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出境医 / 临床实验 / Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁肾上腺素肌营养不良（X-ald）女性的生活质量
Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁肾上腺素肌营养不良（X-ald）女性的生活质量
研究描述
简要摘要：
X连锁的肾上腺素肌营养不良（X-ALD）是由ABCD1基因突变引起的最常见天生的新陈代谢错误之一，该基因代码为饱和长链脂肪酸（VLCFA）的转运蛋白代码，导致其过氧化物酶降解，从而导致它们体液和组织中的有毒积累。临床光谱范围从没有神经系统症状的肾上腺功能不全到可能在儿童期以及生命后期可能发生的快速进行性，致命的脑脱髓鞘疾病。成年期最常见的表型是肾上腺病（AMN），这是一种缓慢进行的骨髓病和周围神经病，在携带X-Ald基因缺陷的女性中，这也可能普遍存在80％。由于女性的体征和症状通常很温和，并且随着以后的发作，因此经常被低估，被忽视或误解，例如多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症。因此，许多患有X-Ald的妇女没有得到足够的治疗。
在这种背景下，借助EHealth技术的帮助（例如，通过数字通信工具进行咨询和治疗）开发新的治疗性干预措施是特别相关的，因为它即使对于远离白血病诊所的远离偏远的患者也提供了具有成本效益的定期护理。
这项研究的目的是评估多种干预措施（“智能”）对n = 30 x- dald有症状的杂合雌性的身体和心理健康和生活质量的有效性组（n = 30）使用电子健康（eHealth）技术。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| X连锁的肾上腺卵形营养不良 | 行为：聪明的行为：等待清单 | 不适用 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 参与者将被随机分配到12个月的智能干预（实验组；例如）或等待名单对照组（CG），其中患者在等待6个月后接受了6个月的智能功能。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁性肾上腺素的女性的身心健康和生活质量（X-ald） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：智能 - 实验组（例如） 参与者将获得12个月的智能干预 | 行为：聪明 在Smart-Ald的开头，一个多专业团队评估了参与者当前的健康状况，并与参与者一起制定了个人治疗计划。聪明的干预措施提供医学，心理和社会咨询，以及通过视频咨询进行的身体健康和特定疾病的营养计划。因此，智能干预的范围和强度最初是根据个人需求量身定制的，并在干预过程中不断适应变化。 |
| 候补名单 - 对照组（CG） 在等待6个月后，参与者将获得6个月的聪明人数 | 行为：等待清单 在研究开始时，等待名单的患者（WL）控制条件通过视频咨询获得一项医疗咨询，包括在必要时与其当地治疗医生联系的建议。指示个人不要在不通知学习人员的情况下寻求任何其他医学或心理治疗X-ALD症状。等待6个月后，所有WL患者都将保证6个月的智能干预。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 自我报告的生活质量的变化（通过简短的健康调查评估，SF-36；范围：0-100，分数较高，表明生活质量更好）6个月后6个月（= 6个月后智能 - 智能）例如，与等待名单CG相比[时间范围：6个月]
次要结果度量 ：
- 客观测量的神经系统症状的变化（成人肾上腺肌营养不良临床评分，AACS；范围：0-24，得分较高，表明损害较大）6和12个月后，EG随机分组后与等待列表CG相比[最多12个月：最多12个月]
- 与等待列表CG相比，电机功能的变化（通过定时25英尺步行测试，T25FW的定时测量，T25FW）6和12个月后的12个月[时间范围：最多12个月]
- 与等待列表CG相比，EG随机分组后6和12个月的客观测量活动指数（计步器 - 健身追踪器腕带）的变化[时间范围：最多12个月]
- 自我报告的功能状态的变化（通过日常生活评分的活动评估，ADL，范围：0-6，分数较高，表明功能更好）6和12个月后，EG与等待列表CG相比[时间范围：UP：UP：到12个月]
- 自我报告的心理健康变化（贝克抑郁量表，BDI-II，范围：0-63，分数较高，表明抑郁症更高）6和EG随机分组后6和12个月，与等待名单CG相比[时间范围：最多12个几个月
- 自我报告的慢性疼痛的变化（短暂疼痛清单，BPI，范围：0-10，分数更高，表明疼痛更大）6和12个月后，EG随机分组后与等待名单CG相比[时间范围：最多12个月]
- 自我报告的睡眠质量变化（匹兹堡睡眠质量指数，PSQI，范围：0-21，分数较高，表明睡眠质量较差）6和12个月后，EG与等待名单CG相比[时间范围：最多12个几个月
- 自我报告的疲劳症状的变化（修改后的疲劳冲击量表，MFIS，范围：0-84，分数较高，表明疲劳更大）6和12个月后，EG随机分组后与等待名单CG相比[时间范围：最多12个月这是给予的
- 自我报告的性功能的变化（女性性功能指数，FSFI，范围：2-36，分数较高，表明性功能更好）6和12个月后，EG与等待名单CG相比[时间范围：最多12个几个月
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 从患者或有能力执行当地机构审查委员会/独立伦理委员会批准同意的法律能力的胜任监护人那里获得的知情同意。
同意时≥18岁的女性，被证明是X-ald的定义
- VLCFA值升高或
- ABCD1基因突变
- 成人ALD临床评分（AAC）≥2定义的神经症状
排除标准：
- 没有知情同意和同意
- 任何可能干扰该研究的疾病，例如严重的肝脏，肾脏，活动感染或主要心脏病（>纽约心脏协会II类）
- 任何临床上重要的状况，估计的寿命<6个月
- 当前怀孕
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月11日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月29日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月30日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 自我报告的生活质量的变化（通过简短的健康调查评估，SF-36；范围：0-100，分数较高，表明生活质量更好）6个月后6个月（= 6个月后智能 - 智能）例如，与等待名单CG相比[时间范围：6个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与等待列表CG相比，EG随机分组后6个月（= 6个月后）在随机分组后6个月改善了自我报告的生活质量（通过简短的健康调查评估； SF-36） | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁肾上腺素肌营养不良（X-ald）女性的生活质量 | ||||
| 官方标题ICMJE | Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁性肾上腺素的女性的身心健康和生活质量（X-ald） | ||||
| 简要摘要 | X连锁的肾上腺素肌营养不良（X-ALD）是由ABCD1基因突变引起的最常见天生的新陈代谢错误之一，该基因代码为饱和长链脂肪酸（VLCFA）的转运蛋白代码，导致其过氧化物酶降解，从而导致它们体液和组织中的有毒积累。临床光谱范围从没有神经系统症状的肾上腺功能不全到可能在儿童期以及生命后期可能发生的快速进行性，致命的脑脱髓鞘疾病。成年期最常见的表型是肾上腺病（AMN），这是一种缓慢进行的骨髓病和周围神经病，在携带X-Ald基因缺陷的女性中，这也可能普遍存在80％。由于女性的体征和症状通常很温和，并且随着以后的发作，因此经常被低估，被忽视或误解，例如多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症。因此，许多患有X-Ald的妇女没有得到足够的治疗。 在这种背景下，借助EHealth技术的帮助（例如，通过数字通信工具进行咨询和治疗）开发新的治疗性干预措施是特别相关的，因为它即使对于远离白血病诊所的远离偏远的患者也提供了具有成本效益的定期护理。 这项研究的目的是评估多种干预措施（“智能”）对n = 30 x- dald有症状的杂合雌性的身体和心理健康和生活质量的有效性组（n = 30）使用电子健康（eHealth）技术。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 参与者将被随机分配到12个月的智能干预（实验组；例如）或等待名单对照组（CG），其中患者在等待6个月后接受了6个月的智能功能。 蒙版：无（打开标签）主要目的：支持护理 | ||||
| 条件ICMJE | X连锁的肾上腺卵形营养不良 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 德国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04687007 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ELA FOA2020-002 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 莱比锡大学医学中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 莱比锡大学医学中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 欧洲白细胞营养不良协会 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 莱比锡大学医学中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
X连锁的肾上腺素肌营养不良（X-ALD）是由ABCD1基因突变引起的最常见天生的新陈代谢错误之一，该基因代码为饱和长链脂肪酸（VLCFA）的转运蛋白代码，导致其过氧化物酶降解，从而导致它们体液和组织中的有毒积累。临床光谱范围从没有神经系统症状的肾上腺功能不全到可能在儿童期以及生命后期可能发生的快速进行性，致命的脑脱髓鞘疾病。成年期最常见的表型是肾上腺病（AMN），这是一种缓慢进行的骨髓病和周围神经病，在携带X-Ald基因缺陷的女性中，这也可能普遍存在80％。由于女性的体征和症状通常很温和，并且随着以后的发作，因此经常被低估，被忽视或误解，例如多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症。因此，许多患有X-Ald的妇女没有得到足够的治疗。
在这种背景下，借助EHealth技术的帮助（例如，通过数字通信工具进行咨询和治疗）开发新的治疗性干预措施是特别相关的，因为它即使对于远离白血病诊所的远离偏远的患者也提供了具有成本效益的定期护理。
这项研究的目的是评估多种干预措施（“智能”）对n = 30 x- dald有症状的杂合雌性的身体和心理健康和生活质量的有效性组（n = 30）使用电子健康（eHealth）技术。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| X连锁的肾上腺卵形营养不良 | 行为：聪明的行为：等待清单 | 不适用 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 参与者将被随机分配到12个月的智能干预（实验组；例如）或等待名单对照组（CG），其中患者在等待6个月后接受了6个月的智能功能。 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 支持护理 |
| 官方标题： | Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁性肾上腺素的女性的身心健康和生活质量（X-ald） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：智能 - 实验组（例如） 参与者将获得12个月的智能干预 | 行为：聪明 在Smart-Ald的开头，一个多专业团队评估了参与者当前的健康状况，并与参与者一起制定了个人治疗计划。聪明的干预措施提供医学，心理和社会咨询，以及通过视频咨询进行的身体健康和特定疾病的营养计划。因此，智能干预的范围和强度最初是根据个人需求量身定制的，并在干预过程中不断适应变化。 |
| 候补名单 - 对照组（CG） 在等待6个月后，参与者将获得6个月的聪明人数 | 行为：等待清单 在研究开始时，等待名单的患者（WL）控制条件通过视频咨询获得一项医疗咨询，包括在必要时与其当地治疗医生联系的建议。指示个人不要在不通知学习人员的情况下寻求任何其他医学或心理治疗X-ALD症状。等待6个月后，所有WL患者都将保证6个月的智能干预。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 自我报告的生活质量的变化（通过简短的健康调查评估，SF-36；范围：0-100，分数较高，表明生活质量更好）6个月后6个月（= 6个月后智能 - 智能）例如，与等待名单CG相比[时间范围：6个月]
次要结果度量 ：
- 客观测量的神经系统症状的变化（成人肾上腺肌营养不良临床评分，AACS；范围：0-24，得分较高，表明损害较大）6和12个月后，EG随机分组后与等待列表CG相比[最多12个月：最多12个月]
- 与等待列表CG相比，电机功能的变化（通过定时25英尺步行测试，T25FW的定时测量，T25FW）6和12个月后的12个月[时间范围：最多12个月]
- 与等待列表CG相比，EG随机分组后6和12个月的客观测量活动指数（计步器 - 健身追踪器腕带）的变化[时间范围：最多12个月]
- 自我报告的功能状态的变化（通过日常生活评分的活动评估，ADL，范围：0-6，分数较高，表明功能更好）6和12个月后，EG与等待列表CG相比[时间范围：UP：UP：到12个月]
- 自我报告的心理健康变化（贝克抑郁量表，BDI-II，范围：0-63，分数较高，表明抑郁症更高）6和EG随机分组后6和12个月，与等待名单CG相比[时间范围：最多12个几个月
- 自我报告的慢性疼痛的变化（短暂疼痛清单，BPI，范围：0-10，分数更高，表明疼痛更大）6和12个月后，EG随机分组后与等待名单CG相比[时间范围：最多12个月]
- 自我报告的睡眠质量变化（匹兹堡睡眠质量指数，PSQI，范围：0-21，分数较高，表明睡眠质量较差）6和12个月后，EG与等待名单CG相比[时间范围：最多12个几个月
- 自我报告的疲劳症状的变化（修改后的疲劳冲击量表，MFIS，范围：0-84，分数较高，表明疲劳更大）6和12个月后，EG随机分组后与等待名单CG相比[时间范围：最多12个月这是给予的
- 自我报告的性功能的变化（女性性功能指数，FSFI，范围：2-36，分数较高，表明性功能更好）6和12个月后，EG与等待名单CG相比[时间范围：最多12个几个月
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 女性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月11日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月29日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月30日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 自我报告的生活质量的变化（通过简短的健康调查评估，SF-36；范围：0-100，分数较高，表明生活质量更好）6个月后6个月（= 6个月后智能 - 智能）例如，与等待名单CG相比[时间范围：6个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与等待列表CG相比，EG随机分组后6个月（= 6个月后）在随机分组后6个月改善了自我报告的生活质量（通过简短的健康调查评估； SF-36） | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁肾上腺素肌营养不良（X-ald）女性的生活质量 | ||||
| 官方标题ICMJE | Smart-Ald-一种新的生活方式干预措施，以改善X连锁性肾上腺素的女性的身心健康和生活质量（X-ald） | ||||
| 简要摘要 | X连锁的肾上腺素肌营养不良（X-ALD）是由ABCD1基因突变引起的最常见天生的新陈代谢错误之一，该基因代码为饱和长链脂肪酸（VLCFA）的转运蛋白代码，导致其过氧化物酶降解，从而导致它们体液和组织中的有毒积累。临床光谱范围从没有神经系统症状的肾上腺功能不全到可能在儿童期以及生命后期可能发生的快速进行性，致命的脑脱髓鞘疾病。成年期最常见的表型是肾上腺病（AMN），这是一种缓慢进行的骨髓病和周围神经病，在携带X-Ald基因缺陷的女性中，这也可能普遍存在80％。由于女性的体征和症状通常很温和，并且随着以后的发作，因此经常被低估，被忽视或误解，例如多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症。因此，许多患有X-Ald的妇女没有得到足够的治疗。 在这种背景下，借助EHealth技术的帮助（例如，通过数字通信工具进行咨询和治疗）开发新的治疗性干预措施是特别相关的，因为它即使对于远离白血病诊所的远离偏远的患者也提供了具有成本效益的定期护理。 这项研究的目的是评估多种干预措施（“智能”）对n = 30 x- dald有症状的杂合雌性的身体和心理健康和生活质量的有效性组（n = 30）使用电子健康（eHealth）技术。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 参与者将被随机分配到12个月的智能干预（实验组；例如）或等待名单对照组（CG），其中患者在等待6个月后接受了6个月的智能功能。 蒙版：无（打开标签）主要目的：支持护理 | ||||
| 条件ICMJE | X连锁的肾上腺卵形营养不良 | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年5月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 德国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04687007 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ELA FOA2020-002 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 莱比锡大学医学中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 莱比锡大学医学中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 欧洲白细胞营养不良协会 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 莱比锡大学医学中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
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