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出境医 / 临床实验 / 评估PWS成年人的CAI。
评估PWS成年人的CAI。
研究描述
简要摘要：
简介：中央肾上腺功能不全（CAI）在成年患者Willi综合征（PWS）中的患病率和临床意义尚不清楚。
目的：评估PWS成年人CAI的患病率，并分析可疑CAI患者中用氢化可的松（HCT）替代治疗的影响。
材料和方法：评估了二十一名PWS患者。基于高剂量短综合测试（HDSST）30分钟的皮质醇峰值，将患者分为三组：CAI（中央肾上腺不足） - 峰峰<500nmol/L，中间体（部分AI） - 峰值皮质醇≥500≥500500 nmol/l和<600 nmol/l以及AS（肾上腺功能） - 皮质醇≥600nmol/l。在诊断为CAI HCT替代治疗的患者中。治疗6和12个月后，评估了体重，体重百分比，体征和CAI的症状。
| 病情或疾病 |
|---|
| 中央肾上腺功能不全prader-Willi综合征 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 21名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 回顾 |
| 官方标题： | 评估Prader-Willi综合征成年人中央肾上腺不足。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月15日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年6月6日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年6月6日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 基于HDSST的成年PWS患者CAI的患病率。 [时间范围：第一次访问（在HCT治疗之前）。这是给予的
CAI的诊断是基于高剂量短综合测试（HDSST）的。使用以下截止点：
CAI组（可疑CAI）：
•第30分钟的皮质醇<500 nmol/l
作为小组（肾上腺足够 - 不包括CAI）：
•第30分钟的皮质醇≥600nmol/l
- 中间组•第30分钟，皮质醇≥500nmol/l和<600 nmol/l
- 氢化可的松替代前CAI的症状：疲劳[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中疲劳的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：疲劳[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组中疲劳的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：疲劳[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组中疲劳的发生率。
- 氢化可的松取代前CAI的症状：食欲不足[时间范围：HCT治疗前]CAI，中级和AS组中食欲不振的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：食欲不振[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中级和AS组中食欲不振的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：食欲不振[时间范围：12个月后治疗后]CAI，中级和AS组中食欲不振的发生率。
- 氢化可的松取代前CAI的症状：肌肉无力[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中肌肉无力的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：肌肉无力[时间范围：6个月后HCT治疗]CAI，中间和AS组中肌肉无力的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：肌肉无力[时间范围：12个月后HCT治疗]CAI，中间和AS组中肌肉无力的发生率。
- 氢化可的松替代前CAI的症状：肌痛[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组的肌痛发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：肌痛[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组的肌痛发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：肌痛[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组的肌痛发生率。
- 氢化可的松取代前CAI的症状：关节痛[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中关节痛的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：关节痛[时间范围：6个月后HCT治疗]CAI，中间和AS组中关节痛的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：关节痛[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组中关节痛的发生率。
- 氢化可的松替代前CAI的症状：减肥[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间体和AS组的体重减轻（> 3 kg）的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：体重减轻[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间体和AS组的体重减轻（> 3 kg）的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：体重减轻[时间范围：12个月后治疗后]CAI，中间体和AS组的体重减轻（> 3 kg）的发生率。
- 氢化可的松替代前CAI的症状：恶心[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组的恶心发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：恶心[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组的恶心发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：恶心[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组的恶心发生率。
- 氢化可的松取代前CAI的症状：呕吐[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中呕吐的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：呕吐[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组中呕吐的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：呕吐[时间范围：12个月后治疗后]CAI，中间和AS组中呕吐的发生率。
- 氢化可的松取代前CAI的症状：腹痛[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中腹痛的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：腹痛[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组中腹痛的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：腹痛[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组中腹痛的发生率。
- CAI患者的氢化可的松取代前的BMI [时间范围：HCT治疗前]重量和高度的测量将合并为以kg/m^2报告BMI。
- PWS患者CAI的6个月后氢化可的松替代后的BMI [时间范围：6个月后治疗后]重量和高度的测量将合并为以kg/m^2报告BMI。
- PWS患者的12个月氢化可的松替代后BMI [时间范围：12个月后治疗后]重量和高度的测量将合并为以kg/m^2报告BMI。
- PWS患者的氢化可的松取代前的体内脂肪百分比[时间范围：HCT治疗前]使用生物电阻抗法测量体内脂肪百分比。
- PWS患者的6个月氢化可的松取代后的体内脂肪百分比[时间范围：6个月后HCT治疗后]使用生物电阻抗法测量体内脂肪百分比。
- PWS患者的12个月氢化可的松取代后的体内脂肪百分比[时间范围：HCT治疗12个月后]使用生物电阻抗法测量体内脂肪百分比。
次要结果度量 ：
- 早晨皮质醇的浓度[时间范围：首次访问时（HCT治疗之前）。这是给予的整个研究组中早晨皮质醇的结果。
- ACTH的浓度[时间范围：首次访问时（HCT治疗之前）。这是给予的整个研究组中ACTH的结果。
- 二氢双足剂硫酸盐的浓度[时间范围：首次访问时（HCT治疗之前）。这是给予的整个研究组中二氢双足酮硫酸盐的测量结果。
- 实验室发现 - 简短的Synacthen测试[时间范围：首次访问时（HCT治疗之前）。这是给予的整个研究组中简短测试的结果。
生物测量保留：没有DNA的样品
全血，血清
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至26年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
连续PWS患者称为华沙内分泌医科大学。
标准
纳入标准：
- PWS
- 年龄> = 18岁
排除标准：
- 年龄<18岁
- GC治疗最近6个月
联系人和位置
位置
| 波兰 | |
| 中央临床医院华沙医科大学 | |
| 华沙，波兰，02-097 | |
赞助商和合作者
华沙医科大学
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年6月21日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2021年1月8日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月8日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月15日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年6月6日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 评估PWS成年人的CAI。 | ||||
| 官方头衔 | 评估Prader-Willi综合征成年人中央肾上腺不足。 | ||||
| 简要摘要 | 简介：中央肾上腺功能不全（CAI）在成年患者Willi综合征（PWS）中的患病率和临床意义尚不清楚。 目的：评估PWS成年人CAI的患病率，并分析可疑CAI患者中用氢化可的松（HCT）替代治疗的影响。 材料和方法：评估了二十一名PWS患者。基于高剂量短综合测试（HDSST）30分钟的皮质醇峰值，将患者分为三组：CAI（中央肾上腺不足） - 峰峰<500nmol/L，中间体（部分AI） - 峰值皮质醇≥500≥500500 nmol/l和<600 nmol/l以及AS（肾上腺功能） - 皮质醇≥600nmol/l。在诊断为CAI HCT替代治疗的患者中。治疗6和12个月后，评估了体重，体重百分比，体征和CAI的症状。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间视角：回顾 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 全血，血清 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 连续PWS患者称为华沙内分泌医科大学。 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 完全的 | ||||
| 实际注册 | 21 | ||||
| 原始的实际注册 | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期 | 2020年6月6日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年6月6日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 18年至26年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 波兰 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04700644 | ||||
| 其他研究ID编号 | Caipws | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 玛格达·戈拉尔斯卡（Magda Goralska），华沙医科大学 | ||||
| 研究赞助商 | 华沙医科大学 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 华沙医科大学 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
研究描述
简要摘要：
简介：中央肾上腺功能不全（CAI）在成年患者Willi综合征（PWS）中的患病率和临床意义尚不清楚。
目的：评估PWS成年人CAI的患病率，并分析可疑CAI患者中用可的松' target='_blank'>氢化可的松（HCT）替代治疗的影响。
材料和方法：评估了二十一名PWS患者。基于高剂量短综合测试（HDSST）30分钟的皮质醇峰值，将患者分为三组：CAI（中央肾上腺不足） - 峰峰<500nmol/L，中间体（部分AI） - 峰值皮质醇≥500≥500500 nmol/l和<600 nmol/l以及AS（肾上腺功能） - 皮质醇≥600nmol/l。在诊断为CAI HCT替代治疗的患者中。治疗6和12个月后，评估了体重，体重百分比，体征和CAI的症状。
| 病情或疾病 |
|---|
| 中央肾上腺功能不全prader-Willi综合征 |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 实际注册 ： | 21名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 回顾 |
| 官方标题： | 评估Prader-Willi综合征成年人中央肾上腺不足。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年5月15日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年6月6日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年6月6日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 基于HDSST的成年PWS患者CAI的患病率。 [时间范围：第一次访问（在HCT治疗之前）。这是给予的
CAI的诊断是基于高剂量短综合测试（HDSST）的。使用以下截止点：
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松替代前CAI的症状：疲劳[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中疲劳的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：疲劳[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组中疲劳的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：疲劳[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组中疲劳的发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前CAI的症状：食欲不足[时间范围：HCT治疗前]CAI，中级和AS组中食欲不振的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：食欲不振[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中级和AS组中食欲不振的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：食欲不振[时间范围：12个月后治疗后]CAI，中级和AS组中食欲不振的发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前CAI的症状：肌肉无力[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中肌肉无力的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：肌肉无力[时间范围：6个月后HCT治疗]CAI，中间和AS组中肌肉无力的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：肌肉无力[时间范围：12个月后HCT治疗]CAI，中间和AS组中肌肉无力的发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松替代前CAI的症状：肌痛[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组的肌痛发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：肌痛[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组的肌痛发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：肌痛[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组的肌痛发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前CAI的症状：关节痛[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中关节痛的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：关节痛[时间范围：6个月后HCT治疗]CAI，中间和AS组中关节痛的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：关节痛[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组中关节痛的发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松替代前CAI的症状：减肥[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间体和AS组的体重减轻（> 3 kg）的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：体重减轻[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间体和AS组的体重减轻（> 3 kg）的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：体重减轻[时间范围：12个月后治疗后]CAI，中间体和AS组的体重减轻（> 3 kg）的发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松替代前CAI的症状：恶心[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组的恶心发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：恶心[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组的恶心发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：恶心[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组的恶心发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前CAI的症状：呕吐[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中呕吐的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：呕吐[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组中呕吐的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：呕吐[时间范围：12个月后治疗后]CAI，中间和AS组中呕吐的发生率。
- 可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前CAI的症状：腹痛[时间范围：HCT治疗前]CAI，中间和AS组中腹痛的发生率。
- 6个月后CAI的症状治疗：腹痛[时间范围：6个月后治疗后]CAI，中间和AS组中腹痛的发生率。
- 12个月后CAI的症状治疗：腹痛[时间范围：HCT治疗12个月后]CAI，中间和AS组中腹痛的发生率。
- CAI患者的可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前的BMI [时间范围：HCT治疗前]重量和高度的测量将合并为以kg/m^2报告BMI。
- PWS患者CAI的6个月后可的松' target='_blank'>氢化可的松替代后的BMI [时间范围：6个月后治疗后]重量和高度的测量将合并为以kg/m^2报告BMI。
- PWS患者的12个月可的松' target='_blank'>氢化可的松替代后BMI [时间范围：12个月后治疗后]重量和高度的测量将合并为以kg/m^2报告BMI。
- PWS患者的可的松' target='_blank'>氢化可的松取代前的体内脂肪百分比[时间范围：HCT治疗前]使用生物电阻抗法测量体内脂肪百分比。
- PWS患者的6个月可的松' target='_blank'>氢化可的松取代后的体内脂肪百分比[时间范围：6个月后HCT治疗后]使用生物电阻抗法测量体内脂肪百分比。
- PWS患者的12个月可的松' target='_blank'>氢化可的松取代后的体内脂肪百分比[时间范围：HCT治疗12个月后]使用生物电阻抗法测量体内脂肪百分比。
次要结果度量 ：
生物测量保留：没有DNA的样品
全血，血清
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至26年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
连续PWS患者称为华沙内分泌医科大学。
标准
纳入标准：
- PWS
- 年龄> = 18岁
排除标准：
- 年龄<18岁
- GC治疗最近6个月
联系人和位置
位置
| 波兰 | |
| 中央临床医院华沙医科大学 | |
| 华沙，波兰，02-097 | |
赞助商和合作者
华沙医科大学
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年6月21日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2021年1月8日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月8日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2020年5月15日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年6月6日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | |||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 评估PWS成年人的CAI。 | ||||
| 官方头衔 | 评估Prader-Willi综合征成年人中央肾上腺不足。 | ||||
| 简要摘要 | 简介：中央肾上腺功能不全（CAI）在成年患者Willi综合征（PWS）中的患病率和临床意义尚不清楚。 目的：评估PWS成年人CAI的患病率，并分析可疑CAI患者中用可的松' target='_blank'>氢化可的松（HCT）替代治疗的影响。 材料和方法：评估了二十一名PWS患者。基于高剂量短综合测试（HDSST）30分钟的皮质醇峰值，将患者分为三组：CAI（中央肾上腺不足） - 峰峰<500nmol/L，中间体（部分AI） - 峰值皮质醇≥500≥500500 nmol/l和<600 nmol/l以及AS（肾上腺功能） - 皮质醇≥600nmol/l。在诊断为CAI HCT替代治疗的患者中。治疗6和12个月后，评估了体重，体重百分比，体征和CAI的症状。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间视角：回顾 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 全血，血清 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 连续PWS患者称为华沙内分泌医科大学。 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 完全的 | ||||
| 实际注册 | 21 | ||||
| 原始的实际注册 | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期 | 2020年6月6日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年6月6日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 18年至26年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家 | 波兰 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04700644 | ||||
| 其他研究ID编号 | Caipws | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 玛格达·戈拉尔斯卡（Magda Goralska），华沙医科大学 | ||||
| 研究赞助商 | 华沙医科大学 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 华沙医科大学 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||