• 止血潜力的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月的研究]
  评估血友病A的止血潜力的差异，而没有证据表明基于预防性FVIII的替代疗法，而不是通过基于Plasma的分析来测量凝血酶的产生潜力
• 早期联合保健标记的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月从研究开始时]
  鉴定早期的联合健康标志物与血友病A的出血相关，而没有迹象表明血友病靶关节接受预防性FVIII基于预防性FVIII的替代疗法，而不是通过测量软组织和骨软骨变化的非FVIII替换（双边肘部，膝盖，膝盖，膝盖，膝盖，膝盖，膝盖）和脚踝）使用两个治疗组之间的护理点超声

• 出血率的变化[时间范围：基线和研究开始后12个月]
  测量血友病A患者的出血率，没有证据表明基于预防性FVIII的基于预防性FVIII的替代疗法与非FVIII替代疗法的迹象，通过测量两个治疗组之间的年度出血率的差异，以及其他出血组之间的差异或间接导致出血的原因，包括FVIII抑制剂水平，血红蛋白和血清铁蛋白
• 与健康相关的生活质量和体育活动的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月从研究开始时]
  评估血友病患者中与健康相关的生活质量和体育锻炼，没有证据表明基于预防性FVIII的基于预防性FVIII的替代疗法与非FVIII替代疗法的证据
• 联合健康的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月从研究开始时）
  评估血友病A的关节健康，没有证据表明基于预防性FVIII的基于预防性FVIII的替代疗法与非FVIII替代疗法的证据（血友病关节健康评分），而不是非FVIII替代疗法

这是一项研究，以了解血液友善的儿童形成凝块的方式是否存在差异，还评估他们是否在关节内出现微小的出血，随后在接受长期生命力VIII替换疗法时会发生早期关节变化。与非FVIII的替代品作为其血友病治疗的一部分，以防止自发性关节出血。

两种疗法都是血友病患者的护理疗法标准。作为本研究的一部分，唯一的实验/研究程序包括凝血酶生成测定和超声检查。所有其他程序都是护理标准。

• 血友病a
• 因子VIII

• 药物：元素
  Eloctate经FDA批准用于治疗血友病A的患者A。该药物将用于扩展的半衰期VIII基于VIII的替代疗法。
  其他名称：雌激素因子（重组），FC融合蛋白
• 药物：adynovate
  Adynovate经FDA批准为治疗血友病A的患者A。该药物将用于扩展的半衰期VIII基于VIII的替代疗法。
  其他名称：adynovate-抗血友病因子（重组）
• 药物：Emicizumab
  Emicizumab经FDA批准为治疗血友病A的患者A。该药物将用于非因素VIII基于VIII的替代疗法。
  其他名称：hemlibra- emicizumab注射，解决方案

• 主动比较器：延长的半衰期基于VIII的替代疗法

  已经使用预防标准半衰期FVIII产品或尚未开始预防治疗的受试者将被随机分配，以开始预防性延长的半衰期FVIII产品或非因素产品（Emicizumab）。两种疗法都被认为是当前的护理标准。

  该研究在基线，1个月，6个月和12个月时进行了4次计划访问。他们将与护理访问的标准相吻合。

  干预措施：

  • 药物：元素
  • 药物：adynovate
• 主动比较器：非因素VIII基于VIII的替代疗法

  已经使用预防标准半衰期FVIII产品或尚未开始预防治疗的受试者将被随机分配，以开始预防性延长的半衰期FVIII产品或非因素产品（Emicizumab）。两种疗法都被认为是当前的护理标准。

  该研究在基线，1个月，6个月和12个月时进行了4次计划访问。他们将与护理访问的标准相吻合。

  干预：药物：Emicizumab

纳入标准：

• 患有中度血友病A（基线因子VIII活性为1-5％）或严重的血友病A（基线因子VIII活性<1％）的受试者在预防性标准的半寿命FVIII输注或中度或重度友善A尚未开始预防治疗的受试者上
• 小于18岁

排除标准：

• 有记录的FVIII抑制剂的受试者
• 病史≥2个目标关节的受试者
• 具有滑膜切除史的受试者
• 目前使用已知的药物影响骨骼和矿物质代谢（例如，双膦酸盐，皮质类固醇，雌激素，睾丸激素，降钙素，甲状腺激素疗法）；
• 已知会影响骨完整性的疾病状态（例如，原发性甲状旁腺功能亢进，Paget疾病，临床意义的肝病）

• 止血潜力的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月的研究]
  评估血友病A的止血潜力的差异，而没有证据表明基于预防性FVIII的替代疗法，而不是通过基于Plasma的分析来测量凝血酶的产生潜力
• 早期联合保健标记的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月从研究开始时]
  鉴定早期的联合健康标志物与血友病A的出血相关，而没有迹象表明血友病靶关节接受预防性FVIII基于预防性FVIII的替代疗法，而不是通过测量软组织和骨软骨变化的非FVIII替换（双边肘部，膝盖，膝盖，膝盖，膝盖，膝盖，膝盖）和脚踝）使用两个治疗组之间的护理点超声

• 出血率的变化[时间范围：基线和研究开始后12个月]
  测量血友病A患者的出血率，没有证据表明基于预防性FVIII的基于预防性FVIII的替代疗法与非FVIII替代疗法的迹象，通过测量两个治疗组之间的年度出血率的差异，以及其他出血组之间的差异或间接导致出血的原因，包括FVIII抑制剂水平，血红蛋白和血清铁蛋白
• 与健康相关的生活质量和体育活动的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月从研究开始时]
  评估血友病患者中与健康相关的生活质量和体育锻炼，没有证据表明基于预防性FVIII的基于预防性FVIII的替代疗法与非FVIII替代疗法的证据
• 联合健康的变化[时间范围：基线，1个月，6个月和12个月从研究开始时）
  评估血友病A的关节健康，没有证据表明基于预防性FVIII的基于预防性FVIII的替代疗法与非FVIII替代疗法的证据（血友病关节健康评分），而不是非FVIII替代疗法

这是一项研究，以了解血液友善的儿童形成凝块的方式是否存在差异，还评估他们是否在关节内出现微小的出血，随后在接受长期生命力VIII替换疗法时会发生早期关节变化。与非FVIII的替代品作为其血友病治疗的一部分，以防止自发性关节出血。

两种疗法都是血友病患者的护理疗法标准。作为本研究的一部分，唯一的实验/研究程序包括凝血酶生成测定和超声检查。所有其他程序都是护理标准。

• 血友病a
• 因子VIII

• 药物：元素
  Eloctate经FDA批准用于治疗血友病A的患者A。该药物将用于扩展的半衰期VIII基于VIII的替代疗法。
  其他名称：雌激素因子（重组），FC融合蛋白
• 药物：adynovate
  Adynovate经FDA批准为治疗血友病A的患者A。该药物将用于扩展的半衰期VIII基于VIII的替代疗法。
  其他名称：adynovate-抗血友病因子（重组）
• 药物：Emicizumab
  Emicizumab经FDA批准为治疗血友病A的患者A。该药物将用于非因素VIII基于VIII的替代疗法。
  其他名称：hemlibra- emicizumab注射，解决方案

• 主动比较器：延长的半衰期基于VIII的替代疗法

  已经使用预防标准半衰期FVIII产品或尚未开始预防治疗的受试者将被随机分配，以开始预防性延长的半衰期FVIII产品或非因素产品（Emicizumab）。两种疗法都被认为是当前的护理标准。

  该研究在基线，1个月，6个月和12个月时进行了4次计划访问。他们将与护理访问的标准相吻合。

  干预措施：

  • 药物：元素
  • 药物：adynovate
• 主动比较器：非因素VIII基于VIII的替代疗法

  已经使用预防标准半衰期FVIII产品或尚未开始预防治疗的受试者将被随机分配，以开始预防性延长的半衰期FVIII产品或非因素产品（Emicizumab）。两种疗法都被认为是当前的护理标准。

  该研究在基线，1个月，6个月和12个月时进行了4次计划访问。他们将与护理访问的标准相吻合。

  干预：药物：Emicizumab

纳入标准：

• 患有中度血友病A（基线因子VIII活性为1-5％）或严重的血友病A（基线因子VIII活性<1％）的受试者在预防性标准的半寿命FVIII输注或中度或重度友善A尚未开始预防治疗的受试者上
• 小于18岁

排除标准：

• 有记录的FVIII抑制剂的受试者
• 病史≥2个目标关节的受试者
• 具有滑膜切除史的受试者
• 目前使用已知的药物影响骨骼和矿物质代谢（例如，双膦酸盐，皮质类固醇，雌激素，睾丸激素，降钙素，甲状腺激素疗法）；
• 已知会影响骨完整性的疾病状态（例如，原发性甲状旁腺功能亢进，Paget疾病，临床意义的肝病）