• 最多12个月的血红蛋白（HB）浓度的基线变化[时间范围：基线，最多12个月]
  血红蛋白浓度水平小于（˂）1.5克每分解符（g/dL）降低。
• 从血小板计数中的基线更改为12个月[时间范围：基线，最多12个月]
  血小板计数˂25％（％）降低将评估。
• 从肝脏体积的基线变为12个月[时间范围：基线，最多12个月]
  肝脏体积˂20％增加将使用超声或MRI评估。
• 从脾气的基线变为12个月[时间范围：基线，最多12个月]
  脾脏体积˂25％增加将使用超声或磁共振图像（MRI）评估。

在标准护理下，该研究将提供有关1型Gaucher疾病患者的结局信息（也称为VPRIV）。标准护理意味着将根据诊所的标准实践对参与者进行治疗。研究赞助商将不参与VPRIV的参与者的处理方式，将提供有关诊所如何记录研究过程中发生的事情的指示。

VPRIV是一种酶替代疗法（也称为ERT）。在开始研究之前，参与者必须从底物还原疗法（SRT）转换为VPRIV，或者从其他酶替代疗法转换为SRT，然后最终转换为VPRIV。在此期间，将从参与者的病历中收集医疗数据。

在研究期间，将根据诊所的标准实践对参与者进行VPRIV治疗。 VPRIV是通过缓慢注射到静脉的缓慢注射，也称为输注。这将在诊所或家里发生。

该研究将记录特定物质的血液水平是在转向VPRIV治疗期间是否保持稳定或改善。其中一些物质将显示肝脏或脾脏等器官是否正常工作。其他是血细胞，可以帮助血液（称为血小板）。另一种是用于在体内携带氧气的红细胞中的一种物质，称为血红蛋白。

参与者将使用数字工具，以便他们更多地参与他们的治疗决策。数字工具是一个手机应用程序，每个参与者都可以记录其日常活动，一般健康和福祉以及其他关键信息。

在此期间，还将从参与者的图表中收集医疗数据。

在研究期间，将记录参与者的健康问题，以检查VPRIV治疗中是否有任何副作用。

参与者将在这项研究中长达12个月。

纳入标准：

参与者的资格是根据以下标准在进入研究之前确定的：

• 调查员认为，参与者能够理解并遵守协议要求。
• 参与者要么在启动任何研究程序之前，要么符合书面，知情同意书或填写电子综合过程。
• 参与者已被诊断为GD I型，从生化和/或遗传上确认了诊断。
• 在切换到VPRIV之前，参与者已经接受了SRT的治疗至少3个月。
• 参与者在入学前至少3个月接受了VPRIV治疗（基线[第0天]）。
• 参与者年龄在18岁或以上。
• 参与者能够根据临床医生的判断使用移动应用程序（例如，拥有iPhone版本5或更晚，或带有Android操作系统的智能手机，具有主动的数据计划或常规Wi-Fi访问）。
• 参与者初级语言是英语。

排除标准：

符合以下任何标准的任何参与者都不有资格进入研究：

• 参与者是直接家庭成员，研究地点员工，或者与参与本研究的研究现场员工有依赖关系（例如，配偶，父母，子女，兄弟姐妹）或在胁迫下可能同意。
• 由于任何其他原因，调查员认为参与者没有资格。
• 参与者具有L444P/L444P GBA1基因型（C.1448T大于[>] C）。
• 参与者患有帕金森氏病，中枢神经系统[CNS]表现史或任何其他神经系统疾病（例如Lewy身体疾病，阿尔茨海默氏病，肌萎缩性侧面硬化症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症）。

• 最多12个月的血红蛋白（HB）浓度的基线变化[时间范围：基线，最多12个月]
  血红蛋白浓度水平小于（˂）1.5克每分解符（g/dL）降低。
• 从血小板计数中的基线更改为12个月[时间范围：基线，最多12个月]
  血小板计数˂25％（％）降低将评估。
• 从肝脏体积的基线变为12个月[时间范围：基线，最多12个月]
  肝脏体积˂20％增加将使用超声或MRI评估。
• 从脾气的基线变为12个月[时间范围：基线，最多12个月]
  脾脏体积˂25％增加将使用超声或磁共振图像（MRI）评估。

在标准护理下，该研究将提供有关1型Gaucher疾病患者的结局信息（也称为VPRIV）。标准护理意味着将根据诊所的标准实践对参与者进行治疗。研究赞助商将不参与VPRIV的参与者的处理方式，将提供有关诊所如何记录研究过程中发生的事情的指示。

VPRIV是一种酶替代疗法（也称为ERT）。在开始研究之前，参与者必须从底物还原疗法（SRT）转换为VPRIV，或者从其他酶替代疗法转换为SRT，然后最终转换为VPRIV。在此期间，将从参与者的病历中收集医疗数据。

在研究期间，将根据诊所的标准实践对参与者进行VPRIV治疗。 VPRIV是通过缓慢注射到静脉的缓慢注射，也称为输注。这将在诊所或家里发生。

该研究将记录特定物质的血液水平是在转向VPRIV治疗期间是否保持稳定或改善。其中一些物质将显示肝脏或脾脏等器官是否正常工作。其他是血细胞，可以帮助血液（称为血小板）。另一种是用于在体内携带氧气的红细胞中的一种物质，称为血红蛋白。

参与者将使用数字工具，以便他们更多地参与他们的治疗决策。数字工具是一个手机应用程序，每个参与者都可以记录其日常活动，一般健康和福祉以及其他关键信息。

在此期间，还将从参与者的图表中收集医疗数据。

在研究期间，将记录参与者的健康问题，以检查VPRIV治疗中是否有任何副作用。

参与者将在这项研究中长达12个月。

纳入标准：

参与者的资格是根据以下标准在进入研究之前确定的：

• 调查员认为，参与者能够理解并遵守协议要求。
• 参与者要么在启动任何研究程序之前，要么符合书面，知情同意书或填写电子综合过程。
• 参与者已被诊断为GD I型，从生化和/或遗传上确认了诊断。
• 在切换到VPRIV之前，参与者已经接受了SRT的治疗至少3个月。
• 参与者在入学前至少3个月接受了VPRIV治疗（基线[第0天]）。
• 参与者年龄在18岁或以上。
• 参与者能够根据临床医生的判断使用移动应用程序（例如，拥有iPhone版本5或更晚，或带有Android操作系统的智能手机，具有主动的数据计划或常规Wi-Fi访问）。
• 参与者初级语言是英语。

排除标准：

符合以下任何标准的任何参与者都不有资格进入研究：

• 参与者是直接家庭成员，研究地点员工，或者与参与本研究的研究现场员工有依赖关系（例如，配偶，父母，子女，兄弟姐妹）或在胁迫下可能同意。
• 由于任何其他原因，调查员认为参与者没有资格。
• 参与者具有L444P/L444P GBA1基因型（C.1448T大于[>] C）。
• 参与者患有帕金森氏病，中枢神经系统[CNS]表现史或任何其他神经系统疾病（例如Lewy身体疾病，阿尔茨海默氏病，肌萎缩性侧面硬化症，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症）。