• 从基线到第96周的更改为强制生命力百分比（FVC％）预测[时间范围：基线最高96周]
  FVC是在肺活量测定期间测量的强制呼气量测试期间呼气的总数；是肺功能最重要的测量。该测试要求参与者呼吸到连接到一台机器的管，该机器在服用吸入的支气管扩张剂药物后，可以测量可以进出肺部的空气量，该药物用于扩张参与者的支气管（呼吸）管。预测的FVC =（观察值） /（预测值） * 100％。
• 从基线到第96周的上肢表现（PUL）得分[时间范围：基线长达96周]
  该PUL是专门为DMD患者设计的，以评估DMD中功能下降的无力和自然历史的进展。采用心理测量方法来创建可行的量表，以实现临床医生报告的结果评估工具，该工具可以建立日常生活活动（ADL）的临床意义和相关性。
• 从基线到第96周在布鲁克量表上的上肢[时间范围：最高96周的基线]
  Brooke的手臂和肩膀得分是专门用于该人群中用于评估6个功能等级的手臂和肩部功能的专门开发的。
• 从基线到96周的9孔PEG测试[时间范围：最多96周的基线]
  在此定时测试中，指示患者从测试设备中的一个浅碗中取9个钉子，然后一次将每个钉子放入一个孔中。当所有9个钉子都到位时，患者一次将它们取出1，然后将它们放回浅碗中。每只手重复两次测试，并记录每只手的最佳时间。

这是一项开放标签研究，旨在评估Golodirsen注射的安全性和耐受性在非凸剂DMD患者中，这些患者确认通过外显子53跳动（Golodirsen）治疗可接受的基因突变。

Golodirsen在治疗期间（长达96周）的每周大约35至60分钟，将在大约35至60分钟内作为静脉输注（IV）输注30 mg/kg。治疗期后，患者可以进入安全延长期（不超过48周），直到患者能够过渡到市售药物或单独的Golodirsen研究。

在整个研究中，将通过收集不良事件（AES），实验室测试，心电图（ECG），超声心动图（ECHOS），生命体征和身体检查来定期评估安全性。探索性评估，包括肺功能测试（PFT），上肢测试以及其他功能状态的测量结果，在治疗的第一年，在治疗的第二年大约每24周一次，将在功能评估访问中进行一次。

纳入标准：

1. 成为具有DMD的雄性，具有突变，这可能是外显子53跳过的，如经认可的实验室的遗传报告所记录的那样，通过多重连接依赖性探针扩增确认了突变终点。
2. 年满7岁。
3. 在研究药物给药之前，至少已经服用了稳定的口服皮质类固醇，并且在整个研究过程中预计该剂量将保持恒定（除了修饰以适应体重的变化）或至少在24周内未接受皮质类固醇在研究药物管理之前，在整个研究过程中不希望启动皮质类固醇。

4. 无法行动（“非仪式”）。根据定义，移动损失是指患者或看护人报告的连续轮椅使用已由临床评估者验证。应满足以下条件：

   1. 由于骨科发病率（例如，断裂，扭伤或受伤）或手术程序，条件不是急性恶化的急性恶化。
   2. 无法执行10米的步行跑测试。
5. 研究人员认为，在研究期间，具有稳定的肺功能。
6. 在研究的整个过程中，在整个研究期间，最后剂量的90天，男性避孕套和女性性伴侣也必须使用医学上可接受的节育形式（例如，例如，例如，例如，口服避孕药）。
7. 能够理解并遵守调查员认为或18岁以下的所有研究要求，必须有能够理解的父母或法定监护人。
8. 愿意提供知情同意参加研究，或者如果不到18岁，愿意提供知情的同意（如果适用），并拥有愿意提供知情同意的父母或法定监护人让患者参加研究。

排除标准：

1. 在研究药物管理的12周内，使用任何药理治疗（皮质类固醇除外），研究者认为可能会对骨骼肌强度或功能产生影响（例如，生长激素，合成代谢类固醇）。
2. 在过去三个月内，先前使用任何研究药物或外显子跳过疗法治疗。
3. 在过去3个月内，物理疗法方案的重大变化或研究期间预期的变化。
4. 在研究药物管理后3个月内进行大型手术或计划在本研究中的任何时间进行大手术。
5. 不能归因于经典的杜钦疾病病程的其他具有临床意义的疾病，包括大量心脏，肺，肝，肾脏，血液学，免疫学，行为疾病或恶性肿瘤。
6. 在研究药物给药的12周内，全身使用任何氨基糖苷抗生素，或者预计在研究过程中需要使用氨基糖苷抗生素或他汀类药物。
7. 不得需要抗心律失常和/或抗利尿治疗来进行心力衰竭。允许患者服用其他药物，包括血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂，血管紧张素受体阻断剂，β受体阻滞剂或钾，前提在整个研究中恒定。
8. 如果患者无症状，但在筛查时具有<40％的LVEF <40％或临床意义，则研究人员应与适当的机构安全委员会或医疗监护委员会讨论将患者纳入研究中的患者。
9. 在调查人员认为，可能会对患者的安全产生不利影响，这可能使治疗过程不太可能完成，或者损害研究结果的评估。

• 从基线到第96周的更改为强制生命力百分比（FVC％）预测[时间范围：基线最高96周]
  FVC是在肺活量测定期间测量的强制呼气量测试期间呼气的总数；是肺功能最重要的测量。该测试要求参与者呼吸到连接到一台机器的管，该机器在服用吸入的支气管扩张剂药物后，可以测量可以进出肺部的空气量，该药物用于扩张参与者的支气管（呼吸）管。预测的FVC =（观察值） /（预测值） * 100％。
• 从基线到第96周的上肢表现（PUL）得分[时间范围：基线长达96周]
  该PUL是专门为DMD患者设计的，以评估DMD中功能下降的无力和自然历史的进展。采用心理测量方法来创建可行的量表，以实现临床医生报告的结果评估工具，该工具可以建立日常生活活动（ADL）的临床意义和相关性。
• 从基线到第96周在布鲁克量表上的上肢[时间范围：最高96周的基线]
  Brooke的手臂和肩膀得分是专门用于该人群中用于评估6个功能等级的手臂和肩部功能的专门开发的。
• 从基线到96周的9孔PEG测试[时间范围：最多96周的基线]
  在此定时测试中，指示患者从测试设备中的一个浅碗中取9个钉子，然后一次将每个钉子放入一个孔中。当所有9个钉子都到位时，患者一次将它们取出1，然后将它们放回浅碗中。每只手重复两次测试，并记录每只手的最佳时间。

这是一项开放标签研究，旨在评估Golodirsen注射的安全性和耐受性在非凸剂DMD患者中，这些患者确认通过外显子53跳动（Golodirsen）治疗可接受的基因突变。

Golodirsen在治疗期间（长达96周）的每周大约35至60分钟，将在大约35至60分钟内作为静脉输注（IV）输注30 mg/kg。治疗期后，患者可以进入安全延长期（不超过48周），直到患者能够过渡到市售药物或单独的Golodirsen研究。

在整个研究中，将通过收集不良事件（AES），实验室测试，心电图（ECG），超声心动图（ECHOS），生命体征和身体检查来定期评估安全性。探索性评估，包括肺功能测试（PFT），上肢测试以及其他功能状态的测量结果，在治疗的第一年，在治疗的第二年大约每24周一次，将在功能评估访问中进行一次。

纳入标准：

1. 成为具有DMD的雄性，具有突变，这可能是外显子53跳过的，如经认可的实验室的遗传报告所记录的那样，通过多重连接依赖性探针扩增确认了突变终点。
2. 年满7岁。
3. 在研究药物给药之前，至少已经服用了稳定的口服皮质类固醇，并且在整个研究过程中预计该剂量将保持恒定（除了修饰以适应体重的变化）或至少在24周内未接受皮质类固醇在研究药物管理之前，在整个研究过程中不希望启动皮质类固醇。

4. 无法行动（“非仪式”）。根据定义，移动损失是指患者或看护人报告的连续轮椅使用已由临床评估者验证。应满足以下条件：

   1. 由于骨科发病率（例如，断裂，扭伤或受伤）或手术程序，条件不是急性恶化的急性恶化。
   2. 无法执行10米的步行跑测试。
5. 研究人员认为，在研究期间，具有稳定的肺功能。
6. 在研究的整个过程中，在整个研究期间，最后剂量的90天，男性避孕套和女性性伴侣也必须使用医学上可接受的节育形式（例如，例如，例如，例如，口服避孕药）。
7. 能够理解并遵守调查员认为或18岁以下的所有研究要求，必须有能够理解的父母或法定监护人。
8. 愿意提供知情同意参加研究，或者如果不到18岁，愿意提供知情的同意（如果适用），并拥有愿意提供知情同意的父母或法定监护人让患者参加研究。

排除标准：

1. 在研究药物管理的12周内，使用任何药理治疗（皮质类固醇除外），研究者认为可能会对骨骼肌强度或功能产生影响（例如，生长激素，合成代谢类固醇）。
2. 在过去三个月内，先前使用任何研究药物或外显子跳过疗法治疗。
3. 在过去3个月内，物理疗法方案的重大变化或研究期间预期的变化。
4. 在研究药物管理后3个月内进行大型手术或计划在本研究中的任何时间进行大手术。
5. 不能归因于经典的杜钦疾病病程的其他具有临床意义的疾病，包括大量心脏，肺，肝，肾脏，血液学，免疫学，行为疾病或恶性肿瘤。
6. 在研究药物给药的12周内，全身使用任何氨基糖苷抗生素，或者预计在研究过程中需要使用氨基糖苷抗生素或他汀类药物。
7. 不得需要抗心律失常和/或抗利尿治疗来进行心力衰竭。允许患者服用其他药物，包括血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂，血管紧张素受体阻断剂，β受体阻滞剂或钾，前提在整个研究中恒定。
8. 如果患者无症状，但在筛查时具有<40％的LVEF <40％或临床意义，则研究人员应与适当的机构安全委员会或医疗监护委员会讨论将患者纳入研究中的患者。
9. 在调查人员认为，可能会对患者的安全产生不利影响，这可能使治疗过程不太可能完成，或者损害研究结果的评估。