| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 | 
|---|---|---|
| Myotonic营养不良1型和类型2 | 药物:梅克西汀167毫克药物:安慰剂 | 阶段3 | 
这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。
研究药物(Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。
| 研究类型 : | 介入(临床试验) | 
| 估计入学人数 : | 158名参与者 | 
| 分配: | 随机 | 
| 干预模型: | 并行分配 | 
| 掩蔽: | 三重(参与者,研究人员,结果评估者) | 
| 主要意图: | 治疗 | 
| 官方标题: | 一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究] | 
| 估计研究开始日期 : | 2021年7月6日 | 
| 估计初级完成日期 : | 2023年5月31日 | 
| 估计 学习完成日期 : | 2023年7月12日 | 
| 手臂 | 干预/治疗 | 
|---|---|
| 主动比较器:墨西里汀 梅克西汀167毫克(相当于Mexiletine HCl 200 mg) | 药物:梅克西汀167毫克 Mexiletine 167毫克(相当于Mexiletine HCl 200 mg)立即释放,口服胶囊。 | 
| 安慰剂比较器:安慰剂 安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白 | 药物:安慰剂 安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白 | 
| 符合研究资格的年龄: | 18岁以上(成人,老年人) | 
| 有资格学习的男女: | 全部 | 
| 基于性别的资格: | 是的 | 
| 性别资格描述: | 雄性或非怀孕女性≥18岁 | 
| 接受健康的志愿者: | 不 | 
纳入标准:
排除标准:
任何与心脏安全相关的疾病,包括通过筛查心脏评估检测到的任何标准,包括24小时的Holter监测,ECG,超声心动图和临床评估:
| 联系人:Nikki Adetoro | 443-447-4534 | nikkiadetoro@lupin.com | 
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月5日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月7日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月25日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月6日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 评估墨西哥氨酸对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性[时间范围:6个月] 评估墨西哥氨酸在成年患有1型肌发育症和2型和2型(DM1和DM2)的成年患者中对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性,该患者在DM1患者中放松时间:平均变化(即,从基线,第1天,Pre-Pre-pre-pre-pre-pre-剂量)在第26周使用手夹测功机的MVIC 3秒后,手工夹的松弛时间。在第26周时。在每个时间点处的平均松弛时间将在3个试验中的第一个收缩中计算出来(每个试验均包含6个最大值自愿收缩)。评估Myotonia的放松时间将被计算为部队从最大自愿收缩力的90%下降到5%所需的时间。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 
 | ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 
 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究墨西利汀对1型肌动型营养不良症患者和2型患者的疗效和安全性的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究] | ||||||
| 简要摘要 | 一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究] | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。 研究药物(Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配:随机 干预模型:平行分配 掩盖:三重(参与者,研究人员,结果评估者) 主要目的:治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | Myotonic营养不良1型和类型2 | ||||||
| 干预ICMJE | 
 | ||||||
| 研究臂ICMJE | 
 | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
| *包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 158 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月12日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准: 
 排除标准: 
 | ||||||
| 性别/性别ICMJE | 
 | ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上(成人,老年人) | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 
 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04700046 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MEX-DM-301 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 | 
 | ||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Lupine Ltd. | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Lupine Ltd. | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Lupine Ltd. | ||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||
| 国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 | 
|---|---|---|
| Myotonic营养不良1型和类型2 | 药物:梅克西汀167毫克药物:安慰剂 | 阶段3 | 
这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。
研究药物(letine' target='_blank'>Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。
| 研究类型 : | 介入(临床试验) | 
| 估计入学人数 : | 158名参与者 | 
| 分配: | 随机 | 
| 干预模型: | 并行分配 | 
| 掩蔽: | 三重(参与者,研究人员,结果评估者) | 
| 主要意图: | 治疗 | 
| 官方标题: | 一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究] | 
| 估计研究开始日期 : | 2021年7月6日 | 
| 估计初级完成日期 : | 2023年5月31日 | 
| 估计 学习完成日期 : | 2023年7月12日 | 
| 手臂 | 干预/治疗 | 
|---|---|
| 主动比较器:墨西里汀 | 药物:梅克西汀167毫克 letine' target='_blank'>Mexiletine 167毫克(相当于letine' target='_blank'>Mexiletine HCl 200 mg)立即释放,口服胶囊。 | 
| 安慰剂比较器:安慰剂 安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白 | 药物:安慰剂 安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白 | 
| 符合研究资格的年龄: | 18岁以上(成人,老年人) | 
| 有资格学习的男女: | 全部 | 
| 基于性别的资格: | 是的 | 
| 性别资格描述: | 雄性或非怀孕女性≥18岁 | 
| 接受健康的志愿者: | 不 | 
纳入标准:
排除标准:
任何与心脏安全相关的疾病,包括通过筛查心脏评估检测到的任何标准,包括24小时的Holter监测,ECG,超声心动图和临床评估:
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月5日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月7日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年1月25日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月6日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 评估墨西哥氨酸对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性[时间范围:6个月] 评估墨西哥氨酸在成年患有1型肌发育症和2型和2型(DM1和DM2)的成年患者中对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性,该患者在DM1患者中放松时间:平均变化(即,从基线,第1天,Pre-Pre-pre-pre-pre-pre-剂量)在第26周使用手夹测功机的MVIC 3秒后,手工夹的松弛时间。在第26周时。在每个时间点处的平均松弛时间将在3个试验中的第一个收缩中计算出来(每个试验均包含6个最大值自愿收缩)。评估Myotonia的放松时间将被计算为部队从最大自愿收缩力的90%下降到5%所需的时间。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 
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| 原始次要结果措施ICMJE | 
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究墨西利汀对1型肌动型营养不良症患者和2型患者的疗效和安全性的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究] | ||||||
| 简要摘要 | 一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究] | ||||||
| 详细说明 | 这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。 研究药物(letine' target='_blank'>Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配:随机 干预模型:平行分配 掩盖:三重(参与者,研究人员,结果评估者) 主要目的:治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | Myotonic营养不良1型和类型2 | ||||||
| 干预ICMJE | 
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| 研究臂ICMJE | 
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
| *包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 158 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月12日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期) | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准: 
 排除标准: 
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| 性别/性别ICMJE | 
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| 年龄ICMJE | 18岁以上(成人,老年人) | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04700046 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | MEX-DM-301 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 | 
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||
| 责任方 | Lupine Ltd. | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Lupine Ltd. | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Lupine Ltd. | ||||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||||
| 国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||