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出境医 / 临床实验 / TBX-2400对AML或骨髓纤维化患者的安全性和早期疗效研究
TBX-2400对AML或骨髓纤维化患者的安全性和早期疗效研究
研究描述
简要摘要：
这是一项针对白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）或骨髓纤维化（MF）的成年受试者中TBX-2400同种异体干细胞移植的研究。
供体细胞暴露于实验室中已显示的蛋白质，以提高供体细胞在移植后产生血液和免疫细胞的能力。供体细胞暴露于该蛋白质不会以任何方式改变细胞中的基因。
这项研究有两个目标。第一个目标是找出对TBX-2400的移植是否安全。第二个目标是找出TBX-2400干细胞在患有AML或MF的成年受试者中植入什么影响。
研究假设是，TBX-2400细胞将缩短移植后免疫重建的时间。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓纤维化急性骨髓性白血病 | 生物学：TBX-2400 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项I期研究，以评估TBX-2400在增强接受同种异体骨髓干细胞移植的患者中的安全性和早期功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年8月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TBX-2400治疗 TBX-2400的单静脉输注 | 生物学：TBX-2400 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 根据NCI-CTCAE版本5.0 [时间范围：两年]的不良事件发生率主题报告或其他评估的不良事件
- 移植植入[时间范围：1年]移植植入的评估将包括绝对中性粒细胞计数，未转移的血小板计数和供体嵌合
次要结果度量 ：
- 通过CD3+细胞计数测量的免疫重建[时间范围：最新第360天]通过CD3+细胞计数> 300/μL测量的免疫重建
- 免疫球蛋白（IGA）水平[时间范围：最新第360天]
- 免疫球蛋白（IGM）水平[时间范围：最新第360天]
- T细胞植入[时间范围：最新第360天]CD45 RA与3、6、9和12个月的RO相比
- 无病生存[时间范围：两年]
- 次级移植失败的发病率[时间范围：两年]
- 移植相关死亡率（TRM）[时间范围：100天]
- 使用世界卫生组织五个健康指数的生活质量[时间范围：最新第360天]QOL在3、6、9和12个月（世界卫生组织[谁]五个健康指数）进行了评估。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 对于CRAML：仅适用于具有≥5％爆炸的AML的全骨髓移植（通过形态学或通过多参数流式细胞仪[MFC]）在试验后21天内获得的骨髓抽吸物中，并在试验后获得。至少要进行化学疗法的至少两个先前的课程；
- 对于MF：从骨髓增生性疾病中进展的主要MF或MF。动态国际预后评分系统（DIPSS）以及用于支持MF受试者筛查时的纳入；
- 受到同种异体干细胞移植的受到移植医师的决定；
- 签署的捐助者和接受者的知情同意；
- 受试者≥18岁（无年龄限）；
- 捐助者同意捐赠骨髓来源的干细胞。
- 具有东方合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态0至2的受试者；
- 足够的肺功能，一氧化碳（DLCO）的扩散能力> 50；
- 生育潜力的妇女（WOCBP）必须同意遵循避孕方法的指示（例如灭菌，激素植入物，激素注射，宫内装置，宫内设备或流过切除的伴侣，并使用避孕套和/或避孕药的联合使用）直至筛查） TBX-2400移植后6个月；
- 能够遵守所有试验治疗和程序。
排除标准：
- 先前的干细胞移植；
- 对于MF：在筛查后30天内获得的骨髓抽吸物中的爆炸> 10％；
- 肾功能：血清肌酐> 1.5 x正常的上限（ULN）；
- 肝功能：低于正常极限的血清纤维蛋白原所示的合成功能受损。天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶（AST/ALT）> 3.0 x ULN。胆红素，> 1.5 x ULN;
- 心脏功能：通过超声心动图确定的射血分数<45％；
- 先前的恶性肿瘤在过去三年内活跃 - 除了局部可治愈的癌症，例如皮肤基底或鳞状细胞癌，浅表膀胱癌，宫颈或乳腺癌的原位癌或前列腺原位癌；
- 育龄妇女的妊娠试验或母乳喂养阳性；
- 慢性丙型肝炎病毒感染或丙型肝炎暴露的血清学证据；
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）或已知获得的免疫缺陷综合征（AIDS）的阳性测试的已知史；
- 对任何试验药物的超敏反应（包括制备方案，TBX-2400治疗以及计划的任何预防或其他药物）；
- 研究人员认为，存在严重或不受控制的医学障碍，该障碍可能会增加与试验或试验药物管理的风险，从而损害参与者接受协议治疗的能力，或干扰对试验结果的解释。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Vivienne Margolis，学士学位 | +972-4639634 | vmargolis@taigabiotech.com | |
| 联系人：Yosef Refaeli博士 | +1-720-859-3547 | refaeli@taigabiotech.com |
位置
| 克罗地亚 | |
| 大学医院中心萨格勒布 | |
| 克罗地亚萨格勒布（Zagreb），10000 | |
| 联系人：Nadira Durakovic，医学博士，博士学位 +385-989611829 Nadira.durakovic@mef.hr | |
| 首席研究员：医学博士Nadira Durakovic | |
| 意大利 | |
| Fondazione Policlinico Universitorio Agostino Gemelli | |
| 罗马，意大利，00168 | |
| 联系人：Simona Sica，MD TBA Simona.sica@unicatt.it | |
| 首席研究员：医学博士Simona Sica | |
赞助商和合作者
Taiga Biotechnologies，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Andrea Bacigalupo | 血液学和BMT部门 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月14日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月7日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | TBX-2400对AML或骨髓纤维化患者的安全性和早期疗效研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项I期研究，以评估TBX-2400在增强接受同种异体骨髓干细胞移植的患者中的安全性和早期功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项针对白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）或骨髓纤维化（MF）的成年受试者中TBX-2400同种异体干细胞移植的研究。 供体细胞暴露于实验室中已显示的蛋白质，以提高供体细胞在移植后产生血液和免疫细胞的能力。供体细胞暴露于该蛋白质不会以任何方式改变细胞中的基因。 这项研究有两个目标。第一个目标是找出对TBX-2400的移植是否安全。第二个目标是找出TBX-2400干细胞在患有AML或MF的成年受试者中植入什么影响。 研究假设是，TBX-2400细胞将缩短移植后免疫重建的时间。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：TBX-2400 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：TBX-2400治疗 TBX-2400的单静脉输注 干预：生物学：TBX-2400 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 克罗地亚，意大利 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04709458 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | TBX-2400-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Taiga Biotechnologies，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Taiga Biotechnologies，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Taiga Biotechnologies，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项针对白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）或骨髓纤维化（MF）的成年受试者中TBX-2400同种异体干细胞移植的研究。
供体细胞暴露于实验室中已显示的蛋白质，以提高供体细胞在移植后产生血液和免疫细胞的能力。供体细胞暴露于该蛋白质不会以任何方式改变细胞中的基因。
这项研究有两个目标。第一个目标是找出对TBX-2400的移植是否安全。第二个目标是找出TBX-2400干细胞在患有AML或MF的成年受试者中植入什么影响。
研究假设是，TBX-2400细胞将缩短移植后免疫重建的时间。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓纤维化急性骨髓性白血病 | 生物学：TBX-2400 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项I期研究，以评估TBX-2400在增强接受同种异体骨髓干细胞移植的患者中的安全性和早期功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年8月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年10月28日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TBX-2400治疗 TBX-2400的单静脉输注 | 生物学：TBX-2400 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 根据NCI-CTCAE版本5.0 [时间范围：两年]的不良事件发生率主题报告或其他评估的不良事件
- 移植植入[时间范围：1年]移植植入的评估将包括绝对中性粒细胞计数，未转移的血小板计数和供体嵌合
次要结果度量 ：
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 对于CRAML：仅适用于具有≥5％爆炸的AML的全骨髓移植（通过形态学或通过多参数流式细胞仪[MFC]）在试验后21天内获得的骨髓抽吸物中，并在试验后获得。至少要进行化学疗法的至少两个先前的课程；
- 对于MF：从骨髓增生性疾病中进展的主要MF或MF。动态国际预后评分系统（DIPSS）以及用于支持MF受试者筛查时的纳入；
- 受到同种异体干细胞移植的受到移植医师的决定；
- 签署的捐助者和接受者的知情同意；
- 受试者≥18岁（无年龄限）；
- 捐助者同意捐赠骨髓来源的干细胞。
- 具有东方合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态0至2的受试者；
- 足够的肺功能，一氧化碳（DLCO）的扩散能力> 50；
- 生育潜力的妇女（WOCBP）必须同意遵循避孕方法的指示（例如灭菌，激素植入物，激素注射，宫内装置，宫内设备或流过切除的伴侣，并使用避孕套和/或避孕药的联合使用）直至筛查） TBX-2400移植后6个月；
- 能够遵守所有试验治疗和程序。
排除标准：
- 先前的干细胞移植；
- 对于MF：在筛查后30天内获得的骨髓抽吸物中的爆炸> 10％；
- 肾功能：血清肌酐> 1.5 x正常的上限（ULN）；
- 肝功能：低于正常极限的血清纤维蛋白原所示的合成功能受损。天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶（AST/ALT）> 3.0 x ULN。胆红素，> 1.5 x ULN;
- 心脏功能：通过超声心动图确定的射血分数<45％；
- 先前的恶性肿瘤在过去三年内活跃 - 除了局部可治愈的癌症，例如皮肤基底或鳞状细胞癌，浅表膀胱癌，宫颈或乳腺癌的原位癌或前列腺原位癌；
- 育龄妇女的妊娠试验或母乳喂养阳性；
- 慢性丙型肝炎病毒感染或丙型肝炎暴露的血清学证据；
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）或已知获得的免疫缺陷综合征（AIDS）的阳性测试的已知史；
- 对任何试验药物的超敏反应（包括制备方案，TBX-2400治疗以及计划的任何预防或其他药物）；
- 研究人员认为，存在严重或不受控制的医学障碍，该障碍可能会增加与试验或试验药物管理的风险，从而损害参与者接受协议治疗的能力，或干扰对试验结果的解释。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Vivienne Margolis，学士学位 | +972-4639634 | vmargolis@taigabiotech.com | |
| 联系人：Yosef Refaeli博士 | +1-720-859-3547 | refaeli@taigabiotech.com |
位置
| 克罗地亚 | |
| 大学医院中心萨格勒布 | |
| 克罗地亚萨格勒布（Zagreb），10000 | |
| 联系人：Nadira Durakovic，医学博士，博士学位 +385-989611829 Nadira.durakovic@mef.hr | |
| 首席研究员：医学博士Nadira Durakovic | |
| 意大利 | |
| Fondazione Policlinico Universitorio Agostino Gemelli | |
| 罗马，意大利，00168 | |
| 联系人：Simona Sica，MD TBA Simona.sica@unicatt.it | |
| 首席研究员：医学博士Simona Sica | |
赞助商和合作者
Taiga Biotechnologies，Inc。
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Andrea Bacigalupo | 血液学和BMT部门 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月12日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月14日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月7日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | |||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | TBX-2400对AML或骨髓纤维化患者的安全性和早期疗效研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项I期研究，以评估TBX-2400在增强接受同种异体骨髓干细胞移植的患者中的安全性和早期功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项针对白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）或骨髓纤维化（MF）的成年受试者中TBX-2400同种异体干细胞移植的研究。 供体细胞暴露于实验室中已显示的蛋白质，以提高供体细胞在移植后产生血液和免疫细胞的能力。供体细胞暴露于该蛋白质不会以任何方式改变细胞中的基因。 这项研究有两个目标。第一个目标是找出对TBX-2400的移植是否安全。第二个目标是找出TBX-2400干细胞在患有AML或MF的成年受试者中植入什么影响。 研究假设是，TBX-2400细胞将缩短移植后免疫重建的时间。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：TBX-2400 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：TBX-2400治疗 TBX-2400的单静脉输注 干预：生物学：TBX-2400 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年10月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年8月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 克罗地亚，意大利 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04709458 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | TBX-2400-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Taiga Biotechnologies，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Taiga Biotechnologies，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Taiga Biotechnologies，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
