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出境医 / 临床实验 / 研究躯体素对PWS日本参与者的疗效和安全性
研究躯体素对PWS日本参与者的疗效和安全性
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心，开放式标签，多人群研究，可评估躯体酚素在PWS的日本参与者中的疗效和安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Prader-Willi综合征 | 生物学：母霉素 - GH幼稚的儿科队列生物学：躯体霉素 - GH治疗的队列生物学：躯体促素 - 成人队列 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段多中心，开放标签，多队列研究，以评估prader-Willi综合征（PWS）的日本参与者的摩托宾疗效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月9日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年12月22日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：母粒蛋白-GH幼稚的儿科队列 所有参与者都将获得躯体蓬丁。 | 生物学：躯体素-GH幼稚的小儿队列 躯体蛋白0.245 mg/kg/周 |
| 实验：母粒蛋白 - GH处理的小儿队列 所有参与者都将获得躯体蓬丁 | 生物学：躯体素 - GH处理的队列 躯体蛋白0.084 mg/kg/周 |
| 实验：躯体素 - 成人队列 所有参与者都将获得躯体蓬丁 | 生物学：躯体素 - 成人队列 躯体蛋白0.084 mg/kg/周 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过DEXA测量的瘦体重（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周]
次要结果度量 ：
- 通过BIA测量的瘦体重（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周]
- 通过DEXA测量的体内脂肪（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周]
- 通过腹部CT测量的脂肪组织分布的基线变为第12个月[时间范围：52周]
- 从基线到第6个月的瘦体重（％）（仅成人队列）的瘦体重（％）[时间范围：26周]
- 接受治疗紧急治疗相关的不良事件的参与者人数（AES）[时间范围：基线长达50个月]
- 与治疗紧急治疗相关的严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：基线长达50个月]
- 实验室异常的基线临床显着变化的参与者人数[时间范围：基线长达48个月]
- 骨成熟[时间范围：52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性参与者，记录了遗传确认的PWS诊断。
- 没有计划启动可能影响人体成分的新疗法，例如性腺激素替代疗法。
- 目前正在适当的饮食和锻炼计划，并愿意在整个研究期间继续由研究人员酌情继续进行。
- 参与者，如果本地/现场法规的要求，他们的父母/法律监护人必须愿意并且能够遵守所有计划的访问，治疗计划，实验室测试，生活方式考虑和其他研究程序。
个人签名和日期的ICD的证据（并根据年龄和国家法规适用，表明参与者或法律上可接受的代表/父母/法律监护人已被告知研究的所有相关方面。有关获得同意的详细过程，请参阅附录1。
为了纳入GH幼稚的小儿队列，参与者必须符合6至8的标准：
- 18岁以下。
- 天真的GH治疗。
坦纳阶段1（对于男性的睾丸，女性的乳房）。
为了纳入GH治疗的小儿队列，参与者必须符合9和10标准：
- 在过去的6个月中，GH治疗至少2年，稳定剂量，并在纳入时进行GH。最近的剂量应高于0.084 mg/kg/周。
即将完成他/她身材矮小的GH治疗的参与者（例如，由于符合治疗而停止标准，其定义为SDS的高度SDS超过-2.5）。
为了包括成人队列，参与者必须符合标准11至13：
- 第1天的年代年龄或以上年龄18岁。
- 从GH治疗至少1年。
- 血清IGF-1水平+2 SD中的水平，针对年龄和性别进行了调整。
排除标准：
- 患有不受控制的糖尿病的参与者由研究者酌情决定。
- 患有恶性肿瘤的参与者。
- 严重肥胖或严重呼吸障碍的参与者。
- 其他医学或精神病疾病，包括最近（在过去的一年中）或主动自杀念头/行为或实验室异常，这可能会增加研究参与的风险，或者在研究者的判断中，使参与者不适当地研究研究。
- 在本研究中使用的第一个剂量研究干预措施之前（以较长者为准）之前，先前使用研究药物（或由局部需求确定的）或5个半生命进行了研究。
- 调查员现场工作人员或辉瑞公司的员工直接参与研究的进行，其他由调查员及其各自家庭成员监督的现场人员。
联系人和位置
联系人
| 联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心 | 1-800-718-1021 | clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com |
位置
| 日本 | |
| 卡纳那川儿童医疗中心 | 招募 |
| 横滨，日本卡纳那川，232-8555 | |
| 大阪妇女和儿童医院 | 招募 |
| 日本大阪的伊祖米，594-1101 | |
| Dokkyo医科大学Saitama医学中心 | 尚未招募 |
| 日本锡塔玛的科希加亚，343-8555 | |
| 哈马马松大学医院 | 招募 |
| Hamamatsu，日本Shizuoka，431-3192 | |
| 国家儿童健康与发展中心 | 招募 |
| 日本东京的Setagaya-Ku，157-8535 | |
赞助商和合作者
辉瑞
调查人员
| 研究主任： | 辉瑞CT.GOV呼叫中心 | 辉瑞 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月4日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月6日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月18日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月9日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过DEXA测量的瘦体重（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究躯体素对PWS日本参与者的疗效和安全性 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段多中心，开放标签，多队列研究，以评估prader-Willi综合征（PWS）的日本参与者的摩托宾疗效和安全性 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项多中心，开放式标签，多人群研究，可评估躯体酚素在PWS的日本参与者中的疗效和安全性。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | Prader-Willi综合征 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 儿童，成人，老年人 | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04697381 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | A6281323 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 辉瑞 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 辉瑞 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 辉瑞 | ||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项多中心，开放式标签，多人群研究，可评估躯体酚素在PWS的日本参与者中的疗效和安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Prader-Willi综合征 | 生物学：母霉素 - GH幼稚的儿科队列生物学：躯体霉素 - GH治疗的队列生物学：躯体促素 - 成人队列 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段多中心，开放标签，多队列研究，以评估prader-Willi综合征（PWS）的日本参与者的摩托宾疗效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月9日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年12月22日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：母粒蛋白-GH幼稚的儿科队列 所有参与者都将获得躯体蓬丁。 | 生物学：躯体素-GH幼稚的小儿队列 躯体蛋白0.245 mg/kg/周 |
| 实验：母粒蛋白 - GH处理的小儿队列 所有参与者都将获得躯体蓬丁 | 生物学：躯体素 - GH处理的队列 躯体蛋白0.084 mg/kg/周 |
| 实验：躯体素 - 成人队列 所有参与者都将获得躯体蓬丁 | 生物学：躯体素 - 成人队列 躯体蛋白0.084 mg/kg/周 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过DEXA测量的瘦体重（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周]
次要结果度量 ：
- 通过BIA测量的瘦体重（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周]
- 通过DEXA测量的体内脂肪（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周]
- 通过腹部CT测量的脂肪组织分布的基线变为第12个月[时间范围：52周]
- 从基线到第6个月的瘦体重（％）（仅成人队列）的瘦体重（％）[时间范围：26周]
- 接受治疗紧急治疗相关的不良事件的参与者人数（AES）[时间范围：基线长达50个月]
- 与治疗紧急治疗相关的严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：基线长达50个月]
- 实验室异常的基线临床显着变化的参与者人数[时间范围：基线长达48个月]
- 骨成熟[时间范围：52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性或女性参与者，记录了遗传确认的PWS诊断。
- 没有计划启动可能影响人体成分的新疗法，例如性腺激素替代疗法。
- 目前正在适当的饮食和锻炼计划，并愿意在整个研究期间继续由研究人员酌情继续进行。
- 参与者，如果本地/现场法规的要求，他们的父母/法律监护人必须愿意并且能够遵守所有计划的访问，治疗计划，实验室测试，生活方式考虑和其他研究程序。
个人签名和日期的ICD的证据（并根据年龄和国家法规适用，表明参与者或法律上可接受的代表/父母/法律监护人已被告知研究的所有相关方面。有关获得同意的详细过程，请参阅附录1。
为了纳入GH幼稚的小儿队列，参与者必须符合6至8的标准：
- 18岁以下。
- 天真的GH治疗。
坦纳阶段1（对于男性的睾丸，女性的乳房）。
为了纳入GH治疗的小儿队列，参与者必须符合9和10标准：
- 在过去的6个月中，GH治疗至少2年，稳定剂量，并在纳入时进行GH。最近的剂量应高于0.084 mg/kg/周。
即将完成他/她身材矮小的GH治疗的参与者（例如，由于符合治疗而停止标准，其定义为SDS的高度SDS超过-2.5）。
为了包括成人队列，参与者必须符合标准11至13：
- 第1天的年代年龄或以上年龄18岁。
- 从GH治疗至少1年。
- 血清IGF-1水平+2 SD中的水平，针对年龄和性别进行了调整。
排除标准：
- 患有不受控制的糖尿病的参与者由研究者酌情决定。
- 患有恶性肿瘤的参与者。
- 严重肥胖或严重呼吸障碍的参与者。
- 其他医学或精神病疾病，包括最近（在过去的一年中）或主动自杀念头/行为或实验室异常，这可能会增加研究参与的风险，或者在研究者的判断中，使参与者不适当地研究研究。
- 在本研究中使用的第一个剂量研究干预措施之前（以较长者为准）之前，先前使用研究药物（或由局部需求确定的）或5个半生命进行了研究。
- 调查员现场工作人员或辉瑞公司的员工直接参与研究的进行，其他由调查员及其各自家庭成员监督的现场人员。
联系人和位置
联系人
位置
| 日本 | |
| 卡纳那川儿童医疗中心 | 招募 |
| 横滨，日本卡纳那川，232-8555 | |
| 大阪妇女和儿童医院 | 招募 |
| 日本大阪的伊祖米，594-1101 | |
| Dokkyo医科大学Saitama医学中心 | 尚未招募 |
| 日本锡塔玛的科希加亚，343-8555 | |
| 哈马马松大学医院 | 招募 |
| Hamamatsu，日本Shizuoka，431-3192 | |
| 国家儿童健康与发展中心 | 招募 |
| 日本东京的Setagaya-Ku，157-8535 | |
赞助商和合作者
辉瑞
调查人员
| 研究主任： | 辉瑞CT.GOV呼叫中心 | 辉瑞 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年1月4日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年1月6日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月18日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月9日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过DEXA测量的瘦体重（％）的基线变为第12个月[时间范围：52周] | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究躯体素对PWS日本参与者的疗效和安全性 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段多中心，开放标签，多队列研究，以评估prader-Willi综合征（PWS）的日本参与者的摩托宾疗效和安全性 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项多中心，开放式标签，多人群研究，可评估躯体酚素在PWS的日本参与者中的疗效和安全性。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | Prader-Willi综合征 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年6月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年12月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 儿童，成人，老年人 | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04697381 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | A6281323 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 辉瑞 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 辉瑞 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 辉瑞 | ||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||