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探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响（紧急情况）
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 65名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月13日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月31日 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 早剂查找队列 血友病患者参加早期剂量研究研究 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 随后的研究小组队列 血友病患者参加了随后的基因疗法研究 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 撤回/不合格的队列 血友病的人被撤回或被证明是不合格的 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 不感兴趣的队列 血友病的人绝对对基因疗法不感兴趣 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 没有提供队列 血友病患者对基因疗法感兴趣，但并非有机会参加 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患者的期望[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在该访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]探索对患者和英国家庭具有基因疗法及其在当代和未来血友病管理中的地位的期望
次要结果度量 ：
- 生活经验[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解接受基因疗法的人的生活经历
- 基因疗法的影响[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，先前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解基因疗法对大家庭的“看不见”的影响
- 不符合资格的影响[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，先前的治疗和基因疗法经验的经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解基因治疗试验的不合格的影响
- 提取的影响[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，先前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解从基因疗法退出对个体的影响及其对血友病护理的持续态度
- 为什么不感兴趣[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]要了解为什么有些患者和家庭选择不参加基因治疗试验作为治疗选择
资格标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：迈克尔·荷兰 | 02078199615 | mike@haemnet.com | |
| 联系人：凯特·卡希尔（Kate Kahir） | 07515900812 | kate@haemnet.com |
位置
| 英国 | |
| 牛津大学医院NHS基金会信托 | 招募 |
| 牛津，牛津郡，英国，OX3 7LE | |
| 联系人：Shahista Hussain 01865 572236 Shahista.hussain@ouh.nhs.uk | |
| 首席研究员：西蒙·弗莱彻（MA），马萨诸塞州 | |
赞助商和合作者
海克特
Uniqure Biopharma BV
调查人员
| 首席研究员： | 西蒙·弗莱彻（Simon P Fletcher） | 研究员 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2021年1月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2021年1月26日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月27日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年8月13日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 患者的期望[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在该访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析] 探索对患者和英国家庭具有基因疗法及其在当代和未来血友病管理中的地位的期望 | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 患者的期望[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在该访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析] 探索对患者和英国家庭具有基因疗法及其在当代和未来血友病管理中的地位的期望 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||||||
| 原始的次要结果指标 |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响 | ||||||||
| 官方头衔 | 探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响 | ||||||||
| 简要摘要 | 该研究计划旨在研究基因疗法在受生物类学影响的人和家庭中的多元化社区中的现实经验和影响，这些社区曾经或将暴露于基因疗法。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项前瞻性的观察性多数人群定性研究，该研究旨在在血友病社区内的不同群体中进行，其生活可能受到基因治疗的影响。 该研究旨在允许讲英语的患者及其家人通过叙事叙述讲述自己的生活故事。这些叙述代表了经验的真实分享，并提供了有关这些患者和家庭如何应对血友病的洞察力。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 血友病和家人的成员 | ||||||||
| 健康）状况 | 血友病 | ||||||||
| 干涉 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 | ||||||||
| 研究组/队列 | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 65 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年5月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 16年至100岁（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04723680 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | V3NOV2020 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | 海克特 | ||||||||
| 研究赞助商 | 海克特 | ||||||||
| 合作者 | Uniqure Biopharma BV | ||||||||
| 调查人员 |
| ||||||||
| PRS帐户 | 海克特 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 65名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月13日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年5月31日 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 早剂查找队列 血友病患者参加早期剂量研究研究 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 随后的研究小组队列 血友病患者参加了随后的基因疗法研究 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 撤回/不合格的队列 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 不感兴趣的队列 血友病的人绝对对基因疗法不感兴趣 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
| 没有提供队列 血友病患者对基因疗法感兴趣，但并非有机会参加 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 患者的期望[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在该访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]探索对患者和英国家庭具有基因疗法及其在当代和未来血友病管理中的地位的期望
次要结果度量 ：
- 生活经验[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解接受基因疗法的人的生活经历
- 基因疗法的影响[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，先前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解基因疗法对大家庭的“看不见”的影响
- 不符合资格的影响[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，先前的治疗和基因疗法经验的经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解基因治疗试验的不合格的影响
- 提取的影响[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，先前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]了解从基因疗法退出对个体的影响及其对血友病护理的持续态度
- 为什么不感兴趣[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在此，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析]要了解为什么有些患者和家庭选择不参加基因治疗试验作为治疗选择
资格标准
联系人和位置
联系人
位置
| 英国 | |
| 牛津大学医院NHS基金会信托 | 招募 |
| 牛津，牛津郡，英国，OX3 7LE | |
| 联系人：Shahista Hussain 01865 572236 Shahista.hussain@ouh.nhs.uk | |
| 首席研究员：西蒙·弗莱彻（MA），马萨诸塞州 | |
赞助商和合作者
海克特
Uniqure Biopharma BV
调查人员
| 首席研究员： | 西蒙·弗莱彻（Simon P Fletcher） | 研究员 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2021年1月15日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2021年1月26日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月27日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年8月13日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 患者的期望[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在该访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析] 探索对患者和英国家庭具有基因疗法及其在当代和未来血友病管理中的地位的期望 | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 患者的期望[时间范围：每个参与者和家庭成员将参加1小时的半结构定性访谈，在该访谈中，他的病情，以前的治疗和基因治疗经验将通过基础理论方法讨论和分析] 探索对患者和英国家庭具有基因疗法及其在当代和未来血友病管理中的地位的期望 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响 | ||||||||
| 官方头衔 | 探索基因疗法对血友病及其家人生活的影响 | ||||||||
| 简要摘要 | 该研究计划旨在研究基因疗法在受生物类学影响的人和家庭中的多元化社区中的现实经验和影响，这些社区曾经或将暴露于基因疗法。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项前瞻性的观察性多数人群定性研究，该研究旨在在血友病社区内的不同群体中进行，其生活可能受到基因治疗的影响。 该研究旨在允许讲英语的患者及其家人通过叙事叙述讲述自己的生活故事。这些叙述代表了经验的真实分享，并提供了有关这些患者和家庭如何应对血友病的洞察力。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 血友病和家人的成员 | ||||||||
| 健康）状况 | 血友病 | ||||||||
| 干涉 | 其他：定性采访 定性半结构化访谈 | ||||||||
| 研究组/队列 | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 65 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年5月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 16年至100岁（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 英国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04723680 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | V3NOV2020 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 海克特 | ||||||||
| 研究赞助商 | 海克特 | ||||||||
| 合作者 | Uniqure Biopharma BV | ||||||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 海克特 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
