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出境医 / 临床实验 / 血友病A中瓣膜roxaparvovec的安全性，耐受性和功效研究，具有活性或先前抑制剂
血友病A中瓣膜roxaparvovec的安全性，耐受性和功效研究，具有活性或先前抑制剂
研究描述
简要摘要：
这项I/II期临床研究将评估瓣膜roxaparvovec对严重血友病患者和FVIII抑制剂的安全性和功效。该研究的A部分将涉及对FVIII有活跃抑制剂的受试者，并且B部分涉及具有抑制剂史的受试者。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A抑制剂血友病A具有抗因子VIII | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BMN 270的1/2阶段的安全性，耐受性和功效研究，一种与血友病A活性或先前抑制剂患者的人为因子VIII的腺相关病毒介导的基因转移的基因转移 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2027年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Valoctocone Roxaparvovec开放标签 活性抑制剂种群（A部分）和先前的抑制剂种群（B部分），单次施用量肠地可环苯roxaparvovec的剂量为6E13 Vg/kg。 | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过常见的不良事件术语标准（CTCAE）v5.0评估了与治疗相关的不良事件的参与者的数量。
次要结果度量 ：
- 中位因子VIII活性的变化。 [时间范围：60个月]BMN 270给药后中位因子VIII活性（IU/ML）的变化，该活性将使用成色性FVIII分析进行测量。
- BMN 270给药后VIII抑制剂滴度的减少（A部分）。[时间范围：60个月]FVIII抑制剂滴度将使用成色的Nijmegen-Bethesda测定法测量。
- 没有因子VIII抑制剂的复发（B部分）270。[时间范围：60个月]FVIII抑制剂滴度将使用成色的Nijmegen-Bethesda测定法测量。
- 给药后270年后，分别改变接受Emicizumab或FVIII预防的受试者的Emicizumab和外源FVIII替代疗法的年度利用率（IU/kg）的变化。[时间范围：60个月：60个月]
- 施用BMN 270后，需要外源性Emicizumab或FVIII替换治疗的出血发作的年度变化。[时间范围：60个月]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 性别资格描述： | 仅生物雄性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：审判专家 | 1-800-983-4587 | medinfo@bmrn.com |
位置
| 英国 | |
| 皇家免费医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
生物质药物
调查人员
| 研究主任： | 医学监测员，医学博士 | 生物质药物 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月30日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月28日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月28日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2027年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过常见的不良事件术语标准（CTCAE）v5.0评估了与治疗相关的不良事件的参与者的数量。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 血友病A中瓣膜roxaparvovec的安全性，耐受性和功效研究，具有活性或先前抑制剂 | ||||||
| 官方标题ICMJE | BMN 270的1/2阶段的安全性，耐受性和功效研究，一种与血友病A活性或先前抑制剂患者的人为因子VIII的腺相关病毒介导的基因转移的基因转移 | ||||||
| 简要摘要 | 这项I/II期临床研究将评估瓣膜roxaparvovec对严重血友病患者和FVIII抑制剂的安全性和功效。该研究的A部分将涉及对FVIII有活跃抑制剂的受试者，并且B部分涉及具有抑制剂史的受试者。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | |||||||
| 干预ICMJE | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Valoctocone Roxaparvovec开放标签 活性抑制剂种群（A部分）和先前的抑制剂种群（B部分），单次施用量肠地可环苯roxaparvovec的剂量为6E13 Vg/kg。 干预措施：生物学：Valoctocogene Roxaparvovec | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2027年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04684940 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BMN 270-205 2019-003213-34（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 生物质药物 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物质药物 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 生物质药物 | ||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这项I/II期临床研究将评估瓣膜roxaparvovec对严重血友病患者和FVIII抑制剂的安全性和功效。该研究的A部分将涉及对FVIII有活跃抑制剂的受试者，并且B部分涉及具有抑制剂史的受试者。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A抑制剂血友病A具有抗因子VIII | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | BMN 270的1/2阶段的安全性，耐受性和功效研究，一种与血友病A活性或先前抑制剂患者的人为因子VIII的腺相关病毒介导的基因转移的基因转移 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年12月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2027年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年6月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Valoctocone Roxaparvovec开放标签 活性抑制剂种群（A部分）和先前的抑制剂种群（B部分），单次施用量肠地可环苯roxaparvovec的剂量为6E13 Vg/kg。 | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过常见的不良事件术语标准（CTCAE）v5.0评估了与治疗相关的不良事件的参与者的数量。
次要结果度量 ：
- 中位因子VIII活性的变化。 [时间范围：60个月]BMN 270给药后中位因子VIII活性（IU/ML）的变化，该活性将使用成色性FVIII分析进行测量。
- BMN 270给药后VIII抑制剂滴度的减少（A部分）。[时间范围：60个月]FVIII抑制剂滴度将使用成色的Nijmegen-Bethesda测定法测量。
- 没有因子VIII抑制剂的复发（B部分）270。[时间范围：60个月]FVIII抑制剂滴度将使用成色的Nijmegen-Bethesda测定法测量。
- 给药后270年后，分别改变接受Emicizumab或FVIII预防的受试者的Emicizumab和外源FVIII替代疗法的年度利用率（IU/kg）的变化。[时间范围：60个月：60个月]
- 施用BMN 270后，需要外源性Emicizumab或FVIII替换治疗的出血发作的年度变化。[时间范围：60个月]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 性别资格描述： | 仅生物雄性 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：审判专家 | 1-800-983-4587 | medinfo@bmrn.com |
位置
| 英国 | |
| 皇家免费医院 | 招募 |
| 伦敦，英国 | |
赞助商和合作者
生物质药物
调查人员
| 研究主任： | 医学监测员，医学博士 | 生物质药物 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年11月30日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年12月28日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年12月28日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2020年12月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2027年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过常见的不良事件术语标准（CTCAE）v5.0评估了与治疗相关的不良事件的参与者的数量。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 血友病A中瓣膜roxaparvovec的安全性，耐受性和功效研究，具有活性或先前抑制剂 | ||||||
| 官方标题ICMJE | BMN 270的1/2阶段的安全性，耐受性和功效研究，一种与血友病A活性或先前抑制剂患者的人为因子VIII的腺相关病毒介导的基因转移的基因转移 | ||||||
| 简要摘要 | 这项I/II期临床研究将评估瓣膜roxaparvovec对严重血友病患者和FVIII抑制剂的安全性和功效。该研究的A部分将涉及对FVIII有活跃抑制剂的受试者，并且B部分涉及具有抑制剂史的受试者。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | |||||||
| 干预ICMJE | 生物学：Valoctocone Roxaparvovec 腺相关病毒载体介导的人类因子VIII在血友病A中的基因转移 其他名称：BMN 270 | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Valoctocone Roxaparvovec开放标签 活性抑制剂种群（A部分）和先前的抑制剂种群（B部分），单次施用量肠地可环苯roxaparvovec的剂量为6E13 Vg/kg。 干预措施：生物学：Valoctocogene Roxaparvovec | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年6月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2027年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 英国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04684940 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | BMN 270-205 2019-003213-34（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 生物质药物 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物质药物 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 生物质药物 | ||||||
| 验证日期 | 2020年12月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
