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西洛里木斯（Sirolimus）用于视网膜星形胶质细胞瘤
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 视网膜星形胶质细胞瘤 | 药物：Sirolimus | 不适用 |
视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）是视网膜神经纤维层中星形胶质细胞产生的神经胶质细胞的良性肿瘤。它们通常与结节性硬化症复合物（TSC）相关，更少是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）。 RAH可能是由失调的肿瘤抑制器基因TSC1或TSC2引起的，TSC1或TSC2在视网膜星形胶质细胞中通过PDGF签名途径发挥作用。 TSC1或TSC2的下调可能导致MTOR过度激活。 Sirolimus是MTOR的抑制剂，因此抑制了星形胶质细胞的细胞生长和增殖。全身MTOR抑制剂（Sirolimus和Everolimus）在动物模型和许多人类病例系列中的RAH大小显示出令人印象深刻的降低。
这项单一的患者研究正在研究使用并发口腔和玻璃体内西洛里木斯（Sirolimus）来治疗两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的患者，以改善眼内反应并减少治疗持续时间。该患者没有其他暗示纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的临床特征，并且正在考虑假定的结核性硬化症，只有两种垂直性皮肤病变。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 1名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 玻璃体内注射西洛里木斯在治疗侵袭性视网膜星形胶质性瘤 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月4日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：玻璃体内西罗里木斯 | 药物：Sirolimus 玻璃体内注射20 µL药物将通过眼睛的PARS平面给予。注射的眼睛将用局部抗生素和注射后7至10天的类固醇眼滴处理。尽管两只眼睛都表现出渗出迹象，但仅将第一次注射才能被提供给更糟糕的眼睛。在确定第一次注射的安全性后仅两个月，就会考虑注射另一只眼睛。 治疗的安全性和功效将通过一天，一周零一个月的注射后一个星期零一个月的重复检查来确定。 注射一次将每八周重复一次。在6-12个月内，每只眼睛总共将进行3-6次注射。当前的治疗计划最多每眼注射六次，可以对此进行修改，以适应更多的食物。 其他名称：de-109 |
- 与基线相比，视网膜星形胶质细胞瘤的大小[时间范围：14个月]通过眼科成像测量
- 与基线相比的视网膜渗出量[时间范围：14个月]通过眼科成像测量
- 与基线相比，视网膜脱离进程/回归[时间范围：14个月]通过眼科成像测量
- 视力与基线[时间范围：14个月]相比使用LogMar虚拟活动测试测量
| 符合研究资格的年龄： | 15年至16岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：Ashwin Mallipatna，医学博士 | 416-813-7654 EXT 207403 | ashwin.mallipatna@sickkids.ca | |
| 联系人：Kaitlyn Flegg，MSC | 416-813-7654 EXT 203287 | kaitlyn.flegg@sickkids.ca |
| 加拿大，安大略省 | |
| 生病儿童医院 | 招募 |
| 多伦多，安大略省，加拿大，M5G1X8 | |
| 联系人：Kaitlyn Flegg，MSC 416-813-7654 Ext 203287 Kaitlyn.flegg@sickkids.ca | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月13日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月13日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月4日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 视力与基线[时间范围：14个月]相比 使用LogMar虚拟活动测试测量 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 西洛里木斯（Sirolimus）用于视网膜星形胶质细胞瘤 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 玻璃体内注射西洛里木斯在治疗侵袭性视网膜星形胶质性瘤 | ||||||||
| 简要摘要 | 一项使用玻璃体内西罗莫司的患者研究对两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的患者进行治疗。 | ||||||||
| 详细说明 | 视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）是视网膜神经纤维层中星形胶质细胞产生的神经胶质细胞的良性肿瘤。它们通常与结节性硬化症复合物（TSC）相关，更少是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）。 RAH可能是由失调的肿瘤抑制器基因TSC1或TSC2引起的，TSC1或TSC2在视网膜星形胶质细胞中通过PDGF签名途径发挥作用。 TSC1或TSC2的下调可能导致MTOR过度激活。 Sirolimus是MTOR的抑制剂，因此抑制了星形胶质细胞的细胞生长和增殖。全身MTOR抑制剂（Sirolimus和Everolimus）在动物模型和许多人类病例系列中的RAH大小显示出令人印象深刻的降低。 这项单一的患者研究正在研究使用并发口腔和玻璃体内西洛里木斯（Sirolimus）来治疗两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的患者，以改善眼内反应并减少治疗持续时间。该患者没有其他暗示纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的临床特征，并且正在考虑假定的结核性硬化症，只有两种垂直性皮肤病变。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 视网膜星形胶质细胞瘤 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Sirolimus 玻璃体内注射20 µL药物将通过眼睛的PARS平面给予。注射的眼睛将用局部抗生素和注射后7至10天的类固醇眼滴处理。尽管两只眼睛都表现出渗出迹象，但仅将第一次注射才能被提供给更糟糕的眼睛。在确定第一次注射的安全性后仅两个月，就会考虑注射另一只眼睛。 治疗的安全性和功效将通过一天，一周零一个月的注射后一个星期零一个月的重复检查来确定。 注射一次将每八周重复一次。在6-12个月内，每只眼睛总共将进行3-6次注射。当前的治疗计划最多每眼注射六次，可以对此进行修改，以适应更多的食物。 其他名称：de-109 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：玻璃体内西罗里木斯 干预：药物：西罗莫司 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 1 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的单个病例对视力的威胁迫在眉睫。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 15年至16岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04707209 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 1000072947 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ashwin Mallipatna，生病儿童医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生病儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 生病儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 视网膜星形胶质细胞瘤 | 药物：Sirolimus | 不适用 |
视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）是视网膜神经纤维层中星形胶质细胞产生的神经胶质细胞的良性肿瘤。它们通常与结节性硬化症复合物（TSC）相关，更少是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）。 RAH可能是由失调的肿瘤抑制器基因TSC1或TSC2引起的，TSC1或TSC2在视网膜星形胶质细胞中通过PDGF签名途径发挥作用。 TSC1或TSC2的下调可能导致MTOR过度激活。 Sirolimus是MTOR的抑制剂，因此抑制了星形胶质细胞的细胞生长和增殖。全身MTOR抑制剂（Sirolimus和Everolimus）在动物模型和许多人类病例系列中的RAH大小显示出令人印象深刻的降低。
这项单一的患者研究正在研究使用并发口腔和玻璃体内西洛里木斯（Sirolimus）来治疗两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的患者，以改善眼内反应并减少治疗持续时间。该患者没有其他暗示纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的临床特征，并且正在考虑假定的结核性硬化症，只有两种垂直性皮肤病变。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 1名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 玻璃体内注射西洛里木斯在治疗侵袭性视网膜星形胶质性瘤 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月4日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：玻璃体内西罗里木斯 | 药物：Sirolimus 玻璃体内注射20 µL药物将通过眼睛的PARS平面给予。注射的眼睛将用局部抗生素和注射后7至10天的类固醇眼滴处理。尽管两只眼睛都表现出渗出迹象，但仅将第一次注射才能被提供给更糟糕的眼睛。在确定第一次注射的安全性后仅两个月，就会考虑注射另一只眼睛。 治疗的安全性和功效将通过一天，一周零一个月的注射后一个星期零一个月的重复检查来确定。 注射一次将每八周重复一次。在6-12个月内，每只眼睛总共将进行3-6次注射。当前的治疗计划最多每眼注射六次，可以对此进行修改，以适应更多的食物。 其他名称：de-109 |
- 与基线相比，视网膜星形胶质细胞瘤的大小[时间范围：14个月]通过眼科成像测量
- 与基线相比的视网膜渗出量[时间范围：14个月]通过眼科成像测量
- 与基线相比，视网膜脱离进程/回归[时间范围：14个月]通过眼科成像测量
- 视力与基线[时间范围：14个月]相比使用LogMar虚拟活动测试测量
| 符合研究资格的年龄： | 15年至16岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 追踪信息 | |||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月16日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月13日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月13日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月4日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 视力与基线[时间范围：14个月]相比 使用LogMar虚拟活动测试测量 | ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 西洛里木斯（Sirolimus）用于视网膜星形胶质细胞瘤 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 玻璃体内注射西洛里木斯在治疗侵袭性视网膜星形胶质性瘤 | ||||||||
| 简要摘要 | 一项使用玻璃体内西罗莫司的患者研究对两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的患者进行治疗。 | ||||||||
| 详细说明 | 视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）是视网膜神经纤维层中星形胶质细胞产生的神经胶质细胞的良性肿瘤。它们通常与结节性硬化症复合物（TSC）相关，更少是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）。 RAH可能是由失调的肿瘤抑制器基因TSC1或TSC2引起的，TSC1或TSC2在视网膜星形胶质细胞中通过PDGF签名途径发挥作用。 TSC1或TSC2的下调可能导致MTOR过度激活。 Sirolimus是MTOR的抑制剂，因此抑制了星形胶质细胞的细胞生长和增殖。全身MTOR抑制剂（Sirolimus和Everolimus）在动物模型和许多人类病例系列中的RAH大小显示出令人印象深刻的降低。 这项单一的患者研究正在研究使用并发口腔和玻璃体内西洛里木斯（Sirolimus）来治疗两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的患者，以改善眼内反应并减少治疗持续时间。该患者没有其他暗示纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的临床特征，并且正在考虑假定的结核性硬化症，只有两种垂直性皮肤病变。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 视网膜星形胶质细胞瘤 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Sirolimus 玻璃体内注射20 µL药物将通过眼睛的PARS平面给予。注射的眼睛将用局部抗生素和注射后7至10天的类固醇眼滴处理。尽管两只眼睛都表现出渗出迹象，但仅将第一次注射才能被提供给更糟糕的眼睛。在确定第一次注射的安全性后仅两个月，就会考虑注射另一只眼睛。 治疗的安全性和功效将通过一天，一周零一个月的注射后一个星期零一个月的重复检查来确定。 注射一次将每八周重复一次。在6-12个月内，每只眼睛总共将进行3-6次注射。当前的治疗计划最多每眼注射六次，可以对此进行修改，以适应更多的食物。 其他名称：de-109 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：玻璃体内西罗里木斯 干预：药物：西罗莫司 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 1 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年12月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 两只眼睛的多个视网膜星形胶质细胞瘤（RAH）的单个病例对视力的威胁迫在眉睫。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 15年至16岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04707209 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 1000072947 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ashwin Mallipatna，生病儿童医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生病儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 生病儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
