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出境医 / 临床实验 / 通过经皮给予心脏疾病基因疗法的钙上调（CUPID-3）

通过经皮给予心脏疾病基因疗法的钙上调（CUPID-3）

研究描述
简要摘要：
据认为，HFREF患者中有针对性的SERCA2A酶替换将纠正缺陷的细胞内Ca2+止血，从而改善心脏收缩功能和能量，从而转化为改善的临床结局。此外，假设校正SERCA2A功能障碍还将通过校正依赖内皮的一氧化氮氧化氧化氮介导的血管扩张来改善冠状动脉血流。

病情或疾病 干预/治疗阶段
心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭心力衰竭，收缩性心力衰竭生物学：SRD-001药物：安慰剂第1阶段2

详细说明：

CUPID-3试验是对SRD-001的介入研究，这是一项与sarco（Endo）浆液型网状CA2+ ATPase 2A同工型（SERCA2A）的转基因的腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，抗Anti-AAV1中性抗体中分级抗体（SERCA2A） NAB）缺血性或非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III/IV级心力衰竭症状，射血分数降低（HFREF）的阴性受试者。

第一阶段试验是一项开放标签，不受控制的研究，研究了3至6名受试者的3E13病毒基因组（VG）的一剂SRD-001。

第2阶段是一项随机，双盲的，安慰剂对照试验，前瞻性分配给在3E13 VG时单剂量的SRD-001或以1：1的比例和安慰剂为1：1的比例，总样本量为n = 50。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 56名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要意图：治疗
官方标题： SRD-001（AAV1/SERCA2A）对患有射血分数减少的受试者的SRD-001（AAV1/SERCA2A）的1/2阶段试验
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2028年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：SRD-001
3E13 VG;一次性冠状体内输注
生物学：SRD-001
AAV1/SERCA2A
其他名称：mydicar

安慰剂比较器：安慰剂
一次性冠状体内输注
药物：安慰剂
SRD-001匹配安慰剂

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    纽约心脏协会分类（I，II，III或IV）

  2. 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    堪萨斯城心肌病调查表评估的生活质量：0-24，非常贫穷； 25-49，公平公平； 50-74，公平到良好；和75-100，好到好

  3. 从基线中的物理参数[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    在6MWT期间行走的距离

  4. 从LV功能/重塑中的基线更改[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    通过超声心动图评估，左心室收缩期（LVESV）

  5. 经常性事件的速度[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    与HF相关的住院，心理治疗恶化，全因死亡，MCSD和移植

  6. 不良事件的比率[时间范围：6和12个月]
    治疗急性不良事件


次要结果度量 ：
  1. 完成试验的受试者的比例[时间范围：12个月]
    那些完成审判vs撤回同意，因AE或其他原因而撤回的人

  2. 伴随的药物使用[时间范围：6和12个月]
    心力衰竭相关药物的变化

  3. 异常实验室测试结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    血液学，血清化学，NT-促螺旋藻和肌钙蛋白

  4. ECG结果异常的发病率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    新的心律不齐

  5. 异常体格检查结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    体格检查结果中的基线变化

  6. 异常发现的发生率是植入可植入的心脏逆转除颤器的审讯[时间范围：基线至第6个月和第12个月]
    新的心律不齐


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

主要纳入标准：

  • 慢性缺血或非缺血性心肌病
  • NYHA III/IV类
  • LVEF≤35％
  • 最大，优化的心力衰竭疗法； ICD

主要排除标准：

  • 限制性心肌病，肥厚性心肌病，急性心肌炎，心包疾病，淀粉样变性，渗透性心肌病，未矫正的甲状腺疾病或离散的左心室（LV）动脉瘤
  • 先前的心脏移植，左心室还原手术（LVR），心肌成形术，被动约束装置（例如，CORCAP™心脏支撑装置），机械循环支持装置（MCSD）或心脏分流
  • 在治疗后的6个月内，可能接受心脏重新同步疗法，心肌成形术，LVR，常规血运重建程序或瓣膜修复
  • 由于血流动力学不稳定，可能需要立即进行心脏移植或MCSD植入物
  • 肝功能不足和肾功能
  • 除了基底细胞癌或癌症外，在过去5年内诊断或治疗任何癌症的诊断或治疗。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：杰夫·鲁迪858-752-2941 jeff.rudy@sardocor.com

赞助商和合作者
Sardocor Corp.
Covance
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月7日
第一个发布日期ICMJE 2021年1月11日
最后更新发布日期2021年1月11日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年1月8日）
  • 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    纽约心脏协会分类（I，II，III或IV）
  • 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    堪萨斯城心肌病调查表评估的生活质量：0-24，非常贫穷； 25-49，公平公平； 50-74，公平到良好；和75-100，好到好
  • 从基线中的物理参数[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    在6MWT期间行走的距离
  • 从LV功能/重塑中的基线更改[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    通过超声心动图评估，左心室收缩期（LVESV）
  • 经常性事件的速度[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    与HF相关的住院，心理治疗恶化，全因死亡，MCSD和移植
  • 不良事件的比率[时间范围：6和12个月]
    治疗急性不良事件
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年1月8日）
  • 完成试验的受试者的比例[时间范围：12个月]
    那些完成审判vs撤回同意，因AE或其他原因而撤回的人
  • 伴随的药物使用[时间范围：6和12个月]
    心力衰竭相关药物的变化
  • 异常实验室测试结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    血液学，血清化学，NT-促螺旋藻和肌钙蛋白
  • ECG结果异常的发病率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    新的心律不齐
  • 异常体格检查结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    体格检查结果中的基线变化
  • 异常发现的发生率是植入可植入的心脏逆转除颤器的审讯[时间范围：基线至第6个月和第12个月]
    新的心律不齐
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE通过经皮的心脏疾病基因疗法给药的钙上调
官方标题ICMJE SRD-001（AAV1/SERCA2A）对患有射血分数减少的受试者的SRD-001（AAV1/SERCA2A）的1/2阶段试验
简要摘要据认为，HFREF患者中有针对性的SERCA2A酶替换将纠正缺陷的细胞内Ca2+止血，从而改善心脏收缩功能和能量，从而转化为改善的临床结局。此外，假设校正SERCA2A功能障碍还将通过校正依赖内皮的一氧化氮氧化氧化氮介导的血管扩张来改善冠状动脉血流。
详细说明

CUPID-3试验是对SRD-001的介入研究，这是一项与sarco（Endo）浆液型网状CA2+ ATPase 2A同工型（SERCA2A）的转基因的腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，抗Anti-AAV1中性抗体中分级抗体（SERCA2A） NAB）缺血性或非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III/IV级心力衰竭症状，射血分数降低（HFREF）的阴性受试者。

第一阶段试验是一项开放标签，不受控制的研究，研究了3至6名受试者的3E13病毒基因组（VG）的一剂SRD-001。

第2阶段是一项随机，双盲的，安慰剂对照试验，前瞻性分配给在3E13 VG时单剂量的SRD-001或以1：1的比例和安慰剂为1：1的比例，总样本量为n = 50。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 生物学：SRD-001
    AAV1/SERCA2A
    其他名称：mydicar
  • 药物：安慰剂
    SRD-001匹配安慰剂
研究臂ICMJE
  • 实验：SRD-001
    3E13 VG;一次性冠状体内输注
    干预：生物学：SRD-001
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    一次性冠状体内输注
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年1月8日）		 56
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2028年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

主要纳入标准：

  • 慢性缺血或非缺血性心肌病
  • NYHA III/IV类
  • LVEF≤35％
  • 最大，优化的心力衰竭疗法； ICD

主要排除标准：

  • 限制性心肌病，肥厚性心肌病，急性心肌炎，心包疾病，淀粉样变性，渗透性心肌病，未矫正的甲状腺疾病或离散的左心室（LV）动脉瘤
  • 先前的心脏移植，左心室还原手术（LVR），心肌成形术，被动约束装置（例如，CORCAP™心脏支撑装置），机械循环支持装置（MCSD）或心脏分流
  • 在治疗后的6个月内，可能接受心脏重新同步疗法，心肌成形术，LVR，常规血运重建程序或瓣膜修复
  • 由于血流动力学不稳定，可能需要立即进行心脏移植或MCSD植入物
  • 肝功能不足和肾功能
  • 除了基底细胞癌或癌症外，在过去5年内诊断或治疗任何癌症的诊断或治疗。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：杰夫·鲁迪858-752-2941 jeff.rudy@sardocor.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04703842
其他研究ID编号ICMJE SRD-001-1001
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Sardocor Corp.
研究赞助商ICMJE Sardocor Corp.
合作者ICMJE Covance
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Sardocor Corp.
验证日期2021年1月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
据认为，HFREF患者中有针对性的SERCA2A酶替换将纠正缺陷的细胞内Ca2+止血，从而改善心脏收缩功能和能量，从而转化为改善的临床结局。此外，假设校正SERCA2A功能障碍还将通过校正依赖内皮的一氧化氮氧化氧化氮介导的血管扩张来改善冠状动脉血流。

病情或疾病 干预/治疗阶段
心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭心力衰竭，收缩性心力衰竭生物学：SRD-001药物：安慰剂第1阶段2

详细说明：

CUPID-3试验是对SRD-001的介入研究，这是一项与sarco（Endo）浆液型网状CA2+ ATPase 2A同工型（SERCA2A）的转基因的腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，抗Anti-AAV1中性抗体中分级抗体（SERCA2A） NAB）缺血性或非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III/IV级心力衰竭症状，射血分数降低（HFREF）的阴性受试者。

第一阶段试验是一项开放标签，不受控制的研究，研究了3至6名受试者的3E13病毒基因组（VG）的一剂SRD-001。

第2阶段是一项随机，双盲的，安慰剂对照试验，前瞻性分配给在3E13 VG时单剂量的SRD-001或以1：1的比例和安慰剂为1：1的比例，总样本量为n = 50。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 56名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要意图：治疗
官方标题： SRD-001（AAV1/SERCA2A）对患有射血分数减少的受试者的SRD-001（AAV1/SERCA2A）的1/2阶段试验
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2028年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：SRD-001
3E13 VG;一次性冠状体内输注
生物学：SRD-001
AAV1/SERCA2A
其他名称：mydicar

安慰剂比较器：安慰剂
一次性冠状体内输注
药物：安慰剂
SRD-001匹配安慰剂

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    纽约心脏协会分类（I，II，III或IV）

  2. 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    堪萨斯城心肌病调查表评估的生活质量：0-24，非常贫穷； 25-49，公平公平； 50-74，公平到良好；和75-100，好到好

  3. 从基线中的物理参数[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    在6MWT期间行走的距离

  4. 从LV功能/重塑中的基线更改[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    通过超声心动图评估，左心室收缩期（LVESV）

  5. 经常性事件的速度[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    与HF相关的住院，心理治疗恶化，全因死亡，MCSD和移植

  6. 不良事件的比率[时间范围：6和12个月]
    治疗急性不良事件


次要结果度量 ：
  1. 完成试验的受试者的比例[时间范围：12个月]
    那些完成审判vs撤回同意，因AE或其他原因而撤回的人

  2. 伴随的药物使用[时间范围：6和12个月]
    心力衰竭相关药物的变化

  3. 异常实验室测试结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    血液学，血清化学，NT-促螺旋藻和肌钙蛋白

  4. ECG结果异常的发病率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    新的心律不齐

  5. 异常体格检查结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    体格检查结果中的基线变化

  6. 异常发现的发生率是植入可植入的心脏逆转除颤器的审讯[时间范围：基线至第6个月和第12个月]
    新的心律不齐


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

主要纳入标准：

  • 慢性缺血或非缺血性心肌病
  • NYHA III/IV类
  • LVEF≤35％
  • 最大，优化的心力衰竭疗法； ICD

主要排除标准：

  • 限制性心肌病，肥厚性心肌病，急性心肌炎，心包疾病，淀粉样变性，渗透性心肌病，未矫正的甲状腺疾病' target='_blank'>甲状腺疾病或离散的左心室（LV）动脉瘤
  • 先前的心脏移植，左心室还原手术（LVR），心肌成形术，被动约束装置（例如，CORCAP™心脏支撑装置），机械循环支持装置（MCSD）或心脏分流
  • 在治疗后的6个月内，可能接受心脏重新同步疗法，心肌成形术，LVR，常规血运重建程序或瓣膜修复
  • 由于血流动力学不稳定，可能需要立即进行心脏移植或MCSD植入物
  • 肝功能不足和肾功能
  • 除了基底细胞癌或癌症外，在过去5年内诊断或治疗任何癌症的诊断或治疗。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：杰夫·鲁迪858-752-2941 jeff.rudy@sardocor.com

赞助商和合作者
Sardocor Corp.
Covance
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月7日
第一个发布日期ICMJE 2021年1月11日
最后更新发布日期2021年1月11日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年1月8日）
  • 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    纽约心脏协会分类（I，II，III或IV）
  • 从症状参数中的基线变化[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    堪萨斯城心肌病调查表评估的生活质量：0-24，非常贫穷； 25-49，公平公平； 50-74，公平到良好；和75-100，好到好
  • 从基线中的物理参数[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    在6MWT期间行走的距离
  • 从LV功能/重塑中的基线更改[时间范围：基线到第6个月和第12个月]
    通过超声心动图评估，左心室收缩期（LVESV）
  • 经常性事件的速度[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    与HF相关的住院，心理治疗恶化，全因死亡，MCSD和移植
  • 不良事件的比率[时间范围：6和12个月]
    治疗急性不良事件
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年1月8日）
  • 完成试验的受试者的比例[时间范围：12个月]
    那些完成审判vs撤回同意，因AE或其他原因而撤回的人
  • 伴随的药物使用[时间范围：6和12个月]
    心力衰竭相关药物的变化
  • 异常实验室测试结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    血液学，血清化学，NT-促螺旋藻和肌钙蛋白
  • ECG结果异常的发病率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    新的心律不齐
  • 异常体格检查结果的发生率[时间范围：第6个月和第12个月的基线]
    体格检查结果中的基线变化
  • 异常发现的发生率是植入可植入的心脏逆转除颤器的审讯[时间范围：基线至第6个月和第12个月]
    新的心律不齐
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE通过经皮的心脏疾病基因疗法给药的钙上调
官方标题ICMJE SRD-001（AAV1/SERCA2A）对患有射血分数减少的受试者的SRD-001（AAV1/SERCA2A）的1/2阶段试验
简要摘要据认为，HFREF患者中有针对性的SERCA2A酶替换将纠正缺陷的细胞内Ca2+止血，从而改善心脏收缩功能和能量，从而转化为改善的临床结局。此外，假设校正SERCA2A功能障碍还将通过校正依赖内皮的一氧化氮氧化氧化氮介导的血管扩张来改善冠状动脉血流。
详细说明

CUPID-3试验是对SRD-001的介入研究，这是一项与sarco（Endo）浆液型网状CA2+ ATPase 2A同工型（SERCA2A）的转基因的腺相关病毒血清型1（AAV1）载体，抗Anti-AAV1中性抗体中分级抗体（SERCA2A） NAB）缺血性或非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III/IV级心力衰竭症状，射血分数降低（HFREF）的阴性受试者。

第一阶段试验是一项开放标签，不受控制的研究，研究了3至6名受试者的3E13病毒基因组（VG）的一剂SRD-001。

第2阶段是一项随机，双盲的，安慰剂对照试验，前瞻性分配给在3E13 VG时单剂量的SRD-001或以1：1的比例和安慰剂为1：1的比例，总样本量为n = 50。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 生物学：SRD-001
    AAV1/SERCA2A
    其他名称：mydicar
  • 药物：安慰剂
    SRD-001匹配安慰剂
研究臂ICMJE
  • 实验：SRD-001
    3E13 VG;一次性冠状体内输注
    干预：生物学：SRD-001
  • 安慰剂比较器：安慰剂
    一次性冠状体内输注
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年1月8日）		 56
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2028年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

主要纳入标准：

  • 慢性缺血或非缺血性心肌病
  • NYHA III/IV类
  • LVEF≤35％
  • 最大，优化的心力衰竭疗法； ICD

主要排除标准：

  • 限制性心肌病，肥厚性心肌病，急性心肌炎，心包疾病，淀粉样变性，渗透性心肌病，未矫正的甲状腺疾病' target='_blank'>甲状腺疾病或离散的左心室（LV）动脉瘤
  • 先前的心脏移植，左心室还原手术（LVR），心肌成形术，被动约束装置（例如，CORCAP™心脏支撑装置），机械循环支持装置（MCSD）或心脏分流
  • 在治疗后的6个月内，可能接受心脏重新同步疗法，心肌成形术，LVR，常规血运重建程序或瓣膜修复
  • 由于血流动力学不稳定，可能需要立即进行心脏移植或MCSD植入物
  • 肝功能不足和肾功能
  • 除了基底细胞癌或癌症外，在过去5年内诊断或治疗任何癌症的诊断或治疗。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：杰夫·鲁迪858-752-2941 jeff.rudy@sardocor.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04703842
其他研究ID编号ICMJE SRD-001-1001
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Sardocor Corp.
研究赞助商ICMJE Sardocor Corp.
合作者ICMJE Covance
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Sardocor Corp.
验证日期2021年1月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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