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出境医 / 临床实验 / 第一阶段研究多聚肌炎患者（PM）和皮肌炎患者（DM）
第一阶段研究多聚肌炎患者（PM）和皮肌炎患者（DM）
研究描述
简要摘要：
这项研究将研究脐带衬里干细胞（ULSC）作为研究性药物及其在多聚肌炎（PM）或皮肤肌炎患者中的使用，以查看单一静脉内（IV）输注同种异体脐带干细胞（ ULSC）安全，可忍受且可行。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多聚肌炎皮肌炎 | 药物：间充质基质细胞（MSC） | 早期1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 9名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 研究参与者将根据受试者何时入学，将3剂干细胞之一分配给。前三名患者将分配给低剂量组，接下来的三名患者将分配中间剂量组，最后三名患者将获得高剂量的ULSC。一个独立的审查小组将在转到下一个剂量之前评估对每个剂量组的治疗反应。小组和剂量如下： 低剂量组接受5000万干细胞的IV输注。 中间剂量组接受1亿干细胞的IV输注。 高剂量组接受了2亿干细胞的IV输注。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在多聚肌炎（PM）和皮肤肌炎（DM）患者中，对间充质基质细胞，脐带衬里干细胞（ULSC）的1阶段研究（ULSC） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗臂 DM或PM患者的ULSC单一IV输注 | 药物：间充质基质细胞（MSC） 将对ULSC的静脉输注。 其他名称：脐带衬里干细胞 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 剂量限制毒性（DLT）的受试者数量在24小时内评估的ULSC输注期间或之后开始。 [时间范围：24小时内]剂量限制毒性是治疗急性的可疑不良反应，例如严重的输注相关的超敏性毒性≥3级，以及任何严重的不良事件（SAE）。 （注意：输注期间的DLT将阻止该主题的输液。）
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至90年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成人，男性或女性，年龄≥18岁
- 根据Bohan和Peter的标准，诊断确定或可能的DM或PM
- PM患者要么对肌炎相关抗体呈阳性，要么接受评估以排除模拟物，如研究者认为是适当的（请参见下面的注释）。
- 标志告知同意。
排除标准：
- 在与另一种全身性自身免疫性风湿病重叠的背景下，诊断纳入人体肌炎，少年DM或PM，肌炎。
- 非免疫肌病。
- 癌症与肌炎有关。
- 对研究产品成分的超敏反应。对二甲基亚氧化二甲基（DMSO）的过敏史。
- 怀孕或哺乳的妇女。
- 伴随着严重的心脏，肺部疾病，活性感染或其他疾病，这些疾病排除了研究产品的安全性和功效。
- 尽管先前优化的治疗方法，但基于临床，生化和/或放射学评估，基于临床，生化和/或放射学评估继发于未受控制或慢性DM或PM的主要肌肉萎缩的患者。
- 预计在试验期间需要手术。
- 普遍不遵守医疗疗法的史。
- 器官移植的接受者。
- 中性粒细胞减少症（非裔美国人受试者中的绝对中性粒细胞计数<1,800/mm3 [或<1,000/mm3]）。
- 肾功能的严重损害（估计的肾小球过滤率<30 mL/kg*min）。
- 最近或计划在活病毒中使用疫苗接种。
- 在过去的两年中，活跃的癌症或事先诊断为癌症（不会排除皮肤基底和鳞状细胞癌的患者）。
- 会损害评估肌肉力量的疾病，包括帕金森氏病或严重肌肉骨骼疾病等神经系统疾病。
- 在调查员或赞助商的判断中，任何其他条件都将是入学，研究产品管理或随访的禁忌症。
- 心房间隔缺陷或心室间隔缺陷的病史
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Keith March | 352-294-8621 | keith.march@medicine.ufl.edu | |
| 联系人：Chassidi Rogers | 352-273-8946 | chassidi.garrett@medicine.ufl.edu |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学 | 招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32610 | |
| 联系人：Keith March，MD 352-273-8933 Keith.march@medicine.ufl.edu | |
| 联系人：Eileen Handberg，博士352-273-8933 Eileen.handberg@medicine.ufl.edu | |
| 首席调查员：医学博士基思·马克（Keith March） | |
赞助商和合作者
佛罗里达大学
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Keith March | 佛罗里达大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月25日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月16日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 剂量限制毒性（DLT）的受试者数量在24小时内评估的ULSC输注期间或之后开始。 [时间范围：24小时内] 剂量限制毒性是治疗急性的可疑不良反应，例如严重的输注相关的超敏性毒性≥3级，以及任何严重的不良事件（SAE）。 （注意：输注期间的DLT将阻止该主题的输液。） | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 第一阶段研究多聚肌炎患者（PM）和皮肌炎患者（DM） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在多聚肌炎（PM）和皮肤肌炎（DM）患者中，对间充质基质细胞，脐带衬里干细胞（ULSC）的1阶段研究（ULSC） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究将研究脐带衬里干细胞（ULSC）作为研究性药物及其在多聚肌炎（PM）或皮肤肌炎患者中的使用，以查看单一静脉内（IV）输注同种异体脐带干细胞（ ULSC）安全，可忍受且可行。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 早期1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 研究参与者将根据受试者何时入学，将3剂干细胞之一分配给。前三名患者将分配给低剂量组，接下来的三名患者将分配中间剂量组，最后三名患者将获得高剂量的ULSC。一个独立的审查小组将在转到下一个剂量之前评估对每个剂量组的治疗反应。小组和剂量如下： 低剂量组接受5000万干细胞的IV输注。 中间剂量组接受1亿干细胞的IV输注。 高剂量组接受了2亿干细胞的IV输注。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：间充质基质细胞（MSC） 将对ULSC的静脉输注。 其他名称：脐带衬里干细胞 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗臂 DM或PM患者的ULSC单一IV输注 干预：药物：间充质基质细胞（MSC） | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 9 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年2月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至90年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04723303 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | DM/PM v2.0 IRB201903442（其他标识符：UF IRB） OCR33722（其他标识符：uf onCore） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 佛罗里达大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 佛罗里达大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 佛罗里达大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究将研究脐带衬里干细胞（ULSC）作为研究性药物及其在多聚肌炎（PM）或皮肤肌炎患者中的使用，以查看单一静脉内（IV）输注同种异体脐带干细胞（ ULSC）安全，可忍受且可行。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 多聚肌炎皮肌炎 | 药物：间充质基质细胞（MSC） | 早期1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 9名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 干预模型描述： | 研究参与者将根据受试者何时入学，将3剂干细胞之一分配给。前三名患者将分配给低剂量组，接下来的三名患者将分配中间剂量组，最后三名患者将获得高剂量的ULSC。一个独立的审查小组将在转到下一个剂量之前评估对每个剂量组的治疗反应。小组和剂量如下： 低剂量组接受5000万干细胞的IV输注。 中间剂量组接受1亿干细胞的IV输注。 高剂量组接受了2亿干细胞的IV输注。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在多聚肌炎（PM）和皮肤肌炎（DM）患者中，对间充质基质细胞，脐带衬里干细胞（ULSC）的1阶段研究（ULSC） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年2月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗臂 DM或PM患者的ULSC单一IV输注 | 药物：间充质基质细胞（MSC） 将对ULSC的静脉输注。 其他名称：脐带衬里干细胞 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 剂量限制毒性（DLT）的受试者数量在24小时内评估的ULSC输注期间或之后开始。 [时间范围：24小时内]剂量限制毒性是治疗急性的可疑不良反应，例如严重的输注相关的超敏性毒性≥3级，以及任何严重的不良事件（SAE）。 （注意：输注期间的DLT将阻止该主题的输液。）
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至90年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成人，男性或女性，年龄≥18岁
- 根据Bohan和Peter的标准，诊断确定或可能的DM或PM
- PM患者要么对肌炎相关抗体呈阳性，要么接受评估以排除模拟物，如研究者认为是适当的（请参见下面的注释）。
- 标志告知同意。
排除标准：
- 在与另一种全身性自身免疫性风湿病' target='_blank'>风湿病重叠的背景下，诊断纳入人体肌炎，少年DM或PM，肌炎。
- 非免疫肌病。
- 癌症与肌炎有关。
- 对研究产品成分的超敏反应。对二甲基亚氧化二甲基（DMSO）的过敏史。
- 怀孕或哺乳的妇女。
- 伴随着严重的心脏，肺部疾病，活性感染或其他疾病，这些疾病排除了研究产品的安全性和功效。
- 尽管先前优化的治疗方法，但基于临床，生化和/或放射学评估，基于临床，生化和/或放射学评估继发于未受控制或慢性DM或PM的主要肌肉萎缩的患者。
- 预计在试验期间需要手术。
- 普遍不遵守医疗疗法的史。
- 器官移植的接受者。
- 中性粒细胞减少症（非裔美国人受试者中的绝对中性粒细胞计数<1,800/mm3 [或<1,000/mm3]）。
- 肾功能的严重损害（估计的肾小球过滤率<30 mL/kg*min）。
- 最近或计划在活病毒中使用疫苗接种。
- 在过去的两年中，活跃的癌症或事先诊断为癌症（不会排除皮肤基底和鳞状细胞癌的患者）。
- 会损害评估肌肉力量的疾病，包括帕金森氏病或严重肌肉骨骼疾病等神经系统疾病。
- 在调查员或赞助商的判断中，任何其他条件都将是入学，研究产品管理或随访的禁忌症。
- 心房间隔缺陷或心室间隔缺陷的病史
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Keith March | 352-294-8621 | keith.march@medicine.ufl.edu | |
| 联系人：Chassidi Rogers | 352-273-8946 | chassidi.garrett@medicine.ufl.edu |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 佛罗里达大学 | 招募 |
| 佛罗里达州盖恩斯维尔，美国32610 | |
| 联系人：Keith March，MD 352-273-8933 Keith.march@medicine.ufl.edu | |
| 联系人：Eileen Handberg，博士352-273-8933 Eileen.handberg@medicine.ufl.edu | |
| 首席调查员：医学博士基思·马克（Keith March） | |
赞助商和合作者
佛罗里达大学
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Keith March | 佛罗里达大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月25日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月16日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 剂量限制毒性（DLT）的受试者数量在24小时内评估的ULSC输注期间或之后开始。 [时间范围：24小时内] 剂量限制毒性是治疗急性的可疑不良反应，例如严重的输注相关的超敏性毒性≥3级，以及任何严重的不良事件（SAE）。 （注意：输注期间的DLT将阻止该主题的输液。） | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 第一阶段研究多聚肌炎患者（PM）和皮肌炎患者（DM） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在多聚肌炎（PM）和皮肤肌炎（DM）患者中，对间充质基质细胞，脐带衬里干细胞（ULSC）的1阶段研究（ULSC） | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究将研究脐带衬里干细胞（ULSC）作为研究性药物及其在多聚肌炎（PM）或皮肤肌炎患者中的使用，以查看单一静脉内（IV）输注同种异体脐带干细胞（ ULSC）安全，可忍受且可行。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 早期1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：顺序分配 干预模型描述： 研究参与者将根据受试者何时入学，将3剂干细胞之一分配给。前三名患者将分配给低剂量组，接下来的三名患者将分配中间剂量组，最后三名患者将获得高剂量的ULSC。一个独立的审查小组将在转到下一个剂量之前评估对每个剂量组的治疗反应。小组和剂量如下： 低剂量组接受5000万干细胞的IV输注。 中间剂量组接受1亿干细胞的IV输注。 高剂量组接受了2亿干细胞的IV输注。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：间充质基质细胞（MSC） 将对ULSC的静脉输注。 其他名称：脐带衬里干细胞 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：治疗臂 DM或PM患者的ULSC单一IV输注 干预：药物：间充质基质细胞（MSC） | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 9 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年2月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至90年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04723303 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | DM/PM v2.0 IRB201903442（其他标识符：UF IRB） OCR33722（其他标识符：uf onCore） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 佛罗里达大学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 佛罗里达大学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 佛罗里达大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
