion）。
- 注意：胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂可能会被批准用于治疗糖尿病的剂量（例如，每日剂量为1.8 mg），只要（1）是（1） （2）剂量在入学前至少3个月稳定，（3）受试者在过去3个月内没有经历> 3％的体重减轻，（4）受试者打算在整个研究过程中保持剂量稳定。
- 诊断严重的精神疾病（例如，精神分裂症，躁郁症，人格障碍）或主要抑郁症（MDD）在前2年内或筛查患者健康调查表（PHQ）-9/PHQ-A分数≥15，在筛查期间，C-SSR的4或5型自杀念头，自杀未遂的终身历史或上个月的任何自杀行为。
- 筛查时糖化血红蛋白（HBA1C）> 9.0％。
- 当前的，临床上显着的肺，心脏或肿瘤疾病被认为很严重，可以干扰研究和/或混淆结果。任何具有潜在临床意义疾病的受试者均应与赞助商一起审查以确定资格。
- 筛选过程中肾小球滤过率（GFR）<30ml/min。
- 与黑色素瘤或粘性前皮肤病变有关的显着皮肤病学发现（不可侵入性的基底或鳞状细胞病变），这是研究者在筛查期间进行的全面皮肤评估的一部分。在筛查期间发现的任何有关病变的任何有关病变都将进行活检，并已知在入学前是良性的。如果治疗前活检结果引起了重大关注，则该受试者不符合研究参与的资格。
- 皮肤癌或黑色素瘤的病史或亲密的家族史（父母或兄弟姐妹）（不包括非侵入性，浸润性的基础或鳞状细胞病变）或眼质白质子的学科史。
- 在第一个Set-Melanotide剂量之前，在3个月或5个半衰期内使用研究药物/设备进行研究的任何临床研究。
- 先前参加了一项涉及Set -Melanotide或任何先前接触Set -Melanotide的临床研究。
- 无法每天遵守一次（QD）注射方案。
- 如果女性，母乳喂养或护理。
- 先前的减肥手术病史，例如，胃旁路或胃束带。
- 在研究者认为，认知障碍排除了研究程序或问卷调查的研究和完成。
- 在调查人员的看来，受试者否则不适合参加研究。
联系人和位置
联系人
| 联系人：莎拉·皮利（Sarah Pilley），BS/MS | 857-264-4281 | spilley@rhythmtx.com | |
| 联系人：Casey A Cokkinias，BA/MPH | 857-254-4481 | ccokkinias@rhythmtx.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| Rady儿童医院 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国92123 | |
| 联系人：Marla Hashiguchi 858-966-8940 mhashiguchi@rchsd.org.com | |
| 首席研究员：迈克尔·戈特沙克（Michael Gottschalk），医学博士 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学 | 尚未招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国，32610-0296 | |
| 联系人：Rebeccah Mercado 407-383-8919 rebeccahmercado@ufl.edu | |
| 首席研究员：医学博士詹妮弗·米勒（Jennifer Miller） | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 儿童明尼苏达州 | 招募 |
| 圣保罗，明尼苏达州，美国，55102 | |
| 联系人：Brittany Machus 651-220-5730 brittany.machus@childrensmn.org | |
| 首席研究员：詹妮弗·阿布扎布（Jennifer Abbuzzahab），医学博士 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 范德比尔特大学医学院 | 尚未招募 |
| 田纳西州纳什维尔，美国37232 | |
| 联系人：Laura Maynard 615-875-4274 laura.e.maynard@vumc.org | |
| 首席研究员：医学博士Ashley Shoemaker | |
| 华盛顿美国 | |
| 西雅图儿童RSearch Institute | 招募 |
| 西雅图，华盛顿，美国，98101 | |
| 联系人：Sue Kearns 206-987-1758 Sue.kearns@seattlechildrens.org | |
| 首席研究员：医学博士克里斯蒂安·罗斯（Christian Roth） | |
赞助商和合作者
Rhythm Pharmaceuticals，Inc。
调查人员
| 学习主席： | Murray Stewart，BM/DM | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月26日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月1日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月7日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 体重变化[时间范围：16周] 这项研究的主要目的是评估每天在患有下丘脑肥胖（HO）的肥胖受试者中对SETMelanotide（SC）进行皮下（SC）的体重变化。 。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 下丘脑肥胖症' target='_blank'>肥胖症中素甲肽的开放标签研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的开放标签20周研究，以评估Set-Melanotide在下丘脑肥胖受试者中的安全性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估对下丘脑肥胖症' target='_blank'>肥胖症（HO）的肥胖受试者每天皮下施用（SC）的SETMelanotide（SC）的体重变化百分比。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 下丘脑肥胖 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：setMelanotide 6至<16岁的受试者，包括
研究中心人员将在第15天与受试者/看护人联系，以确保发生剂量滴定并记录任何不良事件（AES）。 •从大约第29天开始（访问3），受试者将获得SetMelanotide 3.0 mg/天；受试者将继续接收SetMelanotide 3.0 mg/天，持续12周。 SEA的剂量应如SOA中的解释一样滴定。年龄≥16岁的受试者，包括
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：set -Melanotide 研究产品：SetMelanotide，在无菌溶液中进行10 mg/mL，用于皮下注射（SC）注射。 剂量：6至<16岁的受试者的1.0、2.0、3.0 mg QD，受试者≥16岁的受试者QD为2.0至3.0 mg QD。所有受试者将接受16周的学习治疗。 干预：药物：setMelanotide | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 15 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 受试者必须符合以下所有标准，才有资格参加研究参与：
符合以下任何标准的受试者没有资格参加研究参与：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 6年至28岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04725240 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RM-493-030 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Rhythm Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
