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出境医 / 临床实验 / 基于ADAMTS13成人ATTP（Caplavie）的ADAMTS13活动监测的个性化caplacizumab方案的功效（Caplavie）
基于ADAMTS13成人ATTP（Caplavie）的ADAMTS13活动监测的个性化caplacizumab方案的功效（Caplavie）
研究描述
简要摘要：
该研究的目的是评估基于ADAMTS13的个性化caplacizumab方案在成人获得的血栓性血小板细胞减少紫红色（ATTP）中的活性监测的功效：这项研究是II期，前瞻性，多中心的非增生性非臂研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血栓性血小板减少紫红色，获得 | 药物：卡乳杆菌 | 阶段2 |
详细说明：
ADAMTS13活性将在每日PE结束后的第7天和每7天进行评估，直到达到ADAMTS13活性≥20％。如果存在持续的严重ADAMTS13缺陷（≤20％），则可以在每日PE期结束后最多延长囊杆菌给药，并应根据需要进行调整后的免疫抑制治疗。此持续时间符合Hercules研究方案及其SMPC。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 125名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 实验，前瞻性，不存在的，多中心的国家研究 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 基于ADAMTS13活性监测的个性化囊杆菌方案在成人获得的血栓性血小板减少性紫红色中的功效：II期，多中心非劣质单臂研究。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| Caplacizumab 该研究中的所有患者均为ATTP，需要由Caplacizumab治疗。该处理的持续时间将通过ADAMTS 13活性进行评估。 | 药物：卡乳杆菌 分析用Caplacizumab治疗的ATTP患者的ADAMTS13活性，以帮助在TTP患者中适应毛lacizumab的治疗 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估基于ADAMTS13的ADAMTS13活动监测，通过复合标准（包括死亡率，耐火性和/或在PE治疗后30天）评估的ADAMTS13活动监测的可行性[PE GREATION：30天后治疗后30天]在PE治疗后30天期间，至少发生了以下事件来定义的复合终点：死亡，难治性或加剧。
次要结果度量 ：
- 对治疗的反应（血小板计数恢复）[时间范围：PE治疗后30天]为血小板计数恢复（由血小板计数≥150g/L定义，随后在5天内中断每日PE）
- 持久的缓解实现[时间范围：PE治疗后90天]PE中断后连续30天≥30天的血小板计数≥150g/l的发生持续缓解实现（血小板计数）；
- D90 PE治疗的死亡率[时间范围：PE治疗后90天]PE治疗后90天内发生死亡
- D30 PE治疗时的耐磨性[时间范围：第30天PE治疗]D30 PE治疗时发生难治性；
- D30 PE治疗的恶化[时间范围：第30天PE治疗]D30 PE治疗时发生加重
- 血浆交换（PE）处理的持续时间和相关的血浆体积[时间范围：30天]每日PE的持续时间与相应的等离子体体积
- 血浆交换（PE）处理和相关等离子体的持续时间[时间范围：30天]在完整的研究药物治疗期间，PE的总数和相应的等离子体体积
- 神经后遗症治疗的发生[时间范围：第90天PE治疗]基于Rankin评分的神经系统评估
- 评估生活质量[时间范围：第90天PE治疗]基于全球创伤后得分（PCL-S量表）的生活质量，D90 PE PE PERTHER
- 评估策略的成本[时间范围：第90天PE治疗]根据这项研究
- 进行安全分析[时间范围：PE后90天]研究期间AE和SAE的发生
- 认知后遗症治疗的发生[时间范围：第90天PE治疗]基于MMS评分的认知评估
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至100年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成年患者≥18岁；
- 基于标准临床和实验室标准的ATTP的临床诊断（法语评分≥2）：即，血栓性微血管病综合征，血小板计数≤30g/L和血清肌酐≤200μmol/L；严重的ADAMTS13缺乏症并不需要包括法国评分为2的患者[31]；
- 患者阅读并理解了信息信并签署了知情同意书。如果患者无法表达同意，则该同意书将由其代表签署（（1）可信赖的人，或者失败，（2）家庭成员，或（3）有关人员的亲戚）。在这种情况下，随后将从患者请求继续研究（CSP的L1122-1-1）；
- 隶属于社会保障（国家健康保险）计划的患者或受益人；
女用：
有生育潜力的妇女：
- 根据WHO定义（雌激素 - 捕毒蛋白或宫内装置或输卵管结扎）的有效避孕，至少至少1个月；
- 血液妊娠测试阴性；
- 女性手术无菌（缺乏卵巢和/或子宫）；
- 绝经后妇女（在纳入访问之前至少12个月，非医疗诱导闭经）。
排除标准：
- 血小板计数> 100 g/l;
- 法国评分<2的患者（血清肌酐水平>200μmol/L +/-与血小板计数> 30 g/L相关，以排除可能的尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征的病例；
- 已知的其他导致细胞质和/或器官衰竭的原因，包括但不限于：不受控制的癌症，化学疗法，移植，药物，艾滋病毒在艾滋病阶段；
- 孕妇（血液妊娠试验的阳性）或即将怀孕的患者；母乳喂养妇女（由于缺乏妊娠和母乳喂养期间毛乳杆菌的药理数据）；
- 先天性TTP；
- 临床上显着的活性出血或出血的高风险（不包括血小板减少症）；
- 无法安全中断的抗凝剂治疗，包括但不限于：维生素K拮抗剂，直接口服抗凝剂，低分子量肝素或肝素；
- 恶性高血压；
- 与Cablivi 10 mg粉末和溶剂进行注射溶剂的指示：对乳杆菌或任何赋形剂的超敏反应；
- 与PE治疗的矛盾；
- 与皮质类固醇（=（（（甲基）泼尼松或（甲基）泼尼松龙））或赋形剂的指示；
- 对利妥昔单抗或赋形剂的矛盾及其预言；
- 被行政或司法决定剥夺自由的人或受到司法保护（监护或监督）的人；
- 在纳入前30天内和研究期间，参加另一项药物介入的临床试验。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ygal Benhamou | 0232889274 | ygal.benhamou@chu-rouen.fr |
赞助商和合作者
鲁恩大学医院
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月12日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月22日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月22日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 评估基于ADAMTS13的ADAMTS13活动监测，通过复合标准（包括死亡率，耐火性和/或在PE治疗后30天）评估的ADAMTS13活动监测的可行性[PE GREATION：30天后治疗后30天] 在PE治疗后30天期间，至少发生了以下事件来定义的复合终点：死亡，难治性或加剧。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 基于ADAMTS13成人ATTP的活动监测的个性化caplacizumab方案的功效 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 基于ADAMTS13活性监测的个性化囊杆菌方案在成人获得的血栓性血小板减少性紫红色中的功效：II期，多中心非劣质单臂研究。 | ||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是评估基于ADAMTS13的个性化caplacizumab方案在成人获得的血栓性血小板细胞减少紫红色（ATTP）中的活性监测的功效：这项研究是II期，前瞻性，多中心的非增生性非臂研究。 | ||||||
| 详细说明 | ADAMTS13活性将在每日PE结束后的第7天和每7天进行评估，直到达到ADAMTS13活性≥20％。如果存在持续的严重ADAMTS13缺陷（≤20％），则可以在每日PE期结束后最多延长囊杆菌给药，并应根据需要进行调整后的免疫抑制治疗。此持续时间符合Hercules研究方案及其SMPC。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 实验，前瞻性，不存在的，多中心的国家研究 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 血栓性血小板减少紫红色，获得 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：卡乳杆菌 分析用Caplacizumab治疗的ATTP患者的ADAMTS13活性，以帮助在TTP患者中适应毛lacizumab的治疗 | ||||||
| 研究臂ICMJE | Caplacizumab 该研究中的所有患者均为ATTP，需要由Caplacizumab治疗。该处理的持续时间将通过ADAMTS 13活性进行评估。 干预措施：药物：caplacizumab | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 125 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18年至100年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04720261 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2019/0408/HP | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 鲁恩大学医院 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 鲁恩大学医院 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | 鲁恩大学医院 | ||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
该研究的目的是评估基于ADAMTS13的个性化caplacizumab方案在成人获得的血栓性血小板细胞减少紫红色（ATTP）中的活性监测的功效：这项研究是II期，前瞻性，多中心的非增生性非臂研究。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血栓性血小板减少紫红色，获得 | 药物：卡乳杆菌 | 阶段2 |
详细说明：
ADAMTS13活性将在每日PE结束后的第7天和每7天进行评估，直到达到ADAMTS13活性≥20％。如果存在持续的严重ADAMTS13缺陷（≤20％），则可以在每日PE期结束后最多延长囊杆菌给药，并应根据需要进行调整后的免疫抑制治疗。此持续时间符合Hercules研究方案及其SMPC。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 125名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 实验，前瞻性，不存在的，多中心的国家研究 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 基于ADAMTS13活性监测的个性化囊杆菌方案在成人获得的血栓性血小板减少性紫红色中的功效：II期，多中心非劣质单臂研究。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| Caplacizumab 该研究中的所有患者均为ATTP，需要由Caplacizumab治疗。该处理的持续时间将通过ADAMTS 13活性进行评估。 | 药物：卡乳杆菌 分析用Caplacizumab治疗的ATTP患者的ADAMTS13活性，以帮助在TTP患者中适应毛lacizumab的治疗 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 评估基于ADAMTS13的ADAMTS13活动监测，通过复合标准（包括死亡率，耐火性和/或在PE治疗后30天）评估的ADAMTS13活动监测的可行性[PE GREATION：30天后治疗后30天]在PE治疗后30天期间，至少发生了以下事件来定义的复合终点：死亡，难治性或加剧。
次要结果度量 ：
- 对治疗的反应（血小板计数恢复）[时间范围：PE治疗后30天]为血小板计数恢复（由血小板计数≥150g/L定义，随后在5天内中断每日PE）
- 持久的缓解实现[时间范围：PE治疗后90天]PE中断后连续30天≥30天的血小板计数≥150g/l的发生持续缓解实现（血小板计数）；
- D90 PE治疗的死亡率[时间范围：PE治疗后90天]PE治疗后90天内发生死亡
- D30 PE治疗时的耐磨性[时间范围：第30天PE治疗]D30 PE治疗时发生难治性；
- D30 PE治疗的恶化[时间范围：第30天PE治疗]D30 PE治疗时发生加重
- 血浆交换（PE）处理的持续时间和相关的血浆体积[时间范围：30天]每日PE的持续时间与相应的等离子体体积
- 血浆交换（PE）处理和相关等离子体的持续时间[时间范围：30天]在完整的研究药物治疗期间，PE的总数和相应的等离子体体积
- 神经后遗症治疗的发生[时间范围：第90天PE治疗]基于Rankin评分的神经系统评估
- 评估生活质量[时间范围：第90天PE治疗]基于全球创伤后得分（PCL-S量表）的生活质量，D90 PE PE PERTHER
- 评估策略的成本[时间范围：第90天PE治疗]根据这项研究
- 进行安全分析[时间范围：PE后90天]研究期间AE和SAE的发生
- 认知后遗症治疗的发生[时间范围：第90天PE治疗]基于MMS评分的认知评估
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至100年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 成年患者≥18岁；
- 基于标准临床和实验室标准的ATTP的临床诊断（法语评分≥2）：即，血栓性微血管病综合征，血小板计数≤30g/L和血清肌酐≤200μmol/L；严重的ADAMTS13缺乏症并不需要包括法国评分为2的患者[31]；
- 患者阅读并理解了信息信并签署了知情同意书。如果患者无法表达同意，则该同意书将由其代表签署（（1）可信赖的人，或者失败，（2）家庭成员，或（3）有关人员的亲戚）。在这种情况下，随后将从患者请求继续研究（CSP的L1122-1-1）；
- 隶属于社会保障（国家健康保险）计划的患者或受益人；
女用：
有生育潜力的妇女：
- 根据WHO定义（雌激素 - 捕毒蛋白或宫内装置或输卵管结扎）的有效避孕，至少至少1个月；
- 血液妊娠测试阴性；
- 女性手术无菌（缺乏卵巢和/或子宫）；
- 绝经后妇女（在纳入访问之前至少12个月，非医疗诱导闭经）。
排除标准：
- 血小板计数> 100 g/l;
- 法国评分<2的患者（血清肌酐水平>200μmol/L +/-与血小板计数> 30 g/L相关，以排除可能的尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征的病例；
- 已知的其他导致细胞质和/或器官衰竭的原因，包括但不限于：不受控制的癌症，化学疗法，移植，药物，艾滋病毒在艾滋病阶段；
- 孕妇（血液妊娠试验的阳性）或即将怀孕的患者；母乳喂养妇女（由于缺乏妊娠和母乳喂养期间毛乳杆菌的药理数据）；
- 先天性TTP；
- 临床上显着的活性出血或出血的高风险（不包括血小板减少症）；
- 无法安全中断的抗凝剂治疗，包括但不限于：维生素K拮抗剂，直接口服抗凝剂，低分子量肝素或肝素；
- 恶性高血压；
- 与Cablivi 10 mg粉末和溶剂进行注射溶剂的指示：对乳杆菌或任何赋形剂的超敏反应；
- 与PE治疗的矛盾；
- 与皮质类固醇（=（（（甲基）泼尼松或（甲基）泼尼松龙））或赋形剂的指示；
- 对利妥昔单抗或赋形剂的矛盾及其预言；
- 被行政或司法决定剥夺自由的人或受到司法保护（监护或监督）的人；
- 在纳入前30天内和研究期间，参加另一项药物介入的临床试验。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ygal Benhamou | 0232889274 | ygal.benhamou@chu-rouen.fr |
赞助商和合作者
鲁恩大学医院
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月12日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月22日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月22日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 评估基于ADAMTS13的ADAMTS13活动监测，通过复合标准（包括死亡率，耐火性和/或在PE治疗后30天）评估的ADAMTS13活动监测的可行性[PE GREATION：30天后治疗后30天] 在PE治疗后30天期间，至少发生了以下事件来定义的复合终点：死亡，难治性或加剧。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 基于ADAMTS13成人ATTP的活动监测的个性化caplacizumab方案的功效 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 基于ADAMTS13活性监测的个性化囊杆菌方案在成人获得的血栓性血小板减少性紫红色中的功效：II期，多中心非劣质单臂研究。 | ||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是评估基于ADAMTS13的个性化caplacizumab方案在成人获得的血栓性血小板细胞减少紫红色（ATTP）中的活性监测的功效：这项研究是II期，前瞻性，多中心的非增生性非臂研究。 | ||||||
| 详细说明 | ADAMTS13活性将在每日PE结束后的第7天和每7天进行评估，直到达到ADAMTS13活性≥20％。如果存在持续的严重ADAMTS13缺陷（≤20％），则可以在每日PE期结束后最多延长囊杆菌给药，并应根据需要进行调整后的免疫抑制治疗。此持续时间符合Hercules研究方案及其SMPC。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 实验，前瞻性，不存在的，多中心的国家研究 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 血栓性血小板减少紫红色，获得 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：卡乳杆菌 分析用Caplacizumab治疗的ATTP患者的ADAMTS13活性，以帮助在TTP患者中适应毛lacizumab的治疗 | ||||||
| 研究臂ICMJE | Caplacizumab 该研究中的所有患者均为ATTP，需要由Caplacizumab治疗。该处理的持续时间将通过ADAMTS 13活性进行评估。 干预措施：药物：caplacizumab | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 125 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至100年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04720261 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2019/0408/HP | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 鲁恩大学医院 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 鲁恩大学医院 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | 鲁恩大学医院 | ||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
