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出境医 / 临床实验 / 健康参与者中两个Risdiplam片剂的生物利用度和生物等效性

健康参与者中两个Risdiplam片剂的生物利用度和生物等效性

研究描述
简要摘要：
这项研究是一项随机的单一口服剂量，最多三个部分，用于研究Risdiplam 5 mg（可分配片剂）的两种不同配方的相对生物利用度和生物等效性与当前健康男性和女性参与者中的Risdiplam口服溶液配方相比。将研究食物对这两种可分配片剂和当前口服溶液的影响，以及奥美拉唑对可分配片的影响。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌肉萎缩，脊柱药物：Risdiplam药物：奥美拉唑阶段1

详细说明：

该研究的第1部分是对口服溶液的两个分散片与risdiplam粉的相对口服生物利用度的探索性比较。食物对两种分散片的生物利用度的影响将通过以五向交叉方式进行比较和禁食状态来评估。还将评估抗酸剂（奥美拉唑）是否以双向跨界方式对可分配片的生物利用度产生影响。食物对Risdiplam口服溶液的影响也将通过以双向交叉方式比较饲料和禁食状态来评估。

在第2部分中，基于第1部分获得的数据，并提供了数据支持进一步评估，生物等效性评估和食物效应评估将在两组中进行，并具有选定的可分配片剂配方。每组将在三个方向的交叉中随机接收一个以禁食状态的单剂量的Risdiplam口服溶液，并在FED和禁食状态下单剂量的单剂量分散片剂。

在第3部分中，提供第1部分的数据支持第二公式的进一步评估，可以以与第2部分相同的方式评估第二公式的生物等效性。

无论研究部分如何，都不允许将同一参与者入学多个队列或组。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 268名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：基础科学
官方标题： Risdiplam-I期，开放标签，多周期跨界研究，以研究健康受试者中两种不同配方的口服剂量的安全性，食物效应，生物利用度和生物等效性
实际学习开始日期 ： 2021年2月1日
估计初级完成日期 ： 2022年4月18日
估计 学习完成日期 ： 2022年4月18日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：第1部分

队列A+B：参与者将以五个周期的交叉方式接收一个在禁食状态下5 mg的Risdiplam口服口服溶液，然后在禁食和饲料状态下以riSdiplam/f21或F22可拨片为5 mg的f22 doperseresible片剂；平板电脑分散在禁食和饲养状态下的水中，单剂量管理之间有14天的冲洗时间。

队列C + D：参与者将以两期固定序列设计接收单剂Risdiplam/f21或F22可分配片剂在禁食状态下5毫克5 mg，奥美拉唑每天40 mg每天7天 +一剂量的Risdiplam/risdiplam/ Omeprazole的第7天，在禁食状态下F21或F22可分配片5毫克。在两个治疗期之间将有14天的冲洗。

队列E：参与者将在两期跨界设计中获得单一口服risdiplam口服溶液5 mg在禁食和联邦调状态下，在单剂量管理之间进行了14天的冲洗时间。

药物：Risdiplam
Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
其他名称：evrysdi

药物：奥美拉唑
奥美拉唑将以每天40毫克的剂量口服作为胶囊。
其他名称：非投票药品

实验：第2部分（可选）

第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

药物：Risdiplam
Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
其他名称：evrysdi

实验：第3部分（可选）

第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

药物：Risdiplam
Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
其他名称：evrysdi

结果措施
主要结果指标 ：
  1. risdiplam a和b的等离子浓度[时间范围：第1天到第7天，时间为1-5]

次要结果度量 ：
  1. risdiplam的血浆浓度在队列E [时间范围：第1天到第7天和周期2的第7天]
  2. C和D中的Risdiplam的血浆浓度[时间范围：第1天：第1天到第7天；周期2：第1天到第13天]
  3. 发生不良事件和严重不良事件的参与者的百分比[时间范围：第1天到第11天]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至55年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
标准

纳入标准：

  • 体重指数（BMI）为18.0至32.0 kg/m2
  • 男性参与者的伴侣是有生育潜力的妇女（WOCBP）或怀孕的妇女，必须在治疗期内以及在risdiplam最后剂量后4个月内保持戒酒或使用足够的避孕方法。直到最后一剂Risdiplam为怀孕的女性伴侣进行28天。男性必须在治疗期间避免捐赠精子，直到最后剂量的Risdiplam剂量后4个月。
  • 愿意和能力完成研究的各个方面
  • 如果女性是一个有潜力的女性，则有资格参加（WONCBP）

排除标准：

  • 任何具有临床意义的胃肠道（GL），肾脏，肝，支气管肺，神经系统，精神病学，心血管，内分泌学，血液学或过敏性疾病，代谢障碍，癌症或肝硬化的历史
  • 可能干扰或治疗可能干扰研究的进行或治疗的伴随疾病或病情，或者在研究人员认为的研究中，对本研究的参与者构成了不可接受的风险，包括但不限于但不限于以下内容：筛查前1个月内的任何重大疾病或筛查前1周内的任何热病疾病
  • 任何医疗状况的病史或证据可能会改变吸收，代谢或消除药物
  • 胃肠道的手术病史影响胃运动或改变胃肠道（除了简单的阑尾切除术和疝气修复外；胆囊切除术是排他性的）
  • 病史或存在具有临床意义的心电图异常（仅在筛查时）或心血管疾病（例如心脏不足，动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病，心肌病，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，先天性长QT综合征的家族史，家族史，猝死家族史）
  • 过去5年的恶性肿瘤历史
  • 仅筛查时确认的收缩压（BP）> 140或<90 mmHg，舒张压> 90或<50 mmHg
  • 仅筛查时确认静息心率>每分钟> 100或<40次（bpm）
  • 实验室测试结果的临床明显异常，包括血液学，化学小组和尿液分析
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）-1，HIV-2，丙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒（血清学）测试仅在筛查时仅进行阳性结果
  • 在研究药物管理之前的两年内，有任何怀疑或酗酒和/或任何历史或怀疑定期消费/成瘾的滥用药物或在筛查时进行的阳性药物筛查测试
  • 从1个月开始筛查直到研究结束的任何含烟草或尼古丁的产品的消费
  • 在首次研究药物管理之前的3个月内和研究期间，捐赠血液或血液产品以超过500 mL的输血捐赠
  • 目前正在参加一项涉及其他研究产品或任何其他类型的医学研究的临床研究，或者在过去的90天内从诊所签到（第-1天）中接受了另一个研究产品的最后剂量。
  • 使用任何处方（激素替代疗法除外）或非处方药，包括草药和维生素在内30天内
  • 任何临床上重要的高敏性或过敏反应的病史，无论是自发的还是在研究药物给药，或接触食物或环境药物
  • 对研究药物制定的任何赋形剂的过敏史
  • 在司法监督，监护权或策展人方面的参与者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：参考研究ID编号：BP42066 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com

位置
位置表的布局表
美国，佛罗里达州
代托纳海滩临床RSCH单元招募
美国佛罗里达州代托纳比奇，美国32117
美国德克萨斯州
达拉斯临床研究部门招募
达拉斯，德克萨斯州，美国，75247
美国，威斯康星州
Covance临床研究单位，Inc招募
美国威斯康星州麦迪逊，美国53704
赞助商和合作者
霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月18日
第一个发布日期ICMJE 2021年1月22日
最后更新发布日期2021年5月10日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月1日
估计初级完成日期2022年4月18日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年1月18日）		 risdiplam a和b的等离子浓度[时间范围：第1天到第7天，时间为1-5]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • risdiplam的血浆浓度在队列E [时间范围：第1天到第7天和周期2的第7天]
  • C和D中的Risdiplam的血浆浓度[时间范围：第1天：第1天到第7天；周期2：第1天到第13天]
  • 发生不良事件和严重不良事件的参与者的百分比[时间范围：第1天到第11天]
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2021年1月18日）
  • risdiplam的血浆浓度在队列E [时间范围：第1天到第7天和周期2的第7天]
  • C和D中的Risdiplam的血浆浓度[时间范围：第1天：第1天到第7天；周期2：第1天到第13天]
  • 发生不良事件和严重不良事件的参与者的比例[时间范围：第1天到第11天]
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE健康参与者中两个Risdiplam片剂的生物利用度和生物等效性
官方标题ICMJE Risdiplam-I期，开放标签，多周期跨界研究，以研究健康受试者中两种不同配方的口服剂量的安全性，食物效应，生物利用度和生物等效性
简要摘要这项研究是一项随机的单一口服剂量，最多三个部分，用于研究Risdiplam 5 mg（可分配片剂）的两种不同配方的相对生物利用度和生物等效性与当前健康男性和女性参与者中的Risdiplam口服溶液配方相比。将研究食物对这两种可分配片剂和当前口服溶液的影响，以及奥美拉唑对可分配片的影响。
详细说明

该研究的第1部分是对口服溶液的两个分散片与risdiplam粉的相对口服生物利用度的探索性比较。食物对两种分散片的生物利用度的影响将通过以五向交叉方式进行比较和禁食状态来评估。还将评估抗酸剂（奥美拉唑）是否以双向跨界方式对可分配片的生物利用度产生影响。食物对Risdiplam口服溶液的影响也将通过以双向交叉方式比较饲料和禁食状态来评估。

在第2部分中，基于第1部分获得的数据，并提供了数据支持进一步评估，生物等效性评估和食物效应评估将在两组中进行，并具有选定的可分配片剂配方。每组将在三个方向的交叉中随机接收一个以禁食状态的单剂量的Risdiplam口服溶液，并在FED和禁食状态下单剂量的单剂量分散片剂。

在第3部分中，提供第1部分的数据支持第二公式的进一步评估，可以以与第2部分相同的方式评估第二公式的生物等效性。

无论研究部分如何，都不允许将同一参与者入学多个队列或组。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：交叉分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：基础科学
条件ICMJE肌肉萎缩，脊柱
干预ICMJE
  • 药物：Risdiplam
    Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
    其他名称：evrysdi
  • 药物：奥美拉唑
    奥美拉唑将以每天40毫克的剂量口服作为胶囊。
    其他名称：非投票药品
研究臂ICMJE
  • 实验：第1部分

    队列A+B：参与者将以五个周期的交叉方式接收一个在禁食状态下5 mg的Risdiplam口服口服溶液，然后在禁食和饲料状态下以riSdiplam/f21或F22可拨片为5 mg的f22 doperseresible片剂；平板电脑分散在禁食和饲养状态下的水中，单剂量管理之间有14天的冲洗时间。

    队列C + D：参与者将以两期固定序列设计接收单剂Risdiplam/f21或F22可分配片剂在禁食状态下5毫克5 mg，奥美拉唑每天40 mg每天7天 +一剂量的Risdiplam/risdiplam/ Omeprazole的第7天，在禁食状态下F21或F22可分配片5毫克。在两个治疗期之间将有14天的冲洗。

    队列E：参与者将在两期跨界设计中获得单一口服risdiplam口服溶液5 mg在禁食和联邦调状态下，在单剂量管理之间进行了14天的冲洗时间。

    干预措施：
    • 药物：Risdiplam
    • 药物：奥美拉唑
  • 实验：第2部分（可选）

    第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

    第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

    干预：药物：Risdiplam
  • 实验：第3部分（可选）

    第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

    第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

    干预：药物：Risdiplam
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年1月18日）		 268
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年4月18日
估计初级完成日期2022年4月18日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 体重指数（BMI）为18.0至32.0 kg/m2
  • 男性参与者的伴侣是有生育潜力的妇女（WOCBP）或怀孕的妇女，必须在治疗期内以及在risdiplam最后剂量后4个月内保持戒酒或使用足够的避孕方法。直到最后一剂Risdiplam为怀孕的女性伴侣进行28天。男性必须在治疗期间避免捐赠精子，直到最后剂量的Risdiplam剂量后4个月。
  • 愿意和能力完成研究的各个方面
  • 如果女性是一个有潜力的女性，则有资格参加（WONCBP）

排除标准：

  • 任何具有临床意义的胃肠道（GL），肾脏，肝，支气管肺，神经系统，精神病学，心血管，内分泌学，血液学或过敏性疾病，代谢障碍，癌症或肝硬化的历史
  • 可能干扰或治疗可能干扰研究的进行或治疗的伴随疾病或病情，或者在研究人员认为的研究中，对本研究的参与者构成了不可接受的风险，包括但不限于但不限于以下内容：筛查前1个月内的任何重大疾病或筛查前1周内的任何热病疾病
  • 任何医疗状况的病史或证据可能会改变吸收，代谢或消除药物
  • 胃肠道的手术病史影响胃运动或改变胃肠道（除了简单的阑尾切除术和疝气修复外；胆囊切除术是排他性的）
  • 病史或存在具有临床意义的心电图异常（仅在筛查时）或心血管疾病（例如心脏不足，动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病，心肌病，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，先天性长QT综合征的家族史，家族史，猝死家族史）
  • 过去5年的恶性肿瘤历史
  • 仅筛查时确认的收缩压（BP）> 140或<90 mmHg，舒张压> 90或<50 mmHg
  • 仅筛查时确认静息心率>每分钟> 100或<40次（bpm）
  • 实验室测试结果的临床明显异常，包括血液学，化学小组和尿液分析
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）-1，HIV-2，丙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒（血清学）测试仅在筛查时仅进行阳性结果
  • 在研究药物管理之前的两年内，有任何怀疑或酗酒和/或任何历史或怀疑定期消费/成瘾的滥用药物或在筛查时进行的阳性药物筛查测试
  • 从1个月开始筛查直到研究结束的任何含烟草或尼古丁的产品的消费
  • 在首次研究药物管理之前的3个月内和研究期间，捐赠血液或血液产品以超过500 mL的输血捐赠
  • 目前正在参加一项涉及其他研究产品或任何其他类型的医学研究的临床研究，或者在过去的90天内从诊所签到（第-1天）中接受了另一个研究产品的最后剂量。
  • 使用任何处方（激素替代疗法除外）或非处方药，包括草药和维生素在内30天内
  • 任何临床上重要的高敏性或过敏反应的病史，无论是自发的还是在研究药物给药，或接触食物或环境药物
  • 对研究药物制定的任何赋形剂的过敏史
  • 在司法监督，监护权或策展人方面的参与者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至55年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE
联系人：参考研究ID编号：BP42066 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04718181
其他研究ID编号ICMJE BP42066
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
计划说明：合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台（www.vivli.org）要求访问各个患者级别的数据。有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处（https://vivli.org/ourmember/roche/）。 For further details on Roche's Global Policy on the Sharing of Clinical Information and how to request access to related clinical study documents, see here (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
责任方霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
研究赞助商ICMJE霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
PRS帐户霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究是一项随机的单一口服剂量，最多三个部分，用于研究Risdiplam 5 mg（可分配片剂）的两种不同配方的相对生物利用度和生物等效性与当前健康男性和女性参与者中的Risdiplam口服溶液配方相比。将研究食物对这两种可分配片剂和当前口服溶液的影响，以及奥美拉唑对可分配片的影响。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌肉萎缩，脊柱药物：Risdiplam药物：奥美拉唑阶段1

详细说明：

该研究的第1部分是对口服溶液的两个分散片与risdiplam粉的相对口服生物利用度的探索性比较。食物对两种分散片的生物利用度的影响将通过以五向交叉方式进行比较和禁食状态来评估。还将评估抗酸剂（奥美拉唑）是否以双向跨界方式对可分配片的生物利用度产生影响。食物对Risdiplam口服溶液的影响也将通过以双向交叉方式比较饲料和禁食状态来评估。

在第2部分中，基于第1部分获得的数据，并提供了数据支持进一步评估，生物等效性评估和食物效应评估将在两组中进行，并具有选定的可分配片剂配方。每组将在三个方向的交叉中随机接收一个以禁食状态的单剂量的Risdiplam口服溶液，并在FED和禁食状态下单剂量的单剂量分散片剂。

在第3部分中，提供第1部分的数据支持第二公式的进一步评估，可以以与第2部分相同的方式评估第二公式的生物等效性。

无论研究部分如何，都不允许将同一参与者入学多个队列或组。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 268名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：基础科学
官方标题： Risdiplam-I期，开放标签，多周期跨界研究，以研究健康受试者中两种不同配方的口服剂量的安全性，食物效应，生物利用度和生物等效性
实际学习开始日期 ： 2021年2月1日
估计初级完成日期 ： 2022年4月18日
估计 学习完成日期 ： 2022年4月18日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：第1部分

队列A+B：参与者将以五个周期的交叉方式接收一个在禁食状态下5 mg的Risdiplam口服口服溶液，然后在禁食和饲料状态下以riSdiplam/f21或F22可拨片为5 mg的f22 doperseresible片剂；平板电脑分散在禁食和饲养状态下的水中，单剂量管理之间有14天的冲洗时间。

队列C + D：参与者将以两期固定序列设计接收单剂Risdiplam/f21或F22可分配片剂在禁食状态下5毫克5 mg，奥美拉唑每天40 mg每天7天 +一剂量的Risdiplam/risdiplam/ Omeprazole的第7天，在禁食状态下F21或F22可分配片5毫克。在两个治疗期之间将有14天的冲洗。

队列E：参与者将在两期跨界设计中获得单一口服risdiplam口服溶液5 mg在禁食和联邦调状态下，在单剂量管理之间进行了14天的冲洗时间。

药物：Risdiplam
Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
其他名称：evrysdi

药物：奥美拉唑
奥美拉唑将以每天40毫克的剂量口服作为胶囊。
其他名称：非投票药品

实验：第2部分（可选）

第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

药物：Risdiplam
Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
其他名称：evrysdi

实验：第3部分（可选）

第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

药物：Risdiplam
Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
其他名称：evrysdi

结果措施
主要结果指标 ：
  1. risdiplam a和b的等离子浓度[时间范围：第1天到第7天，时间为1-5]

次要结果度量 ：
  1. risdiplam的血浆浓度在队列E [时间范围：第1天到第7天和周期2的第7天]
  2. C和D中的Risdiplam的血浆浓度[时间范围：第1天：第1天到第7天；周期2：第1天到第13天]
  3. 发生不良事件和严重不良事件的参与者的百分比[时间范围：第1天到第11天]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至55年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
标准

纳入标准：

  • 体重指数（BMI）为18.0至32.0 kg/m2
  • 男性参与者的伴侣是有生育潜力的妇女（WOCBP）或怀孕的妇女，必须在治疗期内以及在risdiplam最后剂量后4个月内保持戒酒或使用足够的避孕方法。直到最后一剂Risdiplam为怀孕的女性伴侣进行28天。男性必须在治疗期间避免捐赠精子，直到最后剂量的Risdiplam剂量后4个月。
  • 愿意和能力完成研究的各个方面
  • 如果女性是一个有潜力的女性，则有资格参加（WONCBP）

排除标准：

  • 任何具有临床意义的胃肠道（GL），肾脏，肝，支气管肺，神经系统，精神病学，心血管，内分泌学，血液学或过敏性疾病，代谢障碍，癌症或肝硬化的历史
  • 可能干扰或治疗可能干扰研究的进行或治疗的伴随疾病或病情，或者在研究人员认为的研究中，对本研究的参与者构成了不可接受的风险，包括但不限于但不限于以下内容：筛查前1个月内的任何重大疾病或筛查前1周内的任何热病疾病
  • 任何医疗状况的病史或证据可能会改变吸收，代谢或消除药物
  • 胃肠道的手术病史影响胃运动或改变胃肠道（除了简单的阑尾切除术和疝气修复外；胆囊切除术是排他性的）
  • 病史或存在具有临床意义的心电图异常（仅在筛查时）或心血管疾病（例如心脏不足，动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病，心肌病，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，先天性长QT综合征的家族史，家族史，猝死家族史）
  • 过去5年的恶性肿瘤历史
  • 仅筛查时确认的收缩压（BP）> 140或<90 mmHg，舒张压> 90或<50 mmHg
  • 仅筛查时确认静息心率>每分钟> 100或<40次（bpm）
  • 实验室测试结果的临床明显异常，包括血液学，化学小组和尿液分析
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）-1，HIV-2，丙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒（血清学）测试仅在筛查时仅进行阳性结果
  • 在研究药物管理之前的两年内，有任何怀疑或酗酒和/或任何历史或怀疑定期消费/成瘾的滥用药物或在筛查时进行的阳性药物筛查测试
  • 从1个月开始筛查直到研究结束的任何含烟草或尼古丁的产品的消费
  • 在首次研究药物管理之前的3个月内和研究期间，捐赠血液或血液产品以超过500 mL的输血捐赠
  • 目前正在参加一项涉及其他研究产品或任何其他类型的医学研究的临床研究，或者在过去的90天内从诊所签到（第-1天）中接受了另一个研究产品的最后剂量。
  • 使用任何处方（激素替代疗法除外）或非处方药，包括草药和维生素在内30天内
  • 任何临床上重要的高敏性或过敏反应的病史，无论是自发的还是在研究药物给药，或接触食物或环境药物
  • 对研究药物制定的任何赋形剂的过敏史
  • 在司法监督，监护权或策展人方面的参与者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：参考研究ID编号：BP42066 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com

位置
位置表的布局表
美国，佛罗里达州
代托纳海滩临床RSCH单元招募
美国佛罗里达州代托纳比奇，美国32117
美国德克萨斯州
达拉斯临床研究部门招募
达拉斯，德克萨斯州，美国，75247
美国，威斯康星州
Covance临床研究单位，Inc招募
美国威斯康星州麦迪逊，美国53704
赞助商和合作者
霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月18日
第一个发布日期ICMJE 2021年1月22日
最后更新发布日期2021年5月10日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月1日
估计初级完成日期2022年4月18日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年1月18日）		 risdiplam a和b的等离子浓度[时间范围：第1天到第7天，时间为1-5]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • risdiplam的血浆浓度在队列E [时间范围：第1天到第7天和周期2的第7天]
  • C和D中的Risdiplam的血浆浓度[时间范围：第1天：第1天到第7天；周期2：第1天到第13天]
  • 发生不良事件和严重不良事件的参与者的百分比[时间范围：第1天到第11天]
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2021年1月18日）
  • risdiplam的血浆浓度在队列E [时间范围：第1天到第7天和周期2的第7天]
  • C和D中的Risdiplam的血浆浓度[时间范围：第1天：第1天到第7天；周期2：第1天到第13天]
  • 发生不良事件和严重不良事件的参与者的比例[时间范围：第1天到第11天]
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE健康参与者中两个Risdiplam片剂的生物利用度和生物等效性
官方标题ICMJE Risdiplam-I期，开放标签，多周期跨界研究，以研究健康受试者中两种不同配方的口服剂量的安全性，食物效应，生物利用度和生物等效性
简要摘要这项研究是一项随机的单一口服剂量，最多三个部分，用于研究Risdiplam 5 mg（可分配片剂）的两种不同配方的相对生物利用度和生物等效性与当前健康男性和女性参与者中的Risdiplam口服溶液配方相比。将研究食物对这两种可分配片剂和当前口服溶液的影响，以及奥美拉唑对可分配片的影响。
详细说明

该研究的第1部分是对口服溶液的两个分散片与risdiplam粉的相对口服生物利用度的探索性比较。食物对两种分散片的生物利用度的影响将通过以五向交叉方式进行比较和禁食状态来评估。还将评估抗酸剂（奥美拉唑）是否以双向跨界方式对可分配片的生物利用度产生影响。食物对Risdiplam口服溶液的影响也将通过以双向交叉方式比较饲料和禁食状态来评估。

在第2部分中，基于第1部分获得的数据，并提供了数据支持进一步评估，生物等效性评估和食物效应评估将在两组中进行，并具有选定的可分配片剂配方。每组将在三个方向的交叉中随机接收一个以禁食状态的单剂量的Risdiplam口服溶液，并在FED和禁食状态下单剂量的单剂量分散片剂。

在第3部分中，提供第1部分的数据支持第二公式的进一步评估，可以以与第2部分相同的方式评估第二公式的生物等效性。

无论研究部分如何，都不允许将同一参与者入学多个队列或组。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：交叉分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：基础科学
条件ICMJE肌肉萎缩，脊柱
干预ICMJE
  • 药物：Risdiplam
    Risdiplam将以不同的配方中的单剂量为5 mg口服。可分散的片剂配方（F21/F22）将以吞咽片剂或片剂分散在水中。用于口服溶液的构造的粉末将作为用纯净水组成的口服溶液。
    其他名称：evrysdi
  • 药物：奥美拉唑
    奥美拉唑将以每天40毫克的剂量口服作为胶囊。
    其他名称：非投票药品
研究臂ICMJE
  • 实验：第1部分

    队列A+B：参与者将以五个周期的交叉方式接收一个在禁食状态下5 mg的Risdiplam口服口服溶液，然后在禁食和饲料状态下以riSdiplam/f21或F22可拨片为5 mg的f22 doperseresible片剂；平板电脑分散在禁食和饲养状态下的水中，单剂量管理之间有14天的冲洗时间。

    队列C + D：参与者将以两期固定序列设计接收单剂Risdiplam/f21或F22可分配片剂在禁食状态下5毫克5 mg，奥美拉唑每天40 mg每天7天 +一剂量的Risdiplam/risdiplam/ Omeprazole的第7天，在禁食状态下F21或F22可分配片5毫克。在两个治疗期之间将有14天的冲洗。

    队列E：参与者将在两期跨界设计中获得单一口服risdiplam口服溶液5 mg在禁食和联邦调状态下，在单剂量管理之间进行了14天的冲洗时间。

    干预措施：
  • 实验：第2部分（可选）

    第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

    第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

    干预：药物：Risdiplam
  • 实验：第3部分（可选）

    第1组：参与者将在3个周期跨界设计中获得一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液5 mg，而所选的分散片剂（F21或F22）处于禁食状态下的吞咽平板电脑；在美联储状态下吞咽平板电脑。

    第2组：参与者将在3个周期跨界设计中接受一个以禁食状态的单一口服risdiplam口服溶液，而所选的分散片剂（F21或F22）作为片剂分散在禁食状态下的片剂；平板电脑分散在美联储州的水中。

    干预：药物：Risdiplam
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年1月18日）		 268
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年4月18日
估计初级完成日期2022年4月18日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 体重指数（BMI）为18.0至32.0 kg/m2
  • 男性参与者的伴侣是有生育潜力的妇女（WOCBP）或怀孕的妇女，必须在治疗期内以及在risdiplam最后剂量后4个月内保持戒酒或使用足够的避孕方法。直到最后一剂Risdiplam为怀孕的女性伴侣进行28天。男性必须在治疗期间避免捐赠精子，直到最后剂量的Risdiplam剂量后4个月。
  • 愿意和能力完成研究的各个方面
  • 如果女性是一个有潜力的女性，则有资格参加（WONCBP）

排除标准：

  • 任何具有临床意义的胃肠道（GL），肾脏，肝，支气管肺，神经系统，精神病学，心血管，内分泌学，血液学或过敏性疾病，代谢障碍，癌症或肝硬化的历史
  • 可能干扰或治疗可能干扰研究的进行或治疗的伴随疾病或病情，或者在研究人员认为的研究中，对本研究的参与者构成了不可接受的风险，包括但不限于但不限于以下内容：筛查前1个月内的任何重大疾病或筛查前1周内的任何热病疾病
  • 任何医疗状况的病史或证据可能会改变吸收，代谢或消除药物
  • 胃肠道的手术病史影响胃运动或改变胃肠道（除了简单的阑尾切除术和疝气修复外；胆囊切除术是排他性的）
  • 病史或存在具有临床意义的心电图异常（仅在筛查时）或心血管疾病（例如心脏不足，动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病，心肌病，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，先天性长QT综合征的家族史，家族史，猝死家族史）
  • 过去5年的恶性肿瘤历史
  • 仅筛查时确认的收缩压（BP）> 140或<90 mmHg，舒张压> 90或<50 mmHg
  • 仅筛查时确认静息心率>每分钟> 100或<40次（bpm）
  • 实验室测试结果的临床明显异常，包括血液学，化学小组和尿液分析
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）-1，HIV-2，丙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒（血清学）测试仅在筛查时仅进行阳性结果
  • 在研究药物管理之前的两年内，有任何怀疑或酗酒和/或任何历史或怀疑定期消费/成瘾的滥用药物或在筛查时进行的阳性药物筛查测试
  • 从1个月开始筛查直到研究结束的任何含烟草或尼古丁的产品的消费
  • 在首次研究药物管理之前的3个月内和研究期间，捐赠血液或血液产品以超过500 mL的输血捐赠
  • 目前正在参加一项涉及其他研究产品或任何其他类型的医学研究的临床研究，或者在过去的90天内从诊所签到（第-1天）中接受了另一个研究产品的最后剂量。
  • 使用任何处方（激素替代疗法除外）或非处方药，包括草药和维生素在内30天内
  • 任何临床上重要的高敏性或过敏反应的病史，无论是自发的还是在研究药物给药，或接触食物或环境药物
  • 对研究药物制定的任何赋形剂的过敏史
  • 在司法监督，监护权或策展人方面的参与者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至55年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE
联系人：参考研究ID编号：BP42066 www.roche.com/about_roche/roche_worldwide.htm 888-662-6728（美国和加拿大） Global-Roche-genentech-trials@gene.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04718181
其他研究ID编号ICMJE BP42066
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
计划说明：合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台（www.vivli.org）要求访问各个患者级别的数据。有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处（https://vivli.org/ourmember/roche/）。 For further details on Roche's Global Policy on the Sharing of Clinical Information and how to request access to related clinical study documents, see here (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
责任方霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
研究赞助商ICMJE霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床试验霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
PRS帐户霍夫曼·拉罗奇（Hoffmann-La Roche）
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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