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出境医 / 临床实验 / 普拉德 - 威利综合症的益生菌治疗
普拉德 - 威利综合症的益生菌治疗
研究描述
简要摘要：
在过去的十年中，出现了一个全新的研究领域，研究了肠道微生物的功能，也称为肠道微生物群。结果，补充特定细菌（或益生菌）的饮食补充是对各种疾病的一种治疗策略，从肥胖到焦虑和抑郁症，所有这些都是普拉德 - 威利综合征（PWS）的主要特征。
当前建议的主要目的是确定动物动物亚基的影响。 PWS儿童和年轻人补充乳酸菌（BPL1菌株）。具体而言，参与者将在6个月内接受安慰剂或BPL1，然后将在6个月的延长期之后接受该阶段，所有参与者将收到BPL1。这项研究将使我们到1）确定对脂肪质量和葡萄糖代谢的影响； 2）通过通过磁共振成像（MRI）研究大脑的潜在结构变化以及使用许多精神病学问卷来探索对心理健康症状的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Prader-Willi综合征 | 饮食补充剂：安慰剂饮食补充剂：益生菌饮食补充剂：随访益生菌 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 益生菌是普雷德·威利综合征的长期治疗策略 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年1月11日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年6月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 该手臂将接受安慰剂6个月，然后再益生菌再持续6个月。 | 饮食补充剂：安慰剂 每天的安慰剂干预6个月 饮食补充：后续益生菌 每天用益生菌剂量的干预6个月 |
| 实验：益生菌 该手臂将接受益生菌6个月，然后将继续接受益生菌持续6个月。 | 饮食补充剂：益生菌 每天用益生菌剂量的干预6个月 饮食补充：后续益生菌 每天用益生菌剂量的干预6个月 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 变化体内脂肪含量百分比[时间范围：6个月]人体脂肪含量将通过双能X射线吸收法（DXA）测量
次要结果度量 ：
- BMI和BMI Z分数的变化[时间范围：基线，6和12个月]重量和高度将组合以计算所有受试者的BMI和BMI Z分数的变化
- 高度变化（CM）[时间范围：基线，6和12个月]将测量尚未达到最终高度的受试者的高度变化。
- 胰岛素敏感性的变化[时间范围：基线，6和12个月]禁食血糖和胰岛素浓度将合并以计算HOMA-IR（胰岛素抵抗的稳态模型评估）。
- 脂质曲线的变化（甘油三酸酯，胆固醇）[时间框架：基线，6和12个月]过夜禁食后的血液检查
- 脾气变化[时间范围：基线，6和12个月]通过经过验证的临床试验（HQ-CT）验证的女性调查表（HQ-CT）测量，特异于患有prader-Willi综合征的受试者（比例0-36，较高的值表明Hiperphagia的程度更高）。父母或照料者报告。
- 更改异常行为清单（ABC）分数[时间范围：基线，6和12个月]异常行为清单（ABC）是一份58项问卷。它由五个子量表组成：多动症（0-48），嗜睡（0-48），刻板印象行为（0-21），烦躁（0-45）和不适当的语音（0-12）。较高的分数表明结果较差。父母或照料者报告。
- 重复行为量表（RBS）得分的变化[时间范围：基线，6和12个月]重复行为量表（RBS）测量与自闭症相关的重复行为。它由43个项目组成，分为两个不同的分数：高阶（仪式，相同，强迫性和受限分量表；得分为0-87）和低阶（刻板印象和自我伤害；得分0-42）重复行为。较高的分数表明结果较差。父母或照料者报告。
- 社会响应量表（SRS）得分的变化[时间范围：基线，6和12个月]通过经过验证的社会响应量表（SRS-2）衡量，该量表评估了针对社会功能的自闭症相关症状。较高的值表明结果较差。总分76或更高被认为是严重的； 66至75之间的分数被认为是中等的。 60至65之间的分数被认为是温和的。在正常范围内考虑分数59或更低。父母或照料者报告。
- 临床全球印象（GCI得分）得分的变化[时间范围：基线，6和12个月]通过经过验证的临床全球印象量表（CGI，比例0-14，较高的值表明结果较差）。此通行费将由临床医生完成。
其他结果措施：
- 肠道菌群组成的变化[时间范围：基线，6和12个月]从粪便样品中分离的DNA将通过对细菌16S基因的高变量区域进行测序。
- 血浆代谢组的变化[时间范围：基线，6和12个月]与质谱耦合的液相色谱法将用于获得血浆样品的综合代谢谱
- 大脑结构解剖学的变化[时间范围：基线，6和12个月]年龄较大的受试者12岁将接受大脑磁共振成像（MRI）。将评估眶额皮质，杏仁核，下丘脑和总灰质体积的变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 被诊断患有带有遗传确认的prader-Willi综合征
- 至少在入学前的最后两个月中，至少在稳定的饮食和药物方案上
排除标准：
- 临床试验的最后30天内目前入学或中断
- 过去两年中减肥手术的患者
- 胰岛素治疗中2型糖尿病的患者
- 存在其他医学问题，这将排除研究参与
- 研究人员认为，不适合将研究纳入研究
联系人和位置
位置
| 西班牙 | |
| 桑特·琼·德·杜医院 | |
| 西班牙巴塞罗那，08950 | |
赞助商和合作者
FundacióSantojoandeDéu
调查人员
| 首席研究员： | Marta Ramon-Krauel | 桑特·琼·德·杜医院 | |
| 首席研究员： | 卡尔斯·勒林（Carles Lerin），博士 | FundacióSantojoandeDéu |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月2日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月28日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年1月11日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 变化体内脂肪含量百分比[时间范围：6个月] 人体脂肪含量将通过双能X射线吸收法（DXA）测量 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 普拉德 - 威利综合症的益生菌治疗 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 益生菌是普雷德·威利综合征的长期治疗策略 | ||||||
| 简要摘要 | 在过去的十年中，出现了一个全新的研究领域，研究了肠道微生物的功能，也称为肠道微生物群。结果，补充特定细菌（或益生菌）的饮食补充是对各种疾病的一种治疗策略，从肥胖到焦虑和抑郁症，所有这些都是普拉德 - 威利综合征（PWS）的主要特征。 当前建议的主要目的是确定动物动物亚基的影响。 PWS儿童和年轻人补充乳酸菌（BPL1菌株）。具体而言，参与者将在6个月内接受安慰剂或BPL1，然后将在6个月的延长期之后接受该阶段，所有参与者将收到BPL1。这项研究将使我们到1）确定对脂肪质量和葡萄糖代谢的影响； 2）通过通过磁共振成像（MRI）研究大脑的潜在结构变化以及使用许多精神病学问卷来探索对心理健康症状的影响。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | Prader-Willi综合征 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年6月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 6年至30岁（儿童，成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 西班牙 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04685057 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PIC-194-20 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | FundacióSantojoandeDéu | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | FundacióSantojoandeDéu | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | FundacióSantojoandeDéu | ||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
在过去的十年中，出现了一个全新的研究领域，研究了肠道微生物的功能，也称为肠道微生物群。结果，补充特定细菌（或益生菌）的饮食补充是对各种疾病的一种治疗策略，从肥胖到焦虑和抑郁症，所有这些都是普拉德 - 威利综合征（PWS）的主要特征。
当前建议的主要目的是确定动物动物亚基的影响。 PWS儿童和年轻人补充乳酸菌（BPL1菌株）。具体而言，参与者将在6个月内接受安慰剂或BPL1，然后将在6个月的延长期之后接受该阶段，所有参与者将收到BPL1。这项研究将使我们到1）确定对脂肪质量和葡萄糖代谢的影响； 2）通过通过磁共振成像（MRI）研究大脑的潜在结构变化以及使用许多精神病学问卷来探索对心理健康症状的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Prader-Willi综合征 | 饮食补充剂：安慰剂饮食补充剂：益生菌饮食补充剂：随访益生菌 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 益生菌是普雷德·威利综合征的长期治疗策略 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年1月11日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年6月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年6月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 该手臂将接受安慰剂6个月，然后再益生菌再持续6个月。 | 饮食补充剂：安慰剂 每天的安慰剂干预6个月 饮食补充：后续益生菌 每天用益生菌剂量的干预6个月 |
| 实验：益生菌 | 饮食补充剂：益生菌 每天用益生菌剂量的干预6个月 饮食补充：后续益生菌 每天用益生菌剂量的干预6个月 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 变化体内脂肪含量百分比[时间范围：6个月]人体脂肪含量将通过双能X射线吸收法（DXA）测量
次要结果度量 ：
- BMI和BMI Z分数的变化[时间范围：基线，6和12个月]重量和高度将组合以计算所有受试者的BMI和BMI Z分数的变化
- 高度变化（CM）[时间范围：基线，6和12个月]将测量尚未达到最终高度的受试者的高度变化。
- 胰岛素敏感性的变化[时间范围：基线，6和12个月]禁食血糖和胰岛素浓度将合并以计算HOMA-IR（胰岛素抵抗的稳态模型评估）。
- 脂质曲线的变化（甘油三酸酯，胆固醇）[时间框架：基线，6和12个月]过夜禁食后的血液检查
- 脾气变化[时间范围：基线，6和12个月]通过经过验证的临床试验（HQ-CT）验证的女性调查表（HQ-CT）测量，特异于患有prader-Willi综合征的受试者（比例0-36，较高的值表明Hiperphagia的程度更高）。父母或照料者报告。
- 更改异常行为清单（ABC）分数[时间范围：基线，6和12个月]异常行为清单（ABC）是一份58项问卷。它由五个子量表组成：多动症（0-48），嗜睡（0-48），刻板印象行为（0-21），烦躁（0-45）和不适当的语音（0-12）。较高的分数表明结果较差。父母或照料者报告。
- 重复行为量表（RBS）得分的变化[时间范围：基线，6和12个月]重复行为量表（RBS）测量与自闭症相关的重复行为。它由43个项目组成，分为两个不同的分数：高阶（仪式，相同，强迫性和受限分量表；得分为0-87）和低阶（刻板印象和自我伤害；得分0-42）重复行为。较高的分数表明结果较差。父母或照料者报告。
- 社会响应量表（SRS）得分的变化[时间范围：基线，6和12个月]通过经过验证的社会响应量表（SRS-2）衡量，该量表评估了针对社会功能的自闭症相关症状。较高的值表明结果较差。总分76或更高被认为是严重的； 66至75之间的分数被认为是中等的。 60至65之间的分数被认为是温和的。在正常范围内考虑分数59或更低。父母或照料者报告。
- 临床全球印象（GCI得分）得分的变化[时间范围：基线，6和12个月]通过经过验证的临床全球印象量表（CGI，比例0-14，较高的值表明结果较差）。此通行费将由临床医生完成。
其他结果措施：
- 肠道菌群组成的变化[时间范围：基线，6和12个月]从粪便样品中分离的DNA将通过对细菌16S基因的高变量区域进行测序。
- 血浆代谢组的变化[时间范围：基线，6和12个月]与质谱耦合的液相色谱法将用于获得血浆样品的综合代谢谱
- 大脑结构解剖学的变化[时间范围：基线，6和12个月]年龄较大的受试者12岁将接受大脑磁共振成像（MRI）。将评估眶额皮质，杏仁核，下丘脑和总灰质体积的变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 6年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 被诊断患有带有遗传确认的prader-Willi综合征
- 至少在入学前的最后两个月中，至少在稳定的饮食和药物方案上
排除标准：
- 临床试验的最后30天内目前入学或中断
- 过去两年中减肥手术的患者
- 胰岛素治疗中2型糖尿病的患者
- 存在其他医学问题，这将排除研究参与
- 研究人员认为，不适合将研究纳入研究
联系人和位置
位置
| 西班牙 | |
| 桑特·琼·德·杜医院 | |
| 西班牙巴塞罗那，08950 | |
赞助商和合作者
FundacióSantojoandeDéu
调查人员
| 首席研究员： | Marta Ramon-Krauel | 桑特·琼·德·杜医院 | |
| 首席研究员： | 卡尔斯·勒林（Carles Lerin），博士 | FundacióSantojoandeDéu |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年12月2日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月28日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年1月11日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 变化体内脂肪含量百分比[时间范围：6个月] 人体脂肪含量将通过双能X射线吸收法（DXA）测量 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 普拉德 - 威利综合症的益生菌治疗 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 益生菌是普雷德·威利综合征的长期治疗策略 | ||||||
| 简要摘要 | 在过去的十年中，出现了一个全新的研究领域，研究了肠道微生物的功能，也称为肠道微生物群。结果，补充特定细菌（或益生菌）的饮食补充是对各种疾病的一种治疗策略，从肥胖到焦虑和抑郁症，所有这些都是普拉德 - 威利综合征（PWS）的主要特征。 当前建议的主要目的是确定动物动物亚基的影响。 PWS儿童和年轻人补充乳酸菌（BPL1菌株）。具体而言，参与者将在6个月内接受安慰剂或BPL1，然后将在6个月的延长期之后接受该阶段，所有参与者将收到BPL1。这项研究将使我们到1）确定对脂肪质量和葡萄糖代谢的影响； 2）通过通过磁共振成像（MRI）研究大脑的潜在结构变化以及使用许多精神病学问卷来探索对心理健康症状的影响。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | Prader-Willi综合征 | ||||||
| 干预ICMJE | |||||||
| 研究臂ICMJE | |||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 50 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年6月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年6月30日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6年至30岁（儿童，成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 西班牙 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04685057 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | PIC-194-20 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | FundacióSantojoandeDéu | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | FundacióSantojoandeDéu | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | FundacióSantojoandeDéu | ||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||