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出境医 / 临床实验 / 研究墨西利汀在1型肌动症患者和2型患者中的疗效和安全性(思维)

研究墨西利汀在1型肌动症患者和2型患者中的疗效和安全性(思维)

研究描述
简要摘要:
一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]

病情或疾病 干预/治疗阶段
Myotonic营养不良1型和类型2药物:梅克西汀167毫克药物:安慰剂阶段3

详细说明:

这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。

研究药物(Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 158名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:三重(参与者,研究人员,结果评估者)
主要意图:治疗
官方标题:一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]
估计研究开始日期 2021年7月6日
估计初级完成日期 2023年5月31日
估计 学习完成日期 2023年7月12日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:墨西里汀
梅克西汀167毫克(相当于Mexiletine HCl 200 mg)
药物:梅克西汀167毫克
Mexiletine 167毫克(相当于Mexiletine HCl 200 mg)立即释放,口服胶囊。

安慰剂比较器:安慰剂
安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白
药物:安慰剂
安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白

结果措施
主要结果指标
  1. 评估墨西哥氨酸对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性[时间范围:6个月]
    评估墨西哥氨酸在成年患有1型肌发育症和2型和2型(DM1和DM2)的成年患者中对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性,该患者在DM1患者中放松时间:平均变化(即,从基线,第1天,Pre-Pre-pre-pre-pre-pre-剂量)在第26周使用手夹测功机的MVIC 3秒后,手工夹的松弛时间。在第26周时。在每个时间点处的平均松弛时间将在3个试验中的第一个收缩中计算出来(每个试验均包含6个最大值自愿收缩)。评估Myotonia的放松时间将被计算为部队从最大自愿收缩力的90%下降到5%所需的时间。


次要结果度量
  1. 通过标准化仪器测量通用健康状况的标准化仪器,墨西核酸对患者报告结果的功效,Euroqol-5维度(EQ-5D)。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    EQ-5D是一种用于测量与健康相关的生活质量的多属性实用工具。 EQ-5D:EUROQOL-5维度(EuroQol Group开发的与健康相关的生活质量衡量标准)。索引分数是由软件计算得出的,因此最小/最大或更好/不适用。 EQ-5D评估将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集。

  2. 通过定时“ UP&GO”(TUG)[时间范围:6个月]评估墨西哥氨酸对患者报告结果的功效
    拖船测试(Podsiadlo,1991; Trip 2009a)措施,在几秒钟内,一个人从标准臂椅上站立的时间(大约46厘米的高度为46厘米,手臂高65厘米),步行3米的距离为3米。 (大约10英尺),转身,回到椅子上,然后坐下。

  3. 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷调查(INQOL)的疗效[时间范围:第1天(预剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    内部个性化的神经肌肉生活质量问卷。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。 INQOL总体问卷将在第1天(剂量),第14周和第26周完成(或早期中断)

  4. 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    通过个体化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域。墨西里氨酸对功能能力结果测量的功效。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。

  5. 评估Mexiletine对Myotonia行为量表(MBS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)]
    MBS最初是由Budzynski,Stoyva,Adler和Mullaney作为疼痛测量仪器开发的(Budzynski,1973)。该患者选择了六个框架中的一个,最仔细地描述了僵硬对日常生活的影响。 MBS:Myotonia行为量表,分数范围为0-5。较低的分数更好,更高的分数恶化。 MBS评估将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成

  6. 评估Mexiletine对Myotonia的视觉模拟量表(VAS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    在这项研究中,VAS的构造是一个绝对度量,直式,水平的10 cm线具有“完全没有刚度”和“尽可能最差的刚度”。患者在100分制上以分数在最接近的毫米上的得分。 VAS将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成

  7. 通过10米步行测试(10MWT)评估墨西哥氨酸对功能能力结局指标的功效。 [时间范围:6个月]
    10MWT是一个基于性能的测试,评估在两个不同条件下步行,在短距离内进行自身的首选速度和最大速度。秒表记录了以通常的舒适和最高速度步行10米所花费的时间。

  8. 评估Mexiletine对DM1-Active-C进行功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    DM1-ACTIV-C量表是一种疾病特异性的Rasch制造量表,作为患者报告的活动能力和社交参与能力的结果指标,具有0-100的间隔范围(较高的分数表示更高的能力)(Hermans,Hermans,,,,,,,Hermans,,,,,,Hermans,较高的分数) 2015)。视觉模拟量表。得分范围0-100。较低的情况更好,更高正在恶化。 DM1-ACTIV-C量表得分将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
基于性别的资格:是的
性别资格描述:雄性或非怀孕女性≥18岁
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. DM1或DM2诊断已在遗传上证实。
  2. 提供知情同意的能力;
  3. 能够理解研究要求的能力,包括保持研究的意图,直到在治疗26周进行研究结束;
  4. 男性或非妊娠女性≥18岁;
  5. 生育潜力的女性患者必须采用可接受的节育形式,如研究者所确定的(例如,口服避孕,可植入,可注射/透皮荷尔蒙避孕药,宫内避孕药(IUD),屏障方法,屏障方法),管结合,或正在履行禁欲;
  6. 心脏病专家对心电图(ECG)和超声心动图的评估确定,没有明显的心脏异常。
  7. 能够吞咽胶囊;
  8. 具有足够的手指屈肌强度,可以掌握用于测量肌瘤的测力计的手柄;
  9. 筛查时,临床手夹肌肌瘤的存在(最大自愿收缩后的抓地力延迟≥3秒);
  10. 使第1天(剂量)手剪激元计的平均松弛时间≥1.5秒,使力量从最大自愿收缩力的90%下降到5%;
  11. 能够独立行走10米(甘蔗,沃克,矫形器);
  12. 仅DM1患者 - 肌肉损伤评级量表(MIRS)得分为2、3或4。

排除标准:

  1. 怀孕或哺乳;
  2. 具有以下任何医疗状况:不受控制的糖尿病,癌症以外的癌症不到五年前(例如,允许皮肤的基底细胞癌(BCC)和鳞状细胞癌(SCC),多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,癫痫发作癫痫发作疾病或其他严重的医学疾病;
  3. 严重的肾功能障碍(肾小球滤过率(GFR)<30 mL/min);
  4. 可能干扰肌肉功能的医疗状况,例如感染,创伤,骨折或计划手术;
  5. 可能影响手部功能的医疗状况,包括但不限于类风湿关节炎,Dupuytren的染色,手畸形等;
  6. 严重的关节炎或其他医学疾病(除了DM1/DM2之外),这将显着影响流动;
  7. 跌倒或相关骨折的高发病率(在过去的12个月中> 5个跌倒);
  8. 筛查时正常(ULN)上限(丙氨酸转氨酶(ALT)/天冬氨酸转氨酸酶(AST),γ-谷氨酰基转移酶(GGT))和/或任何异常化学,血液学或血液学或尿液实验室或尿液实验室或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学,研究人员认为临床意义;
  9. 基线前4周内(第1天)在4周内用墨西哥氨酸治疗;
  10. 在基线前4周内摄入任何抗肌谱治疗(第1天),例如丙酮,氟卡因,拉莫三嗪,卡马西平或任何其他通道阻滞剂/抗惊厥药;
  11. 使用任何可能增加心脏风险的伴随药物;
  12. 已知对墨西哥氨酸或任何局部麻醉剂过敏;
  13. 在过去三个月中,参加另一项介入临床研究;
  14. 坐轮椅或卧床不起;
  15. 任何与心脏安全相关的疾病,包括通过筛查心脏评估检测到的任何标准,包括24小时的Holter监测,ECG,超声心动图和临床评估:

    • 静止ECG上的PR间隔≥240毫秒或QRS持续时间≥120毫秒
    • 3级或2级2型室内室内障碍或鼻窦节点功能障碍≥3秒的个人历史
    • 持续房颤,颤动或心动过速的个人病史(持续时间> 30秒)
    • 非维持(心室三胞胎或更多)或持续心室心动过速的个人病史
    • 心肌梗塞(急性或过去)或冠状动脉狭窄> 50%
    • 纽约心脏协会(NYHA)II级至IV心力衰竭
    • 左心室收缩功能障碍,射血分数<50%
    • 鼻窦节点功能障碍(包括ECG鼻窦率<每分钟50次(BPM))
    • Co-administration of mexiletine and antiarrhythmics inducing torsades de pointes (class Ia: quinidine, procainamide, disopyramide, ajmaline; class Ic: encainide, flecainide, propafenone, moricizine; class III: amiodarone, sotalol, ibutilide, dofetilide, dronedarone, vernakalant)
    • 排除了植入式心脏扭曲器除颤器(ICD)和起搏器的患者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Nikki Adetoro 443-447-4534 nikkiadetoro@lupin.com

赞助商和合作者
Lupine Ltd.
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月5日
第一个发布日期ICMJE 2021年1月7日
最后更新发布日期2021年1月25日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月6日
估计初级完成日期2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年1月5日)
评估墨西哥氨酸对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性[时间范围:6个月]
评估墨西哥氨酸在成年患有1型肌发育症和2型和2型(DM1和DM2)的成年患者中对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性,该患者在DM1患者中放松时间:平均变化(即,从基线,第1天,Pre-Pre-pre-pre-pre-pre-剂量)在第26周使用手夹测功机的MVIC 3秒后,手工夹的松弛时间。在第26周时。在每个时间点处的平均松弛时间将在3个试验中的第一个收缩中计算出来(每个试验均包含6个最大值自愿收缩)。评估Myotonia的放松时间将被计算为部队从最大自愿收缩力的90%下降到5%所需的时间。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年1月21日)
  • 通过标准化仪器测量通用健康状况的标准化仪器,墨西核酸对患者报告结果的功效,Euroqol-5维度(EQ-5D)。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    EQ-5D是一种用于测量与健康相关的生活质量的多属性实用工具。 EQ-5D:EUROQOL-5维度(EuroQol Group开发的与健康相关的生活质量衡量标准)。索引分数是由软件计算得出的,因此最小/最大或更好/不适用。 EQ-5D评估将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集。
  • 通过定时“ UP&GO”(TUG)[时间范围:6个月]评估墨西哥氨酸对患者报告结果的功效
    拖船测试(Podsiadlo,1991; Trip 2009a)措施,在几秒钟内,一个人从标准臂椅上站立的时间(大约46厘米的高度为46厘米,手臂高65厘米),步行3米的距离为3米。 (大约10英尺),转身,回到椅子上,然后坐下。
  • 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷调查(INQOL)的疗效[时间范围:第1天(预剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    内部个性化的神经肌肉生活质量问卷。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。 INQOL总体问卷将在第1天(剂量),第14周和第26周完成(或早期中断)
  • 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    通过个体化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域。墨西里氨酸对功能能力结果测量的功效。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。
  • 评估Mexiletine对Myotonia行为量表(MBS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)]
    MBS最初是由Budzynski,Stoyva,Adler和Mullaney作为疼痛测量仪器开发的(Budzynski,1973)。该患者选择了六个框架中的一个,最仔细地描述了僵硬对日常生活的影响。 MBS:Myotonia行为量表,分数范围为0-5。较低的分数更好,更高的分数恶化。 MBS评估将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 评估Mexiletine对Myotonia的视觉模拟量表(VAS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    在这项研究中,VAS的构造是一个绝对度量,直式,水平的10 cm线具有“完全没有刚度”和“尽可能最差的刚度”。患者在100分制上以分数在最接近的毫米上的得分。 VAS将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 通过10米步行测试(10MWT)评估墨西哥氨酸对功能能力结局指标的功效。 [时间范围:6个月]
    10MWT是一个基于性能的测试,评估在两个不同条件下步行,在短距离内进行自身的首选速度和最大速度。秒表记录了以通常的舒适和最高速度步行10米所花费的时间。
  • 评估Mexiletine对DM1-Active-C进行功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    DM1-ACTIV-C量表是一种疾病特异性的Rasch制造量表,作为患者报告的活动能力和社交参与能力的结果指标,具有0-100的间隔范围(较高的分数表示更高的能力)(Hermans,Hermans,,,,,,,Hermans,,,,,,Hermans,较高的分数) 2015)。视觉模拟量表。得分范围0-100。较低的情况更好,更高正在恶化。 DM1-ACTIV-C量表得分将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集
原始次要结果措施ICMJE
(提交:2021年1月5日)
  • 评估Mexiletine对EQ-5D的患者报告结果的功效[时间范围:6个月]
    EQ-5D是一种用于测量与健康相关的生活质量的多属性实用工具。 EQ-5D评估将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集
  • 通过定时“ UP&GO”(时间范围:6个月)评估墨西哥氨酸对患者报告结果的功效
    拖船测试(Podsiadlo,1991; Trip 2009a)措施,在几秒钟内,一个人从标准臂椅上站立的时间(大约46厘米的高度为46厘米,手臂高65厘米),步行3米的距离为3米。 (大约10英尺),转身,回到椅子上,然后坐下。
  • 评估墨西哥氨酸对患者报告的结果的疗效,通过个体化的神经肌肉生活质量问卷调查(INQOL)总体[时间范围:6个月]
    INQOL总体问卷将在第1天(剂量),第14周和第26周完成(或早期中断)
  • 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。
  • 评估Mexiletine对Myotonia行为量表(MBS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    MBS最初是由Budzynski,Stoyva,Adler和Mullaney作为疼痛测量仪器开发的(Budzynski,1973)。该患者选择了六个框架中的一个,最仔细地描述了僵硬对日常生活的影响。 MBS评估将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 评估Mexiletine对Myotonia的视觉模拟量表(VAS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    在这项研究中,VAS的构造是一个绝对度量,直式,水平的10 cm线具有“完全没有刚度”和“尽可能最差的刚度”。患者在100分制上以分数在最接近的毫米上的得分。 VAS将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 通过10米步行测试(10MWT)评估墨西哥氨酸对功能能力结局指标的功效。 [时间范围:6个月]
    10MWT是一个基于性能的测试,评估在两个不同条件下步行,在短距离内进行自身的首选速度和最大速度。秒表记录了以通常的舒适和最高速度步行10米所花费的时间。
  • 评估Mexiletine对DM1-Active-C进行功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    DM1-ACTIV-C量表是一种疾病特异性的Rasch制造量表,作为患者报告的活动能力和社交参与能力的结果指标,具有0-100的间隔范围(较高的分数表示更高的能力)(Hermans,Hermans,,,,,,,Hermans,,,,,,Hermans,较高的分数) 2015)。 DM1-ACTIV-C量表得分将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE研究墨西利汀对1型肌动型营养不良症患者和2型患者的疗效和安全性的研究
官方标题ICMJE一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]
简要摘要一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]
详细说明

这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。

研究药物(Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:三重(参与者,研究人员,结果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE Myotonic营养不良1型和类型2
干预ICMJE
  • 药物:梅克西汀167毫克
    Mexiletine 167毫克(相当于Mexiletine HCl 200 mg)立即释放,口服胶囊。
  • 药物:安慰剂
    安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:墨西里汀
    梅克西汀167毫克(相当于Mexiletine HCl 200 mg)
    干预:药物:墨西哥氨酸167毫克
  • 安慰剂比较器:安慰剂
    安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白
    干预:药物:安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2021年1月5日)
158
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年7月12日
估计初级完成日期2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. DM1或DM2诊断已在遗传上证实。
  2. 提供知情同意的能力;
  3. 能够理解研究要求的能力,包括保持研究的意图,直到在治疗26周进行研究结束;
  4. 男性或非妊娠女性≥18岁;
  5. 生育潜力的女性患者必须采用可接受的节育形式,如研究者所确定的(例如,口服避孕,可植入,可注射/透皮荷尔蒙避孕药,宫内避孕药(IUD),屏障方法,屏障方法),管结合,或正在履行禁欲;
  6. 心脏病专家对心电图(ECG)和超声心动图的评估确定,没有明显的心脏异常。
  7. 能够吞咽胶囊;
  8. 具有足够的手指屈肌强度,可以掌握用于测量肌瘤的测力计的手柄;
  9. 筛查时,临床手夹肌肌瘤的存在(最大自愿收缩后的抓地力延迟≥3秒);
  10. 使第1天(剂量)手剪激元计的平均松弛时间≥1.5秒,使力量从最大自愿收缩力的90%下降到5%;
  11. 能够独立行走10米(甘蔗,沃克,矫形器);
  12. 仅DM1患者 - 肌肉损伤评级量表(MIRS)得分为2、3或4。

排除标准:

  1. 怀孕或哺乳;
  2. 具有以下任何医疗状况:不受控制的糖尿病,癌症以外的癌症不到五年前(例如,允许皮肤的基底细胞癌(BCC)和鳞状细胞癌(SCC),多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,癫痫发作癫痫发作疾病或其他严重的医学疾病;
  3. 严重的肾功能障碍(肾小球滤过率(GFR)<30 mL/min);
  4. 可能干扰肌肉功能的医疗状况,例如感染,创伤,骨折或计划手术;
  5. 可能影响手部功能的医疗状况,包括但不限于类风湿关节炎,Dupuytren的染色,手畸形等;
  6. 严重的关节炎或其他医学疾病(除了DM1/DM2之外),这将显着影响流动;
  7. 跌倒或相关骨折的高发病率(在过去的12个月中> 5个跌倒);
  8. 筛查时正常(ULN)上限(丙氨酸转氨酶(ALT)/天冬氨酸转氨酸酶(AST),γ-谷氨酰基转移酶(GGT))和/或任何异常化学,血液学或血液学或尿液实验室或尿液实验室或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学,研究人员认为临床意义;
  9. 基线前4周内(第1天)在4周内用墨西哥氨酸治疗;
  10. 在基线前4周内摄入任何抗肌谱治疗(第1天),例如丙酮,氟卡因,拉莫三嗪,卡马西平或任何其他通道阻滞剂/抗惊厥药;
  11. 使用任何可能增加心脏风险的伴随药物;
  12. 已知对墨西哥氨酸或任何局部麻醉剂过敏;
  13. 在过去三个月中,参加另一项介入临床研究;
  14. 坐轮椅或卧床不起;
  15. 任何与心脏安全相关的疾病,包括通过筛查心脏评估检测到的任何标准,包括24小时的Holter监测,ECG,超声心动图和临床评估:

    • 静止ECG上的PR间隔≥240毫秒或QRS持续时间≥120毫秒
    • 3级或2级2型室内室内障碍或鼻窦节点功能障碍≥3秒的个人历史
    • 持续房颤,颤动或心动过速的个人病史(持续时间> 30秒)
    • 非维持(心室三胞胎或更多)或持续心室心动过速的个人病史
    • 心肌梗塞(急性或过去)或冠状动脉狭窄> 50%
    • 纽约心脏协会(NYHA)II级至IV心力衰竭
    • 左心室收缩功能障碍,射血分数<50%
    • 鼻窦节点功能障碍(包括ECG鼻窦率<每分钟50次(BPM))
    • Co-administration of mexiletine and antiarrhythmics inducing torsades de pointes (class Ia: quinidine, procainamide, disopyramide, ajmaline; class Ic: encainide, flecainide, propafenone, moricizine; class III: amiodarone, sotalol, ibutilide, dofetilide, dronedarone, vernakalant)
    • 排除了植入式心脏扭曲器除颤器(ICD)和起搏器的患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
基于性别的资格:是的
性别资格描述:雄性或非怀孕女性≥18岁
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Nikki Adetoro 443-447-4534 nikkiadetoro@lupin.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04700046
其他研究ID编号ICMJE MEX-DM-301
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Lupine Ltd.
研究赞助商ICMJE Lupine Ltd.
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Lupine Ltd.
验证日期2021年1月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]

病情或疾病 干预/治疗阶段
Myotonic营养不良1型和类型2药物:梅克西汀167毫克药物:安慰剂阶段3

详细说明:

这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。

研究药物(letine' target='_blank'>Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 158名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:三重(参与者,研究人员,结果评估者)
主要意图:治疗
官方标题:一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]
估计研究开始日期 2021年7月6日
估计初级完成日期 2023年5月31日
估计 学习完成日期 2023年7月12日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:墨西里汀
梅克西汀167毫克(相当于letine' target='_blank'>Mexiletine HCl 200 mg)
药物:梅克西汀167毫克
letine' target='_blank'>Mexiletine 167毫克(相当于letine' target='_blank'>Mexiletine HCl 200 mg)立即释放,口服胶囊。

安慰剂比较器:安慰剂
安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白
药物:安慰剂
安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白

结果措施
主要结果指标
  1. 评估墨西哥氨酸对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性[时间范围:6个月]
    评估墨西哥氨酸在成年患有1型肌发育症和2型和2型(DM1和DM2)的成年患者中对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性,该患者在DM1患者中放松时间:平均变化(即,从基线,第1天,Pre-Pre-pre-pre-pre-pre-剂量)在第26周使用手夹测功机的MVIC 3秒后,手工夹的松弛时间。在第26周时。在每个时间点处的平均松弛时间将在3个试验中的第一个收缩中计算出来(每个试验均包含6个最大值自愿收缩)。评估Myotonia的放松时间将被计算为部队从最大自愿收缩力的90%下降到5%所需的时间。


次要结果度量
  1. 通过标准化仪器测量通用健康状况的标准化仪器,墨西核酸对患者报告结果的功效,Euroqol-5维度(EQ-5D)。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    EQ-5D是一种用于测量与健康相关的生活质量的多属性实用工具。 EQ-5D:EUROQOL-5维度(EuroQol Group开发的与健康相关的生活质量衡量标准)。索引分数是由软件计算得出的,因此最小/最大或更好/不适用。 EQ-5D评估将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集。

  2. 通过定时“ UP&GO”(TUG)[时间范围:6个月]评估墨西哥氨酸对患者报告结果的功效
    拖船测试(Podsiadlo,1991; Trip 2009a)措施,在几秒钟内,一个人从标准臂椅上站立的时间(大约46厘米的高度为46厘米,手臂高65厘米),步行3米的距离为3米。 (大约10英尺),转身,回到椅子上,然后坐下。

  3. 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷调查(INQOL)的疗效[时间范围:第1天(预剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    内部个性化的神经肌肉生活质量问卷。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。 INQOL总体问卷将在第1天(剂量),第14周和第26周完成(或早期中断)

  4. 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    通过个体化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域。墨西里氨酸对功能能力结果测量的功效。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。

  5. 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对Myotonia行为量表(MBS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)]
    MBS最初是由Budzynski,Stoyva,Adler和Mullaney作为疼痛测量仪器开发的(Budzynski,1973)。该患者选择了六个框架中的一个,最仔细地描述了僵硬对日常生活的影响。 MBS:Myotonia行为量表,分数范围为0-5。较低的分数更好,更高的分数恶化。 MBS评估将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成

  6. 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对Myotonia的视觉模拟量表(VAS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    在这项研究中,VAS的构造是一个绝对度量,直式,水平的10 cm线具有“完全没有刚度”和“尽可能最差的刚度”。患者在100分制上以分数在最接近的毫米上的得分。 VAS将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成

  7. 通过10米步行测试(10MWT)评估墨西哥氨酸对功能能力结局指标的功效。 [时间范围:6个月]
    10MWT是一个基于性能的测试,评估在两个不同条件下步行,在短距离内进行自身的首选速度和最大速度。秒表记录了以通常的舒适和最高速度步行10米所花费的时间。

  8. 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对DM1-Active-C进行功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    DM1-ACTIV-C量表是一种疾病特异性的Rasch制造量表,作为患者报告的活动能力和社交参与能力的结果指标,具有0-100的间隔范围(较高的分数表示更高的能力)(Hermans,Hermans,,,,,,,Hermans,,,,,,Hermans,较高的分数) 2015)。视觉模拟量表。得分范围0-100。较低的情况更好,更高正在恶化。 DM1-ACTIV-C量表得分将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
基于性别的资格:是的
性别资格描述:雄性或非怀孕女性≥18岁
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  1. DM1或DM2诊断已在遗传上证实。
  2. 提供知情同意的能力;
  3. 能够理解研究要求的能力,包括保持研究的意图,直到在治疗26周进行研究结束;
  4. 男性或非妊娠女性≥18岁;
  5. 生育潜力的女性患者必须采用可接受的节育形式,如研究者所确定的(例如,口服避孕,可植入,可注射/透皮荷尔蒙避孕药,宫内避孕药(IUD),屏障方法,屏障方法),管结合,或正在履行禁欲;
  6. 心脏病专家对心电图(ECG)和超声心动图的评估确定,没有明显的心脏异常。
  7. 能够吞咽胶囊;
  8. 具有足够的手指屈肌强度,可以掌握用于测量肌瘤的测力计的手柄;
  9. 筛查时,临床手夹肌肌瘤的存在(最大自愿收缩后的抓地力延迟≥3秒);
  10. 使第1天(剂量)手剪激元计的平均松弛时间≥1.5秒,使力量从最大自愿收缩力的90%下降到5%;
  11. 能够独立行走10米(甘蔗,沃克,矫形器);
  12. 仅DM1患者 - 肌肉损伤评级量表(MIRS)得分为2、3或4。

排除标准:

  1. 怀孕或哺乳;
  2. 具有以下任何医疗状况:不受控制的糖尿病,癌症以外的癌症不到五年前(例如,允许皮肤的基底细胞癌(BCC)和鳞状细胞癌(SCC),多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,癫痫发作癫痫发作疾病或其他严重的医学疾病;
  3. 严重的肾功能障碍(肾小球滤过率(GFR)<30 mL/min);
  4. 可能干扰肌肉功能的医疗状况,例如感染,创伤,骨折或计划手术;
  5. 可能影响手部功能的医疗状况,包括但不限于类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎,Dupuytren的染色,手畸形等;
  6. 严重的关节炎' target='_blank'>关节炎或其他医学疾病(除了DM1/DM2之外),这将显着影响流动;
  7. 跌倒或相关骨折的高发病率(在过去的12个月中> 5个跌倒);
  8. 筛查时正常(ULN)上限(丙氨酸转氨酶(ALT)/天冬氨酸转氨酸酶(AST),γ-谷氨酰基转移酶(GGT))和/或任何异常化学,血液学或血液学或尿液实验室或尿液实验室或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学,研究人员认为临床意义;
  9. 基线前4周内(第1天)在4周内用墨西哥氨酸治疗;
  10. 在基线前4周内摄入任何抗肌谱治疗(第1天),例如丙酮,氟卡因拉莫三嗪卡马西平或任何其他通道阻滞剂/抗惊厥药;
  11. 使用任何可能增加心脏风险的伴随药物;
  12. 已知对墨西哥氨酸或任何局部麻醉剂过敏;
  13. 在过去三个月中,参加另一项介入临床研究;
  14. 坐轮椅或卧床不起;
  15. 任何与心脏安全相关的疾病,包括通过筛查心脏评估检测到的任何标准,包括24小时的Holter监测,ECG,超声心动图和临床评估:

    • 静止ECG上的PR间隔≥240毫秒或QRS持续时间≥120毫秒
    • 3级或2级2型室内室内障碍或鼻窦节点功能障碍≥3秒的个人历史
    • 持续房颤,颤动或心动过速' target='_blank'>心动过速的个人病史(持续时间> 30秒)
    • 非维持(心室三胞胎或更多)或持续心室心动过速' target='_blank'>心动过速的个人病史
    • 心肌梗塞(急性或过去)或冠状动脉狭窄> 50%
    • 纽约心脏协会(NYHA)II级至IV心力衰竭
    • 左心室收缩功能障碍,射血分数<50%
    • 鼻窦节点功能障碍(包括ECG鼻窦率<每分钟50次(BPM))
    • Co-administration of mexiletine and antiarrhythmics inducing torsades de pointes (class Ia: quinidine, procainamide, disopyramide, ajmaline; class Ic: encainide, flecainide, propafenone, moricizine; class III: amiodarone, sotalol, ibutilide, dofetilide, dronedarone, vernakalant)
    • 排除了植入式心脏扭曲器除颤器(ICD)和起搏器的患者
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Nikki Adetoro 443-447-4534 nikkiadetoro@lupin.com

赞助商和合作者
Lupine Ltd.
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月5日
第一个发布日期ICMJE 2021年1月7日
最后更新发布日期2021年1月25日
估计研究开始日期ICMJE 2021年7月6日
估计初级完成日期2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年1月5日)
评估墨西哥氨酸对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性[时间范围:6个月]
评估墨西哥氨酸在成年患有1型肌发育症和2型和2型(DM1和DM2)的成年患者中对肌瘤的有症状治疗的功效和安全性,该患者在DM1患者中放松时间:平均变化(即,从基线,第1天,Pre-Pre-pre-pre-pre-pre-剂量)在第26周使用手夹测功机的MVIC 3秒后,手工夹的松弛时间。在第26周时。在每个时间点处的平均松弛时间将在3个试验中的第一个收缩中计算出来(每个试验均包含6个最大值自愿收缩)。评估Myotonia的放松时间将被计算为部队从最大自愿收缩力的90%下降到5%所需的时间。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年1月21日)
  • 通过标准化仪器测量通用健康状况的标准化仪器,墨西核酸对患者报告结果的功效,Euroqol-5维度(EQ-5D)。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    EQ-5D是一种用于测量与健康相关的生活质量的多属性实用工具。 EQ-5D:EUROQOL-5维度(EuroQol Group开发的与健康相关的生活质量衡量标准)。索引分数是由软件计算得出的,因此最小/最大或更好/不适用。 EQ-5D评估将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集。
  • 通过定时“ UP&GO”(TUG)[时间范围:6个月]评估墨西哥氨酸对患者报告结果的功效
    拖船测试(Podsiadlo,1991; Trip 2009a)措施,在几秒钟内,一个人从标准臂椅上站立的时间(大约46厘米的高度为46厘米,手臂高65厘米),步行3米的距离为3米。 (大约10英尺),转身,回到椅子上,然后坐下。
  • 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷调查(INQOL)的疗效[时间范围:第1天(预剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    内部个性化的神经肌肉生活质量问卷。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。 INQOL总体问卷将在第1天(剂量),第14周和第26周完成(或早期中断)
  • 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    通过个体化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域。墨西里氨酸对功能能力结果测量的功效。更高的分数代表恶化,较低的分数代表更好。最小/最大 - 不适用。
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对Myotonia行为量表(MBS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)]
    MBS最初是由Budzynski,Stoyva,Adler和Mullaney作为疼痛测量仪器开发的(Budzynski,1973)。该患者选择了六个框架中的一个,最仔细地描述了僵硬对日常生活的影响。 MBS:Myotonia行为量表,分数范围为0-5。较低的分数更好,更高的分数恶化。 MBS评估将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对Myotonia的视觉模拟量表(VAS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    在这项研究中,VAS的构造是一个绝对度量,直式,水平的10 cm线具有“完全没有刚度”和“尽可能最差的刚度”。患者在100分制上以分数在最接近的毫米上的得分。 VAS将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 通过10米步行测试(10MWT)评估墨西哥氨酸对功能能力结局指标的功效。 [时间范围:6个月]
    10MWT是一个基于性能的测试,评估在两个不同条件下步行,在短距离内进行自身的首选速度和最大速度。秒表记录了以通常的舒适和最高速度步行10米所花费的时间。
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对DM1-Active-C进行功能能力结果测量的功效。 [时间范围:第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)]
    DM1-ACTIV-C量表是一种疾病特异性的Rasch制造量表,作为患者报告的活动能力和社交参与能力的结果指标,具有0-100的间隔范围(较高的分数表示更高的能力)(Hermans,Hermans,,,,,,,Hermans,,,,,,Hermans,较高的分数) 2015)。视觉模拟量表。得分范围0-100。较低的情况更好,更高正在恶化。 DM1-ACTIV-C量表得分将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集
原始次要结果措施ICMJE
(提交:2021年1月5日)
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对EQ-5D的患者报告结果的功效[时间范围:6个月]
    EQ-5D是一种用于测量与健康相关的生活质量的多属性实用工具。 EQ-5D评估将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集
  • 通过定时“ UP&GO”(时间范围:6个月)评估墨西哥氨酸对患者报告结果的功效
    拖船测试(Podsiadlo,1991; Trip 2009a)措施,在几秒钟内,一个人从标准臂椅上站立的时间(大约46厘米的高度为46厘米,手臂高65厘米),步行3米的距离为3米。 (大约10英尺),转身,回到椅子上,然后坐下。
  • 评估墨西哥氨酸对患者报告的结果的疗效,通过个体化的神经肌肉生活质量问卷调查(INQOL)总体[时间范围:6个月]
    INQOL总体问卷将在第1天(剂量),第14周和第26周完成(或早期中断)
  • 评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    评估墨西哥氨酸对个性化神经肌肉生活质量问卷(INQOL)锁定域的功能能力结果测量的功效。
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对Myotonia行为量表(MBS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    MBS最初是由Budzynski,Stoyva,Adler和Mullaney作为疼痛测量仪器开发的(Budzynski,1973)。该患者选择了六个框架中的一个,最仔细地描述了僵硬对日常生活的影响。 MBS评估将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对Myotonia的视觉模拟量表(VAS)的功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    在这项研究中,VAS的构造是一个绝对度量,直式,水平的10 cm线具有“完全没有刚度”和“尽可能最差的刚度”。患者在100分制上以分数在最接近的毫米上的得分。 VAS将在第1天(预剂量),第2周,第6周,第14周,第18周和第26周(或早期中断)完成
  • 通过10米步行测试(10MWT)评估墨西哥氨酸对功能能力结局指标的功效。 [时间范围:6个月]
    10MWT是一个基于性能的测试,评估在两个不同条件下步行,在短距离内进行自身的首选速度和最大速度。秒表记录了以通常的舒适和最高速度步行10米所花费的时间。
  • 评估letine' target='_blank'>Mexiletine对DM1-Active-C进行功能能力结果测量的功效。 [时间范围:6个月]
    DM1-ACTIV-C量表是一种疾病特异性的Rasch制造量表,作为患者报告的活动能力和社交参与能力的结果指标,具有0-100的间隔范围(较高的分数表示更高的能力)(Hermans,Hermans,,,,,,,Hermans,,,,,,Hermans,较高的分数) 2015)。 DM1-ACTIV-C量表得分将在第1天(剂量),第14周和第26周(或早期中断)收集
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE研究墨西利汀对1型肌动型营养不良症患者和2型患者的疗效和安全性的研究
官方标题ICMJE一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]
简要摘要一项随机,双盲,安慰剂对照,多中心研究,用于研究26周治疗中墨西甲胺在1型和2型肌动症患者中的疗效和安全性[The Mind Hesto研究]
详细说明

这是一项多中心,随机,双盲,平行组,安慰剂对照的研究,旨在评估墨西里素对1型肌动症营养不良症' target='_blank'>肌营养不良症和2型和2型(DM1和DM2)患者的安全性和功效。该研究将包括一个为期4周的筛查期和26周的治疗阶段,患者就诊,基线,第1、2、6、6、14、18和26周。 1:1的比率。计划在欧洲10-15个经验丰富的研究中心招募约158例DM1患者(79个活跃:79个安慰剂)。此外,计划招募多达16名DM2患者(子组-8个活性:8安慰剂)。

研究药物(letine' target='_blank'>Mexiletine 167 mg或安慰剂)将以每天(QD)治疗方案开始。该剂量将在第1周和第2周访问时滴定至最多1胶囊。根据耐受性,在研究期间的任何时间都可以维持剂量,或者 - 如果需要 - 将剂量降低至167 mg QD。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
掩盖:三重(参与者,研究人员,结果评估者)
主要目的:治疗
条件ICMJE Myotonic营养不良1型和类型2
干预ICMJE
  • 药物:梅克西汀167毫克
    letine' target='_blank'>Mexiletine 167毫克(相当于letine' target='_blank'>Mexiletine HCl 200 mg)立即释放,口服胶囊。
  • 药物:安慰剂
    安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:墨西里汀
    梅克西汀167毫克(相当于letine' target='_blank'>Mexiletine HCl 200 mg)
    干预:药物:墨西哥氨酸167毫克
  • 安慰剂比较器:安慰剂
    安慰剂胶囊包含与活性配方相同的成分,除了墨西里蛋白
    干预:药物:安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2021年1月5日)
158
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年7月12日
估计初级完成日期2023年5月31日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  1. DM1或DM2诊断已在遗传上证实。
  2. 提供知情同意的能力;
  3. 能够理解研究要求的能力,包括保持研究的意图,直到在治疗26周进行研究结束;
  4. 男性或非妊娠女性≥18岁;
  5. 生育潜力的女性患者必须采用可接受的节育形式,如研究者所确定的(例如,口服避孕,可植入,可注射/透皮荷尔蒙避孕药,宫内避孕药(IUD),屏障方法,屏障方法),管结合,或正在履行禁欲;
  6. 心脏病专家对心电图(ECG)和超声心动图的评估确定,没有明显的心脏异常。
  7. 能够吞咽胶囊;
  8. 具有足够的手指屈肌强度,可以掌握用于测量肌瘤的测力计的手柄;
  9. 筛查时,临床手夹肌肌瘤的存在(最大自愿收缩后的抓地力延迟≥3秒);
  10. 使第1天(剂量)手剪激元计的平均松弛时间≥1.5秒,使力量从最大自愿收缩力的90%下降到5%;
  11. 能够独立行走10米(甘蔗,沃克,矫形器);
  12. 仅DM1患者 - 肌肉损伤评级量表(MIRS)得分为2、3或4。

排除标准:

  1. 怀孕或哺乳;
  2. 具有以下任何医疗状况:不受控制的糖尿病,癌症以外的癌症不到五年前(例如,允许皮肤的基底细胞癌(BCC)和鳞状细胞癌(SCC),多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症,癫痫发作癫痫发作疾病或其他严重的医学疾病;
  3. 严重的肾功能障碍(肾小球滤过率(GFR)<30 mL/min);
  4. 可能干扰肌肉功能的医疗状况,例如感染,创伤,骨折或计划手术;
  5. 可能影响手部功能的医疗状况,包括但不限于类风湿关节炎' target='_blank'>关节炎,Dupuytren的染色,手畸形等;
  6. 严重的关节炎' target='_blank'>关节炎或其他医学疾病(除了DM1/DM2之外),这将显着影响流动;
  7. 跌倒或相关骨折的高发病率(在过去的12个月中> 5个跌倒);
  8. 筛查时正常(ULN)上限(丙氨酸转氨酶(ALT)/天冬氨酸转氨酸酶(AST),γ-谷氨酰基转移酶(GGT))和/或任何异常化学,血液学或血液学或尿液实验室或尿液实验室或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学或尿液实验室学,研究人员认为临床意义;
  9. 基线前4周内(第1天)在4周内用墨西哥氨酸治疗;
  10. 在基线前4周内摄入任何抗肌谱治疗(第1天),例如丙酮,氟卡因拉莫三嗪卡马西平或任何其他通道阻滞剂/抗惊厥药;
  11. 使用任何可能增加心脏风险的伴随药物;
  12. 已知对墨西哥氨酸或任何局部麻醉剂过敏;
  13. 在过去三个月中,参加另一项介入临床研究;
  14. 坐轮椅或卧床不起;
  15. 任何与心脏安全相关的疾病,包括通过筛查心脏评估检测到的任何标准,包括24小时的Holter监测,ECG,超声心动图和临床评估:

    • 静止ECG上的PR间隔≥240毫秒或QRS持续时间≥120毫秒
    • 3级或2级2型室内室内障碍或鼻窦节点功能障碍≥3秒的个人历史
    • 持续房颤,颤动或心动过速' target='_blank'>心动过速的个人病史(持续时间> 30秒)
    • 非维持(心室三胞胎或更多)或持续心室心动过速' target='_blank'>心动过速的个人病史
    • 心肌梗塞(急性或过去)或冠状动脉狭窄> 50%
    • 纽约心脏协会(NYHA)II级至IV心力衰竭
    • 左心室收缩功能障碍,射血分数<50%
    • 鼻窦节点功能障碍(包括ECG鼻窦率<每分钟50次(BPM))
    • Co-administration of mexiletine and antiarrhythmics inducing torsades de pointes (class Ia: quinidine, procainamide, disopyramide, ajmaline; class Ic: encainide, flecainide, propafenone, moricizine; class III: amiodarone, sotalol, ibutilide, dofetilide, dronedarone, vernakalant)
    • 排除了植入式心脏扭曲器除颤器(ICD)和起搏器的患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
基于性别的资格:是的
性别资格描述:雄性或非怀孕女性≥18岁
年龄ICMJE 18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Nikki Adetoro 443-447-4534 nikkiadetoro@lupin.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04700046
其他研究ID编号ICMJE MEX-DM-301
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Lupine Ltd.
研究赞助商ICMJE Lupine Ltd.
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Lupine Ltd.
验证日期2021年1月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素