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出境医 / 临床实验 / 镰状细胞疾病患者中恩托里（L-谷氨酰胺）的药代动力学和安全性

镰状细胞疾病患者中恩托里（L-谷氨酰胺）的药代动力学和安全性

研究描述
简要摘要：
L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
镰状细胞疾病药代动力学药物：L-谷氨酰胺第4阶段

详细说明：

镰状细胞疾病（SCD）与β-血红蛋白基因的突变有关，导致血红蛋白的异常聚合。血红蛋白的聚合导致红细胞引起镰状细胞，导致一系列事件导致SCD患者急性并发症。

L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。

这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。

8例SCD患者和4名健康志愿者将接受基于体重的L-谷氨酰胺3周。剂量将每周更改：在第1周，每天两次给药0.1 g/kg，在第2周每天两次给药，在第3周期间每天给药一次0.6 g/kg。

与健康志愿者相比，SCD患者中L-谷氨酰胺的药代动力学特征是评估L-谷氨酰胺的药代动力学特征。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 12名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：基础科学
官方标题：一项第4阶段的开放标签，单中心研究，用于评估镰状细胞疾病患者的耐内导的药代动力学特征和安全性
实际学习开始日期 ： 2021年1月4日
估计初级完成日期 ： 2022年2月28日
估计 学习完成日期 ： 2022年8月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：L-谷氨酰胺
L-谷氨酰胺的药代动力学特征
药物：L-谷氨酰胺
药代动力学研究
其他名称：Endari

结果措施
主要结果指标 ：
  1. L-谷氨酰胺的曲线面积为0.1 g/kg，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：第1周1（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（AUC）

  2. L-谷氨酰胺的最大血浆浓度（CMAX）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天：0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（CMAX）

  3. L-谷氨酰胺的半衰期（T1/2）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：1天1（0.1 g/kg）（0.1 g/kg）剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（T1/2）

  4. L-谷氨酰胺以0.1 g/kg的峰值浓度（TMAX）每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天1天（0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周1（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（TMAX）


次要结果度量 ：
  1. 谷氨酸水平[时间范围：第1周，第1周第2天，第3天第1天，第4天第1天。]
    血浆和血清谷氨酸水平。

  2. 食物对曲线下L-谷氨酰胺区域的影响（AUC）[时间范围：第1周1，第2周第1天，第4天。]
    食物对AUC的影响。

  3. 食物对L-谷氨酰胺最大血浆浓度（CMAX）的影响[时间范围：第1周第1天，第2周第1天，第4天。]
    食物对CMAX的影响。

  4. l-谷氨酰胺剂量对曲线下面积（AUC）的影响[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    剂量对AUC的影响。

  5. l-谷氨酰胺剂量对最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1周1，第2周1，第3天，第3天，第4天。]
    剂量对CMAX的影响。

  6. l-谷氨酰胺曲线下面积（AUC）[时间范围：第1周第1天，第2天第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    AUC的室内变异性。

  7. L最大血浆浓度（CMAX）的L-谷氨酰胺室内变异性[时间范围：第1周，第1周，第2周，第1周，第3天，第1周，第4天第1天。]
    CMAX的室内变异性。

  8. 吗
    基础全血氨水平。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 5岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
标准

纳入标准：

  1. 筛查时5岁及以上。
  2. 已记录了具有已知基因型（HBSS，HBSβ0和HBSC）的SCD诊断。
  3. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  4. 育龄的未怀孕女性必须同意在研究期间避免怀孕，并在研究过程中实践公认的节育形式（例如，屏障，避孕药或禁欲）。

健康志愿者的纳入标准：

  1. 没有已知的血液学疾病。
  2. 没有已知的肾功能障碍。
  3. 筛查时18岁或以上。
  4. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  5. 非裔美国人和西班牙裔参与者更喜欢。

排除标准：

  1. 在开始L-谷氨酰胺治疗之前的2个月内，最近需要住院的严重病情（除了镰状细胞危机之外）。
  2. 慢性肾脏疾病阶段4（肾小球滤过率[GFR] = 15-29）或第5阶段（GFR <15 mL/min/1.73 m2）。
  3. 慢性肝病儿童PUGH C级C（10-15分）的史。
  4. 在开始L-谷氨酰胺治疗前3个月接受了任何血液产品。
  5. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  6. 目前在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内服用或服用任何形式的谷氨酰胺补充剂。
  7. 在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内已接受了研究药物/治疗治疗。
  8. 目前已入学研究药物或设备研究和/或在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内参加了此类研究。
  9. 在研究人员的判断中，将使患者难以遵守研究要求。
  10. 患者目前正在用crizanlizumab或Voxelotor治疗。

健康志愿者的排除标准：

  1. 已知对L-谷氨酰胺的过敏。
  2. 知情同意文件未完成并签署。
  3. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  4. 已知的血液学疾病，肾脏或肝损害。
  5. 在开始L-谷氨酰胺治疗后的3个月内，接受了任何血液产品。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Joseph Becerra，PharmD 310-214-0065 jbecerra@emmausmedical.com

位置
位置表的布局表
美国，俄亥俄州
辛辛那提儿童医院医疗中心招募
俄亥俄州辛辛那提，美国，45229
联系人：Latham
联系人：Pfeiffer
赞助商和合作者
Emmaus Medical，Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席：医学博士Yutaka Niihara Emmaus Medical，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月18日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月24日
最后更新发布日期2021年2月3日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月4日
估计初级完成日期2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月22日）
  • L-谷氨酰胺的曲线面积为0.1 g/kg，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：第1周1（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（AUC）
  • L-谷氨酰胺的最大血浆浓度（CMAX）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天：0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（CMAX）
  • L-谷氨酰胺的半衰期（T1/2）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：1天1（0.1 g/kg）（0.1 g/kg）剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（T1/2）
  • L-谷氨酰胺以0.1 g/kg的峰值浓度（TMAX）每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天1天（0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周1（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（TMAX）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月1日）
  • 谷氨酸水平[时间范围：第1周，第1周第2天，第3天第1天，第4天第1天。]
    血浆和血清谷氨酸水平。
  • 食物对曲线下L-谷氨酰胺区域的影响（AUC）[时间范围：第1周1，第2周第1天，第4天。]
    食物对AUC的影响。
  • 食物对L-谷氨酰胺最大血浆浓度（CMAX）的影响[时间范围：第1周第1天，第2周第1天，第4天。]
    食物对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对曲线下面积（AUC）的影响[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    剂量对AUC的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1周1，第2周1，第3天，第3天，第4天。]
    剂量对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺曲线下面积（AUC）[时间范围：第1周第1天，第2天第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    AUC的室内变异性。
  • L最大血浆浓度（CMAX）的L-谷氨酰胺室内变异性[时间范围：第1周，第1周，第2周，第1周，第3天，第1周，第4天第1天。]
    CMAX的室内变异性。
  • 吗
    基础全血氨水平。
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年12月22日）
  • 谷氨酸水平[时间范围：第1周，第1周第2天，第3天第1天，第4天第1天。]
    血浆和血清谷氨酸水平。
  • 食物对曲线下L-谷氨酰胺面积的影响（AUC）[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    食物对AUC的影响。
  • 食物对L-谷氨酰胺最大血浆浓度（CMAX）的影响[时间范围：第1周第1天，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    食物对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对曲线下面积（AUC）的影响[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    剂量对AUC的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1周1，第2周1，第3天，第3天，第4天。]
    剂量对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺曲线下面积（AUC）[时间范围：第1周第1天，第2天第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    AUC的室内变异性。
  • L最大血浆浓度（CMAX）的L-谷氨酰胺室内变异性[时间范围：第1周，第1周，第2周，第1周，第3天，第1周，第4天第1天。]
    CMAX的室内变异性。
  • 吗
    基础全血氨水平。
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE镰状细胞疾病患者中恩托里（L-谷氨酰胺）的药代动力学和安全性
官方标题ICMJE一项第4阶段的开放标签，单中心研究，用于评估镰状细胞疾病患者的耐内导的药代动力学特征和安全性
简要摘要L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。
详细说明

镰状细胞疾病（SCD）与β-血红蛋白基因的突变有关，导致血红蛋白的异常聚合。血红蛋白的聚合导致红细胞引起镰状细胞，导致一系列事件导致SCD患者急性并发症。

L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。

这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。

8例SCD患者和4名健康志愿者将接受基于体重的L-谷氨酰胺3周。剂量将每周更改：在第1周，每天两次给药0.1 g/kg，在第2周每天两次给药，在第3周期间每天给药一次0.6 g/kg。

与健康志愿者相比，SCD患者中L-谷氨酰胺的药代动力学特征是评估L-谷氨酰胺的药代动力学特征。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：基础科学
条件ICMJE
  • 镰状细胞性贫血症
  • 药代动力学
干预ICMJE药物：L-谷氨酰胺
药代动力学研究
其他名称：Endari
研究臂ICMJE实验：L-谷氨酰胺
L-谷氨酰胺的药代动力学特征
干预：药物：L-谷氨酰胺
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年12月22日）		 12
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年8月31日
估计初级完成日期2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 筛查时5岁及以上。
  2. 已记录了具有已知基因型（HBSS，HBSβ0和HBSC）的SCD诊断。
  3. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  4. 育龄的未怀孕女性必须同意在研究期间避免怀孕，并在研究过程中实践公认的节育形式（例如，屏障，避孕药或禁欲）。

健康志愿者的纳入标准：

  1. 没有已知的血液学疾病。
  2. 没有已知的肾功能障碍。
  3. 筛查时18岁或以上。
  4. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  5. 非裔美国人和西班牙裔参与者更喜欢。

排除标准：

  1. 在开始L-谷氨酰胺治疗之前的2个月内，最近需要住院的严重病情（除了镰状细胞危机之外）。
  2. 慢性肾脏疾病阶段4（肾小球滤过率[GFR] = 15-29）或第5阶段（GFR <15 mL/min/1.73 m2）。
  3. 慢性肝病儿童PUGH C级C（10-15分）的史。
  4. 在开始L-谷氨酰胺治疗前3个月接受了任何血液产品。
  5. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  6. 目前在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内服用或服用任何形式的谷氨酰胺补充剂。
  7. 在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内已接受了研究药物/治疗治疗。
  8. 目前已入学研究药物或设备研究和/或在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内参加了此类研究。
  9. 在研究人员的判断中，将使患者难以遵守研究要求。
  10. 患者目前正在用crizanlizumab或Voxelotor治疗。

健康志愿者的排除标准：

  1. 已知对L-谷氨酰胺的过敏。
  2. 知情同意文件未完成并签署。
  3. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  4. 已知的血液学疾病，肾脏或肝损害。
  5. 在开始L-谷氨酰胺治疗后的3个月内，接受了任何血液产品。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 5岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE
联系人：Joseph Becerra，PharmD 310-214-0065 jbecerra@emmausmedical.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04684381
其他研究ID编号ICMJE EM-PK-01
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Emmaus Medical，Inc。
研究赞助商ICMJE Emmaus Medical，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
学习主席：医学博士Yutaka Niihara Emmaus Medical，Inc。
PRS帐户Emmaus Medical，Inc。
验证日期2021年2月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
镰状细胞疾病药代动力学药物：L-谷氨酰胺第4阶段

详细说明：

镰状细胞疾病（SCD）与β-血红蛋白基因的突变有关，导致血红蛋白的异常聚合。血红蛋白的聚合导致红细胞引起镰状细胞，导致一系列事件导致SCD患者急性并发症。

L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。

这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。

8例SCD患者和4名健康志愿者将接受基于体重的L-谷氨酰胺3周。剂量将每周更改：在第1周，每天两次给药0.1 g/kg，在第2周每天两次给药，在第3周期间每天给药一次0.6 g/kg。

与健康志愿者相比，SCD患者中L-谷氨酰胺的药代动力学特征是评估L-谷氨酰胺的药代动力学特征。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 12名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：基础科学
官方标题：一项第4阶段的开放标签，单中心研究，用于评估镰状细胞疾病患者的耐内导的药代动力学特征和安全性
实际学习开始日期 ： 2021年1月4日
估计初级完成日期 ： 2022年2月28日
估计 学习完成日期 ： 2022年8月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：L-谷氨酰胺
L-谷氨酰胺的药代动力学特征
药物：L-谷氨酰胺
药代动力学研究
其他名称：Endari

结果措施
主要结果指标 ：
  1. L-谷氨酰胺的曲线面积为0.1 g/kg，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：第1周1（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（AUC）

  2. L-谷氨酰胺的最大血浆浓度（CMAX）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天：0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（CMAX）

  3. L-谷氨酰胺的半衰期（T1/2）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：1天1（0.1 g/kg）（0.1 g/kg）剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（T1/2）

  4. L-谷氨酰胺以0.1 g/kg的峰值浓度（TMAX）每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天1天（0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周1（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（TMAX）


次要结果度量 ：
  1. 谷氨酸水平[时间范围：第1周，第1周第2天，第3天第1天，第4天第1天。]
    血浆和血清谷氨酸水平。

  2. 食物对曲线下L-谷氨酰胺区域的影响（AUC）[时间范围：第1周1，第2周第1天，第4天。]
    食物对AUC的影响。

  3. 食物对L-谷氨酰胺最大血浆浓度（CMAX）的影响[时间范围：第1周第1天，第2周第1天，第4天。]
    食物对CMAX的影响。

  4. l-谷氨酰胺剂量对曲线下面积（AUC）的影响[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    剂量对AUC的影响。

  5. l-谷氨酰胺剂量对最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1周1，第2周1，第3天，第3天，第4天。]
    剂量对CMAX的影响。

  6. l-谷氨酰胺曲线下面积（AUC）[时间范围：第1周第1天，第2天第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    AUC的室内变异性。

  7. L最大血浆浓度（CMAX）的L-谷氨酰胺室内变异性[时间范围：第1周，第1周，第2周，第1周，第3天，第1周，第4天第1天。]
    CMAX的室内变异性。

  8. 吗
    基础全血氨水平。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 5岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
标准

纳入标准：

  1. 筛查时5岁及以上。
  2. 已记录了具有已知基因型（HBSS，HBSβ0和HBSC）的SCD诊断。
  3. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  4. 育龄的未怀孕女性必须同意在研究期间避免怀孕，并在研究过程中实践公认的节育形式（例如，屏障，避孕药或禁欲）。

健康志愿者的纳入标准：

  1. 没有已知的血液学疾病。
  2. 没有已知的肾功能障碍。
  3. 筛查时18岁或以上。
  4. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  5. 非裔美国人和西班牙裔参与者更喜欢。

排除标准：

  1. 在开始L-谷氨酰胺治疗之前的2个月内，最近需要住院的严重病情（除了镰状细胞危机之外）。
  2. 慢性肾脏疾病阶段4（肾小球滤过率[GFR] = 15-29）或第5阶段（GFR <15 mL/min/1.73 m2）。
  3. 慢性肝病儿童PUGH C级C（10-15分）的史。
  4. 在开始L-谷氨酰胺治疗前3个月接受了任何血液产品。
  5. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  6. 目前在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内服用或服用任何形式的谷氨酰胺补充剂。
  7. 在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内已接受了研究药物/治疗治疗。
  8. 目前已入学研究药物或设备研究和/或在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内参加了此类研究。
  9. 在研究人员的判断中，将使患者难以遵守研究要求。
  10. 患者目前正在用crizanlizumab或Voxelotor治疗。

健康志愿者的排除标准：

  1. 已知对L-谷氨酰胺的过敏。
  2. 知情同意文件未完成并签署。
  3. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  4. 已知的血液学疾病，肾脏或肝损害。
  5. 在开始L-谷氨酰胺治疗后的3个月内，接受了任何血液产品。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Joseph Becerra，PharmD 310-214-0065 jbecerra@emmausmedical.com

位置
位置表的布局表
美国，俄亥俄州
辛辛那提儿童医院医疗中心招募
俄亥俄州辛辛那提，美国，45229
联系人：Latham
联系人：Pfeiffer
赞助商和合作者
Emmaus Medical，Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
学习主席：医学博士Yutaka Niihara Emmaus Medical，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年12月18日
第一个发布日期ICMJE 2020年12月24日
最后更新发布日期2021年2月3日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月4日
估计初级完成日期2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年12月22日）
  • L-谷氨酰胺的曲线面积为0.1 g/kg，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：第1周1（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（AUC）
  • L-谷氨酰胺的最大血浆浓度（CMAX）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天：0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（每天剂量为0.6 g/kg）]
    PK（CMAX）
  • L-谷氨酰胺的半衰期（T1/2）每天两次，每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天一次0.6 g/kg [时间范围：时间范围：1天1（0.1 g/kg）（0.1 g/kg）剂量）和第2周第1天（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（T1/2）
  • L-谷氨酰胺以0.1 g/kg的峰值浓度（TMAX）每天两次，每天两次0.3 g/kg，SCD患者每天每天一次0.6 g/kg [时间范围[时间范围：1天1天（0.1 g/kg剂量）（0.1 g/kg剂量）和第2周1（0.3 g/kg剂量。第3天第1天和第4天（0.6 g/kg每天剂量一次）]
    PK（TMAX）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年2月1日）
  • 谷氨酸水平[时间范围：第1周，第1周第2天，第3天第1天，第4天第1天。]
    血浆和血清谷氨酸水平。
  • 食物对曲线下L-谷氨酰胺区域的影响（AUC）[时间范围：第1周1，第2周第1天，第4天。]
    食物对AUC的影响。
  • 食物对L-谷氨酰胺最大血浆浓度（CMAX）的影响[时间范围：第1周第1天，第2周第1天，第4天。]
    食物对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对曲线下面积（AUC）的影响[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    剂量对AUC的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1周1，第2周1，第3天，第3天，第4天。]
    剂量对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺曲线下面积（AUC）[时间范围：第1周第1天，第2天第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    AUC的室内变异性。
  • L最大血浆浓度（CMAX）的L-谷氨酰胺室内变异性[时间范围：第1周，第1周，第2周，第1周，第3天，第1周，第4天第1天。]
    CMAX的室内变异性。
  • 吗
    基础全血氨水平。
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年12月22日）
  • 谷氨酸水平[时间范围：第1周，第1周第2天，第3天第1天，第4天第1天。]
    血浆和血清谷氨酸水平。
  • 食物对曲线下L-谷氨酰胺面积的影响（AUC）[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    食物对AUC的影响。
  • 食物对L-谷氨酰胺最大血浆浓度（CMAX）的影响[时间范围：第1周第1天，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    食物对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对曲线下面积（AUC）的影响[时间范围：第1周1，第2周第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    剂量对AUC的影响。
  • l-谷氨酰胺剂量对最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：第1周1，第2周1，第3天，第3天，第4天。]
    剂量对CMAX的影响。
  • l-谷氨酰胺曲线下面积（AUC）[时间范围：第1周第1天，第2天第1天，第3天第1天，第4天第1天。]
    AUC的室内变异性。
  • L最大血浆浓度（CMAX）的L-谷氨酰胺室内变异性[时间范围：第1周，第1周，第2周，第1周，第3天，第1周，第4天第1天。]
    CMAX的室内变异性。
  • 吗
    基础全血氨水平。
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE镰状细胞疾病患者中恩托里（L-谷氨酰胺）的药代动力学和安全性
官方标题ICMJE一项第4阶段的开放标签，单中心研究，用于评估镰状细胞疾病患者的耐内导的药代动力学特征和安全性
简要摘要L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。
详细说明

镰状细胞疾病（SCD）与β-血红蛋白基因的突变有关，导致血红蛋白的异常聚合。血红蛋白的聚合导致红细胞引起镰状细胞，导致一系列事件导致SCD患者急性并发症。

L-谷氨酰胺已在美国批准，以减少5岁及以上的成年和小儿患者的镰状细胞病（SCD）的急性并发症。

这项单中心，开放标签的第4阶段研究的目的是评估SCD患者L-谷氨酰胺的药代动力学特征和安全性。

8例SCD患者和4名健康志愿者将接受基于体重的L-谷氨酰胺3周。剂量将每周更改：在第1周，每天两次给药0.1 g/kg，在第2周每天两次给药，在第3周期间每天给药一次0.6 g/kg。

与健康志愿者相比，SCD患者中L-谷氨酰胺的药代动力学特征是评估L-谷氨酰胺的药代动力学特征。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：基础科学
条件ICMJE
  • 镰状细胞性贫血症
  • 药代动力学
干预ICMJE药物：L-谷氨酰胺
药代动力学研究
其他名称：Endari
研究臂ICMJE实验：L-谷氨酰胺
L-谷氨酰胺的药代动力学特征
干预：药物：L-谷氨酰胺
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年12月22日）		 12
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年8月31日
估计初级完成日期2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 筛查时5岁及以上。
  2. 已记录了具有已知基因型（HBSS，HBSβ0和HBSC）的SCD诊断。
  3. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  4. 育龄的未怀孕女性必须同意在研究期间避免怀孕，并在研究过程中实践公认的节育形式（例如，屏障，避孕药或禁欲）。

健康志愿者的纳入标准：

  1. 没有已知的血液学疾病。
  2. 没有已知的肾功能障碍。
  3. 筛查时18岁或以上。
  4. 患者或患者合法授权代表提供的书面知情同意书。
  5. 非裔美国人和西班牙裔参与者更喜欢。

排除标准：

  1. 在开始L-谷氨酰胺治疗之前的2个月内，最近需要住院的严重病情（除了镰状细胞危机之外）。
  2. 慢性肾脏疾病阶段4（肾小球滤过率[GFR] = 15-29）或第5阶段（GFR <15 mL/min/1.73 m2）。
  3. 慢性肝病儿童PUGH C级C（10-15分）的史。
  4. 在开始L-谷氨酰胺治疗前3个月接受了任何血液产品。
  5. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  6. 目前在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内服用或服用任何形式的谷氨酰胺补充剂。
  7. 在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内已接受了研究药物/治疗治疗。
  8. 目前已入学研究药物或设备研究和/或在开始L-谷氨酰胺治疗前30天内参加了此类研究。
  9. 在研究人员的判断中，将使患者难以遵守研究要求。
  10. 患者目前正在用crizanlizumab或Voxelotor治疗。

健康志愿者的排除标准：

  1. 已知对L-谷氨酰胺的过敏。
  2. 知情同意文件未完成并签署。
  3. 目前在研究期间怀孕或哺乳或计划怀孕。
  4. 已知的血液学疾病，肾脏或肝损害。
  5. 在开始L-谷氨酰胺治疗后的3个月内，接受了任何血液产品。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 5岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE
联系人：Joseph Becerra，PharmD 310-214-0065 jbecerra@emmausmedical.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04684381
其他研究ID编号ICMJE EM-PK-01
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Emmaus Medical，Inc。
研究赞助商ICMJE Emmaus Medical，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
学习主席：医学博士Yutaka Niihara Emmaus Medical，Inc。
PRS帐户Emmaus Medical，Inc。
验证日期2021年2月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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